Ensifentrine'in EMA onayı: En yeni inhale KOAH ilacı Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Kronik obstrüktif akciğer hastalığı (KOAH) için yeni bir tedavinin bulunmadığı 20 yılı aşkın bir sürenin ardından, FDA'nın Ohtuvayre'yi (ensifentrin) onaylaması tedavi ortamını değiştiriyor.

Bu olumlu bir haber olsa da, Ohtuvayre'nin henüz mevcut olmadığı ABD dışındaki hastalar için çok az şey ifade etmektedir. Özellikle Avrupa ve Birleşik Krallık'taki hastalar ensifentrinin ne zaman onaylanmasını bekleyebilir?

Ensifentrin ne için kullanılır?

KOAH için en yeni inhaler ilaç, hastalar için idame tedavisi olarak kullanılır. Bronkodilatör ve anti-inflamatuar aktiviteleri tek bir molekülde birleştirir. Sınıfının ilk ikili PDE3 ve PDE4 inhibitörü olan ensifentrin, hastalık yönetimine benzersiz bir yaklaşım sunmaktadır.

Ohtuvayre tek başına veya diğer KOAH tedavileriyle birlikte kullanılabilir.

Ensifentrin bir steroid midir?

Hayır, ensifentrin bir steroid değildir. İlacın yeniliği, bugüne kadar kullanılan KOAH tedavilerine kıyasla farklı bir etki mekanizmasına sahip olmasıdır. PDE3 ve PDE4 enzimlerinin aktivitesini azaltarak çalışır, böylece akciğer fonksiyonunu iyileştirir ve semptomları hafifletir ¹.

Ensifentrin klinik çalışmalarda ne kadar etkilidir?

Ohtuvayre (ensifentrine) iki Faz 3 çalışmasını tamamladı - ENHANCE-1 ve ENHANCE-2. Her iki çalışmada da ensifentrinin zorlu ekspiratuar hacim (FEV) üzerindeki etkisi plasebo ile karşılaştırılmıştır. FEV, akciğer fonksiyonunun kritik bir ölçümüdür ve bir kişinin belirli bir zaman dilimi içinde soluyabileceği hava hacmini gösterir. ENHANCE klinik çalışmalarında bu zaman dilimi bir saniye idi.

İki denemeden bildirilen temel sonuçlar şöyledir:

ENHANCE-1 deneme sonuçları

• 12 haftalık tedavinin ardından, Ohtuvayre alan hastaların FEV'si ortalama 61 mL artmıştır. Plasebo grubundaki hastalarda ise FEV ortalama 26 mL ^{azalmıştır2}.
• Ohtuvayre kullanan hastalar SGRQ skorlarında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme bildirmişlerdir. SGRQ, KOAH'lı hastalarda sağlık durumunu ve yaşam kalitesini ölçen kendi kendine bildirilen bir ^ankettir2.

ENHANCE-2 deneme sonuçları

• 12 haftalık tedavinin ardından, Ohtuvayre alan hastaların FEV'si ortalama 48 mL artmıştır. Plasebo grubundaki hastalar için FEV ortalama 46 mL ^{azalmıştır2}.
• Ensifentrin kullanan hastalar 24. haftaya kadar semptomlarda ve yaşam kalitesinde klinik olarak anlamlı iyileşmeler göstermiştir. Ancak, plasebo ile aradaki fark istatistiksel olarak anlamlı ^değildi3.

Bu klinik çalışma sonuçlarına dayanarak, ikili inhibitör ensifentrin FDA onayını aldı ve KOAH idame tedavisi olarak yüksek beklentiler oluşturdu.

Ensifentrine ne zaman EMA onayı alacak?

Bunu söylemek zor. Aralık 2024 itibariyle Avrupa'da ensifentrine için aktif bir ruhsat başvurusu bulunmamaktadır. EMA onay süreci tipik olarak 210 gün kadar sürmektedir, bu nedenle yıl sonundan önce bir onay başvurusu yapılırsa, ensifentrin en azından teorik olarak 2025 yılı sonuna kadar EMA onayı alabilir.

Ohtuvayre Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki EMA onayı ile bulunabilirlik aynı şey değildir. Dolayısıyla, Ohtuvayre'nin AB'de onaylanması için en az bir yıl bekleme ihtimali pek iç açıcı olmasa da, Avrupa'da bulunabilirliğine ilişkin zaman çizelgesi daha da iç açıcı değil.

EMA onayından sonra, her üye ülke kendi fiyat müzakeresi, geri ödeme kararları ve nihayetinde yerel lansman sürecinden geçer. Almanya gibi bazı ülkeler bu süreci ortalama 133 gün içinde yönetirken, Romanya gibi diğer ülkeler 800 günden fazla sürebilmektedir.

Başka bir deyişle, Ohtuvayre'nin 2025 yılı sonuna kadar EMA onayı alacağı en iyi senaryoda bile, AB'deki hastalar 2026 ortası ile 2028 arasında bir yerde ilaca erişebilecekler.

Ensifentrin Birleşik Krallık'ta (ve NHS'de) mevcut olacak mı?

Bu noktada bir şey söylemek zor. Aralık 2024 itibariyle Ohtuvayre için MHRA'ya sunulmuş bir ruhsat başvurusu bulunmamaktadır. İlaç için devam eden bir NICE değerlendirmesi de yoktur ve ensifentrinin NHS'de kullanıma sunulması için olumlu bir değerlendirmeye ihtiyaç vardır.

Bu durum cesaret kırıcı gibi görünse de öyle olmak zorunda değil. Brexit'ten sonra MHRA, başka bir güvenilir kurum (FDA veya EMA gibi) onaylar onaylamaz ilaçları onaylayabilir. Bu da, eğer isterlerse, MHRA'nın Ohtuvayre'yi FDA onayına dayanarak Birleşik Krallık'ta hemen ruhsatlandırabileceği anlamına geliyor. Bunun gerçekleşip gerçekleşmeyeceğini zaman gösterecek.

Ülkenizde satışa sunulmadan önce ensifentrin nasıl temin edilir?

İyi haberlerimiz var. Tedavinize başlamak için Ohtuvayre'nin ülkenizde onaylanmasını veya mevcut olmasını beklemenize gerek yok. İlaç ilk küresel onayını aldığına göre, dünyanın her yerinden herhangi bir hasta, reçetesi olduğu sürece kişisel kullanım için satın alabilir ve ülkesine ithal edebilir.

Bu, dünya çapında neredeyse tüm ülkelerde yürürlükte olan Hasta İthalatı yönetmeliği ile mümkün olmaktadır.

Doktorunuz Ohtuvayre'nin durumunuza fayda sağlayabileceğine inanıyorsa, ülkenizde onaylanıp onaylanmadığına veya mevcut olup olmadığına bakılmaksızın reçete yazmasına izin verilir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimizle paylaşın ve EMA onayından önce ensifentrin satın almanıza yardımcı olalım.

Başvuru:

1. Neden Ohtuvayre. Ohtuvayre.com, Erişim tarihi: 10 Aralık 2024.
2. Klinik Veriler ve Etkinlik. Ohtuvayre.com, Erişim tarihi: 10 Aralık 2024.
3. Verona Pharma, Ensifentrine'in KOAH için Faz 3 ENHANCE-2 Denemesinde Birincil Son Noktayı Karşıladığını Duyurdu. Verona Phama, Erişim tarihi: 10 Aralık 2024.