Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisini çevreleyen fiyatlandırma tartışması

Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisinin fiyatlandırılmasına ilişkin son gelişmeler

Amerika Birleşik Devletleri'nde, Duchenne musküler distrofi (DMD) hastalığının tedavisinde İngiltere ve Almanya gibi ülkelerde yaygın olarak reçete edilen bir ilaç, geçtiğimiz ay FDA tarafından kullanım için onaylandı. Genel olarak deflazacort jenerik adıyla anılan ilaç, yeni adı Emflaza altında yıllık 89.000 $ maliyet fiyatıyla onaylandı; bu rakam ABD dışındaki yaklaşık 1000 $'lık fiyatlara kıyasla 90 kat artış anlamına geliyor. Bu FDA onayıNadir hastalıklar için ilaç geliştirilmesini teşvik eden Yetim İlaç Yasası kapsamında, ilaç şirketine deflazacort için DMD endikasyonunda yedi yıllık bir tekel sağladı, ancak ilaç diğer ülkelerde uzun süredir jenerik olarak mevcuttu. Yoğun bir tepkinin ardından, Şirket daha sonra ilacı PTC Therapeutics'e sattı.

Bu önemli fiyat artışından sorumlu olan ABD'li ilaç devi Marathon Pharmaceuticals, çoğunlukla genç erkekleri etkileyen kronik dejeneratif bir kas hastalığı olan DMD ile bağlantılı olanlar arasında yaygın endişeleri tetikledi. Sonuç olarak, ilaç şirketi, duyurusundan sadece dört gün sonra dağıtımı geçici olarak askıya aldı. "için Duchenne toplum liderleriyle bir araya gelerek ticarileştirme planlarımızı açıklamak, endişelerini gözden geçirmek, tüm seçenekleri tartışmak ve sonuçta ortaya çıkan eylem planına dayalı olarak ticarileştirme ile ilerlemek."

Dünya çapında yaklaşık 3600 yeni doğan erkek çocuktan birini etkileyen kronik dejeneratif bir kas hastalığı olan DMD hastaları ^için1, deflazacort olarak da bilinen Calcort'nin hareketi uzattığı, kalp ve solunum fonksiyonlarını koruduğu gösterilmiştir. DMD tedavisi için en yaygın olarak etiket dışı reçete edilir ve ^Kanada gibi ülkelerde en yaygın kullanılan DMD tedavisidir2.

"Yetim İlaç Yasası" ve "öncelikli inceleme kuponları" gibi bu teşvikler, nadir görülen çocuk hastalıklarına yönelik yeni tedavileri geliştirmek için haklı olarak mevcut olsa da, onlarca yıldır piyasada olan ve fiyatının çok altında olan bir ilaçla ilişkilendirildiklerinde istismar edildiklerini düşünmeden edemiyor insan."

Dikkatler daha sonra küresel olarak yayıldı ve sadece Marathon'un fiyatlandırma kararları değil, FDA'nın ilacı onaylamasıyla ilgili bir ABD kongre soruşturmasının da dahil olmasına yol açtı. ABD Senatörü Bernie Sanders ve Temsilci Elijah Cummings, FDA'ya gönderdikleri resmi bir mektupta, yıllar önce yapılan araştırmalara dayanarak alınan kararlarla ilgili endişelerini dile getirdiler. Sanders ve Cummings ortak mektuplarında, "20 yıldan daha eski bir ilaç olan deflazacort'un markalı versiyonunun yakın zamanda onaylanmasını çevreleyen olağandışı koşullara ilişkin endişelerimizi ifade etmek ve bilgi talep etmek için yazıyoruz" dedi.

'Öncelikli inceleme kuponunun' ek puanlaması, Marathon'un fiyat artışının nedeni konusunda daha fazla tedirginliğe yol açtı. Bu kupon, pediatrik yetim ilaçlar için onay alan şirketlere boru hattındaki başka bir ilaç için daha hızlı onay alma imkanı sağlıyor. Marathon bu kuponu kendisi için kullanabilir ya da başka bir şirkete satabilir. Bu kuponların 350 milyon dolara kadar satıldığı biliniyor.

everyone.org 'un kurucusu ve CEO'su Sjaak Vink, "'Yetim İlaç Yasası' ve 'öncelikli inceleme kuponları' gibi bu teşvikler, nadir görülen çocuk hastalıklarına yönelik yeni tedavileri geliştirmek için haklı olarak mevcut olsa da, onlarca yıldır piyasada olan ve fiyatının çok altında olan bir ilaçla ilişkilendirildiklerinde istismar edildiklerini düşünmeden edemiyoruz" dedi.

Spekülasyonları daha da arttırmak üzere Marathon, ilacın PTC Therapeutics'e 140 milyon dolar nakit ve hisse senedi ile 50 milyon dolar satış bonusu karşılığında satıldığını duyurdu. Buna ek olarak, PTC'nin Marathon'a 2018'den itibaren yıllık satış bazlı bir ödeme yapması gerekecek.

Translarna adlı Duchenne tedavi ilacı nedeniyle DMD topluluğunda iyi tanınan PTC, Emflaza için ne kadar ücret talep edeceklerini henüz açıklamadı. PTC , amaçlarının "Emflaza'nın çalışılmasını, anlaşılmasını ve ihtiyacı olan her Duchenne hastası için ulaşılabilir olmasını sağlamak olduğunu ve bu işlemin bunun gerçekleşmesini sağlamak için en iyi yol olduğuna karar verdiklerini" belirtti.

Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri tarafından 2015 yılında sunulan popülasyon temelli bir çalışmaya göre, DMD hastalarının yaklaşık 10'da 2'si (%22) ^deflazakort deflazacort. Son yıllarda FDA, DMD hastalarının ilacı ithal etmesine izin vermiştir. Senatör Tom Cotton'un ABD kongresinde yaptığı konuşmada belirttiği gibi, DMD'li pek çok kişinin FDA onayından memnun olduğu, çünkü artık sigorta şirketlerinin maliyeti karşılayabileceği belirtilmelidir - bu da düşük gelirli ailelerin artık ilaca erişebileceğini göstermektedir.

Durumun böyle olup olmayacağını ve deflazacort 'a erişimin iyileşip iyileşmeyeceğini göreceğiz. Ancak aşikâr olan şey, zaten umutsuzca kabul ve güvenilirlik arayışında olan bir sektöre yönelik olumsuz kamu tutumunda bir artıştır. Dünya PTC Therapeutics'in fiyat açıklamasını beklerken, FDA onayı ve ardından deflazacort 'un fiyatlandırılması istemeden de olsa kafa karışıklığı ve eleştiri yaratmıştır. everyone.org, gerçek bir hasta alıcıları kulübü, onay ve fiyatlandırma kısıtlamalarından etkilenebilecek ailelerin ve hastaların etkili tedavilere mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olmak için kurulmuştur. everyone.org gibi sosyal girişimler, bu karmaşık onay sorunlarının ön saflarında yer alan hastaların en son bilgileri almalarına ve hem yenilikçi hem de etkili ilaçlara mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olmaktadır.

Duchenne musküler distrofi tedavisi hakkında daha fazla bilgiyi Duchenne musküler distrofi bilgi sayfamızda bulabilirsiniz.

Referanslar

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne musküler distrofi: tanıdan tedaviye. Moleküller. 2015 Ekim 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. Duchenne musküler distrofide uzun süreli deflazacort tedavisi ile Kanada deneyimi. Acta Myol. 2012 Mayıs;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Duchenne musküler distrofisi olan erkeklerde kortikosteroid tedavileri: Tedavi süresi ve ambulasyon kaybına kadar geçen süre. J Child Neurol. 2015 Eylül;30(10):1275-80.