Iptacopan'ın EMA onayı yaklaşıyor. İlaç size ne zaman sunulacak?

Son Güncelleme 02 Nisan 2024

Mart 2024'te CHMP, Fabhalta'ya (iptacopan) EMA onayı verilmesi için olumlu bir tavsiyede ^bulundu1. Onay resmiyet kazandığında bu, paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) olan Avrupalı hastalar için mevcut olan ilk oral monoterapi olacaktır.

Tüm bunlar iyi haberler olsa da, zaman çizelgesi açısından ne anlama geliyor?

İptacopan'ın Avrupa ve Birleşik Krallık'ta bulunabilirliği hakkında bilmeniz gereken her şey burada. İlaca piyasaya çıkmadan önce güvenli bir şekilde erişmek için tüm seçenekleriniz de dahil.

İptakopan ne için kullanılır?

Fabhalta (iptacopan), hemolitik anemisi olan paroksismal nokturnal hemoglobinürili (PNH) yetişkinlerin tedavisinde endikedir ².

Bir kompleman Faktör B inhibitörü olan iptacopan, alternatif kompleman yolunda hareket ederek hemoglobin seviyelerini artırmaya çalışır. Kan damarlarının içindeki ve dışındaki kırmızı kan hücrelerinin yıkımını kontrol etmeye yardımcı olur. Bu şekilde, iptacopa anemiyi azaltmayı ve kan nakli ihtiyacını önlemeyi amaçlar.

Fabhalta (iptacopan) EMA onaylı mı?

Muhtemelen yakında olacak. Mart 2024'te CHMP, iptacopan'ın EMA onayı için olumlu bir tavsiyede bulundu. Teknik olarak bu henüz resmi bir EMA onayı değildir, çünkü Avrupa Komisyonu'nun nihai bir karar vermesi 2 ay kadar sürebilir.

Bununla birlikte, CHMP kararlarına genellikle uyulur, bu nedenle iptacopan'ın Mayıs 2024'e kadar resmi EMA onayı almayacağına inanmak için hiçbir neden yoktur.

İptacopan Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki, EMA onayı almak mevcut olmakla aynı şey değildir. Fabhalta'nın AB genelinde yerel pazarlara ulaşmasından önce, her bir üye devletin kendi yerel fiyat müzakeresi sürecini tamamlaması, geri ödeme onaylarını alması ve üretici ile lansman tarihlerine karar vermesi gerekmektedir.

Bu yerel süreçler ülkeye bağlı olarak nispeten hızlı veya çok uzun olabilir. Örneğin, Almanya yeni onaylanan yetim ilaçları ortalama 102 gün içinde piyasaya sürme eğilimindeyken, Estonya'da ortalama piyasaya sürme süresi 1.081 ^gündür3.

Bunu akılda tutarak, iptacopan'ın 2024 yılı içinde bazı AB pazarlarında mevcut olması muhtemeldir, ancak diğer AB ülkelerindeki hastalar birkaç yıl daha bekleme süresiyle karşı karşıya kalabilirler.

İptacopan Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Mart 2024 itibariyle iptacopan henüz MHRA tarafından onaylanmamıştır. Ancak Brexit sonrası MHRA, EMA veya diğer güvenilir düzenleyici kurumlar tarafından yeşil ışık yakıldıktan sonra ilaçlara "neredeyse otomatik" onay verme hakkını saklı ^{tutmaktadır4}. Bu durum, iptacopan'ın MHRA'nın İnovasyon Pasaportuna sahip olduğu gerçeği ile birleştiğinde, ilacın onayının MHRA tarafından hızlı bir şekilde takip edilmesini muhtemel kılmaktadır.

İptakopanın NHS'ye potansiyel olarak dahil edilmesi için NICE tarafından bir inceleme halihazırda devam etmektedir ve beklenen karar tarihi Haziran 2024't ^ür5.

NICE Haziran ayında ilacın NHS'ye dahil edilmesi için olumlu bir tavsiye kararı alırsa, iptacopan Eylül-Ekim 2024 civarında Birleşik Krallık'taki hastalara sunulabilir. Tabii ki tüm bunlar Mayıs 2024'te nihai EMA onayının alınacağını ve MHRA tarafından hemen kabul edileceğini varsayıyor.

Fabhalta (iptacopan) ülkenizde satışa sunulmadan önce nasıl güvenle temin edilir?

Onaylar devam ediyor olsa da, tüm hastalar aylarca veya yıllarca bekleyemez. Eğer sizin durumunuz buysa, beklemek zorunda olmadığınızı öğrenmekten mutluluk duyacaksınız.

Fabhalta'yı ülkenizde satışa sunulmadan önce almanın iki ana yolu vardır. Bu yollardan biri bir klinik araştırmaya kaydolmak, diğeri ise Hasta İthalat Yönetmeliği aracılığıyla iptacopan satın almaktır.

İşte her bir seçenek hakkında biraz bilgi.

Bir iptacopan klinik araştırmasına katılın

Fabhalta'ya hızlı erişim sağlamak için, devam eden bir klinik araştırmaya kaydolmayı tercih edebilirsiniz. Denemeleri bulmak her zaman kolay olmasa da, doğru kaynaklara ve doktorunuzun desteğine sahipseniz, bu yapılabilir. Yine de, plasebo grubuna atanabileceğiniz için bir denemenin iptacopan alacağınızı garanti etmediğini unutmayın.

Fabhalta ile ilgili devam eden klinik araştırmaları aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak, bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, Avrupa'da katılımcıları işe alan iptacopan içeren çok sayıda deneme vardır. Bu liste göz atmaya değer olabilir.
EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

İsimli Hasta olarak iptacopan satın alın

Tüm hastalar ve doktorlar bunu bilmez, ancak kişisel kullanım için yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almanıza ve ithal etmenize izin verilir. Özellikle de bu ilaçlar yaşam kalitenizi artıracak ya da hayati tehlike arz eden durumlara çare olacaksa.

MHRA veya EMA onayından önce iptacopan almak istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme Hasta Adına İthalat düzenlemesi olarak bilinir. Buna hak kazanmak için öncelikle sizi tedavi eden doktorunuzdan bir ilaç için reçete almış olmanız gerekir: