Revumenib'in Avrupa ve ötesindeki onayı: Lösemi için çığır açan tedavi size ne zaman geliyor?

Revumenib'in son FDA onayı, KMT2A ile yeniden düzenlenmiş akut lösemi tedavisinde önemli bir gelişmeye işaret etmektedir. Löseminin bu nadir ve agresif formu, başka bir kanser için kemoterapinin yan etkisi olarak akut miyeloid lösemi (AML) geliştirenler de dahil olmak üzere çocukları ve yetişkinleri etkiler.

Bu tür lösemi için ilk hedefe yönelik tedavi olan revumenib, hastalar ve aileleri için yeni bir umut sunuyor. Ancak şu anda sadece ABD'de mevcuttur. Bu yeni tedavi Avrupa, Birleşik Krallık ve dünyanın diğer bölgelerindeki hastalara ne zaman sunulacak?

Revumenib ne için kullanılır?

Revumenib'in endikasyonu KMT2A translokasyonu olan relaps veya refrakter akut lösemi içindir. Hem yetişkinlerde hem de ¹¹ yaşın üzerindeki çocuklarda kullanılabilir.

KMT2A anormallikleri, akut lenfoblastik lösemi (ALL) vakalarının %5-15'inde ve akut miyeloid lösemili (AML) yetişkin vakaların %3'ünde mevcuttur ². Bu nedenle, revumenib tüm lösemi vakaları için geçerli değildir, ancak genellikle standart tedavilere dirençli olan zorlu bir alt kümeye hitap etmektedir.

Revumenib akut lösemi için nasıl çalışır?

Revumenib bir menin inhibitörüdür - bu sınıfın lösemi tedavisi için endike olan ilk ilacıdır. Çalışma şekli, bu genetik anormalliğe sahip lösemi hücrelerinin çoğalmasını sağlamada kritik öneme sahip olan menin-KMT2A etkileşimini bloke etmektir. Bu şekilde ilaç, bazı hastaların remisyona girmesine ve kök hücre transplantasyonu gibi potansiyel olarak iyileştirici tedavilere geçmesine yardımcı olmayı ^{amaçlamaktadır3}.

Revumenib'in klinik çalışmalardaki başarı oranı nedir?

Revuforj (revumenib) FDA onayını AUGMENT-101 çalışmasından elde edilen sonuçlara dayanarak almıştır. Çalışmanın bildirilen temel sonuçları şunlardı:

• Hastaların %63'ü tedaviye kısmi veya tam yanıt vermiştir;
• Revumenib ile tedavi edilen hastaların %21,2'si tam remisyon veya kısmi hematolojik iyileşme ile birlikte tam remisyon elde etmiştir;
• Tam remisyona kadar geçen medyan süre 1,9 aydı;
• Ortanca yanıt süresi 6,4 ay ⁴ idi.

MD Anderson Kanser Merkezi'nden Dr. Ghayas C. Issa'ya göre revumenib, derin yanıtlar elde etme, kök hücre naklinden sonra remisyonu sürdürme ve yönetilebilir bir güvenlik profili ile uzun süreli kullanıma izin verme kabiliyeti nedeniyle paradigma değiştiren bir tedavi olarak umut vaat etmektedir ⁵.

Revumenib ne zaman EMA onayı alacak?

Kasım 2024 itibariyle AB'de revumenib için aktif bir ruhsat başvurusu bulunmamaktadır. Ne yazık ki bu, ilacın yakın zamanda Avrupa'daki hastaların kullanımına sunulmasının mümkün olmadığı anlamına gelmektedir.

Tipik olarak bir EMA onay incelemesi 210 gün kadar sürmektedir. Teorik olarak, revumenib'in üreticisi 2025'in başında bir EMA onay başvurusu yaparsa, ilaç aynı yıl içinde onaylanabilir. Ancak bunun gerçekleşip gerçekleşmeyeceği henüz belli değil.

Revumenib Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Bunu söylemek zor. Kasım 2024 itibariyle, revumenib'in MHRA tarafından onaylanması için herhangi bir başvuru yapılmamıştır. Ancak, bu mutlaka gerekli değildir. Brexit sonrası düzenlemelere göre, MHRA bir ilacı başka bir düzenleyici kurumun (örneğin FDA) onayına dayanarak onaylayabilir. En azından teoride, eğer MHRA bu yolu izlemeye karar verirse, revumenib Avrupa'da satışa sunulmadan önce Birleşik Krallık'ta satışa sunulabilir. Ancak bunun gerçekleşip gerçekleşmeyeceğini bekleyip görmemiz gerekecek.

Revumenib ülkenizde satışa sunulmadan önce nasıl temin edilir?

Sizde veya sevdiğiniz birinde KMT2A translokasyonlu akut lösemi varsa, revumenib'in ülkenizde satışa sunulmasını beklemek cesaretinizi kırabilir. İyi haber şu ki, beklemek zorunda değilsiniz. Revuforj'a (revumenib) EMA onayı, MHRA onayı veya diğer yerel izinlerden önce erişmek için iki güvenli, yasal ve hızlı yönteminiz var.

Seçeneklerden biri Genişletilmiş Erişim Programları, diğeri ise Revumenib'i Adlandırılmış Hasta olarak satın alma ve ithal etme ile ilgilidir. İşte her seçeneğin ne anlama geldiği.

Revumenib Genişletilmiş Erişim Programı

İlacın üreticisi Syndax, ilacın henüz onaylanmadığı bir ülkede bulunan hastalar için bir Merhametli Kullanım (Genişletilmiş Erişim) Programına sahiptir. Bu programa dahil olabilmeniz için sizi tedavi eden doktorunuzun [email protected] adresi üzerinden Syndax'a ulaşması gerekmektedir.

Lütfen programda belirli sınırlamalar olabileceğini ve tüm hastaların veya lokasyonların uygun olmayabileceğini unutmayın. Bununla birlikte, her zaman kontrol etmeye değer ve şirketin web sitesine göre, 5 iş günü içinde bir karar alacaksınız.

Revumenib'i Adlandırılmış Hasta olarak satın alın

Revumenib için Genişletilmiş Erişim Programı sizin için bir seçenek değilse, ilacı kişisel kullanımınız için doğrudan satın alabilir ve ithal edebilirsiniz. Çoğu ülkede yürürlükte olan Hasta İsmi Yönetmeliği kapsamında buna izin verilmektedir.

Yönetmelik, bir ilacın hastanın ülkesinde henüz onaylanmadığı veya bulunmadığı durumlarda geçerlidir ve:

• başka bir yerde onaylanmıştır;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem, tedavi eden doktorunuzdan bir reçete gerektirir. Ülkenize bağlı olarak başka belge gereksinimleri de geçerli olabilir.

Revumenib'i Avrupa, Birleşik Krallık veya ABD dışındaki başka bir ülkede onaylanmadan önce almak için Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın, böylece revumenib satın alma konusunda size hemen destek olabiliriz.

Başvuru:

1. FDA, KMT2A Translokasyonlu R/R Akut Lösemi için Revumenib'i Onayladı. OncLive, Erişim tarihi: 28 Kasım 2024.
2. Akut lösemilerde KMT2A-CBL yeniden düzenlemeleri: klinik özellikler ve genetik kırılma noktaları. Blood Advances, 28 Aralık 2021.
3. Syndax, KMT2A Translokasyonu Olan Relaps veya Refrakter Akut Lösemili Yetişkin ve Pediatrik Hastaların Tedavisinde İlk ve Tek Menin İnhibitörü Olan Revuforj® (revumenib)'un FDA Tarafından Onaylandığını Duyurdu. Syndax, Erişim Tarihi: 28 Kasım 2024.
4. Syndax, Revumenib'in AUGMENT-101 Denemesinde Relaps veya Refrakter mNPM1 AML Kohortundan Pozitif Pivotal Topline Sonuçları Açıkladı. Syndax, Erişim Tarihi: 28 Kasım 2024.
5. AUGMENT-101 Revumenib Denemesi KMT2Ar Akut Lösemide Birincil Son Noktayı Karşıladı. Hedefe Yönelik Onkoloji, 12 Ağustos 2024.