Nirogacestat EMA onayını ne zaman alacak (ve daha erken nasıl erişilebilir)

Kasım 2023'e kadar desmoid tümörlü hastalar için tek tedavi seçeneği ameliyat ve radyasyondu. FDA'nın Ogsiveo'yu (nirogacestat) onaylamasıyla birlikte artık böyle bir durum söz konusu değil. Yeni ilaç, ağrı semptomlarını hafifletme ve bu nadir hastalığın ilerlemesini yavaşlatma konusunda umut vaat ^ediyor1. 

Şu anda nirogacestat sadece ABD'de onaylanmıştır. Bu, desmoid tümörlerden etkilenen ABD dışındaki hastalar için ne anlama geliyor ve nirogacestat Avrupa ve ötesinde ne zaman satışa sunulacak? İşte nirogacestat'ın EMA onayı hakkında bilmeniz gereken her şey. İlaca ülkenizde satışa sunulmadan önce erişmenin yolları da dahil. 

Nirogacestat ne için kullanılır?

Ogsiveo (nirogacestat) ilerleyen desmoid tümörü olan ve sistemik tedavi gerektiren yetişkinlerde ^endikedir2. İlaç, günde iki kez ağızdan alınan tabletler halinde mevcuttur. 

Nirogacestat, gamma sekretaz adı verilen spesifik bir enzimi inhibe eder. Bu enzim, desmoid tümörlerin büyümesine katkıda bulunduğuna inanılan Notch adlı bir proteinin aktive edilmesinde rol oynar. Ogsiveo (nirogacestat) enzimi bloke ederek tümör büyümesini yavaşlatmayı ^{amaçlamaktadır2}.

Ogsiveo'nun bildirilen klinik çalışma sonuçlarına göre, ilaç, genellikle desmoid tümörlerle ilişkili olan ve hastaların yaşam kalitesini büyük ölçüde azaltabilen ağrı semptomlarını da ^{hafifletebilir3}.

nirogacestat EMA onayı: Durum nedir?

Ogsiveo'nun üreticisi SpringWorks Therapeutics, 2024 yılının ilk yarısında AB'de Pazarlama İzni için başvurma niyetini ^paylaştı1. 

EMA'nın kılavuz ilkelerine göre, bir başvurunun değerlendirilmesi 210 güne kadar sürebilir. Bu noktada, CHMP tavsiyesini yayınlar. Olumlu olması halinde, yeni ilaca 67 gün içinde ruhsat ^{verilmelidir4}.

Peki, nirogacestat Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak? Görünüşe göre en erken zaman çizelgesi 2025 yılında bir yerlerde. 

Nirogacestat Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

nirogacestat'ın Birleşik Krallık'taki onayı artık EMA'nın zaman çizelgelerine bağlı değil. Bu daha kısa bir onay süresi anlamına gelse de, böyle olmak zorunda değil.

Şu anda MHRA veya NICE tarafından aktif bir nirogacestat değerlendirmesi bulunmamaktadır. Eğer nirogacestat üreticisi MHRA'ya bir ruhsat başvurusu yaparsa, bu başvurunun işleme alınması genellikle 90 gün sürer. MHRA tarafından onaylandıktan sonra, NICE'ın da ilacı NHS kapsamı için değerlendirmesi gerekir. NICE tarafından olumlu bir tavsiye verilmesi durumunda, nirogacestat 3 ay içinde NHS'de kullanıma ^sunulabilir5. 

Bu zaman çizelgeleri göz önünde bulundurulduğunda, Birleşik Krallık'taki desmoid tümör hastalarının da 2025'ten önce nirogacestat'a erişmesi pek mümkün görünmüyor. 

EMA onayından önce nirogacestat'a nasıl erişilir?

Tedavinize başlamak için nirogacestat'ın Avrupa veya Birleşik Krallık'ta bulunmasını beklemek zorunda mısınız? Neyse ki hayır. 

ABD dışında nirogacestat'a hemen erişmek için iki ana seçenek vardır. Birincisi, nirogacestat içeren bir klinik araştırmaya katılmaktır. Diğeri ise nirogacestat 'ı Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak satın almaktır. 

Bir nirogacestat klinik araştırmasına katılın

Ogsiveo'ya (nirogacestat) hızlı erişim sağlamak için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Deneme bulmak kolay değildir, ancak mümkündür. Katılmak için uygunluk kriterlerini karşılamanız ve doktorunuzun desteğine sahip olmanız gerekir. Aktif bileşen yerine plasebo alabileceğinizi unutmayın.

Devam eden nirogacestat klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak, bazı çalışmalar uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, Ryzneuta'yı içeren listelenmiş bir klinik çalışma yoktur, ancak bu herhangi bir noktada değişebilir, bu yüzden göz atmaya değer.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows ve FindMeCure: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak nirogacestat satın alın

Dünyadaki çoğu ülke, ciddi rahatsızlıklara çare olabilecek ilaçların yerel olarak temin edilmeden önce bireysel hastalar tarafından ithal edilmesine izin vermektedir. Bu sürece rehberlik eden yönetmeliklerin adı değişebilir, ancak genellikle Hasta İthalatı yönetmelikleri olarak adlandırılırlar. 

Nirogacestat'ı EMA onayından veya Birleşik Krallık onayından önce satın almak istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için iyi bir seçenek olabilir. 

Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesinden yararlanmak için doktorunuzdan bir reçete almanız gerekecektir. Ülkenize bağlı olarak, ek belgeler gerekebilir. Ancak, bu konuda stres yapmanıza gerek yok.

Nirogacestat satın al

Eğer Ogsiveo (nirogacestat) için reçeteniz varsa ve ilacı şimdi satın almak istiyorsanız, bizimle iletişime geçin. Yerel olarak mevcut olmadan önce ilaçları ithal etmenizde size destek olmak için nitelikli ve sertifikalıyız. 

Başvuru:

1. Eckford, Catherine. Desmoid tümörler için ilk hap onaylandı, European Pharmaceutical Review, 28 Kasım 2023.
2. Referans Kimliği: 5283221, Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 15 Ocak 2024.
3. DeFi Denemesinde Desmoid Tümörlerde Nirogacestat'ın Değerlendirilmesi Üzerine Dr. Kasper, OncLive, 9 Haziran 2023.
4. Sunum - Avrupa İlaç Ajansı'nda merkezi prosedür, Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi 15 Ocak 2024.
5. Ewbank, Leo. İngiliz NHS'sinde yeni ilaçlara erişim. The King's Fund, 28 Ekim 2020.