Orkambi Avustralya'da onaylandı, diğerleri de onu takip edecek mi?

Son güncelleme: 01 Kasım 2019

baloncuk üfleyen aile

Avustralya, kistik fibrozis (KF) hastalarının tedavisinde kullanılan Orkambi (lumacaftor/ivacaftor geri ödemesi konusunda Amerika Birleşik Devletleri, Almanya, Avusturya, Danimarka, İrlanda, İtalya, İsveç ve Hollanda'ya katıldı. Yıllık 250 bin AUD'nin üzerinde bir fiyat etiketine sahip olan bu ilaç için pek çok aile cebinden ödeme yapamıyordu. Sübvansiyon ile aylık maliyet yaklaşık 20.000 $'dan 40 $'ın altına düşüyor.

Kistik fibrozis hakkında

Kistik fibrozis, solunum ve sindirim yollarında mukusun kalınlaştığı ve biriktiği, tedavisi olmayan genetik bir hastalıktır. Orkambi lumacaftor/ivacaftor) ile tedavi için uygun olan hastalar, kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) adı verilen proteini kodlayan gende F508del mutasyonuna sahiptir. Akciğerleri ve mideleri tarafından salgılanan su miktarını düzenleyemezler. Su, mukus ve yabancı partiküllerin akciğerlerimizden geçişini kayganlaştırır ve ayrıca yiyeceklerin sindirilmesini sağlar. Hastaların hastalığa sahip olduklarına dair belirgin dış göstergeleri olmasa da nefes almada zorluk, öksürük, sindirim sorunları, yorgunluk ve yüksek akciğer enfeksiyonu olasılığı gibi semptomlar günlük yaşamlarının bir parçasıdır. Orkambi lumacaftor/ivacaftor) gibi ilaçlarla tedavi edildiğinde, birçok hasta yiyecekleri sindirme, enerji kazanma ve özgürce nefes alma becerilerinde belirgin bir fark görmektedir.

Onay

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) birçok ülkede yetişkinlerde kullanım için onaylanmıştır. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), çocuklarda gösterilen son olumlu sonuçlar göz önüne alındığında, 2 yaşından küçük çocukların tedavisi için de onay verdi, böylece onlar da daha uzun yaşam sürme şansına sahip olacaklar. Çalışmanın baş araştırmacısı ve Children's Minnesota'daki KF programının tıbbi direktörü John McNamara'nın belirttiği gibi, "Bu onay, hekimlerin bu popülasyonda hastalığın altında yatan nedeni daha önce hiç olmadığı kadar erken tedavi etmeye başlamalarını sağlayan önemli bir gelişmedir".

Bu yılın başlarında FDA, KF için Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) adlı başka bir ilacı onayladı. Bu, F508del mutasyonunun iki kopyasına sahip olan veya CFTR geninde tezacaftor/ivacaftor'a yanıt veren en az bir mutasyonu olan 12 yaşından büyük hastalar için başka bir seçenek sunmaktadır.

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) başlangıçta düşünüldüğü kadar etkili mi?

Kanada ve Birleşik Krallık, etkinliğinin belirsiz olduğunu söyleyerek ilacı onaylamayan birkaç ülke arasında yer alıyor. Melbourne Üniversitesi'nde araştırmacı olan Dr. Elena Schneider bir basın açıklamasında, çalışmasının lumacaftor ve ivacaftor kombinasyonunun ilacın kendi genel etkinliğini azaltabileceğini gösterdiğini söylüyor. Bununla birlikte, kombinasyonun vücut üzerindeki etkilerini tam olarak anlamak için araştırmalar devam etmektedir.

Birleşik Krallık'ta Orkambi

Birleşik Krallık'ta 2017 yılında yapılan bir analizde yaklaşık 10.500 KF hastası olduğu ve bunların neredeyse %91'inin F508del mutasyonuna sahip olduğu bildirilmiştir. Orkambi lumacaftor/ivacaftor) şu anda hasta başına yıllık yaklaşık 100.000 £'a mal oluyor ve NHS tarafından geri ödenmiyor.

Kanada'da Orkambi

Kanada Kistik Fibrozis Kayıtlarından elde edilen son bulgulara göre, Kanada'da yaklaşık 4200 kişi kistik fibrozis hastasıdır ve %88'i F508del mutasyonu taşımaktadır. İlaç, hasta başına yaklaşık 250.000 CAD'ye mal oluyor ve Kanada hükümeti tarafından geri ödenmiyor.

Geri Ödeme

İngiltere, Kanada'nın yaklaşık iki katı nüfusa, yaklaşık üç kat daha fazla kayıtlı kistik fibrozis hastasına ve benzer bir mutasyon insidansına sahiptir. Bu iki ülke, hala üreticiden daha iyi bir anlaşma bekleyen diğer birkaç ülke arasında yer alıyor. Mevcut fiyatlandırma anlaşmaları hakkında çok fazla şey bilinmiyor, ancak bir şey açık; bu kadar yüksek bir fiyat etiketi ile ilacın maliyeti ortalama bir hane halkının cebinden ödeyemeyeceği kadar pahalı. Geri ödeme programı sayesinde Avustralya'da 1200 aile bu ilacı karşılayabilecek.

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) nerede bulunur?

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) ülkenizde onaylanmamışsa veya mevcut değilse, çoğu ülkede Hasta Adına ilaç ithal etmek mümkündür. Siz veya sevdiğiniz biri henüz mevcut olmayan bir KF ilacı arıyorsanız, ekibimizin nasıl yardımcı olabileceğini anlamak için ana sayfamızı okuyun. Ekibimiz, doktorlar ve hastalar tarafından yüksek puan alan bir hizmetle her gün dünyanın dört bir yanına Hasta Adına ilaç teslimatı yapmaktadır.

Kaynaklar

Blog