Spinraza, spinal müsküler atrofi için yeni ilaç

Çığır açan bir tedavi olduğu iddialarının aslı var mı?

Spinraza nedir?

Spinrazanusinersen), kas gücünü ve hareketini etkileyen nadir ve genellikle ölümcül bir genetik hastalık olan spinal müsküler atrofisi (SMA) olan çocukları ve yetişkinleri tedavi etmek için onaylanan ilk ve tek tedavidir. Eksik proteinlerin sentezini değiştirerek, tam uzunlukta 'hayatta kalma motor nöronlarının' üretimini artırarak ve nihayetinde motor nöronların korunmasını teşvik ederek çalışır.

Doktorlar tarafından 'çığır açan' ve 'hayat değiştiren' olarak nitelendirilen ilaç, 23 Aralık 2016'da ABD 'de ilk onayını aldı ve o tarihten bu yana Avrupa Birliği 'nin (Haziran 2017) yanı sıra Brezilya, Japonya, İsviçre, Kanada ve son olarak Avustralya'da da onaylandı. İlacın üreticisi Biogen, ilacın başka ülkelerde de onaylanması için ruhsat başvurusunda bulunmuştur ve diğer ülkelerde de yeni başvurular başlatmayı planlamaktadır.

Klinik çalışmalarda elde edilen umut verici sonuçlara ve Spinraza'nın piyasaya ilk sürülen ürün olma özelliğine rağmen, 2018'in başlarında Spinraza ile tedavi edilen hasta sayısı sadece 4000 civarındaydı(Biogen Community Statement). Birçok hasta için kendi ülkelerinde henüz onaylanmamış veya kolayca erişilebilir olmayabilir ve sadece birkaç ülkede resmi geri ödeme almıştır.

Bununla birlikte, SMA hastası çocukların ebeveynleri, belirli koşullar altında ve doktor reçetesiyle ilacı 'hasta adı' temelinde ithal edebilirler. Ülkenizde bulunmayan bir ilacı tedarik etme konusunda daha fazla bilgiye ihtiyacınız varsa ve bu süreçte yardım ve desteğe ihtiyacınız varsa, nasıl yardımcı olabileceğimizi öğrenmek için ana sayfamızı ziyaret edin. Ekibimiz, doktorlar ve hastalar tarafından yüksek puan alan bir hizmetle, dünyanın dört bir yanından henüz onaylanmamış ilaçları günlük olarak teslim etmektedir. 

Spinraza ne kadar etkilidir?

Ana çalışmalardan biri 121 SMA'lı bebeği (ortalama 7 aylık) kapsamaktadır. Bir yıllık tedaviden sonra, Spinraza nusinersen) alan bebeklerin %50'sinden fazlası (73 bebekten 37'si) baş kontrolü, yuvarlanma, oturma, emekleme, ayakta durma ve yürüme gelişiminde ilerleme gösterirken, plasebo alan bebeklerin hiçbirinde benzer bir ilerleme görülmemiştir. Ayrıca, çalışmanın sonunda (13 ay) Spinraza alan hastaların yaklaşık %60'ı hala hayattaydı ve tedavi edilmeyen hastaların yaklaşık %30'una kıyasla kalıcı ventilasyona ihtiyaç duymuyordu.

Üreticinin web sitesinde"Tip 3 SMA'lı 4 kişiden 2'sinin bağımsız yürüme yeteneğini nasılkazandığı" belirtilmektedir - ki bu dikkate değerdir. (Bu sonuç sadece bebekler üzerinde yapılan klinik çalışmayı değil, 'açık etiketli' çalışmaları da içermektedir. Açık etiketli bir çalışma, ne hastanın ne de doktorların ilaç veya plasebo dağılımından haberdar olmadığı standart çift kör klinik çalışmalar yerine, araştırmacıların ve katılımcıların kullanılan ilacın farkında olduğu bir çalışmadır.

SMA'nın daha geç başladığı (6 aylıktan sonra) bebeklerle yapılan bir başka çalışmada da katılımcıların yarısından fazlasında iyileşme görülmüştür; Spinraza nusinersen) verilenlerin %57,3'ünde Hammersmith Genişletilmiş Fonksiyonel Motor Ölçeğinde (HFMSE) en az 3 puanlık bir artış görülürken, bu oran kontrol grubundaki hastaların yalnızca %20,5'inde görülmüştür.

Spinraza tedavide nasıl kullanılır?

Spinraza nusinersen) sadece reçeteyle satılan bir ilaçtır, bu nedenle tedavi planı hastanın ülkesinde SMA tedavisinde deneyimi olan bir uzman tarafından hazırlanmalıdır.

Şu anda ilaç, 12 mg'lık flakonlarda enjeksiyonluk bir çözelti olarak sağlanmaktadır. Önerilen doz, hastaya SMA teşhisi konulduktan sonra mümkün olan en kısa sürede verilen 12 mg'dır (bir flakon). İlk dozu 2, 4 ve 9 hafta sonra 3 doz daha ve ardından 4 aylık aralıklarla bir doz takip etmelidir. Bu elbette standart bir kılavuzdur - tedavi eden doktorunuz farklı şekilde karar verebilir. Daha fazla bilgi için prospektüse bakınız.

İlaç, bir uzman tarafından intratekal enjeksiyonla (sırtın alt kısmına, doğrudan omurgaya) uygulanmalıdır.

Spinraza'ya nasıl erişebilirim?

Spinraza nusinersen) birçok ülkede düzenleyici otoriteler tarafından onaylanmış olsa da, her ilaçta olduğu gibi, ilacın ülkenin sağlık sistemi içinde gerçekten kullanılabilir hale gelmesi biraz zaman alabilir. Spinraza nusinersen) Güney Amerika, Avrupa'da AB üyesi olmayan ülkeler, Afrika, Asya'nın çoğu ve Orta Doğu dahil olmak üzere birçok bölgede henüz onaylanmamıştır. (Ülkenizde Spinraza 'ya doğrudan erişemiyorsanız, size yardımcı olabiliriz - bu sayfada sağladığımız hizmet hakkında daha fazla bilgi bulabilirsiniz).

İlaç çok pahalı olsa da, en az iki ülkede mali yardım için prosedürler bulunmaktadır:

• ABD'de yaşayan kişiler bu web sitesi üzerinden mali yardım başvurusunda bulunabilirler.
• İtalya'da ulusal sağlık sistemi tarafından geri ödenir ve uzmanlaşmış bölgesel merkezlerde uygulanır. Daha fazla bilgi için lütfen bu linke tıklayınız.
• Fransa'da Haute Autorité de Santé(HAS, Fransız Ulusal Sağlık Otoritesi) Spinraza 'nınkarşılaştırılabilir bir tedavisi olmadığını, bu nedenle Sağlık Ürünleri Ekonomi Komitesi'nin (CEPS) hastalar adına bir fiyat pazarlığı yapabileceğini, böylece ilaca standart erişim ve devlet geri ödemesine izin verebileceğini belirtmiştir. Ancak bu süreç bir yıl kadar sürebilir.

Ülkenizde Spinraza 'ya veya ülkenizde bulunmayan diğer ilaçlara erişim hakkında herhangi bir sorunuz varsa, lütfen destek ekibimizle iletişime geçin.