Duchenne musküler distrofi tedavisi için bir başka yüksek fiyat etiketi

PTC Therapeutics, Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi için Emflaza'nın önümüzdeki haftalarda piyasaya sürüleceğini ve beklenen net fiyatının 35.000 $ olduğunu duyurdu.

Onay

Bu yılın başlarında FDA, ilerleyici kas bozulması ve güçsüzlüğüne neden olan nadir bir genetik hastalık olan Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisinde kullanılan bir ilaç olan Emflaza'yı onayladı^.1 Genellikle jenerik adıyla anılan DMD tedavisi deflazacort hareket süresini uzattığı, kalp ve solunum fonksiyonlarını koruduğu gösterilmiştir^.2 Ne yazık ki, daha önce everyone.org tarafından tartışıldığı üzere, son zamanlarda yaşanan fiyatlandırma tartışmaları nedeniyle, DMD'li beş yaş üstü çocukların tedavisinde kullanılan ilaç henüz halka sunulmamıştır.

Fiyatlandırma

Emflaza, onaylanmasından bu yana tartışmalardan hiç çekinmedi. Onay, ABD dışında yılda yaklaşık 1000 dolar maliyetle jenerik olarak temin edilebilen bir ilaca oldukça şişirilmiş bir fiyat etiketi yapıştıran Marathon Pharmaceuticals'a verildi. Bu durum, 89.000 $ olarak planlanan toptan satış fiyatı üzerinden hastalar, aileler ve kanun yapıcılardan gelen şikâyet bombardımanını içeren yoğun bir fiyat komisyonunu ateşledi. Marathon daha sonra ilacı PTC ^Therapeutics'e3 sattığında yaşanan anlaşmazlıklar, ABD Senatörü Bernie Sanders ve Temsilci Elijah Cummings tarafından ek bir ABD kongre soruşturmasına yol açtı.

PTC Therapeutics tarafından satın alınma, ilacın daha erken ve daha düşük bir fiyatla kullanıma sunulacağı beklentisiyle DMD ile bağlantılı olanlar arasında bir miktar umut yarattı. Geçen hafta PTC, Emflaza'nın birkaç hafta içinde piyasaya sürüleceğini ^duyurdu4, ancak bu haber maliyetle ilgili endişeleri gidermedi, çünkü fiyat yıllık net 35.000 $ ile yüksek kalmaya devam ediyor, bu da yurtdışı fiyatından 35 kat daha yüksek bir maliyet anlamına geliyor. 

Sonuç

Bir rapora göre The Wall Street Journal'ın son makalesiAnalistlerle yapılan bir konferans görüşmesinde açıklanan muğlak fiyatlandırma beyanı, hastaların kilosuyla ilgili bazı tartışmalara neden oldu. FDA'nın reçeteleme talimatları, hastaların kilosu ile dozaj arasında doğrudan bir ilişki olduğunu göstermekte ve daha kilolu olanlar için tedavi maliyetinin daha yüksek olabileceğini belirtmektedir^.5 Ancak makaleye göre bir PTC sözcüsü fiyatlandırmanın hastaların kilosundan etkilenmeyeceğine inanmaktadır.

PTC, Duchenne ailelerine gönderdiği bir mektupta, ailelerin Emflaza'nın satın alınabilirliği ve Emflaza'ya erişim konusunda yaşadıkları endişeyi kabul etmiştir. Buna yanıt olarak, sigorta durumu veya türüne bakılmaksızın tüm uygun Duchenne hastalarına Emflaza sağlamayı hedeflediklerini ve hastaların uygun hizmete sorunsuz bir şekilde erişebilmeleri için bir süreç geliştirdiklerini belirttiler."

Çoğu ilaç şirketi, özellikle nadir görülen hastalıklara yönelik yeni ilaçların yüksek fiyatlarının, geliştirme maliyetlerini ve pazar büyüklüğünü telafi etmek için gerekli olduğunu savunacaktır. Ancak PTC, Marathon'dan satın alındığında ilaç tamamen geliştirilmiş ve ABD onayına sahip olduğu için bu fiyatı haklı göstermekte zorlanacaktır. PTC, sigortası olmayanlar için ödeme yardımı yapıldıktan sonra elde ettikleri geliri tanımlamak için kullanılan bir terim olan net fiyatı nasıl belirlediğini açıklamadı.

Emflaza'nın ABD'li sigortacılar tarafından yaygın olarak karşılanıp karşılanmayacağı belli değil.

Gelecek

Geçtiğimiz aylarda, yakın zamanda FDA tarafından onaylanan ALS tedavisi içinedaravone - ABD dışından dört kat daha yüksek bir maliyetle.

En yeni ilaçlara uygun fiyat ve erişim artık küresel bir endişe kaynağıdır ve bu sorunlar hastalarımızı, arkadaşlarımızı ve ailelerimizi doğrudan etkilemektedir. everyone.org CEO'su Sjaak Vink, "hedef net olsa da yol net değil. Ancak doğru yönde atılacak bir adım, hastalarımız adına fiyatlandırma konusundaki görüşlerimizi dile getirmektir; zira ABD'dekiler de dahil olmak üzere herkes için ilaçlara uygun fiyatlı erişim hedefimize ancak adil fiyatlandırma konusunda ortak bir anlayışla ulaşabiliriz."

Referanslar

1. https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm540945.htm

2. McAdam et al . Acta Myol. Mayıs, 2012; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22655512

3. http://marathonpharma.com/news/2017/03/march-16-2017-open-letter-duchenne-community/

5. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208684s000,208685s000lbl.pdf