Orkambi Avustralya'da onaylandı, diğerleri takip edecek mi?

Son güncelleme: 01 Kasım 2019

aile üfleme kabarcıklar

Avustralya, geri ödeme teklifinde ABD, Almanya, Avusturya, Danimarka, İrlanda, İtalya, İsveç ve Hollanda'ya katıldı Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), şu anda kistik fibrozis (CF) olanları tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Yıllık 250 bin doların üzerinde fiyat etiketine sahip olan birçok aile, ilaçları cepten ödeyemedi. Sübvansiyonla birlikte, aylık maliyet yaklaşık 20.000 dolardan 40 doların biraz altına düşürülür.

Kistik fibrozis hakkında

Kistik fibrozis, mukusların kalınlaştığı ve solunum ve sindirim sisteminde biriktiği tedavi edilemez bir genetik hastalıktır. Tedaviye uygun hastalar Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) kistik fibrozis transmembran iletim regülatörü (CFTR) adı verilen proteini kodlayan gende F508del mutasyonu vardır. Akciğerleri ve mideleri tarafından salgılanan su miktarını düzenleyemezler. Su, mukus ve yabancı parçacıkların akciğerlerimizden geçişini yağlar ve ayrıca yiyeceklerin sindirilmesini sağlar. Hastalar hastalığa sahip olmanın bariz dış göstergelerine sahip olmasalar da, nefes almada zorluk, öksürük, sindirim sorunları, yorgunluk ve akciğer enfeksiyonu olasılığı yüksek gibi semptomlar günlük yaşamlarının bir parçasıdır. Gibi ilaçlarla tedavi edildiğinde Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), birçok hasta yiyecekleri sindirme, enerji kazanma ve özgürce nefes alma yeteneklerinde belirgin bir fark görür.

Onay

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) yetişkinlerde kullanılmak üzere çeşitli ülkelerde onaylanmıştır. Çocuklarda gösterilen son olumlu sonuçlar göz önüne alındığında, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) de 2 yaşına kadar çocukların tedavisi için onayladı, bu nedenle onların da daha uzun yaşam sürme şansı daha yüksek olacak. MD, Baş çalışma araştırmacısı ve Children's Minnesota CF programının tıbbi direktörü John McNamara tarafından belirtildiği gibi, "Bu onay, doktorların bu popülasyonda hastalığın altında kalan nedeni her zamankinden daha erken tedavi etmeye başlamalarını sağlayan önemli bir gelişmedir".

Bu yılın başlarında, FDA CF için başka bir ilacı onayladı. Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Bu, F508del mutasyonunun iki kopyasına sahip 12 yaşından büyük veya CFTR geninde tezacaftor / ivacaftor'a yanıt veren en az bir mutasyona sahip hastalar için başka bir seçenek sunar.

Dir Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) başlangıçta düşünülmüş olduğu kadar etkili?

Kanada ve Birleşik Krallık, ilacın etkinliğinin belirsiz olduğunu söyleyerek ilacı onaylamayan birkaç ülke arasında yer alıyor. Bir basın açıklamasında, Dr Elena Schneider, Melbourne Üniversitesi'nde bir araştırmacı, onun çalışma lumacaftor ve ivacaftor kombinasyonu gösterir ilacın kendi genel etkinliğini azaltabilir diyor. Ancak, araştırma tam vücut üzerindeki kombinasyonun etkilerini anlamak için devam ediyor.

Orkambi Birleşik Krallık'ta

2017 İngiltere'de yapılan bir analizde yaklaşık 10.500 CF hastası rapor edildi ve neredeyse%91'i F508del mutasyonu geçirdi. Hasta başına, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) şimdi yıllık yaklaşık 100.000 £ maliyeti ve NHS tarafından geri ödenmez.

Orkambi Kanada'da

Kanada Kistik Fibrozis Kayıt son bulgulara dayanarak, Kanada'da kabaca 4200 kişi kistik fibrozis var, ve 88% F508del mutasyonu taşır. İlaç hasta başına yaklaşık 250.000 CAD maliyeti ve Kanada hükümeti tarafından geri ödenmez.

Geri ödeme

İngiltere'de Kanada'nın yaklaşık iki katı nüfusa sahiptir, kabaca üç kat daha fazla kistik fibrozis hastaları ve benzer bir mutasyon insidansı ile. Bu iki ülke hala üreticiden daha iyi bir anlaşma bekliyor birkaç diğerleri arasında yer alıyor. Çok mevcut fiyatlandırma fırsatlar hakkında bilinen, ama bir şey açıktır; böyle yüksek bir fiyat etiketi ile ilaç maliyeti cebinden ödemek için ortalama bir ev için çok pahalıdır. Geri ödeme programı sayesinde, Avustralya'da 1200 aile bu ilacı karşılayabilecek.

Nerede Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) kullanılabilir mi?

Eğer Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ülkenizde onaylanmamış veya mevcut değildir, çoğu ülkede Adlandırılmış Hasta bazında ilaç ithal etmek mümkündür. Siz veya sevdiğiniz biri henüz mevcut olmayan bir CF ilacı arıyorsa, ekibimizin nasıl yardımcı olabileceğini anlamak için ana sayfamızı okuyun. Ekibimiz, doktorlar ve hastalar tarafından yüksek puan alan bir hizmetle her gün dünyanın dört bir yanına adlandırılmış hasta bazında ilaç sunmaktadır.

Kaynak

Blog