2024'te Yeni (ve Gelecek) Parkinson Hastalığı Tedavileri

Siz veya sevdiğiniz biri Parkinson hastalığından etkileniyorsa, muhtemelen tedavi alanındaki yeni gelişmelerden haberdar olmak istersiniz. Neyse ki yeni ilaçlar konusunda çok şey oluyor. Bunların hepsi Avrupa ve Hollanda'da henüz mevcut olmasa da, tedavinizi yürüten doktorunuz yardımcı olabileceğine inanıyorsa, bunları hızlı bir şekilde almanın yolları vardır. İşte 2024 itibariyle Parkinson hastalığı tedavisindeki en son onaylar.

Parkinson hastalığı nedir?

Parkinson hastalığı (PH) titreme ve kas sertliği neden olan ilerleyici bir beyin hastalığıdır, ve hareketi yavaşlatIr. Beynin belirli bir bölümünde nöronlar (beyin hücreleri) düzgün çalışmayı durdurmak ve zaman içinde kaybolur gelişir. Bu nöronlar dopamin denilen önemli bir kimyasal üretirler. Dopamin beyin tarafından beyin bölgeleri arasında hareket kontrolüne yardımcı olmak için mesaj göndermek için kullanılır. Sonunda, beyin düzgün hareketi kontrol etmek için yeterli dopamin yapamaz. ^{1, 2}

Parkinson hastalığının tedavisi var mı?

Şu anda Parkinson hastalığının tedavisi yoktur. Bununla birlikte, hastaların semptomları yönetmesine ve "açık" kalma süresini artırmasına yardımcı olacak çok sayıda tedavi vardır.

Parkinson hastalığı için en son onaylı tedaviler nelerdir?

Son birkaç yılda Parkinson hastalığının tedavisi için çeşitli ilaçlar onaylanmıştır. Bunlardan bazıları Avrupa ve Hollanda'da halihazırda mevcuttur. Diğerleri ise henüz yerel olarak onaylanmamıştır. İşte Parkinson hastalığı için en yeni ilaçlardan bazıları:

Hollanda'da yeni Parkinson hastalığı tedavileri mevcut

• Vyalev/Produodopa (foslevodopa/foskarbidopa)

Vyalev (Avrupa'da Produodopa olarak da bilinir) sürekli infüzyon bazlı bir tedavidir. Şiddetli motor dalgalanmalar veya diskinezi yaşayan ve tek başına oral tedavilerle yeterince yönetilemeyen ileri Parkinson hastalığı olan hastalar için tasarlanmıştır. Bu yenilikçi tedavi, subkutan bir pompa aracılığıyla sabit bir levodopa ve karbidopa akışı sağlar. Pompa, insülin tedavisinde kullanılanlara çok benzer ve hastalara sürekli "açık" zaman (semptomların iyi kontrol edildiği dönemler) sağlar. Klinik çalışmalarda, Vyalev'in "açık" kalma süresini geleneksel oral tedavilerden yaklaşık üç saat daha fazla uzattığı gösterilmiştir. Bu, titreme ve hareketlilik zorlukları gibi semptomların hafifletilmesine yardımcı olur.

Vyalev ABD'de onaylanmıştır ve Avrupa'da (Hollanda dahil) Produodopa olarak mevcuttur. Bu tedavi, günün her saati semptom yönetimi arayan hastalar için kritik bir seçenektir.

• Inbrija (levodopa)

Inbrija (levodopa inhalasyon tozu) Parkinson hastalığı olan hastalar için "off" ataklarını ele almak üzere tasarlanmış bir tedavidir. "Off" dönemleri, semptomların düzenli oral ilaçlarla iyi kontrol edilemediği dönemlerdir. Taşınabilir bir inhalasyon cihazı aracılığıyla uygulanan Inbrija , motor semptomların hızlı bir şekilde giderilmesini sağlayan levodopa'un hızlı etkili bir formülasyonunu sunar.

Klinik çalışmalar, Inbrija adresinin sorunlu diskinezi olmaksızın "açık" kalma süresini önemli ölçüde artırabildiğini göstermiştir. Bu şekilde, hastalar için genel yaşam kalitesini artırabilir.

Yeni Parkinson hastalığı tedavileri Hollanda'da henüz mevcut değil

• Nourianz/Nouriast (istradefylline)

Nourianz/Nouriast (istradefylline), Parkinson hastalığı olan hastalarda "kapalı" atakların tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Parkinson hastalığındaki "kapalı" ataklar, titreme ve yürüme zorluğu gibi Parkinson hastalığı semptomlarında bir artışa yol açar ve karbidopa dozları arasındaki düşük dopamin seviyelerinden kaynaklanır/levodopave tahmin edilemez olabilirler ve zaman içinde daha sık görünebilirler.

Nourianz/Nouriast/Nouryant (istradefylline) Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Japonya'daki İlaç ve Tıbbi Cihazlar Kurumu (PMDA) tarafından onaylanmıştır.

Ancak EMA, 2021 yılında pazarlama izni başvurusunu reddetti. Nouryant, tutarsız çalışma sonuçları nedeniyle reddedildi. Sekiz çalışmadan sadece dördü 'kapalı' kalma süresinde bir azalma olduğunu göstermiştir; gözlenen bir doz-yanıt etkisi yoktur ve Parkinson hastalığı için optimal tedavi alan AB hastalarını içeren çalışmalarda hiçbir etkinlik gösterilmemiştir. Sonuç olarak, ilaç AB'de mevcut değildir. Bununla birlikte, sizi tedavi eden doktorunuz bu ilacı tavsiye ederse, Hasta İthalat Yönetmeliği aracılığıyla bu ilaca erişmenin bir yolu vardır.

• Crexont (karbidopa ve levodopa)

Ağustos 2024'te FDA tarafından onaylanan Crexont, Parkinson hastalığı için uzatılmış salımlı bir tedavidir. Karbidopa ve levodopa 'u tek bir kapsülde birleştirir. Bu yeni formülasyon, hem levodopa 'un kademeli salımı için uzatılmış salımlı boncuklar hem de karbidopa ve levodopa'un hemen salımlı granüllerini içerir. Bu şekilde, hızlı başlangıç ve uzun süreli semptom kontrolü sağlar. Üreticiye göre Crexont, hemen salınımlı tedavilere kıyasla daha az dozla daha uzun bir "İyi Açık" süresi sağlar. Böylece, birçok Parkinson hastasının ihtiyaç duyduğu dozlama sıklığını azaltır.

Günde iki kez alınan Crexont, semptomları yönetmek için uygun bir oral seçenek sunar. Vyalev'in infüzyon bazlı dağıtımının aksine, Crexont'un kapsül formu, uzatılmış salımlı bir oral çözeltiyi tercih eden hastalara uygun olabilir.

• Numient (levodopa/karbidopa)

Numient (ABD'de Rytary olarak da bilinir), Parkinson hastalığını tedavi etmek için kullanılan karbidopa ve levodopa 'un uzatılmış salımlı bir formülasyonudur. Ruhsat sahibi Acorda Therapeutics'in başvurusunu gönüllü olarak geri çekmesiyle 2022 yılında Avrupa Birliği'ndeki ruhsatını kaybetmiştir. Bu karar, güvenlik veya etkinlik sorunlarından değil, Acorda'nın ticari nedenlerle AB çabalarını durdurmayı tercih etmesinden kaynaklanıyordu.

Numient ile bir tedaviye devam etmek veya başlamak isteyen Avrupalı (ve Hollandalı) hastalar, Adlandırılmış Hasta yönetmeliği aracılığıyla bunu hala yapabilirler. Daha fazla bilgi için iletişime geçin.

Parkinson hastalığı için yaklaşan tedaviler nelerdir?

Şu anda geliştirilmekte olan çeşitli tedaviler bulunmaktadır. Bazıları semptomları ele alırken, diğerleri hastalığın seyrini değiştirmeyi amaçlamaktadır. Aşağıda bazı örnekler verilmiştir.

Hastalık modifiye edici Parkinson tedavileri geliştiriliyor

• BIIB054 ve RO7046015: Bu antikorların her ikisi de toplanmış alfa-sinükleinin yayılmasını önlemeye odaklanmıştır. Her ikisi de şu anda Faz 2 klinik çalışmalarında yer almaktadır.
• GDNF ve CDNF: Her ikisi de dopamin hücrelerini korumayı amaçlayan trofik faktörlerdir. Bu iki ilaç Faz 2 klinik çalışmalarında yer almaktadır.
• İnosin: Antioksidan seviyelerini artıran bir besin takviyesidir. Bazı çalışmalar, koruyucu bir etkiye sahip olabileceğini veya Parkinson hastalığının ilerlemesini yavaşlatabileceğini göstermektedir. İnosin şu anda bir Faz 3 klinik çalışmasında yer almaktadır.
• Isradipine: Başlangıçta yüksek tansiyonu tedavi etmek için tasarlanan bu ilaç, beyin hücrelerini korumaya yardımcı olabilir. Isradipine şu anda bir Faz 3 klinik çalışmasındadır.

Motor semptomlara yönelik deneysel Parkinson tedavileri

• PXT002331 (foliglurax): Bu ilaç, diskinezi ve motor semptomları azaltmak için glutamat ve diğer beyin kimyasal sistemleri üzerinde çalışır. Foliglurax şu anda bir Faz 2 klinik çalışmasındadır.
• ADX48621-201 (dipraglurant): Bu ilaç glutamatın etkilerini bloke ederek diskineziyi azaltabilir. Şu anda Faz 2 klinik çalışmalarında.

Parkinson hastalığına yönelik deneysel tedavilerin tam listesi için Michael J Fox kuruluşunun web sitesini ziyaret edin (aşağıda referans verilmiştir).

Hollanda'da satışa sunulmadan önce Parkinson tedavisine nasıl erişilir?

Parkinson hastalığı için yeni ilaçlar genellikle ilk olarak ABD'de onaylanmaktadır. Avrupa, Hollanda ve dünyanın geri kalanındaki hastalar bu ilaçların kendilerine sunulması için yıllarca beklemek zorundadır. Ancak, sizi tedavi eden doktorunuzun size fayda sağlayabileceğine inandığı bir ilaç varsa, Hollanda'da onaylanmadan önce hemen alabilirsiniz. Bu, Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliğine dayanarak mümkündür. Bu konuda daha fazla bilgi almak isterseniz, Everyone.org'un uzman ekibiyle iletişime geçin.

Başvuru:

1. Parkinsons.org.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. FDA.gov
5. PubMed
6. Yönetilen Sağlık Hizmetleri Yöneticisi
7. EMA
8. Michael J Fox Vakfı