Leniolisib'in EMA onayı: Gecikmelerin tedavinizi geciktirmesini nasıl önleyebilirsiniz?

Son Güncelleme 09 Nisan 2024

Aktive PI3K-delta sendromu (APDS) olan hastalar için 2023 uzun zamandır beklenen iyi haberleri getirdi. Bu ultra nadir durum için ilk tedavi olan leniolisib, Mart 2023'te FDA onayını aldı. FDA tarafından sınıfının ilk ilacı olarak kabul edilen Joenja (leniolisib), her yerdeki hastalar için bir umut ^{ışığıdır1}.

Bununla birlikte, Nisan 2024 itibariyle leniolisib hala sadece ABD'de onaylanmıştır. MHRA ve EMA onayları hala beklemede olup, Avrupa ve Birleşik Krallık'taki APDS hastalarını cevaplardan çok sorularla baş başa bırakmaktadır.

Leniolisib'in Avrupa ve Birleşik Krallık'taki onayının mevcut durumu hakkında bilmeniz gereken her şey burada. İlaca kendi zaman çizelgenizde güvenli bir şekilde erişmek için tüm seçenekleriniz dahil.

Leniolisib ne için kullanılır?

Joenja (leniolisib), aktive PI3K-delta sendromu (APDS) olan yetişkinler ve çocuklar için endikedir. İlaç, fosfoinozitid 3-kinaz delta enzimine bağlanarak ve aktivitesini bloke ederek çalışır. Bunu yaparak, B ve T hücrelerini enfeksiyonlarla savaşma işlevlerinde desteklemeyi ve semptomları azaltmayı ^{amaçlamaktadır2}.

Joenja klinik çalışmasının sonuçları ne oldu?

FDA'nın Joenja için onay kararını bildiren faz 2/3 çalışması 12 hafta sürmüştür. Bildirilen sonuçlardan bazıları şunlardır:

Joenja lenf nodu boyutunu azaltmada plasebodan daha iyi performans göstermiştir. Lenf nodu boyutundaki düzeltilmiş ortalama değişim plasebo için +37,30 iken Joenja için -0,30'dur;
Joenja ile tedavi edilen hastalarda naif B hücrelerinde %34,76'lık bir artış görülmüştür. Plasebo hastalarında ise naif B hücrelerinin sayısı %5,37 oranında azalmıştır;
Joenja ile ilişkili en yaygın advers etkiler baş ağrısı, atopik dermatit ve ^sinüzittir6.

Leniolisib'in EMA onayı: Gecikmeler ve zaman çizelgeleri

Joenja'nın ruhsat başvurusu 27 Ekim 2022 tarihinden bu yana EMA tarafından incelenmektedir. EMA'nın onay süreci tipik olarak 210 gün sürmektedir. Ancak Joenja'nın durumunda, düzenleyici kurum Kasım 2023'te ek veri talep ettiği için bu süre daha uzun ^{sürmüştür3}.

CHMP'nin mevcut göstergesi, leniolisib'in Avrupa'da onaylanmasına ilişkin kararını 2024'ün ilk yarısında vereceği yönündedir ³. CHMP olumlu bir tavsiye kararı verirse, ilacın EMA onayı bu tarihten itibaren 67 gün içinde resmiyet kazanacaktır.

Leniolisib Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

İşin ilginç yanı, EMA onayı leniolisibin yerel pazarlarda hemen satışa sunulacağı anlamına gelmiyor. Her AB üye ülkesinin bu gerçekleşmeden önce tamamlaması gereken kendi yerel prosedürleri vardır - üretici ile yerel fiyat müzakereleri ve geri ödeme kararları dahil.

Bu süreçlerin ne kadar sürdüğü bir ülkeden diğerine büyük farklılıklar göstermektedir. Onaydan kullanılabilirliğe kadar geçen ortalama süre Almanya'da 102 gün ile Estonya'da 1.081 gün arasında değişmekte olup AB ortalaması 636 ^gündür4.

Başka bir deyişle, Avrupa'daki bazı hastalar leniolisib'e 2024 yılı içinde erişebilecekken, diğerleri birkaç yıl daha beklemek zorunda kalabilir.

Birleşik Krallık'ta Leniolisib: Ne zaman satışa sunulacak?

Joenja'nın üreticisi Pharming, 2024'ün ilk yarısında MHRA onayı için başvuruda bulunma niyetini belirtti. Mevcut hızlandırılmış prosedürlere göre, leniolisib'in Birleşik Krallık'ta onaylanmasına ilişkin kararın başvurudan itibaren 110 gün içinde verilmesi gerekiyor.

Leniolisib NHS'de mevcut olacak mı?

Bu, NICE'ın ilacı gözden geçirmesine bağlı olacaktır. Aralık 2024'te leniolisib'in NHS'ye dahil edilmesine ilişkin bir karar alınması beklenmektedir ⁵. Bu elbette MHRA onayı için yapılan başvurunun olumlu sonuçlanmasına bağlıdır.

NICE, Joenja'nın NHS'ye dahil edilmesini tavsiye ederse, ilaç NICE'in kararından itibaren 3 ay içinde hastaların kullanımına sunulmalıdır.

Bu da bizi Birleşik Krallık'taki APDS hastalarının leniolisib'e erişebileceği en erken tarih olarak Mart 2025'e götürmektedir.

MHRA ve EMA onaylarından önce leniolisib nasıl güvenle alınır?

Yukarıda belirtilen zaman çizelgelerine rağmen, Avrupa ve Birleşik Krallık'taki APDS hastaları için tek seçenek beklemek değildir.

Kişisel kullanımınız için içe aktararak ilaca hemen erişebilirsiniz. Bu seçenek Adlandırılmış Hasta İçe Aktarımı veya genişletilmiş erişim olarak bilinir. Şu şekilde çalışır.

Leniolisib genişletilmiş erişim

Bir ilaç ülkenizde henüz onaylanmamış veya mevcut olmasa bile, ona yasal olarak erişebilirsiniz. Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinen bir düzenleme, bu koşulları karşıladığı sürece bir ilacı satın almanıza ve ithal etmenize izin verir:

bir yerde onaylanmıştır;
ülkenizde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
yerel alternatifi yoktur ve
kişisel kullanım içindir.

Bu işlem için tedavi eden doktorunuzun reçete yazması gerekmektedir. Diğer tüm durumlarda olduğu gibi, tedavi sorumluluğu doktorunuza aittir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesini kullanarak leniolisib ile tedavinize daha erken başlamak mı istiyorsunuz? Öncelikle sizi tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın. Leniolisib satın almanızda size hemen destek olabiliriz.