Adlandırılmış Hasta Programlarını Anlamak: Nasıl Çalışırlar, Faydaları ve Zorlukları

Hastalar, aile üyeleri, bakıcılar ve doktorlardan en sık aldığımız sorulardan biri "Kendi ülkemde onaylanmayan ilaçlara nasıl erişim sağlayabiliyorsunuz?" sorusudur.

Basitçe ifade etmek gerekirse, mevcut bir yönetmeliği - Adlandırılmış Hasta İçe Aktarma yönetmeliğini - alıp hastalar ve doktorlar için kullanımı kolay hale getiriyoruz. Bu makalede, Adlandırılmış Hasta İçe Aktarımı ve bizim bu konudaki rolümüz hakkında bilmeniz gereken her şeyi gözden geçireceğiz.

Hasta Adı Verme Yönetmeliği nedir?

Normal kanallardan henüz temin edilemeyen potansiyel olarak hayat kurtarıcı ilaçlara erişim, ciddi hastalıkları olan hastalar için göz korkutucu bir zorluk olabilir. İşte bu noktada devreye giren Adlandırılmış Hasta İthalatı, hayati bir can simidi sunuyor.

Adlandırılmış Hasta Programı (NPP), Adlandırılmış Hasta Merhametli Kullanım, Adlandırılmış Hasta Temini, Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) veya Bireysel Hasta Programı (IPP) olarak da bilinen Adlandırılmış Hasta İthalatı, onaylanmamış ilaçlara erken erişim sağlanması açısından çok önemlidir.

Bu düzenleme dünyanın pek çok ülkesinde uygulanmakta olup, yaşamı tehdit eden, uzun süreli veya ciddi şekilde güçten düşüren bir hastalığı olan bir hastanın (Adı Geçen Hasta), yerel olarak onaylanmamış veya mevcut olmayan, ancak potansiyel olarak hayatını kurtarabilecek veya kalitesini artırabilecek ilaçlara erişmesine, satın almasına ve ithal etmesine izin vermektedir.

Merhametli Kullanım ve Adlandırılmış Hasta Programları arasındaki fark nedir?

Merhametli Kullanım ve Adlandırılmış Hasta Programı (NPP) terimleri sıklıkla birbirlerinin yerine kullanılmaktadır. Ancak, benzerliklerine rağmen, bu iki erişim programı türü aynı değildir.

• Benzerlikler

Her iki program da acil tıbbi ihtiyacı olan ciddi durumdaki hastalara yardımcı olmaktadır. Programlar, başka hiçbir tedavinin mevcut olmadığı durumlarda araştırma aşamasında olan veya onaylanmamış ilaçlara erişim sağlamaktadır. Her iki program da bir bireyin yanı sıra küçük bir hasta grubuna da uygulanabilir.

• Farklılıklar

Merhametli Kullanım programları ulusal veya uluslararası düzeyde denetlenir - örneğin FDA veya EMA gibi sağlık otoriteleri tarafından. Düzenleyici kurum tarafından resmi onay gerektirirler. Doktorlar, söz konusu hasta(lar)ın ilaca erişebilmesi için onay başvurusunda bulunmalı ve etik bir inceleme almalıdır.

NGS'ler ise ulusal bazda düzenlenir. Bu nedenle, gereklilikleri ülkeye göre değişebilir. Ancak NPP'ler genel olarak henüz onaylanmamış bölgelerde ilaçlara erişim için daha hızlı ve esnek bir yoldur. Etik inceleme veya resmi başvuru gerekmez. Bir doktor, belirli bir hasta adına (ve nitelikli bir eczanenin desteğiyle) bir ilacı doğrudan üreticisinden veya ilgili bir tedarikçiden temin edebilir.

Merhametli Kullanım ile Adlandırılmış Hasta İthalatı arasındaki bir diğer fark da, ikincisinin yalnızca bir ilacın dünyanın herhangi bir yerinde onaylanmış olması durumunda geçerli olmasıdır. Araştırma ilaçlarına Adlandırılmış Hasta İthalatı yoluyla erişemezken, Merhametli Kullanım yoluyla erişebilirsiniz.

Adlandırılmış Hasta Programlarını kim düzenler?

NPP'ler çeşitli uluslararası düzenlemeler kapsamında faaliyet göstermektedir. Avrupa Birliği'nde, Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) ve ilgili ulusal otoritelerin yetki alanına girmektedirler. Amerika Birleşik Devletleri'nde Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından düzenlenen Genişletilmiş Erişim olarak bilinen benzer bir program vardır.

Ancak, resmi olarak NPP'ler sağlık kurumlarının yetki alanına girse de, Merhametli Kullanım programlarının aksine, resmi bir başvuru süreci veya etik inceleme gerektirmezler.

Her ülkenin yenilikçi ilaçlara erişim ve bu ilaçların ithalatına ilişkin kendine özgü kuralları ve düzenlemeleri vardır.

Kimler Adlandırılmış Hasta Programına katılabilir?

Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliklerinde ülkeye özgü bazı farklılıklar olsa da, uygunluk kriterleri her yerde aynıdır.

Bireysel bir hasta aşağıdaki durumlarda Adlandırılmış Hasta Programından yararlanabilir:

• İhtiyaç duydukları ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve kendi ülkelerinde onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• Yerel piyasada alternatifi yok;
• İlaç kişisel kullanım içindir;
• Hastanın kendi ülkesindeki doktorundan aldığı bir reçetesi vardır;
• İlaç bir eczane tarafından dağıtılır.

Hangi belgelere ihtiyacınız olacak?

Adlandırılmış Hasta İthalatı yoluyla bir ilaca erişmek istiyorsanız bazı belgeler gereklidir. Örneğin, tedavi eden doktorunuzdan bir reçete her zaman gereklidir.

Ülkenizde onaylanmış ancak bulunmayan (örneğin tedarik sıkıntısı nedeniyle) bir ilacı ithal etmeye çalışıyorsanız, doktorunuzdan bu durumu belirten bir mektuba da ihtiyacınız olabilir.

Ülkenize bağlı olarak, ithalat lisansı gibi ek belgeler gerekebilir.

Belirli bir ülke veya ilaçla ilgili gerekliliklerle ilgileniyorsanız, İlaç Erişimi uzmanlarından oluşan ekibimizle iletişime geçin. Bizim aracılığımızla bir ilaç sipariş ederseniz, tüm yerel gerekliliklerin karşılandığından emin olacağız.

İhtiyacınız olan ilacı nasıl buluyor ve ithal ediyorsunuz?

İhtiyacınız olan belgelere sahip olduktan sonraki adım ilacı bulmaktır. Siz veya doktorunuz ilacı talep etmek için doğrudan ilaç üreticisine ulaşamazsınız. İthalat lisansı olan ya da feragat başvurusunda bulunmaya istekli bir eczane bulmanız gerekecektir. Eczane daha sonra ilacı sizin adınıza ya üreticiden ya da ilacı bulunduran bir ecza toptancısından temin edecektir.

Yeni bir ilaç bulmak sıkıcı ve zaman alıcı bir süreç olabilir. Everyone.org adresinde, bunu siz ve doktorunuz için kolaylaştırma konusunda uzmanız. İhtiyacınız olan ilacı platformumuz üzerinden sipariş ederseniz, ilacı sizin adınıza temin eder ve ortak eczanelerimizden birine (teslim almak için) veya bölgenizdeki bir eczaneye güvenli bir şekilde teslim edilmesini sağlarız.

Everyone.org sizi Adlandırılmış Hasta Programı ile nasıl destekliyor?

Acil ihtiyaç duyduğunuz bir ilacı ithal etme sürecinin tek başınıza zor ve bunaltıcı olabileceğini biliyoruz. Bu nedenle sizi ve doktorunuzu Adlandırılmış Hasta İthalatı sürecinde destekleme konusunda uzmanlaştık.

İhtiyacınız olan ilacı platformumuz aracılığıyla talep ederseniz, İlaç Erişim uzmanlarından oluşan ekibimiz gerekli belgeler konusunda size rehberlik edecektir. En iyi fiyatı veren tedarikçiyi bulacağız ve ilacınızın güvenli ve emniyetli bir şekilde eczaneye gönderilmesini sağlayacağız. Bazı durumlarda eczane ilacı doğrudan sizin adresinize ya da bir hastanenin adresine gönderebilir. Böyle bir durumda sizi bilgilendireceğiz.

Kısacası, Everyone.org tüm süreci denetler. Siz ve doktorunuz tedavinize odaklanabilesiniz diye, tedarikten nakliyeye, gümrükten teslimata kadar her konuyu biz yönetiyoruz. Başından sonuna kadar sizinle yakın temas halindeyiz, böylece ne bekleyeceğinizi biliyorsunuz .

Nasıl çalıştığımız hakkında daha fazla bilgi edinin.

Adlandırılmış Hasta Programlarının Faydaları

Adlandırılmış Hasta Programları hem hastalar hem de sağlık hizmeti sağlayıcıları için önemli bir araçtır. Geliştirme ve onay arasındaki boşluğu doldurmak için bir fırsat sağlarlar. Aynı zamanda onay ve bulunabilirlik arasındaki boşluğu da doldururlar. Zamana duyarlı koşullar için, aylar veya yıllar süren bu boşluk kritik olabilir. İşte NPP'lerin başlıca faydalarının bir listesi:

• Onaylanmamış tedavilere erişim: Adlandırılmış Hasta Merhametli Kullanımı, ciddi rahatsızlıkları olan hastaların henüz ülkelerinde onaylanmamış potansiyel olarak hayat kurtarıcı ilaçlara erken erişimini sağlar.
• Tedavi seçeneklerinde esneklik: NPP'ler, sağlık hizmeti sağlayıcılarının diğer tüm onaylı tedavileri tüketmiş hastalar için ek tedavi seçeneklerini keşfetmelerine olanak tanır.
• Daha hızlı tedavi: NPP'ler sayesinde hastalar ve doktorlar, resmi onayı veya yerel mevcudiyeti bekledikleri takdirde yapabileceklerinden daha hızlı bir şekilde tedaviye başlayabilirler. Bazı durumlar için bu fırsat hayat kurtarıcı olabilir.
• İlaç şirketleri için veri toplama: Bireysel Hasta Programları, ilaç şirketlerinin ilaç etkinliği ve güvenliği hakkında gerçek dünya verileri toplamasını sağlayarak gelecekteki ruhsat başvurularına yardımcı olur.

Adlandırılmış Hasta İthalatı ile ilgili zorluklar ve hususlar

NGS'lerle ilgili pek çok fayda olmakla birlikte, aşağıdakiler de dahil olmak üzere bazı zorluklar da vardır:

• Mevzuat karmaşıklığı: Ülkeler arasında farklı mevzuat gereklilikleri arasında gezinmek zorlayıcı ve zaman alıcı olabilir. Doğru bilgiyi bulmak bazı ülkelerde diğerlerine göre daha zor olabilir.
• Güvenlik ve etkinliğe ilişkin sınırlı veri: NPP'ler yerel olarak onaylanmamış ilaçları içerdiğinden, uzun vadeli güvenlik ve etkililikleri hakkında sınırlı bilgi olabilir ve bu da hastalar için potansiyel riskler oluşturabilir. Bu nedenle bir ilaca Adlandırılmış Hasta Programı aracılığıyla erişim kararı her zaman tedavi eden doktorla yakın işbirliği içinde alınmalıdır.
• Yüksek maliyetler: Yurt dışından ilaç satın alma ve ithal etme maliyeti yüksek olabilir, özellikle de ilaç sadece ilaç maliyetlerinin dünyada en yüksek olduğu ABD'de onaylanmışsa. Bu durum bazı hastalar için belirli ilaçlara erişimi karşılanamaz hale getirebilir. Bu sorunun hafifletilmesinde üzerimize düşeni yapmak için Everyone.org Vakfı'nı kurduk. 
• Erişim eşitsizliği: NPP'lerin mevcudiyeti tutarsız olabilir, bu da coğrafi konum ve sağlık altyapısına bağlı olarak tedavilere erişimde eşitsizliklere yol açabilir.

Sağlığınız nihai hedeftir

Her şeyde olduğu gibi, Adlandırılmış Hasta Programlarının da artıları ve eksileri vardır. Ancak günün sonunda, en iyi sağlık sonucuna ulaşmanızda size ve doktorunuza destek olmak için vardırlar. Birçok durumda, yerel olarak mevcut bir tedavi alternatifi de uygulanabilir olabilir. Ancak yerel seçenekleri tükenen hastalar veya ilaç onayı "bekleme odasında" sıkışmış nadir bir hastalığı olanlar için yapabileceğiniz daha fazla şey olduğunu bilmek iyidir.

Siz ve doktorunuz NPP'leri keşfetmeye karar verirseniz, Everyone.org adresindeki ekibimiz size yardımcı olmak için burada. Her hastaya ve tedavi eden doktora özelleştirilmiş destek sunmayı amaçlıyoruz. Bu şekilde, ihtiyacınız olan ilacı nasıl alacağınız konusunda endişelenmenize gerek kalmaz. Günün sonunda amacımız, kim olursa olsun ya da nerede yaşarsa yaşasın herkesin en yeni ve en iyi sağlık hizmetlerine eşit, hızlı ve adil bir şekilde erişebilmesidir.

Başlamaya hazır mısınız? İhtiyacınız olan ilacı platformumuzda arayın.

Kaynaklar:

1. Sorular ve Cevaplar Avrupa Birliği 'nde ilaçların şefkatli kullanımı [PDF], Avrupa Tıp Ajansı, Ocak 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. ve Mosconi, P. Genişletilmiş Erişim Programı: ortak bir tanım arayışı. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Ön Onay Erişim Terminolojisi Sözlüğü [PDF]. Ön onay Erişim Hasta Savunuculuk Zirvesi, Janssen, Ekim 2018.