Momelotinib Avrupa ve Birleşik Krallık'ta ne zaman onaylanacak?

Ojjaara (momelotinib), anemisi olan miyelofibrozis (MF) hastalarının tedavisi için FDA onayı alan ilk ilaçtır [1]. Anemi, yeni tanı konulan MF hastalarının yaklaşık %38'ini etkilemektedir. Hastalık ilerledikçe bu oran daha da artmaktadır. Yaşam kalitesini düşürdüğü ve daha olumsuz bir hastalık prognozu ile ilişkili olduğu gösterilmiştir ².

Momelotinib'in onaylanması kemik iliği kanseri tedavisinde önemli bir dönüm noktasıdır.

FDA'dan yeşil ışık almasına rağmen, EMA'nın Momelotinib için onayı hala beklemede. Avrupa'da veya Birleşik Krallık'ta bir MF hastasıysanız, muhtemelen momelotinibin ne zaman onaylanacağını merak ediyorsunuzdur. İşte bilmeniz gereken her şey. EMA onayından önce Ojjaara'ya hızlı ve güvenli bir şekilde erişmek için tüm seçenekleriniz dahil.

Momelotinib ne için kullanılır?

Ojjaara (momelotinib) miyelofibrozisli yetişkinler için tasarlanmış reçeteli bir ilaçtır. Özellikle orta veya yüksek risk altında olanlar. MF'nin hem birincil formunu hem de diğer koşullardan sonra gelişen formlarını tedavi etmek için kullanılır. Örneğin, polisitemi vera veya esansiyel trombositemi. Momelotinib özellikle anemisi olan MF hastaları için tasarlanmıştır.

Momelotinib, Janus Kinaz 1 ve 2 (JAK1/JAK2) olarak bilinen enzimleri ve JAK2'nin mutant bir formunu bloke ederek çalışır. Bunların hepsi kan hücresi üretimini ve bağışıklık tepkilerini kontrol etmek için çok önemlidir. Ayrıca momelotinib, aktivin A reseptör tip 1'i (ACVR1) hedef alarak vücudun demir düzenlemesini ve kırmızı kan hücresi üretimini etkiler.

Miyelofibrozda bu enzimler anormal şekilde aktive olur. Bu da iltihaplanmaya ve düzensiz kan hücresi üretimine neden olur. Momelotinib bu sinyalleri inhibe ederek yardımcı olur, böylece inflamasyonu azaltır ve kan hücresi üretimini iyileştirir ¹.

Momelotinib EMA onayı: Durum nedir?

Kasım 2023'te Avrupa'da CHMP momelotinib (Avrupa'da Omjjaara olarak pazarlanmaktadır) için pazarlama izni verilmesini tavsiye ^etmiştir3.

Olumlu bir tavsiye henüz resmi bir onay değildir. CHMP'nin tavsiyesinin kabul edilmesi ve bir ilacın tam EMA onayı alması genellikle yaklaşık iki ay ^sürer4.

Momelotinib Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki momelotinib için EMA onayı, ilacın Avrupa'da hemen satışa sunulacağı anlamına gelmiyor. Eczanelere ulaşmadan önce, ilacın üreticisi ve her üye ülkenin yerel sağlık otoritesi yerel onay, fiyatlar ve sağlık sigortası kapsamı hakkında kararlar vermelidir. Sonuç olarak, Omjjaara (momelotinib) muhtemelen Avrupa'daki her ülkede farklı zamanlarda satışa sunulacaktır.

Yeni ilaçların Avrupa'da kullanıma sunulması EMA onayından sonra ortalama 511 gün sürmektedir. Bu zaman çizelgesi ülkeden ülkeye önemli ölçüde farklılık göstermektedir. Momelotinib gibi yetim ilaçlar için bu süre Almanya'da 102 gün ile Estonya'da 1.081 gün arasında ^{değişmektedir5}.

Ojjaara / Omjjara Satın Alın

Momelotinib Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Brexit'ten sonra momelotinib'in Birleşik Krallık onayı artık momelotinib'in EMA onayının zaman çizelgelerine bağlı değildir. Ancak bu, onayların her zaman hızlı bir şekilde alınabileceği anlamına gelmiyor.

Kasım 2023 itibariyle, Ojjaara (momelotinib) Birleşik Krallık'ta MHRA tarafından henüz onaylanmamıştır. Ancak ilacın NICE tarafından incelenmesi devam etmektedir. NICE'ın incelemesi, momelotinibin NHS'de bulunup bulunmayacağını belirlemek için gereklidir. Mart 2024'te bir karar alınması ^{beklenmektedir6}.

NICE'ın tavsiyesi olumlu olursa, momelotinib ortalama 3 ay içinde NHS'de ^{bulunmalıdır7}. Bu arada MHRA'nın onayının da gerçek olduğu varsayılmaktadır. Bu da momelotinibin Birleşik Krallık'taki MF hastaları için 2024 yılı ortalarında temin edilebileceği anlamına gelmektedir.

Momelotinib'in dünyanın geri kalanındaki onay durumu

Momelotinib'in onay başvurusu Japonya'da PMDA tarafından incelenmektedir. Ancak, karar için herhangi bir zaman çizelgesi ^{verilmemiştir8}.

Omjjaara'ya (momelotinib) EMA onayından önce güvenli bir şekilde erişmenin yolları

ABD dışında yaşayan bir MF hastası mısınız? Momelotinib'in EMA onayını veya MHRA onayını beklemek zorunda kalmayabilirsiniz. Bunun yerine, doktorunuz ve siz momelotinib içeren klinik çalışmaları keşfedebilirsiniz. Ya da momelotinib 'i Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak hemen satın alabilirsiniz.

Bir momelotinib klinik araştırmasına katılın

Omjjaara (momelotinib) veya diğer onaylanmamış ilaçları almak için bir klinik araştırmaya katılabilirsiniz. Ülkenizde katılımcı toplayan bir deneme bulmak zor olabilir, ancak bu mümkündür. Denemeye katılabilmek için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca tedavi eden doktorunuzun desteğine de ihtiyacınız olacaktır.

Devam eden momelotinib klinik araştırmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak momelotinib satın alın

Çoğu ülkede, hastaların yaşamlarını iyileştirebilecek veya yaşamı tehdit eden durumları ele alabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Momelotinib'e EMA onayı veya MHRA onayından önce erişmek istiyorsanız, bu siz ve doktorunuz için bir seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan yönetmelik Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliği olarak bilinir. Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliği kapsamında, hastalar aşağıdaki durumlarda henüz onaylanmamış veya ülkelerinde bulunmayan bir ilacı ithal edebilirler:

• başka bir yerde onaylanmıştır;
  
• yerel alternatifi yoktur ve
  
• kişisel kullanım içindir.
  

Bu süreç, tedavi eden doktordan bir reçete gerektirir. Tedavi için sorumluluk üstlenirler. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

EMA veya Birleşik Krallık onayından önce momelotinib almak için Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve bir uygun reçete.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz momelotinib satın almanızda size hemen destek olabilir.

Ojjaara satın almak için iletişime geçin

Başvuru:

1. GSK'nın Ojjaara ürünü, anemisi olan miyelofibrozis hastalarının tedavisi için FDA onayı aldı, Pharmaceutical Technology, 21 Eylül 2023.
2. Gelişen Tedavi Seçenekleri, Miyelofibrozis: Anemiye Odaklanma | TCRM. Dove Medical Press, 28 Haziran 2023.
3. Omjjara: Avrupa Komisyonu kararı bekleniyor | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, 10 Kasım 2023.
4. Beşeri tıbbi ürünler için AB pazarlama ruhsatı başvurusu. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi 20 Kasım 2023.
5. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi: 20 Kasım 2023.
6. Proje bilgileri | Miyelofibrozisli yetişkinlerde hastalıkla ilişkili splenomegali veya semptomların tedavisi için momelotinib [ID6141] | Kılavuz. NICE, Erişim tarihi 20 Kasım 2023.
7. Ewbank, Leo. İngiliz NHS'sinde yeni ilaçlara erişim. The King's Fund, 28 Ekim 2020.
8. Momelotinib Japonya Dosyalama Basın Bülteni. GSK, 11 Eylül 2023.