Spinal Müsküler Atrofi (SMA), sinirleri ve kasları etkileyen ve kasların giderek zayıflamasına neden olan kalıtsal bir bozukluktur. Bunun nedeni, SMN proteininin kıtlığı veya 'motor nöronun hayatta kalması'dır. Bu protein, kas aktivitesini kontrol eden sinirlerin işlevi için çok önemlidir. Bu protein olmadan, motor nöron hücreleri küçülür ve sonunda ölür. Bu, SMA'da görülen kas zayıflığına yol açar.
Psoriatik artrit, cilt durumu sedef hastalığı olan kişilerde ortaya çıkabilen bir artrit türüdür. Eklemlerin şişmesine, sertleşmesine ve ağrılı olmasına neden olan kronik bir enflamatuar hastalıktır. Sedef hastalığı olan kişilerin yaklaşık yüzde 30'unun psoriatik artriti gelişir.
Prostat kanseri erkekler arasında (cilt kanserinden sonra) en sık görülen kanserdir. Prostat sadece erkeklerde bulunan bir bezdir.
Tiroid kanseri, tiroid bezinde başlayan bir kanser türüdür. Tiroid bezi boynun önünde bulunur ve kelebek şeklindedir.
Mide kanseri veya mide kanseri, midedeki hücrelerin kontrolden çıkmaya başlamasıyla başlar. Bu hücreler tümöre dönüşebilir. Mide kanseri genellikle yıllar içinde yavaş gelişir
Cilt kanseri en sık görülen kanser türüdür. Cildin en dış tabakası olan epidermisteki hücreler kontrolden çıkmaya başladığında oluşur.
Aduhelm (aducanumab), beyindeki amiloid beta plaklarını azaltarak bilişsel düşüşü yavaşlatmayı amaçlayan aylık intravenöz infüzyondur.
Ubrelvy (ubrogepant), auralı veya aurasız migren baş ağrılarının akut tedavisi için belirtilen kalsitonin genle ilişkili peptit (CGRP) reseptör antagonistidir.
Tukysa (tucatinib), ileri, tedavi edilemeyen veya metastatik HER2 pozitif meme kanseri olan erişkin hastaların tedavisinde trastuzumab ve capecitabine ile birlikte kullanılan bir ilaçtır.
Radicut (edaravone) ve Radicava (edaravone), amyotrofik lateral skleroz (ALS) ve akut iskemik inme hastalarının tedavisinde kullanılan bir ilaçtır.
Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy), metastatik üçlü negatif meme kanseri (mTNBC) hastalarının 3.
Tagrisso (osimertinib) kinaz inhibitörü (hedefe yönelik tedavi) ilacıdır.
Vyndaqel (tafamidis), periferik nörolojik bozukluğu geciktirmek için evre 1 semptomatik polinöropatisi olan hastalarda transtiretin amiloidozun tedavisi için endike bir ilaçtır.
Tibsovo (ivosidenib) bir IDH1 inhibitörü (hedefe bağlı tedavi) ilacıdır.
Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) antikor-ilaç konjuge hedefe bağlı bir tedavidir.
Kronik Lenfositik Lösemi (KLL) çok fazla olgunlaşmamış lenfositler (beyaz kan hücreleri, vücudun bağışıklık sisteminin hücreleri) çoğunlukla kan ve kemik iliği bulunan yavaş büyüyen bir hastalıktır.
Kas Distrofisi (MD) bir kişinin genlerinde mutasyon nedeniyle 30'dan fazla kalıtsal genetik ve ilerleyici hastalıklar bir grup anlamına gelir. MD farklı türleri belirti, belirti değişir ve belirli kas gruplarını etkiler.
Akut miyeloid lösemi (AML) akut miyelositik lösemi, akut miyeloid lösemi, akut granülositik lösemi ve akut non-lenfositik lösemi olarak da bilinir.
Akciğer kanseri akciğerlerde başlar ve vücutta lenf düğümleri veya diğer organlara yayılabilir. Akciğer kanserleri genellikle iki ana tipe ayrılır: küçük hücreli ve küçük olmayan hücreli.
Yumurtalık kanseri yumurtalıkdokularında formları, kadın üreme bezleri. Yumurtalıklar 3 ana hücre türünden oluşur: yumurtanın dış yüzeyini kaplayan hücreler, yumurtaları üreten mikrop hücreleri ve yumurtayı bir arada tutan ve östrojen ve progesteron hormonlarını üreten hücreler.
Migren, başın bir tarafında dayak ağrısı olarak tanımlanan şiddetli baş ağrısı orta ve şiddetli bir baş ağrısıdır. Bu sesler ve ışığa duyarlılık da dahil olmak üzere diğer belirtiler eşlik edebilir, ya da hasta hissi (mide bulantısı, kusma).
Pseudobulbbar Affect (PBA) kontrolsüz veya uygunsuz gülme veya ağlama patlamalarına neden olan nörolojik bir durumdur. Ayrıca duygusal lability, patolojik gülme ve ağlama, istemsiz duygusal ifade bozukluğu, kompulsif gülme veya ağlama, ya da duygusal inkontinans gibi diğer isimler tarafından bilinir.
Böbrek hücreli karsinom (RCC) böbrek kanseri veya böbrek hücreli kanser olarak da adlandırılan malign kanser hücrelerinin böbrektübüllerin astarında bulunduğu bir hastalıktır. RCC tüm böbrek kanserlerinin % 80'inden fazlasını oluşturmaktadır.
Romatoid artrit (RA) bağışıklık sisteminin vücut dokuları saldırır otoimmün bir hastalıktır. Öncelikle eklemleri etkiler, ama aynı zamanda organların iltihabı neden olabilir, akciğerler gibi, gözler, cilt, ve kalp.
Multipl Skleroz (MS), merkezi sinir sisteminin beyin ve vücudun diğer bölgeleri arasındaki iletişimi bozan kronik, inflamatuar, otoimmün bir hastalıktır.
Parkinson hastalığı (PH) titreme ve kas sertliği neden olan ilerleyici bir beyin hastalığıdır, ve hareketi yavaşlatIr.
Kolorektal kanser veya kolon kanseri kalın bağırsak kanseri (kolon), hangi sindirim sisteminin son parçasıdır. Hem kolon kanseri ve rektum kanseri kolorektal veya bağırsak kanseri olarak adlandırılabilir, ama kanser başlar nerede dayalı ikisi arasında hafif bir fark vardır.
Henüz herhangi bir ülkede onaylanmamış ve şu anda klinik deneme altında birkaç ALS ilaçlar vardır. En son onaylanan tedaviler hakkında bilgi edinin.
İnsan epidermal büyüme faktörü reseptörü 2 (HER2) tüm meme hücrelerinin dışında büyüme teşvik eden bir proteindir. HER2 normalden daha yüksek olan meme kanseri hücreleri HER2-pozitif olarak adlandırılır.
Üçlü negatif meme kanseri (TNBC) progesteron ve östrojen reseptörleri için negatif testler bir kanserdir, ve aşırı HER2 protein. Bu kanser büyümesi östrojen ve progesteron hormonları tarafından körüklenen olmadığı anlamına gelir, ya da HER2 protein. Yani, TNBC hormonal tedavi ilaçları veya her2 protein reseptörlerini hedef ilaçlara yanıt vermez.
