Nöroblastom için Eflornitin: EMA onay zaman çizelgeleri ve beklemekten nasıl kaçınılacağı

Nöroblastom, çoğunlukla beş yaşın altındaki çocukları etkileyen çok nadir bir durumdur. Tanı konulan hastaların yaklaşık yarısı yüksek riskli hastalık olarak sınıflandırılmaktadır. Bunların %50-60'ında hastalığın nüksetmesi ^muhtemeldir1.

Bu bağlamda, FDA'nın yakın zamanda Iwilfin (eflornithine) ilacına onay vermesi olumlu bir gelişme olmuştur. İlaç, yüksek riskli nöroblastomu olan hem yetişkinlerde hem de çocuklarda nüks riskini azaltmayı amaçlamaktadır.

Ancak şu anda Iwilfin (eflornithine) sadece ABD'de onaylanmıştır. Bu Avrupa ve Birleşik Krallık'taki hastalar için ne anlama geliyor? İşte Iwilfin'in EMA onay zaman çizelgeleri ve ilacı yerel olarak satışa sunulmadan önce güvenli bir şekilde alma seçenekleriniz hakkında bilmeniz gereken her şey.

Iwiflin (eflornitin) ne için kullanılır?

Iwilfin (eflornithine), anti-GD2 immünoterapi de dahil olmak üzere önceki tedavilere bir miktar yanıt veren yüksek riskli nöroblastomlu yetişkinlerde ve çocuklarda kullanım için onaylanmıştır.

Iwilfin bir ornitin dekarboksilaz inhibitörüdür. Ornitin dekarboksilaz (ODC) adı verilen bir enzimin aktivitesini bloke eder. ODC, hücrelerin büyümesi için gerekli olan poliaminlerin üretilmesinde rol oynar. Iwilfin, ODC'nin aktivitesini bloke ederek nöroblastom hücrelerinin büyümesini ve çoğalmasını önlemeyi ^{amaçlamaktadır3}.

Eflornitin'in nöroblastomdaki başarı oranı nedir?

Iwilfin, FDA tarafından Çalışma 3b ve Çalışma ANBL0032 temelinde onaylanmıştır. Bu iki klinik çalışmaya dayanarak, eflornithine'in nöroblastomdaki başarı oranı hakkında bildiklerimiz bunlardır:

• Olaysız sağkalım (EFS) için tehlike oranı 0,48'dir; bu da tedavi alan grubun, tedavi almayan gruba kıyasla bir olay (yani hastalık ilerlemesi, nüks, ikincil kanser veya ölüm) yaşama riskinin %52 daha düşük olduğu anlamına gelmektedir;
• Genel sağkalım (OS) için tehlike oranı 0,32'dir; bu da tedavi alan grubun, tedavi almayan gruba kıyasla herhangi bir nedenden ölüm riskinin %68 daha düşük olduğu anlamına ^gelmektedir4.

Bu sonuçlara dayanarak, eflornitin yüksek riskli nöroblastomlu hastalarda nüks riskini azaltıyor gibi görünmektedir.

Eflornithine'in nöroblastom için EMA onayı: Durum nedir?

Mart 2024 itibariyle, eflornithine'in EMA onayı için aktif bir başvuru bulunmamaktadır. Ne yazık ki bu, ilacın yakın zamanda Avrupa'da satışa sunulmayacağı anlamına geliyor.

Tipik olarak, bir EMA onay başvurusunun sunulmasından CHMP'nin bir karara varmasına kadar geçen süre yaklaşık 210 gündür. CHMP olumlu bir tavsiyede bulunursa, bir ilacın EMA onayının kesinleşmesi 2 ay daha sürer.

Iwilfin AB'de yetim ilaç statüsüne sahip olduğundan, 210 gün yerine 150 gün gibi daha hızlı bir inceleme sürecinden ^{faydalanabilir5}. Ancak bunun için öncelikle resmi bir ruhsat başvurusunun sunulması gerekmektedir.

Iwilfin Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Şu anda EMA onay başvurusu yapılmadığı için bunu söylemek zor.

Iwilfin'in üreticisinin Mayıs 2024'e kadar bir EMA onay başvurusu yaptığı varsayılırsa, ilacın yıl sonuna kadar onay alması hala mümkün olabilir.

EMA onayından sonra, her AB üye ülkesinin eflornitini yerel olarak kullanıma sunması için farklı sürelere ihtiyacı olacaktır - Almanya'da ortalama 102 günden Estonya'da ortalama 1.081 güne kadar ⁶.

Bunu akılda tutarak, Avrupa'daki hastalar eflornithine'e 2025'in ortalarından önce erişmeyi bekleyebilirler. Bazı ülkeler için bekleme süresi daha da uzun olabilir. 

Iwilfin Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Mart 2024 itibariyle, Birleşik Krallık'ta Iwilfin için aktif bir MHRA onay başvurusu bulunmamaktadır. NICE, ilacı potansiyel NHS kapsamı ⁷ için incelemeye hazır olduklarını paylaşmıştır. Ancak, böyle bir inceleme için zaman çizelgesi, ilacın Birleşik Krallık'ta beklenen onayına ve piyasaya sürülmesine bağlı olacaktır ve bunun için belirlenmiş bir zaman çizelgesi yoktur. 

EMA'nınkine benzer bir onay zaman çizelgesi varsayıldığında, Iwilfin potansiyel olarak 2024'ün sonuna kadar MHRA'nın yeşil ışığını alabilir. NICE incelemesinin olumlu olduğu ve bu süre zarfında mevcut olduğu varsayılırsa, Iwilfin teorik olarak 2025 ortalarında Birleşik Krallık'ta satışa sunulabilir. Ancak bu ideal bir zaman çizelgesidir. Gerçekleşip gerçekleşmeyeceğini zaman gösterecek. 

MHRA veya EMA onayından önce Iwilfin'e nasıl erişilir?

Yüksek riskli nöroblastom gibi bir durum zamana duyarlı olabilir. Bu nedenle eflornitine erişmek için bir yıl veya daha uzun süre beklemek sinir bozucu olabilir. Neyse ki, tedaviyi daha erken almanın güvenli yolları vardır.

Seçeneklerden biri, bir eflornithine klinik araştırması bulmak ve kaydolmaktır. Diğer bir seçenek ise eflornithine'i doğrudan Hasta Adına satın almaktır. 

Her bir seçeneği aşağıda inceleyelim.

Bir eflornithine klinik araştırmasına katılın

Avrupa veya Birleşik Krallık'ta Iwilfin'e hızlı bir şekilde erişmek için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Bir tane bulmak biraz çaba gerektirebilir, ancak bu mümkündür. Bir klinik araştırmaya katılabilmek için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca katılabilmek için sizi tedavi eden doktorunuzun desteğine de ihtiyacınız olacaktır. Her durumda, denemede plasebo grubunda olabileceğinizi bilmelisiniz.

İşte devam eden eflornithine klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler:

• ClinicalTrials.gov: ABD klinik araştırmalarının kapsamlı bir veritabanı. Belirli denemeler uluslararası katılımcılara açıktır ve listeyi her zaman takip etmekte fayda vardır.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Avrupa genelinde edaravone adresinde devam eden çok sayıda çalışma bulunmaktadır. 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler için AB Klinik Araştırmalar Kaydı'na başvurabilirsiniz.
• myTomorrows ve FindMeCure: Bu kuruluşlar dünya çapında hastaları uygun klinik araştırmaları bulma konusunda desteklemektedir.

Iwilfin'i İsimli Hasta Olarak Satın Alın

Bir klinik araştırmaya katılmak sizin için bir seçenek değilse veya sadece beklemeyi tercih etmiyorsanız, eflornithine'i doğrudan Hasta İthalat Yönetmeliği aracılığıyla satın alabilirsiniz.

Dünyanın birçok ülkesinde yürürlükte olan bu düzenleme, hastaların kişisel kullanımları için olduğu sürece, henüz onaylanmamış veya yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine izin vermektedir.

Hasta Adına İthalat düzenlemesinden yararlanabilmek için öncelikle doktorunuzdan bir reçete almış olmanız gerekmektedir.

Doktorunuz eflornitini nöroblastomunuz için bir tedavi olarak destekliyor mu? O halde Avrupa'da veya başka bir yerde onaylanmasını beklemek zorunda değilsiniz. Yardım için Medicine Access uzman ekibimizle iletişime geç meniz yeterli.

Iwilfin Satın Alın

Başvuru:

1. Çocuklarda Nöroblastom - Tedavide. CureSearch for Children's Cancer, Erişim tarihi: 2 Nisan 2024.
2. Referans Kimliği: 5293147. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi: 2 Nisan 2024.
3. EU/3/21/2429 - nöroblastom tedavisi için yetim atama | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, 11 Haziran 2021.
4. Yüksek Riskli Nöroblastomda İmmünoterapi Sonrası İdame Olarak Eflornitin: Harici Kontrollü, Eğilim Skoru Eşleştirilmiş Sağkalım Sonuç Karşılaştırmaları. Klinik Onkoloji Dergisi, 26 Ekim 2023.
5. Ruhsat başvurusu: yetim ilaçlar | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, 5 Mart 2021.
6. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi: 2 Nisan 2024.
7. Proje bilgileri | İmmünoterapi sonrası tam veya kısmi yanıt veren yüksek riskli nöroblastom tedavisinde eflornitin [ID4060] | Kılavuz. NICE, Erişim tarihi 2 Nisan 2024.