Lurbinectedin'nin EMA onayı: Geliyor mu (ve ne zaman)?

Lurbinectedin FDA ve EMA tarafından yetim ilaç olarak belirlenmiştir. Ayrıca FDA'nın hızlandırılmış eşzamanlı onkolojik ilaç onayı için Orbis Projesi'ne dahil ^edildi6. Bunların hepsi küçük hücreli akciğer kanseri hastaları için umut işaretleriydi ve ilaç için daha hızlı bir onay süreci olasılığını düşündürüyordu.

Ancak, yetim ilaç olarak tanımlanmasından 5 yıl ve hızlandırılmış FDA onayından 3 yıl sonra, Zepzelca (lurbinectedin) hala EMA onayını beklemektedir.

Avrupa ve Birleşik Krallık'taki akciğer kanseri hastaları bu tedaviye erişmek için hala ne kadar beklemek zorunda? Yaygın olarak kullanıma sunulmadan önce lurbinectedin 'a ulaşma seçenekleriniz de dahil olmak üzere en son haberleri öğrenin.

lurbinectedin ne için kullanılır?

Zepzelca (lurbinectedin) yetişkinlerde metastatik küçük hücreli akciğer kanseri (KHAK) tedavisi için reçeteli bir ilaçtır. Özellikle kemoterapiden sonra hastalığı ilerlemiş olan hastalar için ^{tasarlanmıştır1}.

lurbinectedin'un başarı oranı nedir?

FDA, PM1183-B-005-14 çalışmasına dayanarak Zepzelca 'a hızlandırılmış bir onay vermiştir. Bildirilen sonuçlar bize lurbinectedin'un SCLC'deki başarı oranı hakkında bilgi vermektedir:

• Hastaların %35'inde tümörler küçülmüş ya da yok olmuştur;

• Ortanca yanıt süresi 5,3 ay olmuştur;

• En yaygın advers reaksiyonlardan bazıları lökopeni, lenfopeni, yorgunluk, anemi, nötropeni, artmış kreatinin, alanin aminotransferaz veya glukoz ¹'dir.

Lurbinectedin doğrulayıcı denemeler

FDA onayını sürdürebilmek için lurbinectedin üreticisinin bir doğrulama çalışması yürütmesi gerekiyordu. ATLANTIS adı verilen bu Faz 3 çalışması, tek başına kemoterapiye kıyasla genel sağkalımda istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösteremedi.

Ancak, bu sonuç çalışma tasarımından kaynaklanmış olabilir. Örneğin, onaylanandan daha düşük bir lurbinectedin dozu test edilmiş ve bir kemoterapi ajanı ile birleştirilmiştir. Bunu göz önünde bulunduran FDA, Zepzelca'un onayını sürdürmeye karar vermiştir. Etkinliğini teyit etmek için, üretici uygun bir tasarıma sahip yeni bir doğrulayıcı çalışmadan elde edilen verileri sağlamalıdır.

Şu anda lurbinectedin için iki doğrulayıcı deneme devam etmektedir. LAGOON denemesi Haziran 2025'te, IMForte denemesi ise Mart 2026'da tamamlanacak. Bu çalışmalardan elde edilecek verilerin ilacın ABD'de uzun süreli onayını desteklemesi ve Avrupa gibi diğer bölgelerde onayının hızlandırılmasına yardımcı olması umulmaktadır.

Satın Al lurbinectedin

Lurbinectedin'in EMA onayı: Durum nedir?

2019 yılında EMA, SCLC ²'nin tedavisi için lurbinectedin 'a yetim ilaç ataması yapmıştır. Ancak, o tarihten bu yana EMA'ya resmi bir pazarlama izni başvurusu yapılmamıştır.

Tipik olarak, bir ruhsat başvurusu yapıldıktan sonra onay kararının verilmesi 210 gün kadar sürer. Yetim ilaçlar için bu süreç biraz daha hızlı olabilir. Her halükarda, PharmaMar EMA onay başvurusunu bugün yapsa bile, 2024 sonu-2025 başından önce potansiyel bir onay alamayacaktır.

Bu zaman çizelgesinin bir istisnası, ilaca Mart 2023'te geçici onay verilen İsviçre'd ^ir4.

lurbinectedin Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Bunu söylemek zor. Yıl sonundan önce lurbinectedin için bir EMA onay başvurusu yapılırsa, teorik olarak 2025 ortasına kadar bu konuda bir karar alınabilir. Olumlu olması halinde, Zepzelca'un EMA onayının resmiyet kazanması için 67 gün daha geçmesi gerekecektir.

Bu noktadan sonra, her AB üye ülkesi yerel fiyat müzakeresi, geri ödeme ve yerel piyasaya sürme için kendi prosedürlerini başlatabilir. Bu prosedürlerin ne kadar süreceği ülkeye göre değişir.

Almanya, ortalama 102 gün içinde yeni onaylanmış yetim ilaçların piyasaya sürülmesinde en hızlı ülke olma eğilimindedir. Yelpazenin diğer ucunda ise yeni bir yetim ilacın kullanıma sunulmasının ortalama 1.081 gün sürdüğü Estonya yer ^almaktadır3.

Başka bir deyişle, lurbinectedin AB'de 2025 sonu veya 2026 başından önce satışa sunulmayacak gibi görünüyor.

Zepzelca Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

MHRA, 2022 yılında Zepzelca adresine Yenilikçi İlaç unvanı vermiştir. Aynı yıl PharmaMar, Birleşik Krallık'ta şartlı pazarlama izni için resmi bir başvuru ^{yapmıştır5}.

Ancak o tarihten bu yana herhangi bir karar alınmamıştır. Nisan 2024 itibariyle, MHRA henüz lurbinectedin adresini onaylamamıştır. NICE de ilacın NHS'ye potansiyel olarak dahil edilmesine yönelik değerlendirmesini askıya almıştır. Her iki kurum tarafından da kararlara ilişkin herhangi bir zaman çizelgesi sunulmamıştır.

MHRA ve EMA onayından önce lurbinectedin nasıl güvenle alınır?

SCLC hastası mısınız? Doktorunuz Zepzelca ile tedaviden fayda görebileceğinizi düşünüyorsa, Avrupa veya Birleşik Krallık'ta onaylanmasını beklemenize gerek olmayabilir. Bunun yerine, doktorunuz ve siz bir lurbinectedin klinik araştırmasına katılmayı düşünebilirsiniz. Ya da ilacı Bireysel Adlandırılmış Hasta bazında satın alabilirsiniz.

Bir lurbinectedin klinik araştırmasına katılın

Zepzelca (lurbinectedin) adresine erişmenin bir yolu da bir klinik araştırmaya kaydolmaktır. Siz ve doktorunuz şu anda ülkenizde katılımcıları işe alan bir deneme bulmanız gerekeceğinden, bunu söylemek genellikle yapmaktan daha kolay olabilir. Ayrıca uygunluk kriterlerini de karşılamanız gerekecektir. Tüm bunlar için sizi tedavi eden doktorunuzun desteğine ihtiyacınız olacaktır.

Devam eden lurbinectedin klinik araştırmaları aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. LAGOON klinik araştırması buna bir örnektir. ABD merkezlidir, ancak Avrupa ve Asya'daki hastalara da açıktır.

• EUClinicaltrials.eu: Bu, Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için AB Klinik Araştırmalar Kaydı'na başvurabilirsiniz.

• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

lurbinectedin adresini Adlandırılmış Hasta olarak satın alın

Çoğu ülkede, hastaların yaşam kalitelerini artırabilecek veya yaşamı tehdit eden durumları ele alabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine izin verilmektedir. Ülkenizde satışa sunulmadan önce Zepzelca adresine erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan yönetmelik Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliği olarak bilinmektedir. Belirli idari gereklilikler açısından ülkeler arasında farklılıklar olabilir. Ancak her durumda bu kriterlerin karşılanması gerekmektedir:

• Söz konusu ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve hastanın ülkesinde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;

• Yerel piyasada alternatifi yok;

• İlaç kişisel kullanım içindir;

• Hastanın tedavi eden doktorundan bir reçete mektubu vardır;

• Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Bu, ülkeden ülkeye farklı belgeler gerektirebilir.

   

AB onayından önce lurbinectedin almak için Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz Zepzelca adresine erişim konusunda size destek olabilir. Ülkenizde henüz bulunmayan ilaçları tedarik etme ve teslim etme konusunda uzmanız. Daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.

Başvuru:

1. Referans Kimliği: 4624945. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi: 23 Nisan 2024.
2. EU/3/19/2143 - küçük hücreli akciğer kanseri tedavisi için yetim atama. Avrupa İlaç Ajansı, 9 Nisan 2019.
3. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. Efpia, Erişim tarihi 23 Nisan 2024.
4. PharmaMar, İsviçre'de metastatik Küçük Hücreli Akciğer Kanseri tedavisi için Zepzelca® (lurbinectedin) onayını duyurdu. Pharmamar, Erişim tarihi 23 Nisan 2024.
5. PharmaMar, Birleşik Krallık'ta metastatik Küçük Hücreli Akciğer Kanseri tedavisi için lurbinectedin adresine onay başvurusunda bulunmuştur. Pharmamar, Erişim tarihi 23 Nisan 2024.
6. Orbis Projesi. FDA, Erişim tarihi 23 Nisan 2024.