Yeni ALS tedavileri 2022

ALS nedir?

Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) veya Lou Gherig Hastalığı, motor nöronlar olarak adlandırılan gönüllü hareket ile ilgili nöronlar saldıran bir hızla ilerleyici nörolojik hastalıktır. ALS'nin Avrupa ve ABD'de her yıl 100.000 kişiden 2'sini etkilediği tahmin edilmektedir. Als dünya çapında yıllık insidansı yaklaşık 1.9 100.000 başına olduğu tahmin edilmektedir.

ALS sert kaslar ile karakterizedir, kas seğirmesi, ve yavaş yavaş kas kaybı nedeniyle zayıflık kötüleşen. Bu da konuşma, yutma ve sonunda nefes alma da zorlukla sonuçlanır. Genellikle hastalığın başlangıcı 60 yaş civarında ve kalıtsal vakalarda 50 yaş civarında başlar.

ALS nedeni bilinmemektedir, ve bilim adamları henüz NEDEN ALS bazı insanlar değil, diğerleri grev bilmiyorum. Ancak, bilimsel çalışmalardan elde edilen kanıtlar hem genetik hem de çevrenin ALS'nin gelişiminde rol oynadığını göstermektedir.

Şu anda, ALS için bir tedavi yoktur. ALS tedavi seçenekleri çoğunlukla belirtileri rahatlatmak, yaşam beklentisi uzatmak ve yaşam kalitesini artırmak.

Onaylı en yeni ALS ilaçları nelerdir?

Dünya çapında ALS tedavisi için çeşitli ilaçlar onaylanmıştır. İkamet ettiğiniz ülkenin dışında onaylanan bir ilaca erişmeye çalışıyorsanız, bu ilaca erişmenize yardımcı olabiliriz. ALS hastalarının bizimle erişebileceği bazı ilaçlar şu anda ALS için değil, diğer endikasyonlar için onaylanabilir. Bununla birlikte, hastanın tedavi eden doktorunu hasta için 'etiket dışı' ilaçlar yazmasına izin verilir. İlaçlar ve fiyatları hakkında daha fazla bilgiyi aşağıda bulabilirsiniz:

Ketas (ibudilast)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Radicut (edaravone)

Radicava ORS (edaravone)

Tümlerini görüntüle

En son ALS atılımları ve ALS haberleri nelerdir?

Henüz herhangi bir ülkede onaylanmamış ve şu anda klinik deneme altında birkaç ALS ilaçlar vardır. Bunlardan bazıları şunlardır:

Masitinib¹
Masitinib, merkezi sinir sisteminin bağışıklık hücreleri olan mast hücrelerini ve mikrogliayı hedefleyebilen ağızdan uygulanan bir tirozin kinaz inhibitörüdür. ALS ilerlemesinde rol oynayan bağışıklık hücrelerinin işlevini engelleyerek hem merkezi hem de periferik sinir sistemlerini koruyabilir. Temmuz 2019'da faz 2/3 klinik çalışma (NCT02588677), masitinib ile birlikte verildiğinde ALS ilerlemesinin yavaşladığını göstermiştir. Riluzole. Faz 3 klinik çalışma (NCT03127267) 1 Ekim 2020'de başladı ve Aralık 2022'de tamamlanacağı tahmin ediliyor.

Arimoclomol²
Arimoclomol ağızdan veya naso / gastrically uygulanan küçük bir molekül, kan-beyin bariyerini geçebilir. Isı şoku proteinlerinin (HSP) üretimini güçlendirebilir, bu da protein inkişafını ve agregasyonunu azaltabilir ve lisozomal fonksiyonu artırabilir.

Ocak 2019'da faz 2/3 klinik çalışma (NCT00706147) ile birlikte olumlu sonuçlar elde etti. Riluzole. Faz 3 klinik çalışmaları (NCT03491462) devam etmektedir ve sonuçlarının 2021'in ilk yarısında açıklanması beklenmektedir.

Tofersen³
Tofersen intrathecally uygulanan bir ilaçtır (spinal kanal içine bir enjeksiyon yoluyla). Bu
ALS'nin ikinci en yaygın genetik formu olan Süperoksit Dismutaz 1 (SOD1) genini inhibe eder. Tofersen SOD1 protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisense oligonükleotid (ASO) olduğunu.

Temmuz 2020'de faz 1/2 klinik çalışma (NCT02623699) olumlu sonuçlar elde etti. Faz 3 klinik çalışma VALOR (NCT02623699) sonuçları Haziran 2021'e kadar bekleniyor.

NurOwn⁴
NurOwn mezenkimal kök hücreleri kullanan bir kök hücre tabanlı tedavi (MSC), hangi diğer hücre tipleri ne ayırt yeteneğine sahip, teşvik etmek ve sinir hücrelerinin onarımı desteklemek. MSC'ler kemik iliği toplanır, sonra onlar genişletilir ve sinir dokusu büyüme ve sağkalım teşvik nörotrofik faktörler bileşiklerin yüksek düzeyde üretmek hücrelere olgunlaştı. Olgun hücreler daha sonra omurilik kanalına bir enjeksiyon yoluyla hastaya geri aşılanır.

Temmuz 2018'de faz 2 klinik çalışma (NCT02017912), umut verici sonuçlar gösterdi. Kasım 2018'de faz 3 klinik çalışmadan (NCT03280056) elde edilen en üst düzey veriler, ALS Hastalarında hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatma da başarısız olduğunu göstermiştir. Veriler şu anda inceleme altındadır.

Neden everyone.org ile yeni bir ALS ilacına erişmelisiniz?

Destek ekibimiz her gün birçok hastayla konuşuyor, ama arada bir, hastaların kendileri tarafından yazılmış hikayeleri aktarabildiğimiz için şanslıyız. Burada marc ve Marcus her ikisi de ALS ile yaşayan hikayeleri vardır.

everyone.org Lahey'de Hollanda Sağlık Bakanlığı'na (kayıt numarası 16258 G) ilaç toptan dağıtıcısı olarak kayıtlıdır. ABD'de yüzlerce ALS hastasının ALS ilaçlarına erişmesine yardımcı olduk. Tedavinizi yürüten doktorunuzun reçetesi ile yeni ALS ilaçlarına erişimde size güvenli ve yasal bir şekilde rehberlik edecek uzman ekibimize güvenebilirsiniz. Siz veya tanıdığınız biri yaşadıkları yerde henüz onaylanmamış bir ALS ilacına erişmek istiyorsa, size destek olabiliriz. Daha fazla bilgi için bize ulaşın.

ALS Hasta Hikayeleri

Marc'ın Hikayesi

Marcus'un Hikayesi

Başvuru

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Bilim/ Clinicaltrials.gov/ALS Haberleri Bugün
7. Arimoclomol Orphazyme/ Nöroloji Canlı /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn ALS Haberler Bugün/ Clinicaltrials.gov/ ALS Haberler Bugün




Sorumluluk Reddi: Bu makale, sizi tedavi eden doktorunuz tarafından sağlanan bakımı etkilemek veya etkilemek için hazırlanmamıştır. Lütfen önce sağlık uzmanınıza danışmadan tedavinizde değişiklik yapmayın. Bu makale hastalık teşhisi veya tedavisi ya da tedavi seçeneklerini etkileme amacı taşımamaktadır. everyone.org bu sayfadaki bilgileri derlerken ve güncellerken mümkün olduğunca özenli davranmaktadır. Ancak, everyone.org bu sayfada verilen bilgilerin doğruluğunu ve eksiksizliğini garanti etmez.