Vyndaqel (tafamidis) FAP hastalarının ömrünü uzatır

Portekiz'deki Santo António hastanesi ve Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes'dan araştırmacılar, karaciğer naklinin etkilerini inceleyen bir ekibe liderlik etti veya Vyndaqel (tafamidis), erken evre ailesel amiloid polinöropatisi (FAP) olan hastalarda hayatta kalma konusunda hastalık değiştirici bir tedavidir.

FAP, transtirenin (TTR) adı verilen mutasyona uğramış bir kan proteininin varlığından kaynaklanan nadir, yavaş ilerleyen bir hastalıktır. Bu kusurlu protein kolayca kırılır ve ekstremitelerde zayıflık, uyuşma ve ağrıya neden olan organ ve dokularda lifli birikintilerin birikmesine yol açtı. FAP hastaları için tedavi seçenekleri arasında karaciğer nakli veya alınması Vyndaqel (tafamidis) erken evrede olanlar için hastalığın ilerlemesini geciktirmek üzere tasarlanmıştır.

Araştırmacılar tarafından belirtildiği gibi, bu hayatta kalma çalışmasından elde edilen ana klinik bulgu, Vyndaqel (tafamidis) veya karaciğer nakli "son 25 yılda TTR-FAP'li hastalar için prognozu önemli ölçüde değiştirdi, bir progresif, [...] hastalığın ilerlemesini geciktiren tedavi ile daha kronik bir duruma ölümcül hastalık". 50 yaşından küçük hastalarda, Vyndaqel (tafamidis) ölüm riskini %91 oranında azalttığı, karaciğer naklinin ise tedavi edilmeyen hastalara kıyasla riski %63 azalttığı gösterilmiştir. Fap News Today'i ziyaret ederek daha fazla bilgi edinin.