Erdafitinib'nin EMA onayı: İlk küresel onayından beş yıl sonra neredeyiz

Son güncelleme: 05 Mart 2024

Dünyadaki en yüksek mesane kanseri oranları Avrupa'da görülmektedir ¹. Geç tanı konulan hastaların yalnızca %8'inin beş yıldan fazla hayatta kalması beklendiğinden, yenilikçi tedavilere duyulan ihtiyaç acildir ⁶. Bu bağlamda, Balversa'un 2019'da hızlandırılmış FDA onayı alması olumlu bir haber ve mesane kanseri hastaları için bir umut işaretidir.

Ne yazık ki, 5 yıl sonra, Balversa (erdafitinib) ABD dışındaki hastalar için hala mevcut değildir.

Avrupa'da veya Birleşik Krallık'ta yaşıyorsanız, erdafitinib'un EMA ve MHRA onay zaman çizelgeleri hakkında bilmeniz gereken her şeyi burada bulabilirsiniz. Tedaviyi yerel olarak satışa sunulmadan önce almanın yolları da dahil.

Balversa(erdafitinib) ne içindir?

Balversa yayılmış veya ameliyatla alınamayan mesane kanseri (ürotelyal kanser) olan yetişkinler için reçeteli bir ilaçtır. Tedavi, işe yaramayan veya çalışmayı durduran en az bir sistemik tedavi turu geçirmiş olan anormal FGFR geni olan hastalar için tasarlanmıştır.

Balversa (erdafitinib) daha önce PD-1 veya PD-L1 inhibitörü tedavisi almaya uygun olan ve almamış olan hastalar için uygun değildir ².

Balversa'un başarı oranı nedir?

Balversa(erdafitinib) için bildirilen klinik çalışma sonuçlarına göre başarı oranı budur:

erdafitinib ile tedavi edilen hastaların %30,1'inin tümörü, kemoterapi görenlerin %7,7'sine kıyasla kısmen küçülmüştür;
erdafitinib ile tedavi edilen hastaların %5,1'inde tümör tamamen yok olurken, kemoterapi görenlerin oranı %0,8'dir;
Kemoterapi ³ ile 7,8 ay olan medyan genel sağkalım erdafitinib ile 12,1 ay olmuştur.

erdafitinib adresine yanıt verme süresi nedir?

Bildirilen klinik çalışma verilerine göre, erdafitinib adresine yanıt verme süresi ortanca 1,4 ^aydır4.

Balversa adresini ne kadar süreyle kullanıyorsunuz?

Tümör ilerlemesi veya kabul edilemez toksisite ortaya çıkana kadar Balversa (erdafitinib) adresini sürekli olarak alabilirsiniz. ⁵. Tedavinizi yürüten doktorunuz sizi yakından izleyecektir. Sizin durumunuzda tedavinin durdurulması veya kesilmesi gerekip gerekmediğini bilecek en iyi konumda olacaklardır.

Balversa (erdafitinib) EMA onaylı mı?

Mart 2024 itibariyle henüz değil. EMA, Eylül 2023'te Balversa için bir pazarlama izni başvurusunu kabul etti. Başvuru inceleme aşamasındadır ve üreticiden ek bilgi talep etmek için herhangi bir duraklama hariç 210 güne kadar sürebilir.

Gerçekçi olmak gerekirse, her şey yolunda giderse, Balversa (erdafitinib) 2024 ortalarında EMA onaylı olabilir.

erdafitinib Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki, EMA onayı otomatik olarak piyasaya sürülebileceği anlamına gelmiyor. Eğer erdafitinib 2024 yılının ortalarında CHMP tarafından olumlu bir tavsiye alırsa, EMA onayının resmiyet kazanması için 67 gün daha geçmesi gerekecektir. Bundan sonra, her AB üye ülkesi ilacı kendi pazarında kullanılabilir hale getirmek için kendi yerel prosedürlerini başlatacaktır. Bu prosedürlerin ne kadar süreceği ülkeler arasında büyük farklılıklar göstermektedir - Almanya'da 100 gün ile Romanya'da 964 gün arasında ^{değişmektedir6}.

Bu nedenle, Avrupa'da nerede olduğunuza bağlı olarak, erdafitinib 2024'ün sonundan önce sizin için kullanılabilir olabilir veya birkaç yıl daha beklemeniz gerekebilir.

Balversa 'un Birleşik Krallık onayı var mı?

Halihazırda Balversa(erdafitinib) adresinin Birleşik Krallık'ta ruhsatlandırılması için aktif bir başvuru bulunmamaktadır. Bir başvuru yapıldıktan sonra, EMA'nın 210 günlük onay süresine benzer bir süre geçmektedir. MHRA onayını takiben, erdafitinib 'un NHS'ye dahil edilmesine karar vermek için bir NICE incelemesinden geçmesi gerekecektir. NICE incelemesi olumlu sonuçlanırsa, ilacın 3 ay içinde Birleşik Krallık pazarında satışa sunulması gerekir.

Bunu akılda tutarak, Balversa'un (erdafitinib) yakında Birleşik Krallık'ta satışa sunulması pek olası görünmüyor.

EMA ve MHRA onaylarından önce erdafitinib adresini güvenle edinmenin yolları

Mesane kanseri hastasıysanız, Balversa adresine erişmek için bir yıldan fazla beklemek bir seçenek olmayabilir. İyi haber şu ki, beklemek zorunda değilsiniz.

Avrupa ve Birleşik Krallık'ta onaylanmadan önce edafitinibe erişmek için iki seçenek mevcuttur: bir klinik araştırmaya katılmak veya Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak Balversa adresini satın almak.

Bir erdafitinib klinik araştırmasına katılın

Balversa (erdafitinib) adresine hızlı erişim sağlamak için, devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Bir klinik araştırma bulmak her zaman kolay değildir, ancak tedavinizi yürüten doktorunuzun doğru yönlendirmesiyle bu mümkün olabilir. Bir klinik araştırmaya katılabilmek için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca, denemede çalışan bileşen grubu yerine plasebo grubuna atanabileceğinizi bilmeniz gerekir.

Devam eden erdafitinib klinik araştırmaları aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak, bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, İspanya, Japonya ve Kanada'daki denemeler de dahil olmak üzere katılımcıları işe alan Balversa'u içeren çok sayıda deneme vardır.
EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
myTomorrows ve FindMeCure: Her iki kuruluş da hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Balversa(erdafitinib) adresini Adlandırılmış Hasta olarak satın alın

Çoğu ülkede, hastaların hayatlarını iyileştirebilecek ya da yaşamı tehdit eden durumlara çözüm olabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Özellikle de bu ilaçlar henüz onaylanmamışsa veya yerel olarak mevcut değilse.

MHRA veya EMA onayından önce erdafitinib adresine erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan yönetmelik Hasta Adına İthalat yönetmeliği olarak bilinmektedir. Bu yönetmelik kapsamında, hastalar aşağıdaki durumlarda henüz onaylanmamış veya ülkelerinde bulunmayan bir ilacı ithal edebilirler:

başka bir yerde onaylanmıştır;
yerel alternatifi yoktur ve
kişisel kullanım içindir.

Bu işlem, hastanın tedavi eden doktorundan bir reçete gerektirir. Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Avrupa veya Birleşik Krallık'ta onaylanmadan önce erdafitinib almak için Hasta Adına İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Bunu Everyone.org adresindeki ekibimizle paylaşın - erdafitinib adresini satın almanızda size hemen destek olabiliriz.