Kistik Fibrozis için yeni onaylanan ilaçlar

Kistik fibrozis, dünya çapında 70.000'den fazla insanı etkileyen nadir görülen, yaşamı tehdit eden genetik bir hastalıktır. Vücutta tuz ve su taşınmasını düzenleyen CFTR genindeki bir mutasyondan kaynaklanır. CFTR mutasyonu, hücrelere çok fazla tuz ve su girmesine izin verir. Bu da vücudun tüplerinde ve geçiş yollarında kalın, yapışkan mukus birikmesine neden olur. Bu tıkanıklıklar akciğerlere, sindirim sistemine ve diğer organlara zarar verir. Bu semptomlar erken çocukluk döneminde başlar ve inatçı öksürük, tekrarlayan göğüs ve akciğer enfeksiyonları ve zayıf kilo alımını içerir.

Günümüzde Kistik Fibrozis tedavisine yardımcı olan çeşitli tedaviler bulunmaktadır. Avrupa Tıp Ajansı (EMA) tarafından Kistik Fibrozis için onaylanan en yeni ilaç Kaftrio 'dur (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

Kaftrio 'nun (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) Ağustos 2020'de EMA tarafından onaylanması, Trikafta 'nın (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) Ekim 2019'da onaylanmasının ardından geldi. 

Kistik Fibrozis için bir tedavi kararı verirken size ve doktorunuza rehberlik etmesi için her ilaca genel bir bakış: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) 21 Ekim 2019 tarihinde ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından 12 yaş ve üzeri belirli kistik fibrozis (KF) formlarına sahip kişilerin tedavisi için onaylanmıştır.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor), kistik fibrozis transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) geninde en az bir F508del mutasyonu olan 12 yaş ve üzeri hastalarda kistik fibrozis (KF) tedavisinde endike ivacaftor, tezacaftor ve elexacaftor kombinasyonudur. Eleksakaftor 100 mg, tezakaftor 50 mg ve ivakaftor 75 mg içeren birlikte paketlenmiş sabit doz kombinasyon tabletlerinde ve ivakaftor 150 mg içeren tabletlerde mevcuttur. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

21 Ağustos 2020 tarihinde Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), belirli kistik fibrozis (KF) formlarına sahip 12 yaş ve üzeri kişilerin tedavisinde Kalydeco (ivacaftor) ile birlikte kullanılmak üzere AB genelinde geçerli bir EMA pazarlama ruhsatı almıştır.

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ), kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) geninde en az bir F508del mutasyonu olan 12 yaş ve üzeri hastalarda kistik fibroz (KF) tedavisi için ivacaftor 150 mg tablet (pakete dahil değildir) ile kombinasyon rejiminde endikedir. Eleksakaftor 100 mg, tezakaftor 50 mg ve ivakaftor 75 mg içeren sabit doz kombinasyon tabletleri olarak mevcuttur.

İlaç infografiğinin tamamını buradan indirebilirsiniz. 

Siz veya tanıdığınız biri Kalydeco ile birlikte Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) veya Kaftrio 'ya (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) erişmek istiyorsa, size yardımcı olabiliriz. 

Daha fazla bilgi için Hasta Destek Ekibimizle iletişime geçin.