Seladelpar'ın dünya çapında onayı: Ne kadar beklemeniz gerekecek?

Primer biliyer kolanjit (PBC), başta kadınlar olmak üzere 3.000 ila 4.000 kişiden ¹'ini etkileyen nadir bir otoimmün ^{hastalıktır1}.

2024 yılına kadar FDA onaylı sadece iki tedavi mevcuttu: ursodeoksikolik asit ve obeticholic acid, bunlar hastaların yaklaşık %40'ı için sınırlı etkinliğe sahipti ². Ancak, FDA'nın Ağustos 2024'te seladelpar'ı onaylaması, PBC tedavi seçeneklerinde önemli bir değişime işaret etmektedir.

Bu durum PBC hastaları için umut verici olsa da, ABD dışındakilerin yerel onayları beklemeleri gerekecek. Avrupa'da, Birleşik Krallık'ta veya başka bir yerdeyseniz, onay zaman çizelgeleriyle ilgili olarak beklemeniz gerekenler aşağıda verilmiştir.

Seladelpar'ın endikasyonu nedir?

Seladelpar (Livdelzi markası altında satılmaktadır) PBC'li yetişkin hastaların tedavisinde endikedir. İlaç, hastaların tek başına UDCA'ya yetersiz yanıt verdiği durumlarda ursodeoksikolik asit (UDCA) ile birlikte kullanılabilir. Hasta UDCA'yı tolere edemiyorsa, seladelpar monoterapi olarak da ^{kullanılabilir3}. 

Seladelpar'ın klinik çalışmalardaki başarı oranı nedir? 

 FDA'nın seldelpar'a hızlandırılmış onay verme kararı Faz 3 RESPONSE çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Bildirilen önemli sonuçlar şunlardır:

• Katılımcıların %25'i karaciğer sağlığının önemli bir belirleyicisi olan alkalin fosfatazın (ALP) normalleşmesini sağlamıştır. Buna karşılık, plasebo grubundaki hiçbir hasta bu sonucu elde edememiştir;
• Livdelzi alan katılımcıların %62'si, plasebo grubundaki %20'ye kıyasla, tedavinin başlamasından 12 ay sonra bileşik bir biyokimyasal yanıt bildirmiştir;
• En sık görülen advers etkiler baş ağrısı, karın ağrısı, bulantı, karında şişlik ve baş dönmesi ^olmuştur4.

Seladelpar'ın dünya genelindeki onay durumu

Ağustos 2024'te Livdelzi (seladelpar) ABD'de FDA tarafından ilk küresel onayını aldı. Peki başka yerlerdeki hastalar hangi onay zaman çizelgeleriyle karşı karşıya?

Seladelpar EMA onayını ne zaman alacak?

Seladelpar'ın AB'deki ruhsat başvurusu Şubat 2024'ten bu yana incelenmektedir. Tipik olarak EMA onay süreci 210 gün kadar sürmektedir. Bu nedenle, en iyi senaryo varsayıldığında, seladelpar'ın EMA onayı 2024'ün sonunda bir gerçek olabilir. Durumun gerçekten böyle olup olmadığını sadece zaman gösterecek. 

Seladelpar Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Seladelpar'ın 2024'ün sonundan önce Avrupa onayını aldığı en iyi senaryoyu varsayarsak, bu yine de tüm Avrupa'da aynı anda satışa sunulacağı anlamına gelmiyor.

Her AB üye ülkesinin yeni onaylanan ilaçların piyasaya sürülmesi için kendi yerel süreci ve zaman çizelgesi vardır. AB ortalaması 511 gün olup, Almanya en hızlı (133 gün) ve Romanya en yavaş (899 gün) ^ülkelerdir5.

Başka bir deyişle, en umutlu senaryoya göre bile, Avrupa'daki bazı ülkelerin seladelpar'ı kullanıma sunabileceği en erken tarih 2025 ortasıdır. Diğer ülkelerdeki hastalar 2 yıldan fazla ek bekleme süresiyle karşı karşıya kalabilir.

Seladelpar için MHRA onayı geliyor mu?

Ağustos 2024 itibariyle, seladelpar'ın MHRA onayı için aktif bir başvuru bulunmamaktadır. Ancak, bu durum Birleşik Krallık'taki hastalar için uzun bir bekleme süresi anlamına gelmek zorunda değildir. Brexit'ten sonra yürürlüğe giren Uluslararası Güven Prosedürüne göre, başka bir güvenilir düzenleyici kurum (örneğin FDA, EMA) tarafından verilen ilaç onayları doğrudan MHRA tarafından kabul edilebilir. Bu durumun seladelpar için geçerli olup olmayacağına elbette MHRA karar verecektir.

Seladelpar Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

MHRA'nın Livdelzi için EMA veya FDA onayını kabul ettiği en iyi senaryoyu varsayalım. Bu, seladelparın 2024 yılı içinde teorik olarak Birleşik Krallık'ta satışa sunulabileceği anlamına gelecektir.

Ancak NHS'ye dahil edilebilmesi için NICE'den olumlu bir değerlendirme alınması gerekmektedir. Ağustos 2024 itibariyle, NICE henüz ilaca ilişkin bir inceleme başlatmamıştır, bu nedenle bir karar tarihi tahmin etmek zordur. NICE yeşil ışık yakarsa, seladelpar üç ay içinde NHS'de satışa sunulmalıdır. 

Ülkenizde onaylanmadan önce seladelpar nasıl alınır

PBC hastası mısınız? Doktorunuz Livdelzi (seladelpar) ile tedaviden fayda görebileceğinizi düşünüyorsa, yerel onayını beklemeniz gerekmeyebilir. Bunun yerine, doktorunuz ve siz bir klinik araştırmaya katılmayı düşünebilirsiniz. Ya da Seladelpar'ı Adlandırılmış Hasta İthalatı yoluyla satın alabilir ve erişebilirsiniz.

Bir Livdelzi klinik araştırmasına katılın

Livdelzi'ye erişmenin bir yolu da bir klinik araştırmaya kaydolmaktır. Siz ve doktorunuz şu anda ülkenizde katılımcıları işe alan bir deneme bulmanız gerekeceğinden, bunu söylemek yapmaktan daha kolay olabilir. Ayrıca uygunluk kriterlerini karşılamanız ve denemede kontrol grubuna atanma riskini kabul etmeniz gerekecektir.

Devam eden seladelpar klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Denemelerin bazıları uluslararası katılımcılara da açıktır, bu nedenle göz atmaya değer bir listedir.
• EUClinicaltrials.eu: Bu, Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için AB Klinik Araştırmalar Kaydı'na başvurabilirsiniz.
• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Adlandırılmış Hasta İçe Aktarma yoluyla seladelpar satın alın

Çoğu ülkede, hastaların yaşam kalitelerini artırabilecek veya yaşamı tehdit eden durumları ele alabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Ülkenizde onaylanmadan önce seladelpar'a erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için bir seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinmektedir. Belirli idari gereklilikler açısından ülkeler arasında farklılıklar olabilir. Ancak her durumda bu kriterlerin karşılanması gerekmektedir:

• Söz konusu ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve hastanın ülkesinde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• Yerel piyasada alternatifi yok;
• İlaç kişisel kullanım içindir;
• Hastanın tedavi eden doktorundan bir reçetesi vardır;
• Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Bu, ülkeden ülkeye farklı belgeler gerektirebilir.

Seladelpar'ı AB onayından önce (veya Birleşik Krallık, Çin, Kanada, Japonya, Avustralya veya başka bir yerde onaylanmadan önce) almak için Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz, nerede olursanız olun Livdelzi satın almanızda size destek olabilir. Daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.

Başvuru:

1. Primer biliyer kolanjit. Wikipedia, Erişim tarihi: 20 Ağustos 2024.
2. Primer Biliyer Kolanjit Yönetimi: Güncel Tedavi ve Gelecek Perspektifleri. PubMed, Erişim tarihi: 20 Ağustos 2024.
3. Reçeteleme bilgilerinin önemli noktaları. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 20 Ağustos 2024.
4. FDA, Primer Biliyer Kolanjit Tedavisi için Gilead'ın Livdelzi'sine Hızlandırılmış Onay Verdi. PharmExec.com, Erişim tarihi: 20 Ağustos 2024.
5. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi: 20 Ağustos 2024.