SMA için ufukta yeni bir gen terapisi

Yeni bir intravenöz (IV) ilaç, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), 9 aya kadar olan bebeklerde spinal müsküler atrofi (SMA) tip 1 tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) öncelikli bir inceleme alıyor.

SMA ilerledikçe kas fonksiyonlarını azaltan nadir bir genetik hastalıktır. Tip 1 bu hastalığın en sık ve şiddetli formudur. SMA tip 1 olan bebekler genellikle doğumdan kısa bir süre sonra belirtiler gösterir ler ve tedavi edilmezse başlarını kaldıramayabilirler, yardım almadan oturamayabilirler, nefes alamayabilirler, öksürüp öksürebilirler veya normal bir şekilde yutabilirler. Şu anda SMA için onaylanan tek ilaç omurilik sıvısı içine periyodik enjeksiyonlar oluşan bir ömür boyu ve invaziv tedavi içerir.

Öte yandan, yeni ilaç, geliştiren şirketin başkanı David Lennon'a göre "bir kerelik, potansiyel olarak iyileştirici bir tedavi" olarak amaçlanan bir gen replasman tedavisidir. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis). Dr Lennon ayrıca, yeni ilaçlarının "tekrar doza gerek kalmadan SMA'nın genetik kök nedenini ele aldığını" ve bu nedenle "bu hastalar ve aileleri için potansiyel olarak önemli bir terapötik ilerlemeyi temsil ettiğini" belirtti. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) onay kazanması durumunda SMA için ikinci tedavi olabilir; Spinraza, ilki, Aralık 2016'da pediatrik ve yetişkin hastalar için FDA tarafından onaylandı.

Daha fazla bilgi için, SMA News Today tam makaleyi okuyun.