ALS farkındalık ayı

Neyin için dendik ve sırada ne var?

ALS farkındalık ayı nihayet sona erdi ve ne bir ay oldu. Amaç, kas hareketi için gerekli olan beyin ve omurilikteki belirli hücrelere saldıran karmaşık, ilerleyici bir nörodejeneratif bozukluk olan ALS (amyotrofik lateral skleroz) için bir tedavi için araştırma için farkındalık ve fon sağlamaktı.

ALS Terapi Geliştirme Enstitüsü(ALS TDI) tema 'üç kelime' seçti - online topluluk ile ALS hakkında düşüncelerini, umutlarını ve duygularını paylaşmak için insanları teşvik. Ekibimiz de yer aldı (aşağıya bakın).

Meşgul arılar

22 yıldır ilk kez ABD'nin FDA'sında (Federal Gıda ve İlaç İdaresi ajansı) işler gerçekten iyi gitti.Radicava adlı bir ilacı onayladı (edaravone)ALS (Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinir) tedavisi için. (Çok olumlu) bir telaş durumunda bir şeyler bulmak için bir Pazartesi sabahı ofisimize yürüdük; e-postalar ve telefonlar, dünyanın dört bir yanındaki hastalardan gelen ve onlara yardım edip edebileceğimizi soran mesajlarla dolup taştı.Ithalat edaravone(Radicu teneke Japonya adı altında satılmaktadır). Haber manşetlere çıkmıştı; Şimdi herkes, 2015 yılında Japonya'nın düzenleyici kurumu tarafından onaylanmış olan ve aylardır hastalara ve uzmanlarına erişimde yardımcı olduğumuz bu ALS tedavisinin farkındaydı.

Son zamanlarda aldığımız taleplere dayanarak, FDA'nın onay damgası, dünya çapındaki GP'lerin ve nörologların reçete yazma güvenini artırmış görünüyor. edaravone hastalarına – bazıları bir süredir erişmeye çalışıyor. (Tüm hastalar bizim aracılığımızdan bir ilaç siparişetmek için doktor reçetesine ihtiyaç duyarlar.)

Her yerde uğultu

Teslimat yapabildiğimiz için çok mutluyuz.Radicutbu son günlerde rekor miktarda hastaya. Bu ilaca hemen erişebileceklerini fark ettiklerinde (ve mevcut öngörülen ABD fiyatından çok daha düşük bir maliyetle) iletişim halinde olduğumuz hastaların heyecanı hissedilebilirdi:

"Bu ilacı iki hafta içinde yapabileceğimize inanmak çok iyi görünüyor... Umarım ne kadar ihtiyaç duyduğunu biliyorsundur... İhtiyaç duyulan ilaçları zamanında elde etmemizde bize yardımcı oluyor. Bürokrasinin ve denemelerin hain sularında gezinmek, bu korkunç hastalığın ilerlemesini yavaşlatma olasılığı dengede kaldığında inanılmaz derecede zalimce görünüyor."

Bu kadar uzun süre sonra nihayet bu ilaç erişen hasta görmek için mutlak bir sevinç oldu:

"Babam dün ilk dozu aldı ve hepimiz çok memnunuz ... Kolayca ulaşılamayan bu ilaca ihtiyacı olan tüm hastalara bu kelimeyi yaymaya hazırım."

Bu gibi mesajlar bizi ayakta tutuyor, çünkü bu yüzden başladık everyone.org - Hastaların genellikle karmaşık ve kafa karıştırıcı ruhsatlandırma evrakları denizinde gezinmelerine yardımcı olmak - dünyanın herhangi bir yerindeki saygın bir düzenleyici kurum tarafından onaylanır onaylanmaz en son onaylı ilaçları kendi ülkelerinin rahatlığında onlara ulaştırmak - hızlı, pronto, rápidamente! Her şey hastalarla ve onlara piyasadaki en iyi tedavi seçeneklerine doğrudan erişim sağlamakla ilgili.

Burada bitmiyor.

ALS farkındalık ayı bir yıl daha bitti ama çalışmalarımız yeni başladı. Tahminlere göre.edaravone Ağustos 2017'ye kadar doğrudan ABD eczanelerinde satışa sunulacaktır; ancak o zaman bile, bu tedaviye doğrudan erişim olmadan Avrupa, Asya, Avustralya ve ötesinde binlerce ALS hastası olacaktır.

Ayrıca, küresel bir topluluk olarak, ALS ve daha fazla araştırma hakkında farkındalık oluşturmak asla durmaz. ALS araştırmalarında, kök tabanlı tedavilerden ALS'nin bazı formlarının genetik temellerinin araştırılmasına kadar heyecan verici gelişmeler vardır; giderek daha fazla şirket uyuşturucuyu erken evre çalışmalardan Faz 2 ve 3'e taşıyor.

ALS'ye bir tedavi bulmamız ne kadar sürer? Keşke bilseydik. Ama bir şey kesin - en kısa sürede bir tedavi keşfedilir ve dünyanın bir yerinde onaylanan alır, biz her hastanın erişmek için bir yol olduğundan emin olmak için çok çalışıyor olacak - mümkün olduğunca çabuk.

"Bu üç kelimeyi seçtim çünkü birlikteliğin gücüne, ortak bilgiye ve kolektif zekaya inanıyorum. Als ile küresel olarak savaşacaksak buna ihtiyacımız var. Açık fikirli ve açık bir yenilik." – Sjaak, Kurucu Ortak.

"ALS, insanları fiziksel ve psikolojik olarak etkileyen korkunç, öngörülemeyen bir hastalıktır. Biz araştırma için daha fazla fon gerekir ... ALS için bir çare bulalım!" – Katrin, COO

"ALS farkındalık ayı böyle bir başarı ydı ama orada bitmiyor. Biz kelime yaymak ve ALS hakkında bilinçlendirmek devam emin olmak gerekir." - Deirdre, İletişim Müdürü

#inthreewords daha fazlasını Instagram hesabımızdagörüntüleyin).