Geron'un Imetelstat'ı: En yeni MDS tedavisi için EMA onayı ne zaman geliyor?

Miyelodisplastik sendromlar (MDS) nadir görülen bir kan kanseri türüdür. Son 10 yılda MDS için onaylanmış yeni bir küratif tedavi bulunmamaktadır. Ve birçok MDS hastasının birinci basamak tedaviye yanıt vermemesine rağmen, yakın zamana kadar onaylanmış ikinci basamak tedaviler de ^{bulunmamaktaydı1}.

Ryvelo'nun (imetelstat) Haziran 2024'te FDA tarafından onaylanmasıyla, MDS hastaları için tedavi ortamı değişebilir.

Haberler olumlu olsa da, ABD dışındaki hastalar için zamanlama sorularını gündeme getiriyor. Geron'un imetelstat'ı Avrupa, Birleşik Krallık ve diğer ülkelerde ne zaman onaylanacak?

İşte bilmeniz gereken her şey.

Rytelo (imetelstat) nedir?

Imetelstat, belirli miyelodisplastik sendrom (MDS) türlerine sahip yetişkinleri tedavi etmek için kullanılan sınıfında ilk olan bir ilaçtır. Özellikle, sık kan transfüzyonu gerektiren anemiden muzdarip düşük ila orta-1 riskli MDS hastalarına yardımcı olur. Rytelo, 8 hafta boyunca en az 4 ünite kırmızı kan hücresine ihtiyaç duyan ve kırmızı kan hücresi üretimini uyaran diğer tedavilere yanıt vermeyen, yanıt vermeyi bırakan veya kullanamayan hastalar için ^{tasarlanmıştır2}.

imetelstat nasıl çalışır?

Imetelstat, kanser hücrelerinin büyümek için ihtiyaç duyduğu telomeraz adı verilen bir enzimi bloke ederek çalışır. Telomeraz enziminin bir kısmına bağlanır ve çalışmasını durdurur. Bu da telomerlerin (kromozomların uçlarındaki koruyucu kapaklar) kısalmasına yol açar. Ayrıca kanser hücrelerinin büyümesini yavaşlatır ve sonunda ölmelerine neden olur. Bu özellikle kanser hücrelerinde telomeraz aktivitesinin daha yüksek olduğu miyelodisplastik sendromların (MDS) tedavisinde ^önemlidir2.

imetelstat'ın klinik çalışmalardaki başarı oranı nedir?

Imetelstat'ın FDA onayı Faz 3 IMerge çalışmasının sonuçlarına göre verilmiştir. Çalışma, ESA nükseden, ESA refrakter veya ESA'ya uygun olmayan düşük veya orta-1 riskli MDS ³ hastalarında imetelstat'ın plaseboya karşı güvenlilik ve etkinliğini karşılaştırmıştır.

Rapor edilen önemli sonuçlardan bazıları şunlardı:

• Plasebo grubunun %15'ine kıyasla imetelstat hastalarının %40'ı en az 8 hafta boyunca transfüzyondan bağımsız kalmıştır;
• İmetelstat hastalarının %91'i (plasebo hastalarının %47'sine kıyasla) 3. veya 4. derece advers etkiler yaşamıştır. İmetelstat'ın en yaygın advers etkileri nötropeni ve trombositopeni ^olmuştur3;
• Imetelstat ile tedavi, MDS'de sıklıkla mutasyona uğrayan spesifik genlerdeki varyant alel frekansında (VAF) kayda değer bir düşüşle sonuçlanmıştır. Bu sonuç, uzun süreli transfüzyon bağımsızlığı ve yüksek hemoglobin ⁴ seviyeleri ile korelasyon göstermiştir.

İmetelstat Avrupa'da onaylanacak mı?

İmetelstat Haziran 2024'te FDA onayı aldıktan sonra, başka yerlerdeki hastalar için mantıklı soru, kendi ülkelerinde de ne zaman onaylanacağıdır.

Avrupa söz konusu olduğunda, imetelstat için EMA onayı alma süreci halihazırda devam etmektedir. Geron'un ilaç için yaptığı ruhsat başvurusu Ekim 2023'te ^{onaylanmıştır5}.

Tipik olarak, EMA onay süreci 210 güne kadar sürer (veya imetelstat gibi yetim ilaçlar için daha az). Bu zaman çizelgesi göz önünde bulundurulduğunda, Rytelo'nun şimdiye kadar EMA onayı almış olması gerekirdi. Ancak, Temmuz 2024 itibariyle durum böyle değil. Umarız Avrupa'daki onay biraz daha zaman meselesidir ve yakında olumlu haberler alırız.

imetelstat AB genelinde ne zaman satışa sunulacak?

Onay ve bulunabilirlik ne yazık ki aynı şey değildir. İmetelstat'ın EMA onayı eli kulağında gibi görünse de, tedavinin Avrupa'da satışa sunulması biraz zaman alacaktır.

Her AB üye ülkesi, EMA onaylı ilaçları kendi hızlarında piyasaya sürüyor. Almanya gibi bazıları, onkolojik tedaviler için ortalama 100 günlük bir lansman süresi ile nispeten hızlıdır. Spektrumun diğer ucunda, yeni bir kanser tedavisinin kullanıma sunulmasının ortalama 964 gün sürdüğü Romanya yer almaktadır ⁶.

Başka bir deyişle, imetelstat teorik olarak 2024 yılının sonuna doğru bazı AB ülkelerinde kullanıma sunulabilir. Bu, ilacın Eylül 2024'e kadar EMA onayı alacağı varsayımına dayanıyor. Diğer AB ülkelerinin birkaç yıl daha beklemesi gerekebilir.

İmetelstat Birleşik Krallık'ta ne zaman onaylanacak?

Birleşik Krallık'ta imetelstat, İnovasyon Pasaportu Atamasına sahiptir. Bu atama hızlandırılmış bir inceleme yolu ^{sunmaktadır7}.

Bu olumlu bir haber olmakla birlikte, imetelstat'ın MHRA onayı için belirli bir zaman çizelgesi bulunmamaktadır. Teorik olarak, eğer MHRA Uluslararası Güven Prosedürü ⁸'i takip ederse, Birleşik Krallık onayı 2024 yılı içerisinde gerçekleşebilir. Ancak bu yönde ilerleyip ilerlemeyeceklerini sadece zaman gösterecek.

İmetelstat Birleşik Krallık'taki hastalara ne zaman sunulacak?

MHRA Rytelo'yu kısa süre içinde onaylarsa, ilacın NHS'de kullanıma sunulmadan önce bir NICE değerlendirmesine tabi tutulması gerekecektir. Onaylanması halinde, ilacın NICE karar tarihinden itibaren üç ay içinde Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulması gerekmektedir.

NICE imetelstat için bir değerlendirme başlatmıştır. Ancak, bu değerlendirme şu anda askıya alınmış durumda, yani şu anda herhangi bir karar verme takvimi mevcut değil.

MHRA'nın imetelstat'ı 2024 sonuna kadar onayladığı ve NICE'in de kısa süre sonra olumlu bir karar verdiği en iyi senaryo varsayılırsa, tedavi 2025 ortalarında Birleşik Krallık'ta satışa sunulabilir. Ancak, bunun sadece teorik bir zaman çizelgesi olduğunu ve MHRA'nın önümüzdeki aylarda atacağı adımların bunun gerçekçi olup olmadığını belirleyeceğini unutmayın.

Ülkenizde onaylanmadan önce imetelstat nasıl alınır

ABD dışındaysanız, Rytelo'nun yerel onayını beklemek zorunda kalmak cesaret kırıcı olabilir. Neyse ki yapabileceğiniz tek şey beklemek değil. Tedavinizi yürüten doktorunuzun desteğiyle, imetelstat'a bir Merhametli kullanım programı aracılığıyla erişmeyi deneyebilirsiniz. Ya da imetelstat'ı Adlandırılmış Hasta İthalatı yoluyla hemen satın alabilirsiniz.

Imetelstat merhametli kullanım

Geron, Haziran 2023'te imetelstat için bir erken erişim programı (EAP) başlattı. Program, yerel olarak onaylanmadan önce ilaca ücretsiz erişim sunmaktadır. İmetelstat FDA onayına sahip olduğu için bu programın ve dahil etme kriterlerinin değişebileceğini unutmayın.

Program hakkında daha fazla bilgi için, tedavi eden doktorunuzun [email protected] adresi üzerinden doğrudan Geron'a bir talep göndermesi gerekecektir. Bir talep göndermenin programa erişimi garanti etmediğini unutmayın.

Adlandırılmış hasta ithalatı yoluyla imetelstat satın alın

Çoğu ülkede, hastaların yaşam kalitelerini artırabilecek veya yaşamı tehdit eden durumlara çözüm olabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Bunu mümkün kılan düzenleme Hasta İthalatı olarak bilinmektedir.

Belirli idari gereklilikler açısından ülkeler arasında farklılıklar olabilir. Ancak her durumda bu kriterlerin karşılanması gerekmektedir:

• Söz konusu ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve hastanın ülkesinde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• Yerel piyasada alternatifi yok;
• İlaç kişisel kullanım içindir;
• Hastanın tedavi eden doktorundan bir reçetesi vardır;
• Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Bu, ülkeden ülkeye farklı belgeler gerektirebilir.

EMA onayından (veya Birleşik Krallık'ta ya da başka bir yerde onaylanmasından) önce imetelstat almak için Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz Rytelo'yu hemen satın almanız için size destek olabilir. Daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.

 Başvuru:

1. Miyelodisplastik sendromlar için yeni tedaviler: Biyolojik gerekçeler ve klinik çeviri. NCBI, 13 Şubat 2023.
2. REÇETELEME BILGILERININ ÖNEMLI NOKTALARI. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 16 Temmuz 2024.
3. Eritropoez uyarıcı ajanlara dirençli veya nüks etmiş düşük riskli miyelodisplastik sendromlu hastalarda Imetelstat (IMerge): çok uluslu, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, faz 3 çalışma. The Lancet, Erişim tarihi: 16 Temmuz 2024.
4. Eckford, Catherine. Yeni telomeraz inhibitörü için Faz III verileri yayınlandı. European Pharmaceutical Review, 5 Aralık 2023.
5. EMA, Düşük Riskli MDS'de Transfüzyona Bağlı Anemi için Imetelstat MAA'sını Onayladı. OncLive, 3 Ekim 2023.
6. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. Efpia, Erişim tarihi: 16 Temmuz 2024.
7. Geron, Imetelstat için Birleşik Krallık'ta Yeni Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yoluna Giriyor. Geron, 25 Ekim 2021.