Miplyffa'nın onayı: Niemann-Pick için ilk ilacın ülkenizde satışa sunulmasına ne kadar süre var?

Niemann-Puck Hastalığı Tip C (NPC), dünya çapında 45.000-286.000 canlı doğumda ¹ görülen nadir bir genetik durumdur ¹. Bu yıla kadar, bu ilerleyici hastalık için tedavi seçenekleri büyük ölçüde semptomatikti ².

Miplyffa (arimoclomol) ve Aqneursa'nın (levacetylleucine) yakın zamanda FDA tarafından onaylanmasıyla, dünya çapındaki NPC hastaları artık hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için yeni bir umuda sahip ³.

Bu iyi bir haber olsa da, ABD dışındaki Niemann-Pick Tip C hastaları için ne anlama geliyor? Miplyffa'nın EMA onayı, MHRA onayı ve daha fazlasını ne zaman bekleyebilirsiniz? Ve bu arada seçenekleriniz nelerdir?

Miplyffa ne için kullanılır?

Miplyffa (arimoklomol), FDA onayını aldığı sırada Niemann-Pick hastalığı tip C ⁴'ün nörolojik belirtilerini ele alan ilk ve tek tedaviydi. İlaç miglustat ile birlikte kullanılmak üzere tasarlanmıştır ve yetişkinlerin yanı sıra 2 yaşın üzerindeki çocuklar için de geçerlidir.

Arimoklomolün FDA onayı almasından sadece birkaç gün sonra, NPC için ikinci bir tedavi de onaylandı - Aqneursa (levasetil lösin) ⁵.

Önceki semptomatik tedavilerin aksine, Miplyffa (arimoklomol) hastalığın ilerlemesini durdurmayı ^{amaçlamaktadır6}.

Arimoklomolün etki mekanizması nedir?

Miplyffa'nın (arimoklomol) nasıl çalıştığı tam olarak anlaşılamamış olsa da, lizozomal fonksiyonu arttırdığı düşünülmektedir. Bu potansiyel olarak kolesterol birikimini azaltır ve lizozomal aktiviteyi düzenleyen genleri aktive eder ⁷. 

NPC, NPC1 veya NPC2 genlerindeki mutasyonlardan kaynaklanır ve hücrelerde, özellikle de beyinde kolesterol ve lipid birikimine yol açar. Bu da konuşma, hareket, biliş, yutma ve ince motor becerilerinde bozulmayla sonuçlanır. Arimoklomol, kolesterol birikimini azaltarak NPC'nin nörolojik semptomlarını hafifletebilir.

Miplyffa'nın klinik deneylerdeki başarı oranı nedir?

Arimoclomol'ün FDA onayı, diğerlerinin yanı sıra, 12 aylık bir klinik çalışmanın sonuçlarına dayanıyordu. Bu çalışmada, Miplyffa'nın etkinliği NPC Klinik Şiddet Ölçeği (R4DNPCCSS) kullanılarak değerlendirilmiştir.

Bu çalışmanın bildirilen temel sonucu şudur:

• Miglustat ile birlikte alınan Miplyffa, 12 aylık tedavi boyunca hastalığın ilerlemesini durdurmuştur. Bu durum, R4DNPCCSS ölçeğinde 0,2 puanlık düşüşte görülmüştür. Sadece miglustat ile tedavi edilen hastalar aynı ölçekte 1,9 puan ilerleme ^{göstermiştir6}.

Miplyffa'nın EMA onayı ne zaman bekleniyor?

Miplyffa'nın üreticisi 2022 yılında EMA'ya bir pazarlama izni başvurusunda bulunmuş olsa da, daha sonra bu başvuru geri çekilmiştir ⁸. Kasım 2024 itibariyle, Miplyffa'nın EMA onayı için yeni bir başvuru bulunmamaktadır. Ne yazık ki bu durum, arimoklomolün yakın zamanda Avrupa'daki hastaların kullanımına sunulmasının mümkün olmadığı anlamına gelmektedir.

EMA tarafından yapılan tipik bir inceleme yaklaşık 210 gün sürmektedir. Teorik olarak 2025 yılı başında arimoklomol için yeni bir ruhsat başvurusu yapılırsa, ilaç 2025 yılı sonuna kadar AB'de onaylanabilir. Ancak Zevra'nın yeni bir EMA onay başvurusu yapıp yapmayacağı ve ne zaman yapacağı henüz belli değil.

Miplyffa MHRA onayı alıyor mu?

Kasım 2024 itibariyle, Miplyffa için Birleşik Krallık'ta MHRA'ya sunulmuş bir ruhsat başvurusu bulunmamaktadır. Ancak ilacın Birleşik Krallık'ta onay alması için böyle bir başvuru da gerekli değildir. Brexit sonrası düzenlemelere göre MHRA, güvenilir bir düzenleyici kurumdan (FDA olarak kabul edilir) aldığı onaya dayanarak bir ilaca onay verebilir.

Bu nedenle, MHRA karar verirse, arimoklomolü Birleşik Krallık'taki NPC hastaları için neredeyse hemen kullanıma sunabilir. Bunun için bir NICE değerlendirmesi gerektiğinden, bu otomatik olarak NHS'de kullanılabilir hale gelmeyecektir. Ancak, en azından hastaların tedaviye yerel olarak erişmesi mümkün olacaktır. MHRA'nın arimoklomol için bu onay yolunu izleyip izlemeyeceğini sadece zaman gösterecek.

Miplyffa'yı ülkenizde satışa sunulmadan önce nasıl edinebilirsiniz?

Siz veya sevdiğiniz biri Niemann-Pick hastalığı tip C'den etkileniyorsa, ABD'deki hastalar için zaten mevcut olan tedaviyi almak için beklemeniz gerektiğini duymak cesaret kırıcı olabilir. İyi haber şu ki, beklemek zorunda değilsiniz. Miplyffa'ya (arimoklomol) EMA onayı, MHRA onayı veya diğer yerel izinlerden önce erişmek için birkaç güvenli, yasal ve etkili yöntemi keşfedebilirsiniz.

Seçeneklerden biri Genişletilmiş Erişim Programları, diğeri ise Miplyffa'yı Adlandırılmış Hasta olarak satın alma ve ithal etme ile ilgilidir. İşte her seçeneğin ne anlama geldiği.

Miplyffa Genişletilmiş Erişim Programı

İlacın üreticisi Zevra'nın şu anda birçok yerde 150'den fazla hastanın kayıtlı olduğu sınırlı bir Genişletilmiş Erişim Programı bulunmaktadır. Miplyffa'nın henüz onaylanmadığı bir ülkede yaşıyorsanız, bu Genişletilmiş Erişim Programına katılmayı deneyebilirsiniz.

Lütfen programda belirli sınırlamalar olabileceğini ve tüm hastaların veya konumların uygun olmayabileceğini unutmayın. Ancak, her zaman kontrol etmeye değer. Miplyffa Genişletilmiş Erişim Programı ile ilgileniyorsanız, tedavi eden doktorunuzun sizin adınıza [email protected] adresine ulaşması gerekecektir.

Kişisel kullanım için Miplyffa satın alın

Miplyffa için Genişletilmiş Erişim Programı sizin için bir seçenek değilse, ilacı kişisel kullanımınız için doğrudan satın alabilir ve ithal edebilirsiniz. Çoğu ülkede yürürlükte olan Hasta İsmi Yönetmeliği kapsamında buna izin verilmektedir.

Yönetmelik, bir ilacın hastanın ülkesinde henüz onaylanmadığı veya bulunmadığı durumlarda geçerlidir ve:

• başka bir yerde onaylanmıştır;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem, tedavi eden doktorunuzdan bir reçete gerektirir. Ülkenize bağlı olarak başka belge gereksinimleri de geçerli olabilir.

Miplyffa'yı Avrupa, Birleşik Krallık veya ABD dışındaki başka bir ülkede onaylanmadan önce almak için Hasta Adına İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın, böylece arimoclomol satın almanızda size hemen destek olabiliriz.

Başvuru:

1. Niemann-Pick hastalığı tip C. Orphanet, Erişim tarihi 28 Kasım 2024.
2. Soliman, Megan ve Rachael Ajmera. Niemann-Pick Hastalığı Tip C: Belirtiler, Nedenler, Tedavi. Healthline, 11 Haziran 2024.
3. Daha önceki engellemenin ardından Zevra, nadir görülen lizozomal depolama bozukluğu ilacı Miplyffa için FDA onayını aldı. Fierce Pharma, Erişim tarihi: 28 Kasım 2024.
4. Zevra Therapeutics: FDA Niemann-Pick Hastalığı Tip C için İlk Tedaviyi Onayladı, MIPLYFFA™ (Arimoclomol); AB'de Araştırma Amaçlı. NPUK, Erişim tarihi 28 Kasım 2024.
5. FDA nadir görülen Niemann-Pick hastalığı için ilk iki ilacı onayladı. Nature, 27 Eylül 2024.
6. Zevra Therapeutics' MIPLYFFA™ (arimoclomol) Niemann-Pick Hastalığı Tip C Tedavisi Olarak ABD FDA Onayı Aldı. Zevra Therapeurics, Erişim Tarihi: 28 Kasım 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, Erişim tarihi 28 Kasım 2024.
8. Orphazyme, Niemann-Pick hastalığı tip C tedavisi için arimoklomol için Avrupa Pazarlama İzni Başvurusunun geri çekildiğini duyurdu. NPUK, 22 Mart 2022.