Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisini çevreleyen fiyatlandırma tartışması

Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisinin fiyatlandırılması ile ilgili son olaylar

Amerika Birleşik Devletleri'nde, Duchenne musküler distrofi (DMD) hastalığını tedavi etmek için İngiltere ve Almanya gibi ülkelerde yaygın olarak reçete edilen bir ilaç, fda tarafından geçen ay kullanılmak üzere onaylandı. İlaç genellikle genel adıyla adlandırılır deflazacort, Emflaza adı altında yılda 89.000 $ maliyet fiyatı ile onaylandı, yaklaşık 1000 ABD dışındaki fiyatlara kıyasla 90 kat artış.  FDA onayınadir hastalıklar için ilaçların geliştirilmesini teşvik eden Yetim İlaç Yasası uyarır, ilaç şirketinin DMD endikasyonu üzerinde yedi yıllık bir tekel deflazacort, ilaç uzun zamandır diğer ülkelerde jenerik olarak mevcut olmasına rağmen. Yoğun bir tepkiden sonra,şirket ilacı PTC Therapeutics 'e sattı. 

Bu önemli fiyat artışından sorumlu olan ABD'li ilaç devleri Marathon Pharmaceuticals, özellikle genç çocukları etkileyen kronik dejeneratif kas hastalığı olan DMD'ye bağlı olanlar arasında yaygın endişelere yol açtı. Sonuç olarak, ilaç şirketi daha sonra "Duchenne toplum liderleri yle görüşmek ve ticarileştirme planlarımızı açıklamak, endişelerini gözden geçirmek, tüm seçenekleri tartışmak ve ortaya çıkan eylem planına dayalı ticarileştirme ile ilerlemek" amacıyla, duyurudan sadece dört gün sonra, lansmanı geçici olarak askıya aldı.

Dünya çapında yaklaşık her 3600 yenidoğan erkek çocuktan birini etkileyen kronik dejeneratif kas bozukluğu olan DMD hastaları için^1,deflazacort olarak da bilinir.Calcort, hareketi uzattığı ve kardiyak ve solunum fonksiyonunu koruduğu gösterilmiştir. En sık DMD tedavisi için etiket dışı reçete edilir ve Kanada²gibi ülkelerde en sık kullanılan DMD tedavisi .

"'Yetim İlaç Yasası' ve 'öncelikli inceleme kuponları' gibi bu teşvikler, nadir görülen pediyatrik hastalıklar için yeni tedavileri geliştirmek için haklı olarak mevcut olsa da, on yıllardır var olan bir ilaçla ilişkilendirildiğinde ve fiyatın çok altında sömürüldüklerini düşünmeden edemiyorum."

Dikkatler daha sonra küresel olarak yayıldı ve sadece Marathon'un fiyatlandırma kararları hakkında değil, FDA'nın ilacı onaylaması konusunda bir ABD kongresi soruşturmasının da dahil olmasına yol açtı. ABD'li Senatör Bernie Sanders ve Temsilci Elijah Cummings, yıllar önce yapılan araştırmalara dayanarak alınan kararlarla ilgili FDA'ya gönderdiği resmi mektupta endişelerini dile getirdi. "20 yaşından büyük bir ilacın marka versiyonunun yakın zamanda onaylanmasını çevreleyen olağandışı durumlarla ilgili endişemizi ifade etmek ve bilgi talep etmek için yazıyoruz, deflazacort" Sanders ve Cummings ortak mektuplarında belirttiler.

'Öncelikli gözden geçirme kuponu'nun ek olarak puanlanması, Marathon'un fiyat artışı gerekçesi konusunda daha fazla tedirginliğe yol açtı. Fiş, pediyatrik yetim ilaçları için onay alan şirketlere boru hattındaki başka bir ilaç için daha hızlı onay alma olanağı sağlıyor. Maraton kuponu kendisi için kullanabilir veya başka bir şirkete satabilir. Bu kuponların 350 milyon dolara satıldığı biliniyor.

everyone.org 'un kurucusu ve CEO'su Sjaak Vink, "'Yetim İlaç Yasası' ve 'öncelikli inceleme kuponları' gibi bu teşvikler, nadir görülen çocuk hastalıklarına yönelik yeni tedavileri geliştirmek için haklı olarak mevcut olsa da, onlarca yıldır piyasada olan ve fiyatının çok altında olan bir ilaçla ilişkilendirildiklerinde istismar edildiklerini düşünmeden edemiyoruz" dedi.

Daha fazla spekülasyon eklemek için, Marathon PTC Therapeutics için ilaç satış duyurdu, için $140 nakit ve hisse senedi peşin, birlikte $50 milyon satış bonusu. Buna ek olarak, PTC'nin Marathon'a 2018'den itibaren yıllık satış bazlı ödeme ödemesi gerekecektir.

DMD topluluğu içinde Translarna adlı Duchenne tedavi ilaçlarından dolayı iyi bilinen PTC, Emflaza için ne kadar ücret alacaklarını henüz açıklamadı. PTC, amaçlarının "Emflaza'nın incelenmesini, anlaşılmasını ve ihtiyacı olan herhangi bir Duchenne hastası tarafından kullanılabilir olmasını sağlamak" olduğunu belirtti ve bu işlemin bunun gerçekleşmesi için en iyi yol olduğuna karar verdik.

Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleritarafından sunulan 2015 nüfus bazlı bir araştırmaya göre, DMD hastalarının yaklaşık 10'da 2'si (%22)deflazacort³. Son yıllarda, FDA DMD hastalarının ilacı ithal etmesine izin verdi. Senatör Tom Cotton'un ABD kongresine hitap ederken yaptığı gibi, DMD'li birçok kişinin FDA onayından memnun olduğu, çünkü şimdi sigorta şirketlerinin maliyeti karşılayabilir - bu da düşük gelirli ailelerin artık ilaca erişebileceğini gösteriyor.

Durumun böyle olup olmayacağını ve deflazacort adresine erişimin iyileşip iyileşmeyeceğini zaman gösterecek. Ancak aşikâr olan, zaten umutsuzca kabul ve güvenilirlik arayışında olan bir sektöre yönelik olumsuz kamu tutumunun artmasıdır. Dünya PTC Therapeutics'in fiyat açıklamasını beklerken, FDA onayı ve ardından deflazacort 'un fiyatlandırılması istemeden de olsa kafa karışıklığı ve eleştiri yaratmıştır. everyone.org Gerçek bir hasta alıcıları kulübü olan , onay ve fiyatlandırma kısıtlamalarından etkilenebilecek ailelerin ve hastaların etkili tedavilere mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olmak amacıyla kurulmuştur. everyone.org gibi sosyal girişimler aracılığıyla, bu karmaşık onay sorunlarının ön saflarında yer alan hastaların en son bilgileri almalarına ve hem yenilikçi hem de etkili ilaçlara mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olunmaktadır.

Duchenne musküler distrofi tedavisi hakkında daha fazla bilgiyi Duchenne musküler distrofi bilgi sayfamızdabulabilirsiniz.

Başvuru

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne musküler distrofi: tanıdan tedaviye. Molekül. 2015 Eki 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD.Uzun vadeli Kanada deneyimi deflazacort Duchenne kas distrofisinde tedavi. Acta Myol. 2012 Mayıs;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Duchenne musküler distrofisi olan erkeklerde kortikosteroid tedaviler: Tedavi süresi ve ambülasyon kaybı için zaman. J Çocuk Neurol. 2015 Eylül;30(10):1275-80.