Vyndaqel tafamidis) FAP hastalarının ömrünü uzatıyor

Portekiz'deki Santo António Hastanesi ve Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes'den araştırmacılar, erken evre ailesel amiloid polinöropatisi (FAP) olan hastalarda karaciğer nakli veya hastalık modifiye edici bir tedavi olan Vyndaqel 'in (tafamidis) hayatta kalma üzerindeki etkilerini inceleyen bir ekibe liderlik etti.

FAP, transthyretin (TTR) adı verilen mutasyona uğramış bir kan proteininin varlığından kaynaklanan nadir, yavaş ilerleyen bir hastalıktır. Bu kusurlu protein kolayca parçalanarak organ ve dokularda fibröz birikimlere yol açar ve bu da ekstremitelerde güçsüzlük, uyuşma ve ağrıya neden olur. FAP hastaları için tedavi seçenekleri arasında karaciğer nakli veya erken evrede olanlar için hastalığın ilerlemesini geciktirmek üzere tasarlanmış Vyndaqel tafamidis) almak bulunmaktadır.

Araştırmacılar tarafından belirtildiği üzere, bu hayatta kalma çalışmasından elde edilen ana klinik bulgu, Vyndaqel tafamidis) veya karaciğer naklinin "son 25 yılda TTR-FAP hastaları için uzun vadeli prognozu, ilerleyici, [...] ölümcül bir hastalıktan, hastalığın ilerlemesini geciktiren tedaviyle daha kronik bir duruma dramatik bir şekilde değiştirmiş olmasıdır". 50'den genç hastalarda Vyndaqel 'intafamidis) ölüm riskini %91 oranında azalttığı, karaciğer naklinin ise tedavi edilmeyen hastalara kıyasla riski %63 oranında düşürdüğü gösterilmiştir. FAP News Today'i ziyaret ederek daha fazla bilgi edinin.