Yeni ALS tedavileri 2022

ALS nedir?

Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) veya Lou Gherig Hastalığı, motor nöronlar olarak adlandırılan istemli hareketle ilgili nöronlara saldıran, hızla ilerleyen nörolojik bir hastalıktır. ALS'nin Avrupa ve ABD'de her yıl 100.000 kişiden 2'sini etkilediği tahmin edilmektedir. Dünya genelinde ALS'nin yıllık görülme sıklığının 100.000'de 1,9 olduğu tahmin edilmektedir.

ALS sert kaslar, kas seğirmesi ve kas kaybına bağlı olarak giderek kötüleşen güçsüzlük ile karakterizedir. Bu durum konuşma, yutma ve nihayetinde nefes almada güçlükle sonuçlanır. Hastalığın başlangıcı genellikle 60 yaş civarında, kalıtsal vakalarda ise 50 yaş civarında başlar.

ALS'nin nedeni bilinmemektedir ve bilim insanları ALS'nin neden bazı insanları etkilediğini ve diğerlerini etkilemediğini henüz bilmemektedir. Bununla birlikte, bilimsel çalışmalardan elde edilen kanıtlar, hem genetiğin hem de çevrenin ALS'nin gelişiminde rol oynadığını göstermektedir.

Şu anda ALS için bir tedavi bulunmamaktadır. Mevcut ALS tedavi seçenekleri çoğunlukla semptomları hafifletmekte, beklenen yaşam süresini uzatmakta ve yaşam kalitesini artırmaktadır.

Onaylanmış en yeni ALS ilaçları nelerdir?

Dünya çapında ALS tedavisi için çeşitli ilaçlar onaylanmıştır. İkamet ettiğiniz ülke dışında onaylanmış bir ilaca erişmeye çalışıyorsanız, bu ilaca erişmenize yardımcı olabiliriz. ALS hastalarının bizimle eriştiği bazı ilaçlar şu anda ALS için değil, başka endikasyonlar için onaylanmış olabilir. Ancak, hastayı tedavi eden doktorun hastası için 'endikasyon dışı' ilaçları reçete etmesine izin verilir. İlaçlar ve fiyatları hakkında daha fazla bilgiyi aşağıda bulabilirsiniz:

Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

Radicava ORSedaravone)

Tümünü görüntüle

En son ALS buluşları ve ALS haberleri nelerdir?

Henüz hiçbir ülkede onaylanmamış ve şu anda klinik deneme aşamasında olan birkaç ALS ilacı vardır. İşte bunlardan bazıları:

^Masitinib1
Masitinib, merkezi sinir sisteminin bağışıklık hücreleri olan mast hücrelerini ve mikrogliaları hedef alabilen, ağızdan uygulanan bir tirozin kinaz inhibitörüdür. ALS progresyonunda rol oynayan bağışıklık hücrelerinin işlevini bloke ederek hem merkezi hem de periferik sinir sistemlerini koruyabilir. Temmuz 2019'da, faz 2/3 klinik çalışma (NCT02588677), masitinib Riluzole ile birlikte verildiğinde ALS ilerlemesinin yavaşladığını göstermiştir. Faz 3 klinik çalışma (NCT03127267) 1 Ekim 2020'de başlamıştır ve Aralık 2022'de tamamlanması öngörülmektedir.

^Arimoclomol2
Arimoclomol, kan-beyin bariyerini geçebilen oral veya nazo/gastrik olarak uygulanan küçük bir moleküldür. Isı şoku proteinlerinin (HSP'ler) üretimini artırabilir, bu da protein yanlış katlanmasını ve agregasyonunu azaltabilir ve lizozomal fonksiyonu iyileştirebilir.

Ocak 2019'da, faz 2/3 klinik çalışma (NCT00706147) Riluzole ile kombinasyon halinde olumlu sonuçlar vermiştir. Faz 3 klinik çalışma (NCT03491462) devam etmektedir ve sonuçları 2021'in ilk yarısında beklenmektedir.

^Tofersen3
Tofersen intratekal olarak (spinal kanala enjeksiyon yoluyla) uygulanan bir ilaçtır.
ALS'nin en yaygın ikinci genetik formu olan Süperoksit Dismutaz 1 (SOD1) genini inhibe eder. Tofersen, SOD1 protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir (ASO).

Temmuz 2020'de faz 1/2 klinik çalışma (NCT02623699) olumlu sonuçlar vermiştir. Faz 3 klinik çalışma VALOR (NCT02623699) sonuçlarının Haziran 2021'e kadar alınması beklenmektedir.

^NurOwn4
NurOwn, sinir hücrelerinin onarımını teşvik etmek ve desteklemek için diğer hücre tiplerine farklılaşabilen mezenkimal kök hücreleri (MSC) kullanan kök hücre tabanlı bir tedavidir. MSC'ler kemik iliğinden toplanır, daha sonra genişletilir ve sinir dokusunun büyümesini ve hayatta kalmasını destekleyen yüksek düzeyde nörotrofik faktör bileşikleri üreten hücrelere olgunlaştırılır. Olgunlaşan hücreler daha sonra spinal kanala enjeksiyon yoluyla hastaya geri verilir.

Temmuz 2018'de, faz 2 klinik çalışma (NCT02017912), umut verici sonuçlar gösterdi. Kasım 2018'de, faz 3 klinik çalışmasından (NCT03280056) elde edilen en üst düzey veriler, ALS Hastalarında hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatmada başarısız olduğunu göstermiştir. Veriler şu anda inceleme altındadır.

Neden everyone.org ile yeni bir ALS ilacına erişmelisiniz?

Destek ekibimiz her gün birçok hastayla görüşüyor, ancak arada bir hastaların kendi yazdıkları hikayeleri aktarabilecek kadar şanslıyız. İşte her ikisi de ALS ile yaşayan Marc ve Marcus'un hikayeleri.

everyone.org , Lahey'de Hollanda Sağlık Bakanlığı'na (kayıt numarası 16258 G) ilaç toptan dağıtıcısı olarak kayıtlıdır. ABD'de yüzlerce ALS hastasının ALS ilaçlarına erişmesine yardımcı olduk. Tedavinizi yürüten doktorunuzun reçetesi ile yeni ALS ilaçlarına erişimde size güvenli ve yasal bir şekilde rehberlik edecek uzman ekibimize güvenebilirsiniz. Siz veya tanıdığınız biri yaşadıkları yerde henüz onaylanmamış bir ALS ilacına erişmek istiyorsa, size destek olabiliriz. Daha fazla bilgi için bize ulaşın.

ALS Hasta Hikayeleri

Marc'ın Hikayesi

Marcus'un Hikayesi

Referanslar

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn ALS Haberleri Bugün/ Clinicaltrials.gov/ ALS Haberleri Bugün




Sorumluluk Reddi: Bu makale, sizi tedavi eden doktorunuz tarafından sağlanan bakımı etkilemek veya etkilemek için hazırlanmamıştır. Lütfen önce sağlık uzmanınıza danışmadan tedavinizde değişiklik yapmayın. Bu makale hastalık teşhisi veya tedavisi ya da tedavi seçeneklerini etkileme amacı taşımamaktadır. everyone.org bu sayfadaki bilgileri derlemek ve güncellemek için mümkün olduğunca özen göstermektedir. Ancak, everyone.org bu sayfada verilen bilgilerin doğruluğunu ve eksiksizliğini garanti etmez.