ALS tedavilerine ilişkin en son erken aşama araştırmaları [2024 Güncellemesi]

Henüz görünürde ALS tedavisi olmasa da, şu anda devam eden çok sayıda yeni ALS araştırması var. Bu da hastalığı değiştirecek ya da yavaşlatacak yeni tedaviler için umut veriyor.

ALS'nin potansiyel atılımları hakkında bir fikir vermek için, göz atmaya değer erken aşama araştırmalardan bazılarını gözden geçireceğiz.

İlaç geliştirme uzun bir süreçtir, bu nedenle denemelerin tamamlanması ve verilerin elde edilmesi biraz zaman alacaktır. Bununla birlikte, ALS tedavisi araştırmalarında çok şey olduğunu ve umutlanmak için birçok neden olduğunu unutmamak önemlidir.

ALS ile ilgili en son araştırmalar nelerdir?

Bu bölümde, ALS tedavisi alanındaki en yeni ve umut verici gelişmeleri vurgulayacağız. Bununla birlikte, bu potansiyel tedavilerin çok erken geliştirme aşamalarında olduğunu lütfen unutmayın. Tedavinizde potansiyel olarak bir rol oynamadan önce, klinik deneylerde kapsamlı bir şekilde test edilmeleri ve yasal onay almaları gerekecektir.

Erken aşama geliştirmede yeni ALS tedavileri

• Prosetin

Şu anda Faz 1 klinik deneme aşamasında olan prosetin, ALS için deneysel bir tedavidir. MAP4K adı verilen bir proteini bloke ederek motor nöron hasarını önlemeyi amaçlamaktadır. Prosetin, MAP4K'yı inhibe ederek inflamasyonu azaltmaya ve nöron sağkalımını iyileştirmeye yardımcı olabilir.

Başlangıçta Columbia Üniversitesi'ndeki araştırmalardan geliştirilen prosetin, klinik öncesi çalışmalarda umut verici sonuçlar göstermiştir ve şu anda Aşama 1 insan klinik deneylerinde test edilmektedir. Ayrıca FDA'dan bu nadir durum için geliştirilmesini destekleyen yetim ilaç ataması ^almıştır1.

• S-XL6

Northeastern Üniversitesi'nde Doçent Jeffrey Agar tarafından yürütülen araştırma, önemli bir antioksidan olan SOD1 proteininin mutasyonuna odaklanmıştır.

Agar'a göre, SOD1'in mutasyonlarından biri olan A4V, ailesel ALS'nin yaygın nedenleri arasında yer alıyor. Profesör Agar'ın ekibi, S-XL 6 adlı küçük bir molekül bağlayıcı kullanarak SOD1'in ayrılmasını önlemeyi ve böylece hücre yıkımının arkasındaki mekanizmayı durdurmayı amaçlıyor.

2024 itibariyle S-XL6 sadece farelerde, sıçanlarda ve köpeklerde test edilmiş ve umut verici sonuçlar elde edilmiştir. Araştırma ekibi, tedaviyi mümkün olan en kısa sürede klinik deneme aşamasına getirmeyi ^umuyor2.

• NF242

ALS'ye neyin sebep olduğunu tam olarak anlamamış olsak da, bilim insanları TDP-43 proteininin bu süreçte kilit bir rol oynadığına inanmaktadır. TDP-43'ün sinir hücreleri içinde toksik kümeler oluşturarak sinir hasarına neden olduğu ve muhtemelen ALS'nin ilerlemesine yol açtığı gösterilmiştir.

Araştırmacılar ALS ile ilişkili protein TDP-43'ün özellikle NF242 adı verilen başka bir proteinin bir bölümüne bağlandığını buldular. NF242, TDP-43'ün ALS ile bağlantılı zararlı kümeler oluşturmasını engelliyor gibi görünüyor.

Sinekler ve farelerle yapılan deneylerde, NF242'nin güçlendirilmesi bu toksik kümeleri azaltmış, hareketi iyileştirmiş ve hayvanların yaşam sürelerini uzatmıştır. Bu yaklaşım umut vaat etse de, insanlarda test edilebilmesi için daha fazla araştırmaya ihtiyaç ^vardır3.

• SNUG01

SNUG01, SG001 terapötik hedefini iletmek için adeno-ilişkili virüs (AAV) kullanan bir Çin gen terapisidir. Tedavi, tek bir uygulama ile uzun süreli etkileri hedeflemektedir. Klinik öncesi çalışmalarda SNUG01 nöronların korunmasında umut verici sonuçlar ^{göstermiştir4}.

Şu anda, SNUG01 ile araştırmacı tarafından başlatılan bir deneme Pekin Üniversitesi Üçüncü Hastanesinde devam etmektedir ve Faz 1 klinik denemesinin yakında başlaması ^{planlanmaktadır5}.

ALS tedavileri için klinik deneme aşamaları ne kadar sürer?

Bu cevaplaması zor bir sorudur çünkü birçok faktör devreye girmektedir. Bununla birlikte, Faz 1 denemelerinin birkaç ay sürdüğü, Faz 2 ve Faz 3 denemelerinin her birinin birkaç yıl sürebileceği bir kılavuz ^olabilir6.

Tipik olarak, bir ilaç Faz 3 denemesini başarıyla geçtikten sonra FDA onayına sunulabilir. Ancak, ALS gibi karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacın olduğu durumlarda, FDA hızlandırılmış bir onay programına izin vermektedir. Bu, klinik faydayı öngören ancak henüz kanıtlamayan verilere dayanarak hızlandırılmış bir onay verilebileceği anlamına gelir. Bu, yeni ALS tedavilerinin piyasaya sürülmesi için zaman çizelgesini kısaltmaya yardımcı olabilir.

Bu arada, ilaç üreticisinin öngörülen klinik faydayı doğrulamak için hala çalışmalar yürütmesi gerekmektedir. Bu çalışmaların sonuçlarına göre ilaç ya tam onay alacak ya da piyasadan ^{çekilecektir7}.

ALS tedavileri ile ilgili araştırmalara katılabilir misiniz?

Bir tedavi klinik deneme aşamasına girerse, katılmak için kaydolabilirsiniz. Bunu yapmak için sizi tedavi eden doktorunuzun desteğine ihtiyacınız olacaktır. Ayrıca deneme kriterlerini karşıladığınızdan emin olmanız ve kontrol grubuna atanma riskini kabul etmeniz gerekecektir.

Klinik araştırma yoluna girmek bunaltıcı görünebilir, ancak yapılabilir. Katılımcılara açık devam eden klinik araştırmaları belirlemek için bu kaynakları incelemek iyi bir başlangıç noktasıdır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmalar için nihai kaynağınızdır. Size en uygun olanı belirlemek için aşama, durum, tedavi veya konuma göre denemeleri arayabilirsiniz.
• Mytomorrows.com: Hastaları klinik deneylerle buluşturan yararlı bir platform. Dünyanın her yerinde bulunan denemeleri içerir.
• FindMeCure.com: Hastaların durumlarıyla ilgili (küresel) klinik araştırmaları bulmalarına ve bunlara başvurmalarına yardımcı olan bir başka platform.

Bir klinik araştırmaya katılmak sizin için bir seçenek değil mi? Son aşama geliştirme aşamasındaki umut verici ALS tedavilerini keşfedebilir veya ABD dışında onaylanmış ancak henüz yerel olarak mevcut olmayan ALS tedavilerini düşünebilirsiniz - örn. Ketas, Tudcabilveya Clenbuterol.

Başvuru:

1. Ray, Forest. Prosetin ALS Tedavisi Olarak Yetim İlaç Olarak Kabul Edildi. ALS News Today, 28 Ağustos 2020.
2. Yeni Tedavi Stratejisi Klinik Öncesi Çalışmalarda ALS'ye Karşı Umut Veriyor. Techology Networks, Erişim tarihi: 3 Eylül 2024. 
3. Wexler, Marisa. Protein etkileşimi ALS tedavisi için yeni bir stratejiye yol açabilir. ALS News Today, 22 Mayıs 2024.
4. SineuGene, ALS Gen Terapisini İlerletmek İçin Ön A Turunda Yaklaşık 100 Milyon Yen Topladı. Sineugene, Erişim tarihi: 3 Eylül 2024. 
5. Çin'in Araştırma Amaçlı ALS İlacı SNUG01 Faz 1 Çalışmasına Geçti - Umut Verici Görünüyor. TrialSiteNews, Erişim tarihi: 3 Eylül 2024. 
6. Deneme Aşamaları 1, 2 ve 3 Tanımlandı | Klinik Araştırma Yönetimi (CRM) | Araştırma | Psikiyatri ve Davranışsal Sinirbilim | UC Medicine. Tıp Fakültesi | UC Cincinnati, Erişim tarihi: 3 Eylül 2024.
7. Hızlandırılmış Onay Programı. FDA, 22 Şubat 2024.