Spinraza, spinal müsküler atrofi için yeni ilaç

Çığır açan bir tedavi olduğu iddialarının aslı var mı?

Nedir Spinraza?

Spinraza(nusinersen), kas gücünü ve hareketini etkileyen nadir ve sıklıkla ölümcül bir genetik hastalık olan spinal müsküler atrofisi (SMA) olan çocukları ve yetişkinleri tedavi etmek için onaylanan ilk ve tek tedavidir. Eksik proteinlerin sentezini değiştirerek, tam uzunlukta 'sağkalım motor nöronlarının' üretimini artırarak ve sonuçta motor nöronların bakımını teşvik ederekçalışır.

Doktorlar tarafından 'çığır açan' ve 'hayat değiştiren' olarak nitelendirilen şirket, 23 Aralık 2016'da ABD'de ilk onayını aldı ve o tarihten bu yana Avrupa Birliği 'nde (Haziran 2017) ve Brezilya, Japonya, İsviçre, Kanada ve en son Avustralya'da da onaylandı. İlaç üreticisi Biogen, ilave ülkelerde onaylanması için ilaç için düzenleyici başvurular sundu ve diğer ülkelerde daha fazla dosyalama başlatmayı planlıyor.

Klinik çalışmalarda gösterilen umut verici sonuçlara ve Spinraza, sadece yaklaşık 4000 hasta ile tedavi edildi Spinraza 2018'in başlarında (Biogen Community Statement). Kendi ülkelerindeki birçok hasta için henüz onaylanmamış veya kolayca erişilmeyebilir ve sadece birkaç ülkede resmi geri ödeme almıştır.

Ancak SMA'lı çocukların ebeveynleri, ilacı belirli koşullar altında ve doktor reçetesi ile 'adlı hasta' bazında ithal edebiliyoruz. Ülkenizde bulunmayan bir ilacı tedarik etme hakkında daha fazla bilgiye ihtiyacınız varsa ve bu süreçte yardıma ve desteğe ihtiyacınız varsa, nasıl yardımcı olabileceğimizi öğrenmek için ana sayfamızı ziyaret edin. Ekibimiz, doktorlar ve hastalar tarafından yüksek puan alan hizmetle, dünyanın dört bir yanından henüz onaylanmamış ilaçlar sunmaktadır. 

Ne kadar etkili Spinraza?

Bir ana çalışma SMA'lı 121 bebeği (ortalama 7 aylık) içeriyordu. Bir yıllık tedaviden sonra, bebeklerin% 50'sinden fazlası Spinraza (nusinersen) (73 kişiden 37'si) kafa kontrolü, yuvarlanma, oturma, emekleme, ayakta durma ve yürüme geliştirmede ilerleme gösterirken plasebo alan bebeklerin hiçbirinde benzer bir ilerleme görülmedi. Ayrıca, çalışmanın sonunda (13 ay)hastaların yaklaşık% 60'ı Spinraza hala hayattaydı ve tedavi edilmeyen hastaların yaklaşık% 30'una kıyasla kalıcı ventilasyona ihtiyaç duymadı.

Üreticinin web sitesi devletlerin nasıl "2 Tip 3 SMA ile 4 bireylerin bağımsız yürüme yeteneğini yeniden kazandı" - hangi dikkat çekicidir. (Bu sonuç 'açık etiket' çalışmaları dahil - bebekler üzerinde sadece klinik çalışma. Açık etiketli bir çalışma, araştırmacıların ve katılımcıların, ne hastanın ne de doktorların ilaç veya plasebo tahsisinden haberdar olmadığı standart çift kör klinik çalışmalar yerine kullanılan ilacın farkında oldukları bir çalışmadır.

Daha sonra SMA başlangıcı olan bebeklerle yapılan başka bir çalışmada (6 aylıktan sonra) katılımcılarının yarısından fazlasında bir iyileşme göz kondu; verilenlerin Spinraza (nusinersen), %57,3'lük bir oranla Hammersmith Fonksiyonel Motor Kantarı Expanded'de (HFMSE) en az 3 puanlık bir artış yaşanırken, bu oran kontrol grubundaki hastaların sadece %20,5'inde gerçekleşti.

Nasıl Spinraza tedavide kullanılan?

Spinraza (nusinersen) sadece reçeteli bir ilaçtır, bu nedenle hastanın ülkesinde SMA tedavisinde deneyime sahip bir uzman tarafından bir tedavi planı hazırlanmalıdır.

Şu anda, ilaç enjeksiyon için bir çözüm olarak sağlanır 12 mg şişeler. Önerilen doz 12 mg (bir şişe), hasta SMA tanısı konduktan sonra mümkün olan en kısa sürede verilir. İlk doz daha sonra takip edilmelidir 3 daha fazla doz sonra 2, 4, ve 9 hafta ve daha sonra bir doz 4 aylık aralıklarla. Bu tabii ki standart rehberlik - tedavi eden hekim farklı karar verebilir. Daha fazla bilgi için paket broşürünebakın.

İlaç intratekal enjeksiyon ile uygulanmalıdır (alt sırt içine, doğrudan omurga içine) bir uzman tarafından.

Nasıl erişebilirim? Spinraza?

İken Spinraza (nusinersen) her ilaçta olduğu gibi birçok ülkede düzenleyici otoriteler tarafından onaylanmıştır, ilacın ülkenin sağlık sisteminde gerçekten kullanılabilir hale gelmesi hala biraz zaman alabilir. Spinraza (nusinersen) Güney Amerika, Avrupa, Afrika, Asya ve Orta Doğu'nun büyük bölümünde AB üyesi olmayan ülkeler de dahil olmak üzere birçok bölgede henüz onaylanmamıştır. (Erişemiyorsanız Spinraza doğrudan ülkenizde, size yardımcı olabiliriz - bu sayfadasunduğumuz hizmet hakkında daha fazla bilgi .)

Tıp çok pahalı olsa da, en az iki ülkede mali yardım prosedürleri vardır:

• ABD'de yaşayan insanlar bu web sitesindemali yardım için başvurabilir.
• İtalya'da ulusal sağlık sistemi tarafından geri ödenir ve uzman bölgesel merkezlerde yönetilecektir. Daha fazla bilgi için lütfen bu linketıklayınız.
• Fransa'da, Haute Autorité de Santé(HAS, Fransız Ulusal Sağlık Otoritesi)Spinraza karşılaştırmalı tedavileri yoktur,bu nedenle Sağlık Ürünleri Ekonomi Komitesi (CEPS) hastalar adına bir fiyat pazarlığı yapabilir ve ilaca standart erişime ve hükümetin geri ödemesine izin verebilir. Ancak bu işlem bir yıl kadar sürebilir.

Erişimle ilgili herhangi bir sorunuz varsa Spinraza ülkenizde veya ülkenizde bulunmayan diğer ilaçlarda, lütfen destek ekibimizleiletişime geçin.