Olezarsen'in EMA onayı: Trigliserid düşürücü yeni ilaç size ne zaman geliyor?

Tryngolza (olezarsen) ailesel şilomikronemi sendromu için onaylanmış ilk tedavidir. Ve trigliseritleri düşürmek için en yeni ^ilaçtır1. Dr. Brian Bergmark'a göre, olezarsen trigliseritleri şu anda onaylanmış diğer ilaçlardan daha büyük ölçüde düşürmektedir ve aynı zamanda güvenlidir ².

Bu durum, kardiyovasküler hastalıkların önlenmesinde bu yeni ilacın önemini ortaya koymaktadır. Ancak şu anda sadece ABD'de mevcuttur.

ABD dışındaki hastalar olezarsen'e ne zaman erişebilir? Olezarsen'in EMA onayı, Birleşik Krallık'ta bulunabilirliği ve ilacı ülkenizde satışa sunulmadan önce alma seçenekleriniz hakkında bilmeniz gereken her şey burada.

Olezarsen ne için kullanılır?

Tryngolza (olezarsen), ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) olan yetişkin hastalarda trigliseritleri azaltmak için kullanılır ³. İlaç, günde 20 g'ın altında yağ içeren uygun bir diyetle birlikte kullanılır ¹.

Olezarsen hipertrigliseridimide nasıl etki eder?

Olezarsen, normalde kandaki trigliseritlerin parçalanmasını yavaşlatan ApoC-III adlı bir proteini hedef alarak çalışır.

Bu bir antisens terapidir, yani hücrelere ApoC-III yapmalarını söyleyen genetik talimatlara (mRNA) bağlanır. Bu da vücudun bu talimatları yok etmesini tetikleyerek yapılan ApoC-III miktarını azaltır.

Daha az ApoC-III ile, lipoprotein lipaz (LPL) adı verilen bir enzim trigliseritleri parçalamak için daha iyi çalışabilir ve bu da kandaki yağ seviyelerinin düşmesine neden olur. Bu hassas yöntem özellikle ApoC-III'e odaklanarak yan etki olasılığını azaltır ⁴.

Olezarsen FCS olmayan hastalarda trigliseritleri düşürebilir mi?

Evet. Olezarsen, ailesel şilomikronemi sendromunda kullanım için onaylanan ilk tedavi olsa da, bu rahatsızlığı olmayan hastalarda da trigliseritleri düşürebilir. FCS olmayan hastalara odaklanan bir faz 2 çalışmasında, olezarsen plaseboya kıyasla trigliserit seviyelerinde %60 azalma ^{göstermiştir5}.

Olezarsen akut pankreatit riskini azaltır mı?

Evet. Faz 3 Balance çalışmasında olezarsen, plaseboya kıyasla akut pankreatit olaylarında %100 azalma göstermiştir ⁶. FCS'li hastalar potansiyel olarak ölümcül akut pankreatit açısından yüksek risk altında olduğundan bu önemli bir sonuçtur.

Olezarsen'in klinik deney sonuçları nelerdir?

Tryngolza'nın FDA onayı büyük ölçüde Faz 3 Balance çalışmasının sonuçlarına dayanıyordu. Çalışma, FCS'li hastalarda olezarseni plasebo ile karşılaştırmıştır. Bildirilen temel sonuçlar şunlardı:

• Trigliserid düzeyleri plaseboya kıyasla %44 (80 mg doz alan hastalarda) ve %22 (50 mg doz alan hastalarda) azalmıştır;
• Trigliserit seviyesindeki düşüşler tedaviye başladıktan 6 ve 12 ay sonra da devam etmiştir;
• Olezarsen ile tedavi edilen hastalar akut pankreatit olaylarında anlamlı bir azalma bildirmiştir (plasebo grubundaki 11 olaya kıyasla 80 mg grubunda 1 ve 50 mg grubunda 1);
• Olezarsen ile ilk akut pankreatit olayına kadar geçen süre (80 mg grubunda 1 yıl; 50 mg grubunda 102 gün) plaseboya (9 gün) kıyasla önemli ölçüde daha uzundur;
• Olezarsen'in güvenlik profili olumludur ve ciddi advers olay ^{bildirilmemiştir7}.

Olezarsen EMA onayını ne zaman alacak?

Olezarsen 15 Ağustos 2024 tarihinden beri EMA tarafından incelenmektedir. Tipik olarak, EMA onay kararları 210 gün kadar sürmektedir. Bu da olezarsenin Avrupa'da 2025 yılının ilk yarısında onay alabileceği anlamına gelmektedir.

Olezarsen Avrupa'daki hastalara ne zaman sunulacak?

Onay, bulunabilirlik ile aynı şey değildir. Olezarsen 2025'in başlarında EMA onayı alsa bile, bu AB'deki hastalara hemen sunulacağı anlamına gelmez.

Her üye ülkenin öncelikle kendi fiyat görüşmeleri, yerel geri ödeme kararları ve lansman sürecinden geçmesi gerekir. Avrupa'nın neresinde bulunduğunuza bağlı olarak, bu süreç ortalama 133 gün (Almanya'da) ile 899 gün (Romanya'da) arasında ^sürebilir8.

Başka bir deyişle, Avrupa'daki bazı hastalar olezarsen ile tedavilerine 2025'in ikinci yarısında başlayabilir. Diğerlerinin ise birkaç yıl daha beklemesi gerekebilir.

Olezarsen Birleşik Krallık'ta ne zaman onaylanacak?

Bunu söylemek zor. Şu anda Birleşik Krallık'ta olezarsen onayı için aktif bir başvuru bulunmamaktadır. Bununla birlikte, mutlaka bir onay gerekmemektedir. Brexit sonrası düzenlemelere göre, MHRA, başka bir güvenilir düzenleyici kurum (FDA veya EMA gibi) tarafından yeşil ışık yakılır yakılmaz ilaçlara onay verebilir. Eğer MHRA'nın seçtiği yaklaşım buysa, teorik olarak olezarseni zaten onaylayabilir veya EMA onaylar onaylamaz (2025'in başlarında bekleniyor) onaylayabilir.

Olezarsen'in NHS'de bulunabilirliği

Tryngolza Birleşik Krallık'ta aylar içinde onaylanabilecek olsa da, NICE konuyla ilgili bir karar verene kadar NHS'de mevcut olmayacaktır. Ocak 2025 itibariyle, ilaca ilişkin herhangi bir NICE değerlendirmesi başlatılmamıştır, bu nedenle potansiyel bir karar zaman çizelgesi sunmak zordur.

Tipik olarak, bir ilaç olumlu bir NICE değerlendirmesinden sonraki 3 ay içinde NHS'de kullanılabilir hale gelir.

Ülkenizde satışa sunulmadan önce olezarsen'i nasıl edinebilirsiniz?

Avrupa, Birleşik Krallık veya ABD dışında başka bir yerde FCS veya hipertrigliseridimisi olan bir hastaysanız, olezarsenin yerel olarak satışa sunulmasını beklemek tek seçeneğiniz değildir.

Tedavinizi yürüten doktorunuz Tryngolza (olezarsen) ile tedaviden fayda görebileceğinize inanıyorsa, reçeteyle hemen alabilirsiniz.

Kişisel kullanım için olezarsen satın alın

Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinen bir düzenleme sayesinde, dünyanın dört bir yanındaki hastalar bir ilacı ülkelerinde onaylanmadan veya mevcut olmadan önce ithal edebilirler. Bu düzenlemeden yararlanabilmek için söz konusu ilacın aşağıdaki özelliklere sahip olması gerekir

• yaşamı tehdit eden veya zayıflatan bir hastalık için endike olmalıdır;
• hastanın tedavi eden doktoru tarafından reçete edilmelidir;
• dünyanın herhangi bir yerinde onaylanması gerekir;
• hastanın ülkesinde alternatifleri yoktur.

Olezarsen ile tedavinize hemen başlamak için Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesini kullanmak ister misiniz? Önce doktorunuzla konuşun ve uygun bir reçete alın.

Zaten bir reçeteniz mi var? Aşağıdaki buton aracılığıyla uzman ekibimizle paylaşın. Tryngolza'yı EMA onayı veya MHRA onayından önce hemen satın almanıza yardımcı olacağız. 

İstek olezarsen

Başvuru:

1. TRYNGOLZA (olezarsen), diyete ek olarak ailesel şilomikronemi sendromu yaşayan yetişkinler için ilk kez tedavi olarak ABD'de onaylandı. Ionis Pharmaceuticals, 19 Aralık 2024.
2. Bergmark, Brian. Çalışma: Olezarsen Yüksek Trigliserid İçin Etkili Tedavi. Mass General Brigham, 9 Eylül 2024.
3. REÇETELEME BILGILERININ ÖNEMLI NOKTALARI. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 09 Ocak 2025.
4. Olezarsen ne için kullanılır? Synapse, 28 Haziran 2024.
5. Denge Çalışmasının Gerekçesi ve Tasarımı: Ailesel Şilomikronemi Sendromlu Hastalarda Olezarsen'in Randomize, Çift Kör, Plasebo Kontrollü, Faz 3 Çalışması. Journal of Clinical Lipidology, Erişim tarihi 09 Ocak 2025.
6. Ionis, ailesel şilomikronemi sendromu olan kişilerde yapılan Faz 3 çalışmasından elde edilen pozitif olezarsen sonuçlarını açıkladı. Ionis Pharmaceuticals, 26 Eylül 2023.
7. Ionis, ailesel şilomikronemi sendromu için olezarsenin Faz 3 Denge çalışmasından olumlu sonuçlar sundu. Ionis Pharmaceuticals, 7 Nisan 2024.
8. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi 09 Ocak 2025.