Onpattro (patisiran): Avrupa Birliği'nde onaylanan ilk RNAi terapötiği

2018 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yetişkinlerde kalıtsal amiloidozun polinöropatisinin (periferik sinirleri etkileyen hasar) tedavisi için Alnylam Pharmaceuticals tarafından oluşturulan intravenöz ilaç Onpattro'yu (patisiran) onayladı. Benzer şekilde, Avrupa İlaç Ajansı Onpattro'ya (patisiran) Evre 1 ve Evre 2 polinöropatisi olan yetişkinler için pazarlama ruhsatı verdi. Daha önce, Avrupa Birliği'nde hastalığın ilerleyişini değiştirmek için sınırlı seçenek mevcuttu.

Bu tip amiloidoz hastalarında, vücutta anormal proteinlerin, amiloidlerin birikmesine neden olan bir mutasyon vardır. Bu da ekstremitelerde güçsüzlük, uyuşma ve ağrıya yol açar. Nobel ödüllü RNA interferans bilimine dayanan Onpattro (patisiran), karaciğerde mutasyona uğramış transthyretin (TTR), amiloidler üreten spesifik mesajcı RNA'ya müdahale etmek üzere tasarlanmıştır. Bu, amiloid oluşumunu azaltır ve hATTR amiloidozu ile ilişkili polinöropati semptomlarını hafifletir. Bu azalma hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir veya durdurabilir. Bu ilacın onayına ilişkin daha fazla bilgiye buradan ulaşabilirsiniz.