2024'te Yeni (ve Gelecek) Parkinson Hastalığı Tedavileri

Siz veya sevdiğiniz biri Parkinson hastalığından etkileniyorsa, muhtemelen tedavi alanındaki yeni gelişmelerden haberdar olmak istersiniz. Neyse ki yeni ilaçlar konusunda çok şey oluyor. Bunların hepsi Avrupa ve Hollanda'da henüz mevcut olmasa da, tedavinizi yürüten doktorunuz yardımcı olabileceğine inanıyorsa, bunları hızlı bir şekilde almanın yolları vardır. İşte 2024 itibariyle Parkinson hastalığı tedavisindeki en son onaylar.

Parkinson hastalığı nedir?

Parkinson hastalığı (PH) titreme ve kas sertliğine neden olan ve hareketi yavaşlatan ilerleyici bir beyin hastalığıdır. Beynin belirli bir bölümündeki nöronlar (beyin hücreleri) düzgün çalışmayı bıraktığında ve zamanla kaybolduğunda gelişir. Bu nöronlar dopamin adı verilen önemli bir kimyasal üretir. Dopamin beyin tarafından beyin bölgeleri arasında mesajlar göndererek hareketi kontrol etmeye yardımcı olmak için kullanılır. Sonunda, beyin hareketi düzgün bir şekilde kontrol etmek için yeterli dopamin üretemez^{.1, 2}

Parkinson hastalığının tedavisi var mı?

Şu anda Parkinson hastalığının tedavisi yoktur. Bununla birlikte, hastaların semptomları yönetmesine ve "açık" kalma süresini artırmasına yardımcı olacak çok sayıda tedavi vardır.

Parkinson hastalığı için onaylanmış en son tedaviler nelerdir?

Son birkaç yılda Parkinson hastalığının tedavisi için çeşitli ilaçlar onaylanmıştır. Bunlardan bazıları Avrupa ve Hollanda'da halihazırda mevcuttur. Diğerleri ise henüz yerel olarak onaylanmamıştır. İşte Parkinson hastalığı için en yeni ilaçlardan bazıları:

Hollanda'da yeni Parkinson hastalığı tedavileri mevcut

• Vyalev/Produodopa (foslevodopa/foskarbidopa)

Vyalev (Avrupa'da Produodopa olarak da bilinir) sürekli infüzyon bazlı bir tedavidir. Şiddetli motor dalgalanmalar veya diskinezi yaşayan ve tek başına oral tedavilerle yeterince yönetilemeyen ileri Parkinson hastalığı olan hastalar için tasarlanmıştır. Bu yenilikçi tedavi, subkutan bir pompa aracılığıyla sabit bir levodopa ve karbidopa akışı sağlar. Pompa, insülin tedavisinde kullanılanlara çok benzer ve hastalara sürekli "açık" zaman (semptomların iyi kontrol edildiği dönemler) sağlar. Klinik çalışmalarda, Vyalev'in "açık" kalma süresini geleneksel oral tedavilerden yaklaşık üç saat daha fazla uzattığı gösterilmiştir. Bu, titreme ve hareketlilik zorlukları gibi semptomların hafifletilmesine yardımcı olur.

Vyalev ABD'de onaylanmıştır ve Avrupa'da (Hollanda dahil) Produodopa olarak mevcuttur. Bu tedavi, günün her saati semptom yönetimi arayan hastalar için kritik bir seçeneği temsil etmektedir.

• Inbrija levodopa)

Inbrija levodopa inhalasyon tozu), Parkinson hastalığı olan hastalar için "off" ataklarını ele almak üzere tasarlanmış bir tedavidir. "Off" dönemleri, semptomların düzenli oral ilaçlarla iyi kontrol edilemediği dönemlerdir. Taşınabilir bir inhaler yoluyla uygulanan Inbrija , hızlı etkili bir levodopa formülasyonu sağlayarak motor semptomların hızlı bir şekilde giderilmesini sağlar.

Klinik çalışmalar, Inbrija 'nın rahatsız edici diskinezi olmaksızın "açık" kalma süresini önemli ölçüde artırabildiğini göstermiştir. Bu şekilde, hastalar için genel yaşam kalitesini artırabilir.

Yeni Parkinson hastalığı tedavileri Hollanda'da henüz mevcut değil

• Nourianz/Nouriast istradefylline)

Nourianz/Nouriast istradefylline) Parkinson hastalığı olan hastalarda "off" ataklarının tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Parkinson hastalığındaki "off" atakları, titreme ve yürüme güçlüğü gibi Parkinson hastalığı semptomlarında artışa yol açar ve levodopa dozları arasındaki düşük dopamin seviyelerinden kaynaklanır ve öngörülemez olabilir ve zaman içinde daha sık ortaya çıkabilir.

Nourianz/Nouriastistradefylline) Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Japonya'daki İlaç ve Tıbbi Cihazlar Kurumu (PMDA) tarafından onaylanmıştır.

Ancak EMA, 2021 yılında pazarlama izni başvurusunu reddetti. Nouryant, tutarsız çalışma sonuçları nedeniyle reddedildi. Sekiz çalışmadan sadece dördünde 'kapalı' kalma süresinde bir azalma görülmüştür; gözlenen bir doz-yanıt etkisi yoktur ve Parkinson hastalığı için optimal tedavi alan AB hastalarını içeren çalışmalarda hiçbir etkinlik gösterilmemiştir. Sonuç olarak, ilaç AB'de mevcut değildir. Bununla birlikte, sizi tedavi eden doktorunuz bu ilacı tavsiye ederse, Hasta İthalat Yönetmeliği aracılığıyla ilaca erişmenin bir yolu vardır.

• Crexont (karbidopa ve levodopa)

Ağustos 2024'te FDA tarafından onaylanan Crexont, Parkinson hastalığı için uzatılmış salımlı bir tedavidir. Karbidopa ve levodopa tek bir kapsülde birleştirir. Bu yeni formülasyon, hem levodopa kademeli salınımı için uzatılmış salımlı boncuklar hem de karbidopa ve levodopa hemen salınan granüllerini içerir. Bu sayede hızlı başlangıç ve uzun süreli semptom kontrolü sağlar. Üreticiye göre Crexont, hemen salınımlı tedavilere kıyasla daha az dozla daha uzun bir "Good On" süresi sağlar. Böylece, birçok Parkinson hastasının ihtiyaç duyduğu dozlama sıklığını azaltır.

Günde iki kez alınan Crexont, semptomları yönetmek için uygun bir oral seçenek sunar. Vyalev'in infüzyon bazlı dağıtımının aksine, Crexont'un kapsül formu, uzatılmış salımlı bir oral çözeltiyi tercih eden hastalara uygun olabilir.

• Numientlevodopa)

Numient (ABD'de Rytary olarak da bilinir) Parkinson hastalığını tedavi etmek için kullanılan karbidopa ve levodopa uzatılmış salımlı bir formülasyonudur. Ruhsat sahibi Acorda Therapeutics'in başvurusunu gönüllü olarak geri çekmesiyle 2022 yılında Avrupa Birliği'ndeki ruhsatını kaybetmiştir. Bu karar, güvenlik veya etkinlik sorunlarından değil, Acorda'nın ticari nedenlerle AB çabalarını durdurmayı tercih etmesinden kaynaklanıyordu.

Numient ile bir tedaviye devam etmek veya başlamak isteyen Avrupalı (ve Hollandalı) hastalar, Adlandırılmış Hasta yönetmeliği aracılığıyla bunu hala yapabilirler. Daha fazla bilgi için iletişime geçin.

Parkinson hastalığı için yaklaşan tedaviler nelerdir?

Şu anda geliştirilmekte olan çeşitli tedaviler bulunmaktadır. Bazıları semptomları ele alırken, diğerleri hastalığın seyrini değiştirmeyi amaçlamaktadır. Aşağıda bazı örnekler verilmiştir.

Hastalık modifiye edici Parkinson tedavileri geliştiriliyor

• BIIB054 ve RO7046015: Bu antikorların her ikisi de toplanmış alfa-sinükleinin yayılmasını önlemeye odaklanmıştır. Her ikisi de şu anda Faz 2 klinik çalışmalarında yer almaktadır.
• GDNF ve CDNF: Her ikisi de dopamin hücrelerini korumayı amaçlayan trofik faktörlerdir. Bu iki ilaç Faz 2 klinik çalışmalarında yer almaktadır.
• İnosin: Antioksidan seviyelerini artıran bir besin takviyesidir. Bazı çalışmalar, koruyucu bir etkiye sahip olabileceğini veya Parkinson hastalığının ilerlemesini yavaşlatabileceğini göstermektedir. İnosin şu anda bir Faz 3 klinik çalışmasında yer almaktadır.
• Isradipine: Başlangıçta yüksek tansiyonu tedavi etmek için tasarlanan bu ilaç, beyin hücrelerini korumaya yardımcı olabilir. Isradipine şu anda bir Faz 3 klinik çalışmasındadır.

Motor semptomlara yönelik deneysel Parkinson tedavileri

• PXT002331 (foliglurax): Bu ilaç, diskinezi ve motor semptomları azaltmak için glutamat ve diğer beyin kimyasal sistemleri üzerinde çalışır. Foliglurax şu anda bir Faz 2 klinik çalışmasındadır.
• ADX48621-201 (dipraglurant): Bu ilaç glutamatın etkilerini bloke ederek diskineziyi azaltabilir. Şu anda Faz 2 klinik çalışmalarında.

Parkinson hastalığına yönelik deneysel tedavilerin tam listesi için Michael J Fox kuruluşunun web sitesini ziyaret edin (aşağıda referans verilmiştir).

Bir Parkinson tedavisine Hollanda'da satışa sunulmadan önce nasıl erişebilirsiniz?

Parkinson hastalığı için yeni ilaçlar genellikle ilk olarak ABD'de onaylanmaktadır. Avrupa, Hollanda ve dünyanın geri kalanındaki hastalar bu ilaçların kendilerine sunulması için yıllarca beklemek zorundadır. Ancak, sizi tedavi eden doktorunuzun size fayda sağlayabileceğine inandığı bir ilaç varsa, Hollanda'da onaylanmadan önce hemen alabilirsiniz. Bu, Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliğine dayanarak mümkündür. Bu konuda daha fazla bilgi almak isterseniz Everyone.org'un uzman ekibiyle iletişime geçebilirsiniz.

Referanslar:

1. Parkinsons.org.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. FDA.gov
5. PubMed
6. Yönetilen Sağlık Hizmetleri Yöneticisi
7. EMA
8. Michael J Fox Vakfı