Kistik fibrozisli çocuklar daha kolay nefes alma şansına sahip

ABD'de Symdeko olarak bilinen Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) adlı yeni kistik fibrozis (KF) tedavisinin 6 - 11 yaş arası çocuklarda kalın, yapışkan mukusu güvenli ve etkili bir şekilde gevşettiği gösterilmiştir.

Daha önce 12 yaş üstü KF hastaları için onay alan üretici, 2018'in sonlarında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne genişletilmiş onay başvurusunda bulundu ve bu yılın sonlarında Avrupa İlaç Ajansı'na da aynı başvuruyu yapmayı planlıyor.

Yeni onay genişletmesi, CFTR geninde en yaygın mutasyon olan F508del'in iki kopyasına veya F508del'in bir kopyasına ve bir rezidüel fonksiyon mutasyonuna sahip çocukları kapsayacaktır. Daha fazla ayrıntı makalenin tamamında bulunabilir.