Ibudilast ALS için: FDA onayı ne zaman geliyor (ve nasıl beklememeli)?

Ketas (ibudilast) şu anda ABD, Avrupa ve ötesinde aktif klinik deneylerden geçmekte olan ALS için umut verici bir ilaçtır. Henüz ALS için onaylanmamış olsa da, potansiyel FDA onayına doğru ilerleme sinyali veren FDA hızlı yol atamasını kazanmıştır.

İşte ibudilast'un onay zaman çizelgesi ve ülkenizde resmi olarak kullanıma sunulmadan önce ona nasıl erişebileceğiniz hakkında bilmeniz gerekenler.

ibudilast ne için kullanılır?

Ibudilast ( Ketas, AV-411 veya MN-166 olarak da bilinir) öncelikle Japonya ve Güney Kore'de kullanılan bir anti-enflamatuar ilaçtır. Başlangıçta astım ve inme sonrası komplikasyonları tedavi etmek için geliştirilmiştir. Bununla birlikte, anti-enflamatuar ve nöroprotektif özellikleri, multipl skleroz (MS) ve ALS ¹ dahil olmak üzere nörodejeneratif hastalıkları tedavi etme potansiyeline yönelik araştırmaları tetiklemiştir.

ibudilast ALS için nasıl çalışır?

Ibudilast (Ketas) beyin ve sinir sistemindeki enflamasyonu azaltarak ALS için işe yarayabilir. ALS'de önemli bir faktör olan enflamasyonu teşvik eden belirli enzimleri ve molekülleri (PDE-4, PDE-10 ve MIF gibi) bloke eder. Ek olarak, sinir hücrelerinin korunmasına yardımcı olur ve hayatta kalmalarını, büyümelerini ve işlevlerini destekler. Ibudilast ayrıca nörolojik hasarda rol oynayan glial hücrelerin aktivitesini de azaltır ¹.

ibudilast nerede onaylanmıştır?

Kasım 2024 itibariyle ibudilast sadece Japonya ve Güney Kore'de onaylanmıştır. Ve orada bile sadece astım ve serebrovasküler rahatsızlıkların tedavisi için onaylanmıştır.

ALS için bir tedavi olarak henüz hiçbir yerde onaylanmamıştır. Ancak, klinik deney sonuçları göz önüne alındığında bu bir zaman meselesi olabilir.

ibudilast FDA onaylı mı?

Kasım 2024 itibariyle değil. Ancak ibudilast , ALS ² için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Fast Track ve Yetim İlaç Atamaları almıştır. Devam eden klinik deneyler olumlu sonuçlar verirse, ibudilast yakında bir FDA onayı alabilir. Fast track onayları, yeni bir ilaç onay başvurusu yapılır yapılmaz altmış gün kadar kısa bir sürede alınabilir.

ibudilast EMA onaylı mı?

Kasım 2024 itibariyle henüz değil. Ibudilast 'a 2016 yılında EMA tarafından Yetim İlaç statüsü verilmiştir; bu da pazarlama izni başvurusu yapıldığında potansiyel olarak daha kısa bir onay sürecinden geçebileceği anlamına ^gelmektedir3.

ibudilast Birleşik Krallık'ta onaylandı mı?

FDA ve EMA onayına benzer şekilde, ibudilast'un MHRA onayı da henüz bir gerçek değildir. Kasım 2024 itibariyle ilaç için yapılmış bir ruhsat başvurusu bulunmamaktadır. Ancak bu, İngiltere'nin ilacı onaylamasının daha uzun süreceği anlamına gelmiyor. ibudilast FDA veya EMA onayı alır almaz, MHRA ilacı Birleşik Krallık'ta kullanım için hemen onaylamaya karar verebilir. Bu Brexit sonrası düzenlemelere uygun olarak mümkündür.

ALS'de ibudilast 'un klinik çalışma sonuçları nelerdir?

Ketas (ibudilast/MN-166) ALS'ye odaklanan bir dizi klinik çalışmada yer almıştır. Kayda değer sonuçlardan bazıları aşağıda listelenmiştir.

IBU-ALS-1201 (Aşama 2)

Bu denemede, ibudilast ile birlikte riluzole ALS hastalarında umut verici sonuçlar göstermiştir.

riluzole'a eklendiğinde, ibudilast fonksiyonel aktiviteyi, yaşam kalitesini ve kas gücünü geliştirmiştir. Çalışma, plasebo grubuna kıyasla ibudilast ile tedavi edilen önemli ölçüde daha fazla katılımcının fonksiyonel ölçümlerde (ALSFRS-R) stabilize olduğunu veya iyileştiğini ortaya koymuştur. Olumlu etkiler özellikle bulber veya üst ekstremite başlangıcı olanlar da dahil olmak üzere erken ALS hastalarında ^{gözlenmiştir4}.

COMBAT-ALS (Faz 2b/3)

Devam etmekte olan bu çalışma, 12 ay boyunca ALS hastaları için Ketas'un etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmeyi ve ardından 6 aylık bir uzatma aşamasını hedeflemektedir. Çalışmanın tahmini tamamlanma tarihi Aralık 2026'dır ⁵. COMBAT-ALS çalışmasının sonucunun potansiyel bir FDA onayı için çok önemli olması beklenmektedir.

Doktorunuz ALS için ibudilast adresini zaten reçete edebilir mi?

Teknik olarak evet. Bu kararı mevcut klinik araştırma sonuçlarına dayanarak verebilir. Ya da ilacı klinik uygulamalarında kullanmış olan diğer doktorlarla görüştükten sonra.

Bir doktor bir ilacı (henüz) onaylanmamış bir hastalığı tedavi etmek için reçete ettiğinde, buna endikasyon dışı kullanım denir.

Ülkenizde satışa sunulmadan önce ibudilast adresini nasıl edinebilirsiniz?

Ketas (ibudilast) ülkenizde onaylanmamışsa veya mevcut değilse, beklemek zorunda kalmadan almanın hala yolları vardır. Seçeneklerden biri devam eden bir klinik araştırmaya katılmaktır. Diğer bir seçenek ise kişisel kullanımınız için hemen Ketas satın almaktır.

Bir klinik araştırmaya katılın

Kriterleri karşılıyorsanız, ABD ve Kanada'da hasta alımı yapan COMBAT-ALS denemesine katılabilirsiniz. Uygun değil misiniz? Kontrollü koşullar altında ibudilast adresine erişim sağlayabilecek ve ruhsatlandırma sürecine katkıda bulunabilecek başka denemeler de olabilir. Bunlardan bazıları uluslararası katılımcılara da açık olabilir. Tam liste için ClinicalTrials.gov 'a göz atın.

ibudilast adresini Adlandırılmış Hasta olarak satın alın

Tedaviniz bekleyemiyorsa ve bir klinik araştırma seçeneği yoksa, Adlandırılmış Hasta olarak hemen ibudilast adresini alabilirsiniz. Adlandırılmış Hasta yönetmeliği dünya çapında aktiftir ve hastaların yerel olarak mevcut olmadığında kişisel kullanım için ilaç satın almalarına ve ithal etmelerine izin verir.

Doktorunuz ALS hastalığınız için ibudilast adresini reçete etmişse, reçetenizi uzman İlaç Erişim ekibimizle paylaşın ve nerede olursanız olun ihtiyacınız olan ilacı almanıza yardımcı olalım.

Başvuru:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, Erişim tarihi 19 Kasım 2024.
2. Melão, Alice. FDA, Pivotal ALS Faz 2b/3 Deneme Testini Onayladı Ibudilast. ALS News Today, 17 Nisan 2019.
3. Yetim tıbbi ürünlerin Topluluk Kaydı. Avrupa Komisyonu. Erişim tarihi 19 Kasım 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) in Subjects With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, Erişim tarihi 19 Kasım 2024. 
5. ALS (COMBAT-ALS) Hastalarında 6 Aylık Açık Etiketli Uzatmanın Ardından 12 Ay Süreyle MN-166'nın (ibudilast) Değerlendirilmesi. ClinicalTrials.gov, Erişim tarihi 19 Kasım 2024.