Ülkenizde edaravone adresine erişim - ALS için FDA onaylı yeni ilaç

edaravone'un onaylanmasını sağlayan klinik çalışmaların sonuçları nelerdir ve hastalar kendi ülkelerinde bu ilaca nasıl erişebilirler?

Doğru yönde önemli bir adım

Radicava'nın onayı, genel adıyla anılır edaravone, FDA tarafından, o zamandan beri AMERIKA Birleşik Devletleri'nde ALS tedavisi için onaylanan ilk yeni tedaviyi işaret eder riluzole (Rilutek) 1995 yılında. ALS farkındalık ayı tüm hızıyla sürek devam ederken, haberler hastalara, hekimlere ve ALS savunucularına umut veriyor ve ALS ile mücadelede yeni bir sayfa açmanın sinyallerini verebilir.

ALS için etkili bir tedavi yoktur, ancak etkili tedavi için acil bir tıbbi ihtiyaç olan bir alanda yeni bir tedavi seçeneği sağlar gibi FDA onayı ALS ile yaşayanlar için çok önemli bir adım işaretleri. Onay Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc verildi. 

FDA onayına rağmen, edaravone tüm ALS hastaları için mevcut veya erişilebilir olmayabilir. Onaylardaki ve erişimdeki gecikmeler fiyatlandırma, öncelik, geri ödeme veya doktorların tercihlerinden (veya yukarıdakilerin bir kombinasyonundan) kaynaklanabilir. Bununla birlikte, çoğu ülke hastaların (veya bakıcılarının) 'adlandırılmış hasta' temelinde ilaç ithal etmesine izin verir - genellikle bilinmeyen bir gerçektir. Siz veya tanıdığınız biri, ülkenizde henüz bulunmayan bir ilacı tedarik etmek için daha fazla bilgiye veya desteğe ihtiyaç duyarsa, bunun nasıl yapacağınızla ilgili bilgileri ana sayfamızda bulabilirsiniz. Ekibimiz, doktorlar ve hastalar tarafından yüksek puan alan hizmet ile dünyanın dört bir yanından günlük olarak henüz onaylanmamış ilaçlar sunmaktadır.

Amotrofik lateral skleroz (ALS)

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS), kas hareketi için gerekli olan beyin ve omurilikteki bazı hücrelere saldıran karmaşık, ilerleyici nörodejeneratif bir hastalıktır. İşitme, görme, koku, tat ve dokunma gibi duyular ALS'den etkilenmez. Her olgu farklıdır ancak als'ın erken ALS belirti ve semptomları şunlardır:

• Kas seğirmesi ve krampları
• Ellerde, bacaklarda, ayaklarda veya ayak bileklerinde zayıflık
• Konuşma veya yutma güçlüğü

Şu anda bu gizemli ve ölümcül bozukluk anlayışımızı değiştirmek için ALS keşfi üzerinde yer alan çok araştırma vardır. [1] Hastalığın ilerleme oranıdeğişken prognoz tahmin etmek zor hale getirir ve tedaviler geliştirmek zor. Diğer nörodejeneratif hastalıklar gibi ALS'nin yaklaşık %10'u ailesel olarak sınıflandırılırken, olguların geri kalan %90'ı sporadik olarak kabul edilir. [2]

ALS'nin nedeni bilinmiyor. Ancak, bilimsel çalışmalardan elde edilen kanıtlar hem genetik hem de çevrenin ALS'nin gelişiminde rol oynadığını göstermektedir.

edaravone onay

edaravone Als tedavisi için Japonya İlaç ve Tıbbi Cihaz Ajansı (PMDA) tarafından Haziran 2015'teonaylandı. Kısa bir süre sonra Güney Kore'de de onaylandı.

Japonya'daki onaydan bu yana everyone.org , yaklaşık 20 ülkede edaravone 'un güvenli ve etkili bir şekilde sunulmasını sağlamaktadır.

Kullanımı hakkında bilgi edinme üzerine edaravone Japonya'daki ALS hastalarını tedavi etmek için, FDA'nın Nöroloji Ürünü bölümü, kullanımı için bir pazarlama başvurusunda bulunmak için Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. edaravone ABD'de.

"Bu uzun yıllar IÇINDE ALS için FDA tarafından onaylanan ilk yeni tedavi, ve biz ALS olan insanlar artık ek bir seçenek olacak memnunuz" Eric Bastings, MD, Nöroloji Ürünleri Bölümü FDA müdür yardımcısı belirtti.

edaravone ve klinik çalışmalar

edaravone ilk olarak Japonya'da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından akut iskemik inme ile ilişkili nörolojik semptomlardan etkilenen hastalar için geliştirilmiştir.

Şirket daha sonra serbest radikal çöpçü olarak özellikleri verilen ALS için tedavi keşfetmek için Japonya'da çeşitli klinik çalışmalar yoluyla çalıştı.

edaravone als³ile insanlarda biriken oksijen içeren molekülleri çıkarmak için çalışan bir antioksidan ve serbest radikal bir çöpçüdür. Klinik bir deneyde, edaravone uygulama doku oksidatif hasarın plazma belirteçlerini önemli ölçüde azalttı⁴. Bu antioksidan yaklaşımın sinir sistemine nöroprotektif destek sağladığı, hastalığın ilerlemesini yavaşlatdığı veya ek hasarı tamamen sınırladığı düşünülmektedir.

Şimdi Japonya'da adı altında onaylanmıştır. Radicut als tedavisi için Radicava adı altında her iki endikasyon⁵ ve ABD'de için. edaravone hem Radicava hem de Radicut.

Onay edaravone ALS tedavisi için etkisini karşılaştıran bir çalışmaya (MCI186-19) dayanmaktadır. edaravone 137 ALS hastada plasebo ile (69 hasta edaravone; Plaseboda 68 hasta). Çalışma 6 döngüden oluşuyordu. Karşılaştırma, tedavi öncesi ve sonrası ALSFRS-R skorlarındaki değişikliklere dayanıyordu. ALSFRS-R ölçeği, ALS'li hastaların konuşma, tükürük salgısı ve yürüme gibi motor ve solunum fonksiyonlarını değerlendiren 12 sorudan oluşur. Her öğe 0-4 arasında puanlanır, daha yüksek puanlar daha fazla işlevsel yeteneği temsil eder⁶. ALS ilerleme oranları önemli ölçüde değişse de, araştırmalar ALS'li kişilerin ALSFRS-R ölçeğinde ayda ortalama bir puan kaybettiğini göstermektedir⁷.

TABANDAN ALSFRS-R puanlarındaki düşüş, edaravone-tedavi edilen hastalar (Ortalama ± Standart Hata (%95 CI) = – plasebo ile karşılaştırıldığında 5,01 ± 0,64) (Ortalama ± Standart Hata (%95 CI) = – 7,50 ± 0,66) arasında fark vardır edaravone ve ALSFRS-R ölçeğinde plasebo 2,49 (%95 CI = 0,99, 3,98)⁸. Bu, iki grup arasındaki% 33'lük bir farka karşılık gelir⁷.

Her ilaçta olduğu gibi, edaravone, plasebodan ortalama olarak daha üstün olmasına rağmen, tüm hastalar için aynı değildi. ALSFRS-R puanlarındaki değişimin temelden 24.

Klinik deney katılımcıları tarafından bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar edaravone morarma (ezilme) ve yürüme bozukluğuydu. Ayrıca kurdeşen, şişlik veya nefes darlığı gibi acil tıbbi bakım gerektiren ciddi riskler ve ilacın bir bileşeni olan sodyum bisülfite alerjik reaksiyonlarla ilişkilidir^8.

ALS'li erişkin hastalar için standart doz:

• 60 mg edaravone günde bir kez 60 dakikadan fazla intravenöz olarak uygulanır

• İlk döngü: 14 gün boyunca günlük dozlama ve ardından 14 günlük ilaçsız bir dönem

• Sonraki tedavi döngüleri: 14 günlük sürelerin 10 günü boyunca günlük dozlama, ardından 14 günlük ilaçsız dönemler⁶.

Radicut, Mitsubishi Tanabe Pharma Japan tarafından dağıtılır, tek doz şişelerde tedarik edilir ve uygun miktarda fizyolojik salin ile seyreltilir. Bir infüzyon için iki şişe gereklidir⁸. Alternatif olarak, Radicava seyreltme gerek duyulmayan iki tek doz polipropilen torbada tedarik edilir⁶.

Erişim edaravone

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. edaravone Ağustos 2017'ye kadar ABD'de kullanılabilir.

Ancak, ABD'li hastalar hala edaravone adresinden yararlanabilirler. everyone.orgKüresel bir hasta alıcıları kulübü olan ALS, bu noktaya kadar Amerika Birleşik Devletleri içindeki ALS hastalarına güvenli ve güvenilir bir şekilde ve mümkün olan en iyi fiyatla teslimat sağlayabilir. Daha fazla bilgiyi edaravone bilgi sayfamızda bulabilirsiniz.

Güvenilir erişimi sağlayabiliriz Radicut (edaravone) FDA'nın doktorunuzun reçete mektubunu aldıktan sonra sevkiyatı sağlayan Kişisel İthalat Politikası (PIP) aracılığıyla. Alternatif olarak, sevkiyattan önce FDA tarafından onay gerektiren FDA'nın Tek Hasta IND talebi aracılığıyla teslimatı sağlayabiliriz.

ABD dışında yaşıyorsanız, benzer şekilde everyone.org , Radicut (edaravone) ve web sitemizde listelenen diğer ilaçların, dünya çapında çeşitli kişisel ithalat programları aracılığıyla güvenli ve güvenilir bir şekilde teslim edilmesini sağlayabilir:

Avustralya: Kişisel İthalat Şeması, Özel Erişim Şeması

Belçika: Federal İlaç ve Sağlık Ürünleri Ajansı

Bulgaristan: Bulgar Uyuşturucu Ajansı

Kanada: Özel Erişim Programı

Çin: Çin Gıda ve İlaç İdaresi

Fransa: ANSM

Almanya: Alman Tıbbi Ürünler Yasası

İran: IFDA

Ürdün: Ürdün Gıda ve İlaç İdaresi

Yeni Zelanda: Medsafe

Suudi Arabistan: Suudi Gıda ve İlaç Kurumu İthalat İzni

Singapur: Sağlık Ürünleri (Tıbbi Cihaz) Yönetmelikleri

Güney Afrika: Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu

Türkiye: TITCK

İngiltere: İthalat İnsan Tıbbı

Daha fazla bilgi için lütfen doktorunuza, yerel eczanenize veya everyone.org at [email protected] veya + 31 208084414 adresinden ulaşabilirsiniz.

ALS'nin geleceği

FDA onayı sayesinde ABD'li hastalar artık ALS için onaylanmış ikinci bir ilaca erişebilecekler. Bununla birlikte, ALS zorlu ve heterojen bir hastalık olmaya devam etmektedir ve everyone.org ALS ile mücadele edenleri desteklemeye devam edecektir.

ALS'li kişiler hakkında daha fazla bilgi için Mitsubishi Tanabe Pharma America web sitesine (www.mt-pharma-america.com) başvurmalıdır edaravone. ALS Terapi Geliştirme Enstitüsü ALS hakkında daha fazla bilgi verebilir ve tartışmak için 10 Mayıs'ta halka açık bir web semineri düzenleyecektir. edaravone ALS topluluğuyla birlikte. http://www.als.net/als-webinars/'da önceden kayıt yapılması gerekmektedir.

everyone.org kurucu ortağı Sjaak Vink, "Mitsubishi Tanabe Pharmato'nun fiyatlarını açıklamasını büyük bir heyecanla beklerken, everyone.org onay ve fiyatlandırma kısıtlamalarından etkilenebilecek ailelerin ve hastaların etkili tedavilere mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olmaya devam edecektir" diyor. everyone.org gibi sosyal girişimler, onay sorunlarının ön saflarında yer alan hastaların en son bilgileri almalarına ve hem yenilikçi hem de etkili ilaçlara mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olmaktadır.

Başvuru

1. Renton ve ark. Doğa Nörobilim, Aralık 2014 doi:10.1038/nn.3584

2. Rowland ve ark. N Engl J Med, Mayıs 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207

3. Ito ve ark. Exp Neurol, Eki 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017

4. Nagese ve ark. Redox Raporu, Şubat 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.000000026

5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf

7.https://www.multivu.com/players/English/8047051-mt-pharma-america-radicava-fda-approval/docs/radicavaproductfs-1494020153658-192439555.pdf

8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm