Leniolisib'in EMA onayı: Gecikmelerin tedavinizi geciktirmesini nasıl önleyebilirsiniz?

Aktive PI3K-delta sendromu (APDS) olan hastalar için 2023 uzun zamandır beklenen iyi haberleri getirdi. Bu ultra nadir durum için ilk tedavi olan leniolisib, Mart 2023'te FDA onayını aldı. FDA tarafından sınıfının ilk ilacı olarak kabul edilen Joenja (leniolisib), her yerdeki hastalar için bir umut ^{ışığıdır1}. 

Ancak, Kasım 2024 itibariyle leniolisib hala sadece ABD ve Birleşik Krallık'ta onaylanmıştır. EMA onayı hala beklemede olup, Avrupa'daki APDS hastalarını cevaplardan çok sorularla baş başa bırakmaktadır. 

İşte leniolisib'in Avrupa'daki onayının mevcut durumu hakkında bilmeniz gereken her şey. İlaca kendi zaman çizelgenizde güvenli bir şekilde erişmek için tüm seçenekleriniz dahil. 

Leniolisib ne için kullanılır?

Joenja (leniolisib), aktive PI3K-delta sendromu (APDS) olan yetişkinler ve çocuklar için endikedir. İlaç, fosfoinozitid 3-kinaz delta enzimine bağlanarak ve aktivitesini bloke ederek çalışır. Bunu yaparak, B ve T hücrelerini enfeksiyonlarla savaşma işlevlerinde desteklemeyi ve semptomları azaltmayı ^{amaçlamaktadır2}. 

Joenja klinik çalışmasının sonuçları ne oldu?

FDA'nın Joenja için onay kararını bildiren faz 2/3 çalışması 12 hafta sürmüştür. Bildirilen sonuçlardan bazıları şunlardır:

• Joenja lenf nodu boyutunu azaltmada plasebodan daha iyi performans göstermiştir. Lenf nodu boyutundaki düzeltilmiş ortalama değişim plasebo için +37,30 iken Joenja için -0,30'dur;
• Joenja ile tedavi edilen hastalarda naif B hücrelerinde %34,76'lık bir artış görülmüştür. Plasebo hastalarında ise naif B hücrelerinin sayısı %5,37 oranında azalmıştır;
• Joenja ile ilişkili en yaygın advers etkiler baş ağrısı, atopik dermatit ve ^sinüzittir6.

Leniolisib'in EMA onayı: Gecikmeler ve zaman çizelgeleri

Joenja'nın ruhsat başvurusu 27 Ekim 2022 tarihinden bu yana EMA tarafından incelenmektedir. EMA'nın onay süreci tipik olarak 210 gün sürmektedir. Ancak Joenja'nın durumunda, düzenleyici kurum Kasım 2023'te ek veri talep ettiği için bu süre daha uzun ^{sürmüştür3}. Üretici Pharming'in CHMP'den gelen ek taleplere yanıt vermek için Ocak 2026'ya kadar süresi var. Yani leniolisib için herhangi bir EMA onayının 2026'dan önce gerçekleşmesi olası değildir. 

CHMP bu noktada olumlu bir tavsiye yayınlarsa, ilacın EMA onayı bu tarihten itibaren 67 gün içinde resmiyet kazanacaktır. Kısacası, Avrupalı hastalar 2026'nın ikinci yarısında leniolisib'e erişmeye başlamalıdır. 

Leniolisib Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

İşin ilginç yanı, EMA onayı leniolisibin yerel pazarlarda hemen satışa sunulacağı anlamına gelmiyor. Her AB üye ülkesinin bu gerçekleşmeden önce tamamlaması gereken kendi yerel prosedürleri vardır - üretici ile yerel fiyat müzakereleri ve geri ödeme kararları dahil. 

Bu süreçlerin ne kadar sürdüğü bir ülkeden diğerine büyük farklılıklar göstermektedir. Onaydan kullanılabilirliğe kadar geçen ortalama süre Almanya'da 102 gün ile Estonya'da 1.081 gün arasında değişmekte olup AB ortalaması 636 ^gündür4. 

Başka bir deyişle, Avrupa'daki bazı hastalar leniolisib'e 2026 yılı içinde erişebilecekken, diğerleri birkaç yıl daha beklemek zorunda kalabilir.

Birleşik Krallık'ta Leniolisib: Ne zaman satışa sunulacak? 

Eylül 2024'te leniolisib Birleşik Krallık'ta onaylanmıştır. 

Leniolisib NHS'de mevcut olacak mı?

Leniolisib şu anda MHRA tarafından onaylanmış olsa da, henüz NHS'de mevcut değildir. Bunun gerçekleşip gerçekleşmeyeceği ve ne zaman gerçekleşeceği NICE'ın ilacı gözden geçirmesine bağlı olacaktır. Mart 2025'te leniolisib'in NHS'ye dahil edilmesine ilişkin bir karar alınması ^{beklenmektedir5}.  

NICE, Joenja'nın (leniolisib) NHS'ye dahil edilmesini tavsiye ederse, ilaç NICE kararından itibaren 3 ay içinde hastaların kullanımına sunulmalıdır.

Bu da bizi Birleşik Krallık'taki APDS hastalarının NHS üzerinden leniolisib'e erişebilecekleri en erken tarih olarak Haziran 2025'e götürmektedir.

EMA onayından önce leniolisib nasıl güvenle alınır?

Yukarıda belirtilen zaman çizelgelerine rağmen, Avrupa'daki APDS hastaları için tek seçenek beklemek değildir. 

Kişisel kullanımınız için içe aktararak ilaca hemen erişebilirsiniz. Bu seçenek Adlandırılmış Hasta İçe Aktarımı veya genişletilmiş erişim olarak bilinir. Şu şekilde çalışır. 

Leniolisib genişletilmiş erişim

Bir ilaç ülkenizde henüz onaylanmamış veya mevcut olmasa bile, ona yasal olarak erişebilirsiniz. Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinen bir düzenleme, bu koşulları karşıladığı sürece bir ilacı satın almanıza ve ithal etmenize izin verir:

• bir yerde onaylanmıştır;
• ülkenizde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem için tedavi eden doktorunuzun reçete yazması gerekmektedir. Diğer tüm durumlarda olduğu gibi, tedavi sorumluluğu doktorunuza aittir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesini kullanarak leniolisib ile tedavinize daha erken başlamak mı istiyorsunuz? Öncelikle sizi tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın. Leniolisib satın almanızda size hemen destek olabiliriz.

Leniosilib Satın Alın

Başvuru:

1. FDA, aktive fosfoinositid 3-kinaz delta sendromu için ilk tedaviyi onayladı. FDA, 24 Mart 2023.
2. EU/3/20/2339 - aktive fosfoinositid 3-kinaz delta sendromunun tedavisi için yetim atama | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, 25 Mayıs 2021.
3. Pharming Group, leniolisib MAA'nın EMA düzenleyici incelemesi ve Birleşik Krallık düzenleyici onayı için başvuruda bulunma planları hakkında güncellemeler sunuyor. Pharming Group N.V., 10 Kasım 2023.
4. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi 9 Nisan 2024.
5. Leniolisib 12 yaş ve üzeri kişilerde aktive fosfoinositid 3-kinaz delta sendromu için [ID6130]. NICE, Erişim tarihi 09 Nisan 2024.
6. APDS/PASLI Hastalarında CDZ173'ün Etkinliği Çalışması. ClinicalTrials.gov, Erişim tarihi 09 Nisan 2024.