Kistik Fibrozis için yeni onaylanan ilaçlar

Kistik fibroz, dünya çapında 70.000'den fazla insanı etkileyen nadir, yaşamı tehdit eden bir genetik bozukluktur. Vücutta tuz ve su taşınmasını düzenleyen CFTR geninin mutasyonu sonucu oluşur. CFTR mutasyonu hücrelere çok fazla tuz ve su girmesine izin verir. Bu, vücudun tüplerinde ve geçitlerinde kalın, yapışkan mukus birikmesine neden olur. Bu tıkanıklıklar akciğerlere, sindirim sistemine ve diğer organlara zarar verir. Bu semptomlar erken çocukluk döneminde başlar ve inatçı öksürük, tekrarlayan göğüs ve akciğer enfeksiyonları ve zayıf kilo alımı içerir.

Günümüzde Kistik Fibrozis yönetimine yardımcı olan birçok tedavi bulunmaktadır. Avrupa Tıbbi Ajansı (EMA) tarafından Kistik Fibrozis için onaylanan en yeni ilaç Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

EMA'nın Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) 2020 yılının Ağustos ayında onaylaması, Trikafta ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor ) Ekim 2019'da onaylanmasının ardından geldi. 

Kistik Fibrozis için bir tedavi kararı verirken size ve doktorunuza rehberlik etmesi için her ilaca genel bir bakış: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

21 Ekim 2019 Trikafta ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor ) ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından kistik fibrozun (KF) belirli formlarına sahip 12 yaş ve üzeri kişilerin tedavisi için onaylanmıştır.

Trikafta ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor ), kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde en az bir F508del mutasyonu bulunan 12 yaş ve üzeri hastalarda kistik fibroz (KF) tedavisi için endike olan ivacaftor, tezacaftor ve elexacaftor kombinasyonudur. Elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg ve ivacaftor 75 mg içeren birlikte paketlenmiş sabit doz kombinasyon tabletleri ve ivacaftor 150 mg içeren tabletler halinde mevcuttur. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

21 Ağustos 2020 Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) AB genelinde aşağıdakilerle birlikte kullanım için geçerli bir EMA pazarlama yetkisi aldı: Kalydeco (ivacaftor) kistik fibrozun (KF) belirli formlarına sahip 12 yaş ve üzeri kişilerin tedavisinde kullanılır.

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), kistik fibroz (KF) tedavisinde 12 yaş ve üzeri hastalarda kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde en az bir F508del mutasyonu olan hastalarda ivacaftor 150 mg tabletlerle (paket içeriğine dahil değildir) kombinasyon rejiminde endikedir. Elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg ve ivacaftor 75 mg içeren sabit doz kombinasyon tabletleri olarak mevcuttur

İlaç infografiğinin tamamını buradan indirebilirsiniz. 

Siz veya tanıdığınız biri erişim sağlamayı düşünüyorsa Trikafta ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor ) veya Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) ile birlikte Kalydeco , yardımcı olabiliriz. 

Daha fazla bilgi için Hasta Destek Ekibimizle iletişime geçin .