Resmetirom'un Avrupa ve Birleşik Krallık'ta onaylanması: MASH ilacı ne zaman kullanıma sunulacak?

Metabolik disfonksiyonla ilişkili steatohepatit (MASH/NASH), özellikle artan obezite oranları nedeniyle giderek daha önemli bir küresel sağlık sorunu olarak kabul edilmektedir. Yakın zamana kadar, bu durum için onaylanmış spesifik bir ilaç yoktu. Özellikle orta ila şiddetli karaciğer skarlaşması (fibrozis) olan hastalar için.

FDA'nın Rezdiffra (resmetirom) için 2024 yılında hızlandırılmış onay vermesi çok önemli bir değişime işaret ediyor. Avrupalıların yaklaşık %44'ü MASH gibi karaciğer hastalıklarıyla boğuşurken, Avrupa'da bu yenilikçi yağlı karaciğer tedavisine zamanında erişim çok ^önemlidir1.

Resmetirom ne zaman EMA onayı alacak ve Avrupa ve Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulacak? İşte bilmeniz gerekenler.

Rezdiffra'nın kullanım alanları nelerdir?

Rezdiffra (resmetirom) orta ila ileri derecede karaciğer skarlaşması (fibrozis) olan hastalarda nonalkolik steatohepatit (NASH) tedavisinde kullanılır. NASH son zamanlarda metabolik disfonksiyonla ilişkili steatohepatit (MASH) olarak adlandırılmaktadır. Rezdiffra karaciğer sirozu olan hastalar için geçerli değildir.

Rezdiffra'nın çalışma şekli, karaciğerde yağ birikimini azaltan bir tiroid hormonu reseptörünü aktive etmektir ².

Rezdiffra fibrozisi tersine çevirebilir mi?

Klinik çalışma sonuçlarına göre, Rezdiffra (resmetirom) hastaların yaklaşık %25'inde fibrozisi iyileştirebilir veya tersine ^{çevirebilir2}. Bu, karaciğer skarlaşmasını tersine çevirme yeteneği gösterdiği bildirilen ilk ilaçtır.

Rezdiffra'nın klinik çalışmalardaki etkinliği

FDA'nın resmetirom onayı, devam etmekte olan Faz 3 MAESTRO-NASH çalışmasının ön sonuçlarına dayanmaktadır. Deneme 2027 yılında tamamlanacak olsa da, 52 haftalık tedavinin ardından bildirilen bazı önemli etkinlik sonuçları şunlardır:

• Resmetirom ile tedavi edilen hastaların %26-27'sinde NASH rezolüsyonu veya karaciğer skarında iyileşme sağlanmıştır;
• Resmetirom ile tedavi edilen hastaların %24-26'sı NAFLD aktivite skorunda en az bir aşama iyileşme göstermiştir;
• Düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol düzeyleri resmetirom grubunda %16,3'e varan oranda azalmıştır;
• Rezdiffra'nın en yaygın yan etkilerinin bulantı ve ishal olduğu ^{bildirilmiştir3}.

Bu sonuçlar, bu yeni karaciğer hastalığı ilacının potansiyelini göstermektedir. Rezdiffra Nisan 2024'ten beri ABD'de mevcutken, Avrupa ve Birleşik Krallık'taki hastalar tedaviye ne zaman erişmeyi bekleyebilirler?

Resmetirom EMA onayını ne zaman alacak?

Resmetirom Mart 2024'ten beri EMA tarafından incelenmektedir. EMA, Aralık 2024 itibariyle şartlı onay verme olasılığını belirtmiş olsa da, henüz böyle bir durum söz konusu ^değildir4.

Tipik EMA onay süreleri 210 güne kadar sürebilmektedir, ancak resmetirom söz konusu olduğunda süreç daha uzun sürmektedir. Bunun nedeni üreticiden talep edilen ek bilgiler olabilir. Resmetirom'un AB onayını her an alabileceğini umuyoruz.

Resmetirom Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Resmetirom Avrupa'da yakında onay alsa bile, bu ne yazık ki hemen piyasaya sürüleceği anlamına gelmiyor. İlacın üreticisi Madrigal Pharmaceuticals, EMA onayını bekleyen ilacı 2025'in ikinci yarısında Avrupa'da piyasaya sürmeyi ^hedefliyor5. Ancak bazı ülkelerde lansman diğerlerine göre daha hızlı olacaktır.

AB genelinde Almanya, ortalama 133 gün içinde yeni onaylanmış bir ilacı piyasaya süren ilk ülke olma eğilimindedir. Yelpazenin diğer ucunda ise ortalama 899 gün ile Romanya yer alıyor.

Dolayısıyla, Madrigal 2025'in sonlarında piyasaya sürme çalışmalarına başlarsa, bazı Avrupalı hastalar 2025 yılı içinde resmetirom ile tedaviye başlayabilir. Ancak diğerleri 2027 ve sonrasına kadar beklemek zorunda kalabilir.

Resmetirom Birleşik Krallık'ta onaylanacak mı?

İlacın orta ila ileri karaciğer fibrozu olan alkolik olmayan yağlı karaciğer hastalığı için tek tedavi olma durumu göz önüne alındığında, büyük olasılıkla evet. Bununla birlikte, Aralık 2024 itibariyle Rezdiffra henüz Birleşik Krallık'ta ruhsatlandırılmamıştır ve ruhsatlandırılması için herhangi bir zaman çizelgesi mevcut değildir.

Teknik olarak Brexit sonrası düzenlemeler, bir ilacın başka bir güvenilir düzenleyici kurumdan (FDA gibi) yeşil ışık aldıktan sonra Birleşik Krallık'ta neredeyse anında onaylanmasına izin vermektedir. MHRA'nın bu yolu seçmesi mümkün. Bu durumda Rezdiffra çok yakında Birleşik Krallık'ta onaylanabilir.

Rezdriffa ne zaman NHS'de satışa sunulacak?

Resmetirom'un NHS'de kullanılabilmesi için NICE'den olumlu bir değerlendirme alması gerekmektedir. Bir değerlendirme resmi olarak başlatılmıştır, ancak ilaç henüz Birleşik Krallık'ta onaylanmadığı için bir karar tarihi yoktur. Teorik olarak, yeni bir ilaç NICE'in olumlu kararından sonraki 3 ay içinde NHS'de kullanılabilir hale gelir.

Rezdriffa'nın 2024 yılı sonuna kadar MHRA onayı alması ve NICE'in kısa süre sonra karar vermesi gibi en iyi senaryoda, resmetiromun 2025 yılı ortalarında Birleşik Krallık'taki hastalara sunulması mümkündür. Ancak bu senaryonun gerçekçi olup olmadığını zaman gösterecek.

Resmetirom ülkenizde satışa sunulmadan önce nasıl edinilir?

İlaç onay zaman çizelgeleri her zaman cesaret verici olmasa da, iyi haberler de var. Rezdiffra'nın EMA onayı almasını veya ülkenizde satışa sunulmasını beklemek zorunda değilsiniz. Doktorunuz ilacın durumunuza fayda sağlayabileceğine inanıyorsa, size hemen reçete edebilir. Ve bir reçete ile resmetirom'u hemen satın alabilirsiniz.

Kişisel kullanım için resmetirom satın almak

Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinen bir düzenleme sayesinde, dünyanın dört bir yanındaki hastalar bir ilacı ülkelerinde onaylanmadan veya mevcut olmadan önce ithal edebilirler. Bu düzenlemeden yararlanabilmek için söz konusu ilacın aşağıdaki özelliklere sahip olması gerekir

• yaşamı tehdit eden veya zayıflatan bir hastalık için endike olmalıdır;
• hastanın tedavi eden doktoru tarafından reçete edilmelidir;
• dünyanın herhangi bir yerinde onaylanması gerekir;
• hastanın ülkesinde alternatifleri yoktur.

Resmetirom ile tedavinize hemen başlamak için Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak ister misiniz? Önce doktorunuzla konuşun ve uygun bir reçete alın.

Zaten bir reçeteniz mi var? Uzman ekibimizle paylaşın. Rezdiffra'yı EMA onayı veya MHRA onayından önce hemen satın almanıza yardımcı olacağız. 

Başvuru:

1. Rezdiffra. Drugs.com, Erişim tarihi: 11 Aralık 2024. 
2. MACMILLAN, CARRIE. FDA, Yağlı Karaciğer Hastalığının Bir Türü Olan NASH İçin İlk İlaç Olan Rezdiffra'yı Onayladı. Yale Medicine, Erişim Tarihi: 11 Aralık 2024.
3. Karaciğer Fibrozlu NASH'de Resmetirom'un Faz 3, Randomize, Kontrollü Çalışması. The New England Journal of Medicine, Erişim tarihi: 11 Aralık 2024. 
4. EMA, ara son noktaları kullanan NASH ilaçları için koşullu onayı değerlendireceğini söyledi. Raps.org, Erişim tarihi 11 Aralık 2024. 
5. ASH: Eli Lilly, Jaypirca için yeni BTK deneme galibiyetini lanse ederken, yöneticiler hayatta kalma verilerindeki hatayı savunuyor. Fierce Pharma, Erişim tarihi: 11 Aralık 2024.