Hastaların bilmesi gereken her şey Aduhelm (aducanumab) | Yeni Alzheimer Tıbbı

Son güncelleme: 15 Mart 2022

Hastaların bilmesi gereken her şey Aduhelm (aducanumab) | Yeni Alzheimer Tıbbı

Ülkenizde onaylanmamış olsalar bile yeni ilaçlara yasal olarak erişebilirsiniz.

Daha fazla bilgi edinin »

Makale Dr Jan de Witt tarafından gözden

7 Haziran 2021'de FDA onaylı aducanumab (ticari adıyla üretilmiştir"Aduhelm") Alzheimer hastalığının tedavisi için, uzmanlar kararla ilgili endişelerini dile getirirken, dünyadaki milyonlarca Alzheimer hastasının ve ailelerinin umutlarını artırdı.

Aduhelm Alzheimer hastalığı için 18 yıldır FDA tarafından onaylanan ilk ilaçtır Bu ilaç, yayınlanan sonuçlara göre, semptomlarını hafifletmek yerine Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatabileceğini iddia etmektedir.

FDA'nın ilacı onaylama kararı tartışmalarla dolu. Bununla birlikte, Biogen, üreticisi Aduhelm, sevkiyata başlamayı bekliyor Aduhelm Haziran 2021 sonuna kadar Amerika Birleşik Devletleri'ndeki 900'denfazla sağlık merkezine .

Aduhelm şu anda Amerika Birleşik Devletleri dışındaki uygun hastalar için şefkatli bir kullanım veya adlandırılmış hasta bazında kullanılabilir. Bölüme atlayarak daha fazla bilgi edinin "Erişme Aduhelm Amerika Birleşik Devletleri dışında".

Alzheimer hastalığı: 21. yüzyılın en büyük sosyal, tıbbi ve ekonomik krizlerinden biri

Alzheimer hastalığı, bugün dünyada 40 milyondan fazla insanı etkileyen ve demansın en yaygın nedeniolan dejeneratif bir beyin bozukluğudur. Uzun yıllar boyunca yaşlanmanın normal bir parçası olduğuna inanılan Alzheimer hastalığı, artık ciddi sağlık, ekonomik ve sosyal etkileri olan bir durum olarak kabul edilmektedir.

Araştırmacılar alzheimer hastalığına neyin neden olduğunu henüz tam olarak anlamıyorlar, ancak faktörlerin bir kombinasyonundankaynaklandığına inanılıyor Aşağıdakiler gibi:

  • Yaşlanma: Alzheimer en sık 65 yaşından sonra teşhis edilir (geç başlangıçlı Alzheimer hastalığı). 85 yaş ve üzerindeki insanların yaklaşık üçte biri Alzheimer hastasıdır. Beyinde yaşlanma ile ilgili değişiklikler durumun gelişmesine katkıda bulunabilir.
  • Aile öyküsü: Alzheimer'lı birinci derece bir aile üyesine sahip olmak, bir kişinin hastalığa yakalanma riskini artırır. Bilim adamları, genetik bir yatkınlığın, 30'larından 60'lı yaşların ortasına kadar olan insanlarda ortaya çıkan erken başlangıçlı Alzheimer'a neden olabileceğine inanıyor. Alzheimer hastalarının sadece %10'u hastalığın erken başlangıçlı formuna sahiptir.
  • Diğer faktörler: Bilim adamları bilişsel düşüş ve kalp hastalığı ,diyabet ve obezite arasında bağlantılar buldular. En güçlü kanıt beyin sağlığını kalp sağlığına bağlar. Kafa yaralanmaları da amiloid plaklarının oluşumunu tetikleyebileceğinden Alzheimer riskinin artmasıyla bağlantılıdır. Alzheimer ile bağlantılı bir tür amiloid protein için genetik kodlamayı ekstra bir kromozomun belirlediği Down sendromlu insanlar da daha fazla risk altındadır.

Alzheimer'lı insanların çoğunluğu hafif evredeteşhis edilir Semptomlar daha belirgin hale geldiğinde ve hastalık, bazı semptomların teşhisden on yıl önce bile ortaya çıkmaya başlamasına rağmen, zaten bazı beyin hasarına neden olduğunda. Erken belirtiler hastalar tarafından göz ardı edilebilir (genellikle utanç nedeniyle) veya sadece doktorlar veya aile üyeleri tarafından fark edilmeyebilir. Hastaların tanı konulduktan sonra ortalama yaşam süresi 3-11 yıldır.

"Zamanla annem kim olduğumu unuttu"

Alzheimer hastalığının üç farklı aşamasıvardır:

  • Hafif: İlk aşamalarda hastalar önemli tarih ve olayları unutmak, sık sık soru tekrarlamak, günlük görevleri tamamlamak için daha uzun zaman almak, mali durumlarla ilgili sürekli sorun, sık sık öğeleri yanlış saptırmak ve anksiyete gibi hafıza kayıpları yaşarlar. (Yaşlanmayla birlikte ne kadar hafıza kaybının normal olduğu hakkında daha fazla bilgi edinmek için, Ulusal Sağlık Enstitüleri'nin (NIH) Ulusal Yaşlanma Enstitüsü'nün bu infografikine bakın.)
  • Orta :Hastalık ilerledikçe, hastalar hafıza kaybı ve kafa karışıklığı, iletişim ve okuma güçlüğü, giyinmek gibi rutin işlerle ilgili zorluk, aile ve arkadaşları tanıma sorunları, paranoya, halüsinasyonlar ve dolaşma ile karşılaşırlar.
  • Şiddetli: Şiddetli Alzheimer hastaları iletişim kuramama, kilo kaybı, yutma güçlüğü ve bağırsak veya mesane kontrolü kaybı yaşarlar. Bu aşamada, hastalar çoğu zaman yataktadır ve bakımları için tamamen başkalarına bağımlıdırlar.

Alzheimer hastalarının zorlukları korkunçtur, çünkü hastalık günlük yaşamlarını her yönüyle etkiler. Aşağıda hastalar veya arkadaşlarınız ve hasta ailesi tarafından birkaç hikaye okuyabilirsiniz.

Harvard'da eski bir diş hekimi ve yardımcı doçent olan Sandy, UNUTKANLIĞININ daha kötü bir şeye ilerlediğinin farkına varması hakkında CNN muhabirlerine konuştu: "'Bir buçuk saattir bir diş davası dosyasına bakıyorum,' diye hatırlıyor. Okuyorum, beynimde. Sonra dosyayı kapatırdım ve dava hakkında kelimenin tam anlamıyla hiçbir şey hatırlamazdım.'" Kısa bir süre sonra Alzheimer hastalığı teşhisi kondu.

Eşine Alzheimer hastalığı teşhisi konan Fred Walker, Alzheimer Research UK'ye eşi hakkında konuştu: "'Telefonu kullanmak yeteneklerinin ötesinde oldu. Tüm düğmelere hakim olamadı. Ocak anlamak için çok karmaşıktı ve her zaman gazı açık bırakma tehlikesi vardı. Bir fincan çay yapmayı çok fazla buldu ve ne kadar çay, süt ve suya ihtiyaç duyulduğu konusunda kafası karışacaktı."

Görüntü kaynağı: "Kimin umurunda? Avrupa'da demans bakımı durumu," Alzheimer Avrupa, Lüksemburg, s. 10.

Alzheimer hastalığı, ileri aşamalara ulaşırken ve demansa doğru ilerlerken, Alzheimer Derneği için Laury tarafından tanımlanır:

"[...] Yeni bir yolculuğa çıktık. 24 saat bakım, günlük ilaç kullanma ve annemin kendi zihninin sisi içinde tamamen kaybolmasını içeren bir tane. [...] O ana kadar, sevilen birini bu zalim, sinsi hastalıkla izlemenin gerektirdiği tam korku gösterisine kadar batmadı. [...] Halüsinasyon görmeye başladı."

everyone.org Kurucu Sjaak Vink bu tanımlamaların her birini doğruluyor ve tanıyor. Annesine 2015 yılında Alzheimer teşhisi konmuş.

Hastalar ve sevdikleri için zor bir yoldur - ve hastalık sadece kişisel yaşamlarını ve sevdiklerinin hayatlarını etkilemekle sınırlı değildir.

Bakıcılar, bütçeler ve politika yapıcılar üzerindeki baskı

Alzheimer hastaları, evde bakım, gece bakımı, temizlik hizmetleri veya bakım bakımı gibi durumları kötüleştikçe giderek daha fazla talep gerektiren bakım gerektirir; sonunda, hastaların yardımlı yaşam tesislerinde veya bakımevlerinde yaşamaları gerekebilir. Hastalık hastaya, aile üyelerine (genellikle kendilerini hastaya bakmaya adayan) ve kişisel ve devletin bütçelerine ağır bir yük bindirir.

Aile bakıcıları, Alzheimer hastası sevdiklerine bakarken zor bir görevle karşı karşıya kalırlar. Bir anket, İngiltere'deki aile bakıcılarının% 95'inin fiziksel veya zihinsel sağlıklarını etkilediğini,% 69'unun sürekli bitkin hissettiğini,% 64'ünün endişeli ve% 49'unun depresyonda hissettiğini bildirdiğini buldu.

Avrupa'da Alzheimer hastalığı ve diğer demans türlerinin yaklaşık 10 milyon kişiyi etkilediği ve sayının 2030 yılına kadar 14 milyona çıkması bekleniyor. Avrupa'da demansın ekonomik maliyetinin 2030 yılına kadar 250 milyar Euro'nun üzerineyükselerek kayıt dışı bakım maliyetleri nedeniyle bunun %50'sine kadar yükselerek 250 milyar Euro'nun üzerine çıkması tahmin edilmektedir. Bakım ve tedaviye eşit olmayan erişim vardır ve özellikle Doğu Avrupa'da Alzheimer hastaları ve bakıcıları için mevcut destek sistemleri ve sosyal programlar eksikliği vardır.

Görüntü kaynağı: EUROPEAN DEMENTIA MONITOR REPORT 2020: Avrupa ülkelerinin Alzheimer hastalarına sundukları genel hizmetlere ve desteğe göre aldıkları puanlar (raporuntamamına buradan bakın)

Amerika Birleşik Devletleri'nde, Alzheimer hastalığı son zamanlarda ilk 10 ölüm nedeni listesine girdi ve bilinen bir tedavisi olmayan ilk 10'daki tek hastalık. ABD'de 6 milyon kişiyi etkiliyor ve sayının 2050'de 12 milyona çıkması öngörülüyor. 2021'in sonunda, Alzheimer ve diğer demanslarla yaşayan insanlara bakım maliyetinin toplam ulusal maliyeti 355 milyar dolara ulaşabilir ve 2050 yılına kadar 1,1 trilyon dolaraulaşacağı tahmin ediliyor.

Bu fon, ne kadar astronomik görünse de, hastalara yeterli desteği ve mümkün olduğunca onurlu bir yaşam sunmak için gereklidir.

Özellikle sonraki aşamalarda gereken 24 saat bakım nedeniyle, Alzheimer hastaları özellikle bakımları yetersiz olduğunda etkilenir, bu da birçok ülkede veya toplulukta böyledir. Sadece İngiltere'de, yetersiz bakımdan kaynaklanan enfeksiyonlar, düşmeler ve dehidratasyon nedeniyle her yıl on binlerce demanslı insan acil servise kabul edilmektedir. Bu, ulusal sağlık bütçelerini daha da vurgulamamaktadır.

COVID-19 pandemisi sırasında, Alzheimer hastaları ağır bir şekilde vuruldu ve yaş, diğer uzun vadeli sağlık koşulları ve Alzheimer zorlukları nedeniyle yüksek bir ölüm sayısına maruz kaldı (örneğin, hastaların COVID-19 enfeksiyonlarını önleyen yönergeleri takip etmek için mücadele etmelerini sağlayan hafıza sorunları ve karışıklık).

Bakım evlerindeki Alzheimer hastaları da zarar verici sonuçları başka şekillerde hissetmiştir. COVID-19'dan korunmalarını sağlamak için yetersiz bakım ve sevdiklerinden zorunlu ayrılma nedeniyle, ortaya çıkan yalnızlık ve izolasyon zihinsel ve fiziksel sağlıklarını daha da kötüleştirmiştir.

Sağlık ve ekonomik krizlerin ağır boyutlara ulaşmasını durdurmak için hastalığın etkili tedavilerine de ihtiyaç vardır.

Alzheimer hastalığı araştırmalarında öne çıkanlar

1910 yılında, Almanya'da bir doktor olan Emil Kraepelin, durumu derin hafıza kaybı ve psikolojik değişiklikler kötüleşen bir hastada presenile demansın patolojik özelliklerini keşfeden doktor Alois Alzheimer'ın adını verdi. Alzheimer hastalığı için tedaviler için araştırmalar sadece 1980'lerin sonunda Amerika Birleşik Devletleri'nde başladı, ancak doktorlar hala Alzheimer'ın yaşlanmanın kaçınılmaz bir sonucu olduğuna inandığı için eleştirilerle karşı karşıya kaldı.

1978'de Amerika Birleşik Devletleri'nde, Ulusal Yaşlanma Enstitüsü (NIA) ve Alzheimer Derneği Pfizer ile ortaklık kurdu ve Alzheimer hastalığı semptomlarını tedavi edecek bir ilaç için ilk klinik denemeye başladı. İlaç 1993'te onaylandı: Cognex (tacrin), yayınlanan sonuçlara göre, bazı hastalarda bilişsel yetenekleri geliştirdi, ancak hastalığın daha da kötüye gittiğini durdurmadı.

Sonraki on yıl içinde, altı ilaç daha onaylandıHepsi Alzheimer hastalığının bilişsel semptomlarını tedavi etmek için:

  • Aricept (donepezil): hafıza ve düşünme ile ilgili semptomları tedavi etmek için
  • Razadyne (galantamin): hafıza ve düşünme ile ilgili semptomları tedavi etmek için
  • Exelon (rivastigmine): hafıza ve düşünme ile ilgili semptomları tedavi etmek için
  • Namenda (memantine): hafızayı, dikkati, mantığı, dili geliştirmek için
  • Namzaric (memantin + donepezil): yukarıdakilerin bir kombinasyonu
  • Belsomra (Suvorexant): Alzheimer hastalarında uykusuzluk tedavisi için

Alzheimer hastalığının tedavisi için onaylanan son ilaç 2003 yılında onaylanmıştır. Onlarca yıl boyunca, Alzheimer hastalığı yaşlanmanın doğal bir sonucu olarak kabul edildi. Gerçek bir hastalık olup olmadığı konusunda bir tartışma olduğu için çok az kaynak tedavi bulmaya adanmıştır. Bununla birlikte, son 20 yılda, araştırmacılar hastalığı incelemeye ve bir tedavi geliştirmeye geniş kaynaklar ayırdılar.

Alzheimer için tedavi eksikliği, ilaç şirketlerinin ihmallerinden kaynaklanmıyor - endüstri genel olarak araştırmaya milyarlarca yatırım yaptı. Sadece Eli Lilly şirketi başarılı bir ilaç geliştirmek için otuz yıl boyunca 4,2 milyar dolar harcadı ve Amerika Birleşik Devletleri Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) tedavileri araştırmak ve geliştirmek için yılda 500 milyon dolardan fazla harcadı.

Amerika Birleşik Devletleri Kongresi, 2013 yılından bu yana NIH'nin Alzheimer araştırma finansmanı ve bunamalar için yıllık bütçesini üçe katlayarak 2019 yılında 3,1 milyar dolara ulaştı.

Ulusal ve özel finansman, çeşitli teorileri test etmek için 2019'a kadar 2173 klinik çalışma ile sonuçlandı. Test edilen en iyi teoriler:

  • Denemelerin %19'ı nörotransmitter hipotezine odaklanmıştır
  • Denemelerin %17,0'si mitokondriyal kaskad hipotezi ve diğer ilgili hipotezleri test etti
  • %12,7'si tau yayılma hipotezini test etti
Resim kaynağı: NCBI | Alzheimer hastalığı için hipotezlerin ve klinik çalışmaların tarihçesi ve ilerlemesi

Amiloidi hedefleyen denemelerin% 22.3'ü plağı azaltmanın farklı yollarına odaklanır:

  • Bağışıklık sistemi tarafından üretilen beta-amiloid antikorları: Vücuda enjekte edildiğinde, bağışıklık sistemini beta-amiloidi yok etmek ve beyindeki beta-amiloid seviyelerini azaltmak için antikor üretmek için tetikleyen "aktif aşılar".
  • Beta-amiloid için laboratuvarda üretilen antikorlar: Vücutta antikor üretimine teşvik etmeye çalışmaktan daha etkili ve daha güvenli olarak kabul edilen "pasif aşılar".
  • Beta-amiloid üretiminin azaltılması: Bazı deneysel tedaviler, beta-amiloid üretimini önleyebilecek veya azaltabilecek bazı proteinlerin davranışını değiştirir.
  • Beta-amiloid toplamayı önleme: Bilim adamları, beta-amiloid ve beyin hücrelerinin ölümüne yol açan beyin hücreleri arasındaki ilk etkileşimleri önleyen ilaçları araştırıyorlar.
  • Beta-amiloid gidermenin artırılması: Bağışıklık sistemini beta-amiloid'e saldırmak için harekete geçirmek veya anti-amiloid etkileri olan doğal ajanları uygulamak gibi teknikler.
  • Anti-amiloid etkileri olan doğal ajanlar: İnsan kanı bağışçılarından elde edilen intravenöz immünoglobulin (IVIg), beta-amiloid seviyelerini azaltabilen doğal antikorlar içerir.

Nedir Aduhelm (aducanumab-avwa)?

Aduhelm (aducanumab), Alzheimer hastalığının tedavisinde belirtilen bir anti-amiloid antikordur. Etkilenen beyin hücrelerinin ölümüne yol açan Alzheimer hastalığı olan hastalarda beyin hücreleri arasında anormal miktarlarda oluşan beta-amiloid plaklarını çıkarmak için tasarlanmıştır. Beta-amiloid 1984'te tanımlandı ve hızla beyin hücresi hasarının ana tetikleyicisi olarak kabul edilirken, 1986'da tau proteini, karışıklıkların önemli bir bileşeni ve beyin hücresi bozulmasının ikinci bir tetikleyicisi olarak tanımlandı.

Aduhelm Massachusetts, Amerika Birleşik Devletleri merkezli çok uluslu bir biyoteknoloji şirketi olan Biogen, Inc. tarafından geliştirilmiştir. Aduhelm aylık enjeksiyon olarak uygulanır.

Aduhelm uzun bir geçmişi var.

İsviçreli biyoteknoloji şirketi Neurimmune Therapeutics AG, Zürih Üniversitesi ile işbirliği yaparak, sağlıklı yaşlı insanlarda ve yavaş ilerleyen demanslı hastalarda koruyucu anti-amiloid antikorlarını tanımladı ve içindeki aktif bileşen olan aducanumab'ın keşfine yol açtı. Aduhelm. Hafif Alzheimer hastalığı olan hastalarda, aducanumab'ın aylık intravenöz infüzyonları amiloid plağı azaltır ve bu da bilişsel düşüşün yavaşlamasıyla sonuçlanır.

Neurimmune, 2007 yılında Alzheimer hastalığının tedavisi için Biogen'e aducanumab lisansı aldı ve gelişimi konusunda Biogen ile işbirliği içinde çalışıyor.

Nasıl olur da Aduhelm iş?

Alzheimer hastalığı, beta-amiloid ve tauolmak üzere iki proteinin beynindeki olağandışı birikimin bir sonucu gibi görünmektedir. Beta-amiloid, normalde beyinde bulunan ve Alzheimer hastalığında beyin hücreleri arasındaki amiloid plaklarına topaklar - amiloid teorisi, bu plakların beyin hücrelerine zarar verdiğini ve sonunda öldürdüğünü belirtir. Amiloid plakları hastalıkta daha erken gelişir gibi görünürken, tau karışıklıkları hastalığın ilerleyen bölümlerinde ortaya çıkma eğilimindedir. Alzheimer hastalığı için bir tedavi bulmak için yapılan araştırmaların çoğu amiloid plaklarının çıkarılmasına odaklanmıştır.

Görüntü kaynağı: Biogen; Nöroloji Yıllıkları

Aduhelm Amiloid plaklarına bağlanarakhastalığın çok erken aşamalarında Alzheimer'ı tedavi etmek için tasarlanmıştır, böylece bağışıklık sisteminin plakları yok etmesini tetikler, onları yabancı bir istilacı olarak görür. Amaç, plaklar çıkarıldıktan sonra beyin hücrelerinin ölmeyi ve bilişsel işlevin bozulmayı durdurmasıdır.Aduhelm bu mekanizmayı hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak amacıyla kullanmakta, özellikle Alzheimer hastalığının erken evrelerindeki hastalara hitap etmektedir. Aduhelm zaten yapılmış olan hasarı tersine çevirmez.

Görüntü kaynağı: Biogen; Nöroloji Yıllıkları

Amiloid plakları 30 yıldır Alzheimer hastalığı araştırma ve ilaç geliştirme hedefi olmuştur ve Aduhelm yıllardır araştırılan bu tür tedavilerden biridir.

"Kutsal Amiloid Kilisesi"

Bilim adamları henüz Alzeimer hastalığına neyin neden olduğu konusunda hemfikir değiller, ancak bazı teorileri var. Bunlardan birine "amiloid hipotezi" denir ve Aduhelm bu teorinin doğru olduğu varsayımıyla geliştirilmiştir.

Amiloid hipotezi, beyin hücreleri arasında oluşan amiloid plaklarının hücrelerin ölmesine neden olduğunu ve bunun da bilişsel düşüşe yol açtığını belirtir. Bu, evrensel olarak hiç kabul edilmemesi uzun süredir devam eden bir teoridir - ve şimdiye kadar amiloid plakları hedefleyen klinik çalışmaların başarısızlığı eleştirmenlerini cesaretlendirmiştir. Bazıları, alternatif teorileri eğlendirmeyi reddetme konusundaki isteksizlikleri nedeniyle teorinin destekçileri grubunu "Kutsal Amiloid Kilisesi" olarak adlandırıyor.

Beta-amiloidin beyindeki normal işlevi bile araştırmacılar tarafından tartışılır, çünkü insan vücudunda doğal olarak nasıl bir rol oynadığı veya kesinlikle Alzeimer hastalığının bir işareti olup olmadığı konusunda hemfikir değildirler.

Amiloid hipotezinin yaygın bir karşı argümanı, plakların normal bilişe sahip birçok yaşlı insanın beyninde bulunduğudur. İlginçtir ki, 90 yaşın üzerindeki olağanüstü anıları olan insanların bazı ölüm sonrası muayeneleri, beyinlerindeki amiloid plaklarını çeşitli derecelerde ortaya çıkardı - bazıları o kadar yüksek yoğunluğa sahipti ki, en şiddetli Alzheimer vakalarına benziyordu ve ayrıca Alzheimer ile ölen insanlardan çok daha fazla nörona sahiptiler.

Bazı araştırmacılar beta-amiloidin aslında koruyucu bir role sahip olabileceğine inanıyor.

San Antonio Teksas Üniversitesi'nde nörobiyolog olan George Perry, "beta-amiloid ve tau birikiminin aslında hücredeki yaşa bağlı metabolik baskılara karşı koruyucu bir yanıt olduğunu" ve özellikle beyindeki oksidatif stresi azaltmada yardımcı olduğunu öne sürüyor (oksidatif stres yaşla birlikte artar, bu da hücrelere zarar verir).

Çeşitli çalışmalar Alzheimer hastalığının diğer potansiyel nedenlerini araştırmıştır. Bu tür bir çalışma, New York'taki Mount Sinai'deki Icahn Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar tarafından yönetildi ve HHV (herpesvirüs ailesinin bir parçası) adlı iki virüs türünün Alzheimer hastalığı olan insanların beyinlerinde daha büyük miktarlarda bulunduğunu keşfetti. Bu iki virüsün hastalığa neden olduğu kesin olmamakla birlikte (daha büyük olasılıkla nedeni virüs artı APOE adı verilen belirli bir gen varyantının kombinasyonudur), veriler enfeksiyonun Alzheimer gelişme riskini artırdığınıgöstermektedir. ve antiviral ilaçlarla tedavi edilen kişilerin Alzheimer'a yakalanma olasılığı on kat daha azdır.

Bununla birlikte, amiloid teorisini desteklemek için, amiloid ile ilgili gen problemlerini erken başlangıçlı Alzheimer hastalığının gelişimine bağlayan genetik bulgulardır (30 ila 65 yaş arası kişilerde). Down sendromu bir risk faktörü olarak kabul edilirAraştırmacılar, Down sendromlu kişilerin erken başlangıçlı Alzheimer hastalığına bağlı bir amiloid proteini için gen kodlamasını içeren bir kromozomun ekstra bir kopyasına sahip olduğunu bulmuşlardır.

Diğer genetik anormallikler, plakları daha kolay oluşturan daha uzun beta-amiloid varyantlarının üretilmesine yol açabilir veya beta-amiloid üretimini artırabilir ve erken başlangıçlı Alzheimer hastalığının biraz nadir vakalarına neden olabilir. Bir ailenin birden fazla aile üyesi bu gen mutasyonlarını taşıyabilir ve bireyin erken başlangıçlı Alzheimer gelişme riskini artırabilir.

Amiloid teorisinin destekçileri, amiloid plaklarını hedef alan ilaçları içeren önceki denemelerin basitçe kusurlu olduğunuöne sürüyor. Örneğin, beta-amiloid proteinlerinin üretiminin bir inhibitörü olan semagacestat'ın bir çalışması, çalışma katılımcılarının bilişlerini kötüleştirdi; araştırmacılar ayrıca katılımcılar arasında cilt kanserinde bir artış gözlemlediler. Bunun nedeni, semagacestat'ın sadece beta-amiloid değil, aynı zamanda diğer proteinlerin üretimini de engellemesi olabilir, bazıları insan vücudunda önemli işlevlere sahiptir.

Amiloidleri hedef alan bu denemelerin başarısızlığının en çok desteklenen açıklaması, ilaçların doğru ilaçlar olduğu, ancak Alzheimer hastalığının ilerlemesinde yanlış noktada uygulandığıdır - semptomlar ortaya çıkmadan onlarca yıl önce başlayan bir süreç olan amiloid plaklarının oluşturulması sürecinde çok geç uygulanırlar.

Kentucky Üniversitesi'nde sinirbilimci olan Michael Murphy, "'50'li yaşlardaki insanlara verirsek,muhtemelen Alzheimer hastalığını tedavi edebilecek bir ilacımız var.'" diyor.

Alzheimer'ın nedenleri hakkında önemli tartışmalar var ve uzmanlar henüz hizalanmamıştır - ancak hastalar ve araştırmacılar aducanumab'ın sonuçlarıyla yeni bir rüzgar yakaladılar. Aduhelm'nin Faz 3 klinik çalışmalarına devam ediyor.

Aduhelm klinik çalışmalarda

Klinik çalışmalar dört aşamadagerçekleşir:

  • Faz 0: İlaç, zararlı olmadığından ve denemenin devam edebileceğinden emin olmak için 15'ten az katılımcı üzerinde çok küçük miktarlarda test edilir.
  • Faz 1: İlaç, ciddi bir yan etki olmadığından emin olmak için alttaki sağlık koşulları olmayan 20 ila 80 katılımcı üzerinde test edilir. FDA'ya göre, ilaçların yaklaşık% 70'i Faz 2'ye geçer.
  • Faz 2: İlaç, etkinliği ve yan etkileri hakkında bilgi toplamak için birkaç ay veya yıl boyunca ilacın amaçlandığı koşulla birkaç yüzlerce katılımcı üzerinde test edilir. İlaçların yaklaşık % 33'ü Faz 3'e geçer.
  • Faz 3: İlaç, ilacın amaçlandığı koşulla 3000 katılımcı üzerinde test edilir ve birkaç yıl sürebilir. İlacın güvenli ve etkili olduğu kanıtlanmalıdır. İlaçların %25-30'u Faz 4'e geçer.
  • Aşama 4: Bu aşama uzun yıllar boyunca binlerce katılımcıyı içerir ve FDA ilacı onayladıktan sonra gerçekleşir. Amacı, uzun vadeli güvenliği ve etkinliği hakkında daha fazla bilgi toplamaktır.

Aduhelm Aşama 1'de

Biogen, 2011'de aducanumab'ı sağlıklı gönüllülerde ve ABD ve Japonya'daki Alzheimer hastalığı hastalarında test eden üç Faz 1 denemesinden başlayarak, farklı dozlarda aducanumab ve plasebo ile çalışarak aducanumab'ı araştıran çeşitli klinik çalışmalar yürüttü. Bazı hastalar 3 yılı aşkın bir süredir kayıtlıydı.

2016 yılında Biogen, araştırmacıların hafif Alzheimer hastalığı olan deneme katılımcılarına bir yıl boyunca aylık intravenöz aducanumab infüzyonlarını uyguladığı Faz 1 klinik çalışmalarının sonuçlarını yayınladı. Aducanumab ile tedavi edilen katılımcılar, beyindeki beta-amiloid seviyelerini azalttı ve resmi bir Klinik Demans Derecesi ile ölçüldüğünde bilişsel düşüşün yavaşlaması vardı. Aducanumab infüzyonu alan katılımcılar arasında Biogen'in araştırmacıları ARIA (amiloid ile ilişkili görüntüleme anormallikleri, örneğin beyin ödemi veya beyin kanaması) gibi yan etkilerde de bir azalma kaydettiler. Biogen bu sonuçların Faz 2'ye devam etmek için yeterince cesaret verici olduğunu buldu.

Aduhelm Aşama 2'de

Biogen, 2018'in sonlarında Faz 2 denemelerine başladı ve amiloid plaklarının azaltılmasını ve erken evre ve semptomatik Alzheimer hastalığı olan katılımcılarda bilişsel düşüşün yavaşlamasını kontrol etmenin yanı sıra, aducanumab'ın sürekli dosing güvenliğini değerlendirdi.

Aducanumab, 12 aylık işarette daha yavaş bilişsel düşüş gösterme konusundaki birincil hedefinde başarısız oldu, ancak denemeden elde edilen 18 aylık veriler yeniden analiz edildikten sonra, beş dozdan birinde olumlu etkiler gözlendi - en yüksek aducanumab dozu. En yüksek dozun beyindeki amiloid plaklarını azaltmanın yanı sıra biliş üzerinde olumlu yanıtlar gösterdiği gösterilmiştir.

Faz 1'de olduğu gibi, tüm katılımcıların yaklaşık% 10'unda ARIA (amiloid ilişkili görüntüleme anormallikleri) ve en yüksek dozda aducanumab alan katılımcılarda% 15'ten az yan etkiler gözlendi.

Cleveland Clinic Lou Ruvo Beyin Sağlığı Merkezi kurucu direktörü Jeff Cummings, Biospace için yaptığı açıklamada, "BAN2401 denemesinin 18 aylık sonuçları etkileyici ve amiloid hipotezi için önemli destek sağlıyor.

Aduhelm Aşama 3'te

Faz 2 denemesinin sonuçlarından sonra Biogen, Kuzey Amerika, Avustralya, Avrupa ve Asya'da nispeten hafif Alzheimer hastalığı olan 3300'den az katılımcıyı kaydeden Engage and Emerge adlı iki Faz3 denemesi gerçekleştirdi. Aducanumab, kan dolaşımına enjekte ederek ve plasebo alan katılımcıların sonuçlarıyla karşılaştırıldığında ayda bir kez düşük ve yüksek dozlarda uygulandı.

Mart 2019'da Biogen, bağımsız bir veri izleme komitesi tarafından yapılan ve aducanumab'ın amaçlandığı gibi çalışmadığı sonucuna varan bir anlamsızlık analizine dayanarak iki Faz 3 çalışmasını durdurdu.

Karar 3300 çalışma katılımcısını etkiledi. Çalışmaya katılma protokolleri sık ve uzun ziyaretleri içeriyordu ve kan çekme, MRI' lar, PET taramaları ve bazen omurilik musluklarını içeriyordu. İki çalışmanın durdurulmasından yedi ay sonra Biogen, ek verilerin yeniden analizinin, yüksek dozlarda ilacın bilişsel düşüşü azalttığınıgösterdiğini açıkladı.

Biogen bir basın açıklamasında, ek verilerin, yüksek dozda aducanumab alan ve bilişsel ve fonksiyonel bozukluklarda (hafıza, yönelim, dil) önemli bir azalma yaşayan Faz 3 Engage çalışmasındaki bir hasta alt kümesinden elde edilen sonuçlardan oluştuğunu ve günlük yaşamdaki aktivitelere (ev işleri yapmak, alışveriş yapmak, evden bağımsız olarak seyahat etmek) fayda sağladığını yazdı. Bu sonuçlara dayanarak Biogen, Ekim 2019'da aducanumab için düzenleyici onay başvurusunda bulundu ve Haziran 2021'in başlarında aldı.

Faz 3 klinik çalışmaları, tedavinin biliş ve işlevle ilgili yararları konusunda tam olarak kesin olmasa da, FDA, denemelerin ticari adı altında üretilen aducanumab'ın Aduhelm, FDA'nın hızlandırılmış onay kararının temelini oluşturan amiloid plaklarını azaltabilir.

Deneme katılımcısı ve muhabir Phil Gutis, Being Patient haber platformu için şunları yazdı: "Uzunlamasına bir çalışma PET taramasıyla beynimde artık amiloid olmadığını öğrendim. Yaklaşık iki yıl önce Penn Memory Center'daki Yaşlanan Beyin Kohort çalışmasının bir parçası olarak çekilen tarama, aducanumab'ın gerçekten bana yardım ettiğine dair artan sezmelerimi doğruladı. Sürekli bir zihinsel sisten çıktığımı hissetmeye başladım ... Olumsuz tarafı, kaybettiğim anılar geri dönmedi."

Yan etkileri ve kontrendikasyonları Aduhelm

Biogen'in İlaç Rehberinegöre , düşünmeden önce Aduhelm, hastalar, sağlık hizmeti sağlayıcılarına, eğer onlar da dahil olmak üzere tüm tıbbi durumlarını bildirmelidir:

  • hamile kalmak veya hamile kalmak için plan yapmak
  • emzirmek veya emzirmeyi planlamak

Hastalar, reçeteli ve reçetesiz ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler de dahil olmak üzere aldıkları ilaçları sağlık kuruluşlarına anlatmalıdır.

Biogen'in İlaç Rehberi'negöre, bilinen ana yan etkisi Aduhelm ARIA (amiloid ile ilişkili görüntüleme anormallikleri), beyin ödemi ve beyin kanamasıdır. Diğer yan etkileri şunlardır:

  • yüzün, dudakların, ağzın veya dilin ve kurdeşenlerin şişmesi gibi ciddi alerjik reaksiyonlar
  • Baş ağrısı
  • Ishal
  • karışıklık/deliryum/değiştirilmiş zihinsel durum/kafa karışıklığı
  • Falls

ARIA genellikle herhangi bir semptoma neden olmayan, ancak ciddi olabilen yaygın bir yan etkidir. En sık beyinde genellikle zamanla kendi kendine çözülen geçici bir şişlik olarak görülür. Aynı zamanda, amiloidin beyinden çıkarılması, kan damarlarından amiloidi de uzaklaştırır, bu da beynin yüzeyinde veya yüzeyinde küçük kanama lekeleri oluşturabilir.

ARIA, klinik çalışmalara katılanların %41'inde aducanumab alırken, plasebo alan katılımcıların %10'unda gözlenmiştir.

Beynin bölgelerinde şişlik olan çoğu kişide semptomlar olmasa da, insanların yaklaşık% 30'unda aşağıdakiler gibi hafif semptomlar olabilir:

  • karışıklık
  • Baş ağrısı
  • Baş dönmesi
  • görme değişiklikleri
  • Mide bulantısı

Daniel Gibbs, emekli nörolog ve uzun süreli Aduhelm klinik çalışmalar, son derece nadir bir ARIA yan etkisiile deneyimlerini paylaştı:

"Önce söylemeliyim ki, ve bu büyük ölçüde doğru olan dogmadır, [ARIA'lar] genellikle iyi huyludur. Çoğu insan bende olduğunu bilmez. [ARIA'lar] sadece MRI taramalarında yakalanır, burada küçük şişlik alanları veya kanamadan kaynaklanan küçük demir birikimi alanları olacaktır. eğer insanlarda semptomlar varsa, genellikle hafif olurlar. Baş ağrısı en yaygın olanıdır, bazen kafa karışıklığı.

Ama hemen hemen her zaman, semptomatik ARIA ile bile, ilacı durdurursanız, birkaç ay içinde giderler. İlaç güvenli bir şekilde tekrar başlatılabilir. Çok az vaka oldu, en azından biogen ilacının üreticisi tarafından tartışıldı, felaket ARIA veya ciddi olanlar ve benimki bu kategorideydi. [...]

Baş ağrılarım artmaya başladı. Nadiren baş ağrısı çekiyorum, bu yüzden gerçekten hiçbir şey düşünmedim, ancak biraz daha sık ve belki biraz daha şiddetli hale geldiler, ancak yine de reçetesiz [ilaçlar] tarafından rahatladılar. [...]

Sonra 2017 Noel'inden bir iki gece önce, hayatımın en kötü baş ağrısını yaşadım, nörologlar olarak subaraknoid kanama, beyne büyük kanama ile ilişkilendireceğimiz türden. Tansiyonumu aldım ve gökyüzü yüksekti ve yüksek kaldı, bu yüzden felç geçirdiğimi sandım.

Karıma beni acil servise götürmesini söyledim ve yerel hastanemize vardığımda tutarlı bir tarih veremedim. [...]

Ama birkaç gün içinde biraz daha iyiye gidiyordum. Baş ağrım geçti ama yine de okumada güçlük çekiyordum. Sonraki ay, biraz daha kötüleşti. O zamana kadar yaptığım MRI taramaları, bunun beynimin her yerinde şişlik ve kanama olan ARIA olduğunu gösteriyordu. Çünkü arttı, tedavi edilmesi gerektiği hissedildi. Beş doz yüksek doz steroid aldım ve bu hemen baş ağrısı ve karışıklık hafifleten. Ama beynimdeki şişliğin tamamen gitmesi yaklaşık altı ay sürdü."

Bu nadir ama ciddi potansiyel yan etkiler ışığında, hastaların sağlık hizmeti sağlayıcıları ile tedavi öncesi ve sırasında manyetik rezonans görüntüleme (MRG) taramaları yapmak zorunda kalacaktır. Aduhelm ARIA'yı kontrol etmek için.

Onay Aduhelm (aducanumab)

7 Haziran 2021'de FDA hızlandırılmış onay Aduhelm (aducanumab) Alzheimer hastalığının tedavisi için.

Hızlandırılmış onay, tüm kesin kanıtlar sunulmadan önce klinik çalışmalarda olumlu terapötik etki gösteren ilaçlara verebilen bir onay türüdür. Bu sadece karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı dolduran ciddi durumlar için ilaçlar için geçerli olabilir; Alzheimer hastalığının tedavisi için onaylanan son ilaç 18 yıldan daha uzun bir süre önce onaylandı.

Hızlandırılmış onay koşullu olarak verilir. FDA, üretici Biogen'in yeni bir klinik çalışmayapmasını talep ediyor. ilacın klinik yararını doğrulamak Eğer deneme fayda göstermezse, FDA ilacın onayını geri çekebilir. Biogen'in aducanumab'ın Alzheimer hastaları için faydalarını doğrulamak için başka bir klinik denemeyi tamamlamak için 2029'a kadar süresi var; uzmanlar, iki yıl içinde tamamlanabilecek üçüncü bir klinik çalışmanın, ilacın işe yarayıp yaramadığını öğrenmek için sekiz yıl beklemekten daha iyi bir seçenek olacağını savunurken, hastalar pahalı tedaviyi görüyor ve en iyisini umuyorlar.

Finansal alt tonlarla tıbbi bir tartışma

FDA'nın aducanumab'ı onaylama kararı, yeterli kanıt olmadığını söyleyen uzmanların kafasını karıştırdı. Aduhelm Alzheimer hastalığı için etkili bir tedavidir. Bağımsız bir panel de dahil olmak üzere birçoğu FDA'ya, mevcut kanıtların aducanumab'ın bilişsel düşüşü yavaşlatabileceğine dair önemli şüpheler uyandırdığını ve iki Faz 3 çalışmasının sadece birinden elde edilen olumlu sonuçların FDA onayı için yeterli bir temel olup olmadığını tartıştığını tavsiye etti.

Onaydan kısa bir süre sonra, üç bilim adamı, ikna edici kanıt bulunmadığını gerekçe göstererek FDA'ya tedavi hakkında tavsiyede bulunan bağımsız komiteyi protesto etmek için istifa etti. Ayrıca, FDA'nın erken evre Alzheimer üzerinde yürütülen denemeye rağmen Alzheimer'lı herkes için aducanumab'ı onaylama kararını ve amiloid plaklarının azaltılmasının bilişsel semptomlarını yavaşlatacağı teorisini kabul etmesini (bilim topluluğunun geçerliliği üzerindeki yanlış hizalanınya rağmen) eleştirdiler.

FDA'nın bu koşullar altında aducanumab'ı onaylama kararının birkaç sonucuolabilir.

  • Eli Lilly'nin donanemab'ı gibi amiloid plaklarını hedefleyen diğer ilaçlar, daha önce tahmin edilenden daha hızlı onaylanabilir ve ilaç şirketlerine Alzheimer ilaçlarına yatırım yapmaya veya mevcut denemelere devam etmeye olan ilgiyi teşvik edebilir.
  • FDA'nın kararı, diğer biyoteknoloji şirketlerini nadir durumlar için ilaç geliştirmeye teşvik edebilecek bir düzenleyici esneklik algısı yarattı, özellikle Alzheimer tedavi onayları arasındaki 18 yılda, uzun bir dizi klinik deneme başarısızlığından sonra sönen bir dürtü.
  • İlaç yılda 56.000 $ 'da oldukça maliyetlidir, bu da sigortacıların ödemesi beklenecek olduğu için özel sağlık sigortası oranlarının artabileceği ve Medicare'nin (ABD ulusal sağlık sigortası) bir parçası olarak vergi mükellefleri üzerindeki yükü artıracağı anlamına gelir. Bazıları, sadece temel maliyetleri nedeniyle değil, aynı zamanda tedavi nedeniyle Medicare için"yıkıcı" olabileceğini söylüyor. Aduhelm hastaların amiloid tespit etmek için spinal musluklarla daha erken tanı koymalarını ve MRI'larla (diğerleri arasında) sürekli izlemelerini gerektirir, bu da maliyetleri önemli ölçüde arttırır ve tıbbi sistemler üzerinde baskı oluşturur.

Onay aynı zamanda Biogen için bir rüzgar olarak görülüyor, çünkü hisseleri% 50'den fazla yükselirken,Japon ortak Eisai Co'nun hisseleri% 56 tırmandı. Aduhelm analistler, sadece ABD'de Alzheimer hastalığı tanısı alan 6 milyon kişi olduğunu göz önünde bulundurarak, potansiyel olarak yaklaşık 10 milyar dolarlık satış toplayabileceği tahmininde bulunuyor. İlaç Biogen'in büyümesi için önemlidir, çünkü rekabet ilaçlarının satışlarına zarar verdi - Tecfidera multipl skleroz (MS) ve Spinraza spinal müsküler atrofi (SMA) için.

Spinraza Biogen'in portföyünde yüksek fiyat etiketine sahip, tedavinin ilk yılı için 750.000 $ ve daha sonra yılda 375.000 $ liste fiyatına sahip başka bir ilaçtır.

Herkes FDA'nın onaylama kararını eleştirmiyor. Aduhelm

Alzheimer ilerleyici bir hastalık olduğu için hastaların tedaviye geç değil daha erken ihtiyacı vardır. FDA'nın kararının haberi, tedavinin kendileri veya sevdikleri için işe yaradığı veya diğer alzheimer tedavilerini geliştirmek için diğer şirketleri harekete teşvik edeceği konusunda birçok yeni umut verdi.

Hasta savunuculuğu grupları şiddetle onay için bastırmıştı, çünkü zayıflatıcı hastalık için sadece birkaç ay boyunca semptomları ele alan sadece altı tedavi daha var. Kasım 2020'de, FDA'nın danışma komitesi Aduhelm'nin, alzheimer derneği arasında öfkeye ve ardından harekete geçmesine neden oldu, daha sonra ilacın potansiyeline desteklerini ifade etmek ve umut ve ilerleme ihtiyacını vurgulamak için kampanya başlattı.

Ocak 2021'de FDA ve hasta grupları, hastaların, bakıcıların, klinisyenlerin ve savunucuların tedaviden yana olduğu bir dinleme oturumunda bir araya geldi ve diğer şeylerin yanı sıra hastaların bir tedavi için daha fazla beklemeyi göze alamayacağını savundu.

FDA Yeni İlaç Ofisi Direktörü Peter Stein, düzenlediği basın toplantısında hasta görüşlerinin rol oynadığını doğruladı. FDA'nın "hastalardan, hepimizin bildiği gibi çok yıkıcı sonuçlar doğurabilecek bu hastalığın ilerlemesini önlemede anlamlı fayda sağlayabilecek bir ilaca erişmek için bazı belirsizlikleri kabul etmeye istekli olduklarını çok net bir şekilde duyduğunu" söyledi.

FDA'nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nin müdür vekili Patrizia Cavazzoni de aynı basın toplantısında "verilerin bu ilacı kullanma seçeneğine sahip hastaları ve bakıcıları desteklediğini" söyledi.

Alzheimer Derneği'nin baş bilim sorumlusu Maria Carrillo, "Bu FDA ilaç onayı, Alzheimer tedavisi ve araştırmalarında yeni bir dönemi başlatıyor" dedi. "Tarih bize, yeni bir kategorideki ilk ilacın onaylarının alanı canlandırdığını ve yeni tedavilere yapılan yatırımları artırdığını ve daha fazla yeniliği teşvik ettiğini göstermiştir."

Ne zaman olacak Aduhelm Avrupa'da onaylansa mı?

Alzheimer hastalığı, yüzyılın en büyük tıbbi, ekonomik ve sosyal krizlerinden biri olarak hızla artmaktadır - ve özellikle Avrupa'da tanıyı doğrulayabilecek uzmanların eksikliği göz önüne alındığında, erken tespit edilmesi zor olan bir hastalıktır. Sadece Avrupa'da, 2018 itibarıyla, 9,7 milyon kişi Alzheimer hastalığı ve diğer demans türlerinden muzdariptir; 2030 yılına kadar hasta sayısının 14 milyona yükseleceğitahmin ediliyor ve bu da etkili tedaviler için korkunç bir ihtiyaç yaratıyor.

Aduhelm 'nin ABD dışında onaylandığı henüz belirlendi. Biogen, Ekim 2020'de Avrupa Birliği'nin yanı sıra 2020 yıl sonunda Japonya, Kanada, Avustralya ve Brezilya'da düzenleyici inceleme başvurusunda bulundu.

Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) göre, yeni bir ilaç için pazarlama yetkilendirme uygulamasının değerlendirilmesi genellikle yaklaşık bir yıl sürer, ilaç geliştiricisine Hızlandırılmış Değerlendirme verilirse daha az.

Bu yılın Mart ayında, Biogen'in İsviçre'deki 2 milyar dolarlık üretim tesisi, İsviçre Terapötik Ürünler Ajansı'ndan (Swissmedic) İyi Üretim Uygulamaları (GMP) lisansı aldı. Biogen FDA onayı almak için planlıyor üretmek Aduhelm 2021'in sonlarında İsviçre tesisinde ve yılda 1 milyondan fazla hastaya ilaç tedarik etmeyi bekliyor.

Erişme Aduhelm Amerika Birleşik Devletleri dışında

Aduhelm şu anda FDA onaylıdır ve Amerika Birleşik Devletleri sakinleri için kullanılabilir — ve ilaçların şu anda onaylanmadıkları ülkelerde ithal edilmesine izin veren düzenlemeler vardır.

Hayatı tehdit eden veya zayıflatıcı hastalıkları olan hastalar, tedavi eden doktorlarının yardımıyla ilaçlara erişme, satın alma ve ithal etme hakkına sahiptir.

Hastalar ve doktorları bunu şefkatli kullanım veya hasta ithalatı düzenlemeleri temelindeyapabilir , bir ilaca normalde yalnızca hastanın yaşadığı ülkede piyasa izni / onayından (kullandığımız ifade ne olursa olsun) erişilebileceği genel kuralının yasal bir istisnası. Bu istisna, hastaların yasal, etik ve güvenli bir şekilde erişmelerini ve ülkelerinde henüz onaylanmamış ilaçlara ulaşmalarını sağlar.

"Adlandırılmış hasta temeli" hakkında daha fazla bilgiyi burada bulabilirsiniz (EMA).

everyone.org hastaların ve onları tedavi eden hekimlerin mümkün olan en iyi tedavi için dünya çapında mevcut olan her türlü ilaca erişebilmelerini taahhüt ediyoruz. Amerika Birleşik Devletleri dışındaysanız, ülkenizdeki düzenlemeler dahilinde %100 uyumlu bir şekilde faaliyet gösteriyoruz. Daha fazla ayrıntı okumak, ilaca erişmek veya destek ekibimizle iletişime geçmek istiyorsanız, bunu buradan yapabilirsiniz.

Ne kadar Aduhelm masraf?

Biogen açıkladı Aduhelm ortalama bir hasta için bakım dozuna (10 mg / kg) maliyet yılda 56.000 $olacaktır. Bu, hastaların tedaviden önce ve tedavi sırasında yapmaları gereken testleri içermez.

Biogen, ilacın yıllık yüksek fiyatı hakkında eleştiri aldı.

İlaç fiyatlarını analiz eden kar amacı gütmeyen Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü (ICER), her yıl hasta başına 2.500 ila 8.300 $arasında adil bir yıllık fiyat değişeceğini belirtti. ICER yaptığı açıklamada, FDA'nın onayının hastaları koruyamadığını ve Biogen'in "hastaların tedaviden gerçek faydalar elde ettiğini doğrulamak için kanıt beklerken bile" yılda 50 milyar dolardan fazla toplayabileceği belirtildi.

Biogen CEO'su Michel Vounatsos, ilacın fiyatının hastalara ve Alzheimer'ın daha az yük altında olduğu bir topluma getireceği değerle haklı olduğunu ve fiyatın "yirmi yıllık yeniliğin" bir yansıması olduğunu iddia ederek eleştirilere yanıt verdi. "Tedaviye yatırım yapmanın zamanı geldi."diye de ekledi.

everyone.org adresinde Biogen tarafından belirlenen fiyatı etkileyemeyiz. Hastaların Aduhelm adresine aşağıdaki fiyatlardan erişmelerine yardımcı olabiliriz:

  • €1,958.58 bir şişe için 170 mg/1.7 mL (100 mg/mL)
  • €3,046.68 bir şişe için 300 mg/3 mL (100 mg/mL)

Daha fazla bilgi için buraya bir soruşturma yapın.

Alzheimer hastalığı için yaklaşan tedaviler

Mayıs 2021'de yayınlanan bir çalışma, Alzheimer hastalığı için klinik deneylerde şu anda 126 tedaviolduğunu göstermektedir. Bunların %82,5'i hastalık modifikasyonunu hedef, %10,3'ü bilişi geliştirir ve %7,1'i nöropsikiyatrik semptomları hafifletmeye odaklanır.

  • Faz 3 denemeleri: 28 tedavi (aducanumab dahil)
  • Faz 2 denemeleri: 74 tedavi
  • Faz 1 denemeleri: 24 tedavi

Faz 3 denemelerindeki tedavilerin büyük olasılıkla önümüzdeki yıl onaylanması muhtemeldir.

Lecanemab

Aducanumab (beta-amiloid plakları çıkarmak için bağışıklık sistemini tetikleyen) ile benzer şekilde çalışan monoklonal antikor lecanemab,yayınlanan raporlara göre umut vaat ediyor ve Faz 3 klinik çalışmalarına geçti.

Gantenerumab

Gantenerumab beta-amiloid'e bağlanır, özellikle kanda dolaşan bireysel beta-amiloid ile karşılaştırıldığında beta-amiloid plaklarına bağlanır. Bir hücrenin belirli bir molekülü kendi içine alıp sindirdiği bir süreç olan fagositozu uyararak amiloid plaklarını erittiği ve beta-amiloidi giderdiği düşünülmektedir. Gantenerumab'ın önceki klinik çalışmaları, beta-amiloid plak insanlarını doğrudan gen mutasyonlarından kaynaklanamayan daha yaygın Alzheimer formu ile azalttığını göstermiştir. İki büyük küresel Faz III çalışmasında incelenerek devam eder.

Solanezumab

Solanezumab, beta-amiloidi kandan ve beyin omurilik sıvısından "temizlemeyi" ve böylece plak oluşumunu önlemeyi amaçlayan bir antikordur. Denemelerin tam üç buçuk yıllık döneminde yer alan katılımcılarda ve daha sonra katılan katılımcılarda daha az fayda bildirilmiştir, bu nedenle etkileri hakkında daha fazla bilgi edinebilmemiz gerekir.

Donanemab

Donanemab, Alzheimer tedavisi için gelecek vaat eden bir başka ilaç gibi görünüyor. Daha küçük çalışmasının sonuçlarını doğrulamak için 1500 katılımcıyı büyük bir çalışmaya kaydetmeyi planlayan Eli Lilly and Company tarafından test ediliyor; bu önceki çalışma 76 hafta sürdü ve 257 hastayı içeriyordu ve raporlara göre donanemab'ın Alzheimer hastalığının ilerlemesini önemli ölçüde yavaşladığınıgösterdi.

Diğer

Saracatinib, beta-amiloid plaklarının oluşumuna yardımcı olan Fyn kinaz adı verilen bir proteinin inhibitörü görevi gören deneysel bir bileşiktir. Fareler üzerinde yapılan bir çalışma, saracatinib'in Fyn kinazı inhibe ederek farelerdeki hafıza kaybını tersine çevirmede etkili olduğunu göstermiştir. Fyn kinaz inhibisyonu hastalığın ilerlemesini engelleyebilir veya geciktirebilir.

Kaliforniya'daki Salk Biyolojik Çalışmalar Enstitüsü'ndeki araştırmacılar fisetin adı verilen bir kimyasalı inceliyorlar ve cms121 adlı bir fisetin versiyonugeliştirdiler Beyin hücrelerinin kaybını yavaşlatmada etkili olduğunu buldular. Bir ilaç onay için hazır olmadan önce daha fazla araştırma yapılması gerekir.

Ile ilgili Aduhelm'nin yakın zamanda onay verdiği, ABD'nin Chicago kentindeki hasta savunuculuğu grubu Alzheimer Derneği'nin Baş Bilim Sorumlusu Maria Carrillo, Nature için yaptığı açıklamada şunları söyledi:"Umutluyuz ve bu başlangıç - hem bu ilaç hem de Alzheimer için daha iyi tedaviler için."

"Bizsadece düşüncelerimiz ve beynimiz." – Sandy, eski diş hekimi ve yardımcı doçent ve Alzheimer hastası.


everyone.org olarak, bilimin insan ırkını ileriye taşıdığına ve hayatları iyileştirdiğine ve hatta kurtardığına inanıyoruz. Alzheimer hastalığı pek çok kişinin yaşam kalitesini tehlikeye atmaktadır. Kendilerini (çözümün bir parçasını) bulmaya adamış bilim insanlarını sebat etmeye teşvik ediyoruz ve umut verici sonuçlar gösteren geliştirilmekte olan tedavilerin önümüzdeki 3 yıl içinde onaylanmasını ve dünyanın dört bir yanındaki Alzheimer hastaları için erişilebilir hale gelmesini dört gözle bekliyoruz.


Hasta Desteğiile İletişime Geçin

Herhangi bir sorunuz varsa veya yardıma ihtiyacınız olursa, Hasta Destek Ekibimizle iletişime geçin. Pazartesiden cumaya 09:00-18:00 CET saatleri arasında 24 saat içinde sizinle iletişime geçeceğiz.