ALS farkındalık ayı

Neler yaptık ve sırada ne var?

ALS farkındalık ayı nihayet sona erdi ve ne aydı ama. Amaç, kas hareketi için gerekli olan beyin ve omurilikteki belirli hücrelere saldıran karmaşık, ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık olan ALS (amyotrofik lateral skleroz) için bir tedavi araştırması için farkındalık ve fon yaratmaktı.

ALS Terapi Geliştirme Enstitüsü(ALS TDI), insanları ALS hakkındaki düşüncelerini, umutlarını ve duygularını çevrimiçi toplulukla paylaşmaya teşvik eden 'Üç kelimeyle' temasını seçti. Ekibimiz de katıldı (aşağıya bakınız).

Meşgul arılar

ABD'nin FDA (Federal Gıda ve İlaç Dairesi) 22 yıl sonra ilk kez ALS (Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinir) tedavisi için Radicava(e edaravone) adlı bir ilacı onayladığındaişler gerçekten yoluna girdi. Bir Pazartesi sabahı ofisimize girdiğimizde her şeyin (çok olumlu) bir telaş içinde olduğunu gördük; dünyanın dört bir yanındaki hastalardan gelen e-postalar ve telefonlar edaravone (Japonya'da Radicu adıyla satılmaktadır) ithal etmelerine yardımcı olup olamayacağımızı soran mesajlarla doluydu. Haberler manşetlere çıkmıştı; artık herkes 2015 yılında Japonya'nın düzenleyici kurumu tarafından onaylanmış olan ve aylardır hastalara ve uzmanlarına erişim konusunda yardımcı olduğumuz bu ALS tedavisinden haberdardı.

Son zamanlarda aldığımız taleplere göre, FDA'nın onay damgası, dünya çapındaki pratisyen hekimlerin ve nörologların hastalarına edaravone reçete etme konusundaki güvenlerini artırmış gibi görünüyor - bazıları bir süredir bu ilaca erişmeye çalışıyor. (Tüm hastaların ilacı bizim aracılığımızla siparişedebilmesi için doktor reçetesi gerekmektedir).

Her yerde uğultu

Teslim edebildiğimiz için kesinlikle çok mutluyuz Radicutbu son günlerde rekor sayıda hastaya ulaştı. Temas halinde olduğumuz hastaların bu ilaca hemen (ve öngörülen mevcut ABD fiyatından çok daha düşük bir maliyetle) erişebileceklerini fark ettiklerinde yaşadıkları heyecan aşikârdı:

"Bu ilaca iki hafta içinde sahip olabileceğimize inanmak çok güzel görünüyor... Umarım size ne kadar ihtiyaç duyulduğunu biliyorsunuzdur... [bize yardım ederek] ihtiyaç duyulan ilaçları zamanında elde etmemize yardımcı oluyorsunuz. Bu korkunç hastalığın ilerlemesini yavaşlatma ihtimali söz konusu olduğunda, bürokrasi ve denemelerin tehlikeli sularında gezinmek inanılmaz derecede acımasız görünüyor."

Hastaların uzun bir aradan sonra nihayet bu ilaca erişebildiğini görmek büyük bir mutluluktu:

"Babam dün ilk dozu aldı ve hepimiz bundan çok memnunuz... Bu ilaca ihtiyaç duyan ve kolayca ulaşılamayan tüm hastalara [bu ilacı] yaymaya hazırım."

Bu gibi mesajlar bizi ayakta tutuyor, çünkü bu yüzden başladık everyone.org - Hastaların genellikle karmaşık ve kafa karıştırıcı ruhsatlandırma evrakları denizinde gezinmelerine yardımcı olmak - dünyanın herhangi bir yerindeki saygın bir düzenleyici kurum tarafından onaylanır onaylanmaz en son onaylı ilaçları kendi ülkelerinin rahatlığında onlara ulaştırmak - hızlı, pronto, rápidamente! Her şey hastalarla ve onlara piyasadaki en iyi tedavi seçeneklerine doğrudan erişim sağlamakla ilgili.

Burada bitmiyor

ALS farkındalık ayı bir yıl daha sona erdi, ancak çalışmalarımız daha yeni başladı. edaravone 'un Ağustos 2017'ye kadar ABD'deki eczanelerde doğrudan bulunabileceği tahmin ediliyor; ancak o tarihten sonra bile Avrupa, Asya, Avustralya ve ötesinde bu tedaviye doğrudan erişimi olmayan binlerce ALS hastası olacak.

Ayrıca, küresel bir topluluk olarak ALS hakkında farkındalık yaratmak ve daha fazla araştırma yapmak hiç durmuyor. ALS araştırmalarında, kök temelli tedavilerden ALS'nin bazı formlarının genetik temellerinin araştırılmasına kadar heyecan verici gelişmeler var; giderek daha fazla şirket ilaçları erken aşama çalışmalardan Faz 2 ve 3 denemelerine taşıyor.

ALS için bir tedavi bulmamız ne kadar sürer? Keşke bilsek. Ancak kesin olan bir şey var ki, dünyanın herhangi bir yerinde bir tedavi bulunur bulunmaz ve onaylanır onaylanmaz, her hastanın bu tedaviye mümkün olan en kısa sürede erişebilmesini sağlamak için çok çalışacağız.

"Bu üç kelimeyi seçtim çünkü birlikteliğin, paylaşılan bilginin ve kolektif zekânın gücüne inanıyorum. ALS ile küresel çapta mücadele etmek istiyorsak ihtiyacımız olan şey bu. Açık bir zihin ve açık inovasyon." - Sjaak, Kurucu Ortak.

"ALS, insanları fiziksel ve psikolojik olarak etkileyen korkunç, öngörülemez bir hastalıktır. Araştırma için daha fazla fona ihtiyacımız var... ALS için bir tedavi bulalım!" - Katrin, COO

"ALS farkındalık ayı çok başarılı geçti ama bununla bitmiyor. ALS hastalığını duyurmaya ve bu konuda farkındalık yaratmaya devam ettiğimizden emin olmalıyız." - Deirdre, İletişim Müdürü

Instagram hesabımızda #inthreewords 'ümüzün daha fazlasını görüntüleyin).