Eplontersen'in EMA onayı hakkında her şey (ve tedaviyi nasıl daha erken alabileceğiniz)

Son güncelleme: 26 Mart 2024

Wainua (eplontersen), 2023 yılında kalıtsal transtiretin aracılı amiloid polinöropatiyi (ATTRv-PN) tedavi etmek için FDA onayını aldı. İlaç, hastaların bir otoenjektör kullanarak kendi kendilerine uygulayabilecekleri tek onaylı tedavidir. Bu, motor becerileri bu durumdan etkilenen hastalar için daha uygun bir seçim olabilir.

Bu iyi bir haber olsa da, ilaca şu anda yalnızca ABD'de erişilebiliyor.

Eplontersen Avrupa ve Birleşik Krallık'taki hastalara ne zaman sunulacak? Eplontersen'in EMA ve MHRA onayları hakkında bilmeniz gereken her şey burada. Zaman çizelgeleri ve tedaviyi daha hızlı almak için seçenekleriniz dahil.

Eplontersen ne için kullanılır?

Wainua (eplontersen), kalıtsal transtiretin aracılı amiloidoz ¹ polinöropatisi olan yetişkin hastalar için reçeteli bir ilaçtır.

Eplontersen, ligand konjuge bir antisens oligonükleotiddir. TTR proteininin üretimini azaltır. İlaç bu sayede hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı ve hastanın yaşam kalitesini iyileştirmeyi amaçlamaktadır.

Eplontersen EMA onayı: Durum nedir?

İyi haber, eplontersen'in ruhsat başvurusunun halihazırda EMA ² tarafından inceleniyor olması. Daha az iyi haber ise, bir kararın verilmesinin hala aylar alabileceği. İncelemenin CHMP tarafından olumlu bir tavsiyeyle sonuçlanması halinde, eplontersen'in EMA onayının resmiyet kazanması 67 gün daha sürecektir.

Başka bir deyişle, eplontersen'in AB'de onaylanması için en erken zaman çizelgesi 2024'ün sonlarıdır.

Eplontersen Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Wainua bu yıl içinde EMA onayı alsa bile, bu Avrupa genelinde hemen satışa sunulacağı anlamına gelmiyor. Bunun gerçekleşmesi için her üye devletin üretici ile yerel bir fiyat, geri ödeme ve lansman tarihleri konusunda pazarlık yapması gerekiyor.

Bu süreçler ortalama olarak 133 gün (Almanya'da) ile 899 gün (Romanya'da⁾³ arasında sürmektedir.

Bu da eplontersen'in 2025'in ilk yarısında bazı AB pazarlarında satışa sunulabileceği anlamına geliyor. Diğer ülkelerin birkaç yıl daha beklemesi gerekebilir.

Eplontersen Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Birleşik Krallık'ta eplontersen için aktif bir ruhsat başvurusu bulunmamakla birlikte, NICE tarafından devam eden bir inceleme bulunmaktadır. NICE'ın incelemesi, eplontersen'in NHS'de bulunup bulunmayacağını belirlemek için gereklidir. Beklenen karar tarihi Ağustos 2024'tür. Olumlu olması halinde, ilacın 3 ay içinde Birleşik Krallık pazarında satışa sunulması gerekmektedir.

Eplontersen'in MHRA onayı ile ilgili olarak, MHRA'nın EMA'nın zaman çizelgesini takip etmesi mümkündür. Brexit sonrası Birleşik Krallık hükümeti tarafından alınan kararlara göre, MHRA, EMA, FDA veya Japonya'nın PMDA ⁴ gibi güvenilir düzenleyici kurumlar tarafından yeşil ışık yakıldıktan sonra ilaçlara "neredeyse otomatik" onay verebilir.

Eğer durum buysa ve EMA'nın onayının 2024 yılı içinde geleceği varsayılırsa, eplontersen'in Birleşik Krallık'ta 2024'ün sonlarında veya 2025'in başlarında satışa sunulması mümkündür.

EMA veya MHRA onayından önce Wainua nasıl güvenle alınır?

Onaylar devam ediyor olsa da, tüm hastalar aylarca veya yıllarca bekleyemez. Eğer sizin durumunuz buysa, beklemek zorunda olmadığınızı öğrenmekten mutluluk duyacaksınız.

Resmi EMA veya MHRA onaylarından önce eplontersen'e hızlı ve güvenli bir şekilde erişebilmeniz için iki ana yol vardır. Seçeneklerden biri bir klinik araştırmaya katılmaktır. Diğeri ise Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliği temelinde eplontersen satın almaktır.

İşte her bir seçenek hakkında biraz bilgi.

Bir eplontersen klinik araştırmasına katılın

Wainua'ya hızlı erişim sağlamak için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Tedavinizi yürüten doktorunuzun desteğiyle size yakın bir klinik araştırma bulabilirsiniz. Bir klinik araştırmaya katılmak için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca, denemeye katılmanın eplontersen alacağınızı garanti etmediğini de unutmayın. Plasebo grubuna atanabilirsiniz.

Devam eden eplontersen klinik araştırmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak, bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, Avrupa'da katılımcıları işe alan eplontersen içeren çok sayıda deneme var. Bunlar takip edilmeye değer olabilir.
EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

eplontersen'i Adlandırılmış Hasta olarak satın alın

Çoğu ülkede hastaların kişisel kullanımları için yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine izin verilmektedir. Özellikle de bu ilaçlar yaşamlarını iyileştirebilecek veya hayati tehlike arz eden durumlara çare olabilecek nitelikteyse.

MHRA veya EMA onayından önce eplontersen almak istiyorsanız, bu siz ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesi olarak bilinmektedir. Hastaların henüz onaylanmamış veya ülkelerinde bulunmayan bir ilacı aşağıdaki durumlarda ithal etmelerine izin verir: