Geri ödeme bilgileri Spinraza (nusinersen)
Spinal Müsküler Atrofi (SMA), hareketi ve kas gücünü etkileyen nadir bir genetik hastalıktır. Nusinersen (marka adı olan Spinraza), spinal müsküler atrofisi (SMA) olan çocuklar ve yetişkinler için onaylanmış ilk ve tek tedavidir. Nusinersen bir tedavi değildir, ancak hastaların fiziksel durumunu ve yaşam kalitesini iyileştirdiği gösterilmiştir.
Şu anda için sadece onaylı ilaç
Spinal Müsküler Atrofi
Nusinersen (Spinraza), Spinal Müsküler Atrofi (SMA) olan bazı çocuklar ve yetişkinler için umut sunabilecek onaylı bir tedavidir. Abd, AB, Brezilya, Japonya, İsviçre, Kanada ve Avustralya'da kullanım için onaylanmıştır. Klinik çalışmalar, bu ilacın SMA'lı çocukların ve yetişkinlerin yaşamları üzerinde olumlu bir etkisi olabileceğini göstermektedir. Küresel olarak mevcut olmasa da, erişilemeyen hastalar bu ilacı güvenli ve yasal bir şekilde ülkelerine ithal edebilir.
Nedir nusinersen (Spinraza)?
Bu ilaç SMA'lı insanlar için bir enjeksiyondur. SMA motor nöronları etkiler ve DNA kromozomlarındaki değişikliklerden (mutasyonlar) kaynaklandığı düşünülmektedir. Nusinersen (Spinraza) motor nöronların korunmasına yardımcı olması gereken bu mutasyona uğramış DNA'nın davranışını etkisiz hale getirmek için beklenmiştir. Nusinersen (Spinraza) bu şekilde çalışan ilk ve tek onaylanmış tedavi yöntemidir.
Maliyetler ve teslimat hakkında daha fazla bilgi edinin
Dir nusinersen (Spinraza) ülkemde geri ödendi mi?
Ülkenizdeki geri ödeme seçenekleri hakkında daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.
Ne kadar etkili nusinersen (Spinraza)?
Etkinliğin nusinersen (Spinraza) klinik çalışmalarda test edilmiştir. Bu klinik çalışmalar farklı şekillerde etkilenen üç hasta grubuna odaklanmıştır: infantil başlangıçlı (Tip 1) SMA'lı hastalar, daha sonra başlayan (Tip 2 ve 3) SMA'lı hastalar ve Tip 1 veya 2 SMA geliştirmesi muhtemel presemptomatik bebekler (genetik testler temelinde teşhis edilir).
İntol başlangıçlı SMA'da çalışma
Bu ilk çalışmada zaten 6 aylıktan küçük hastalık belirtileri gösteren bebekler dahil. Klinik çalışmalar, bu ilaç verilen bebeklerin motor kilometre taşlarında iyileşmeler gösterdiğini ortaya koymuştur, bu da şu gibi faktörleri içerir: tekmeleme, baş kontrol etme, oturabilme veya deambulate etme (sürünme veya hareket etme) gibi faktörler. Bu kilometre taşları bu ilaçla tedavi edilmeyen bebekler tarafından elde edilmedi.
Geliştirme
51%
Spinraza
Vs
0%
Işlenme -miş
61%
Spinraza
Vs
32%
Işlenme -miş
Daha fazla bilgi için sayfanın altındaki reçete bilgilerine bakın.
Daha sonra başlangıçlı SMA'da çalışma
Bu gruptaki çocuklar 6 aylıktan sonra (Tip 2 veya 3) hastalık belirtileri gösterdiler. Bireyler alan nusinersen (Spinraza) belirli fiziksel aktiviteleri tamamlama yeteneklerini önemli ölçüde artırdı (HFMSE adı verilen bir testle ölçüldü). Yaklaşık 3 yıl süren çalışma süresince artış sürdürüldü.
Daha fazla bilgi için sayfanın altındaki reçete bilgileri ve referanslara bakın.
Presemptomatik SMA olan bebeklerde çalışma
Devam eden bu çalışmada, SMA (tip 1 veya 2) olduğunu gösteren genetik test lerden geçen 25 bebek yer aldı. SMA semptomları olmadan önce onlara ilaç verilmişti.
En son veriler, 2 yıldan fazla (25,6 ay) sonra çocukların SMA tip 1 veya 2'li tedavi edilmeyen çocuklar için beklenene kıyasla büyük iyileşmeler gösterdiğini göstermektedir:
- Tüm bebekler hayattaydı ve hiçbiri kalıcı havalandırma ya da kalıcı havalandırma gerektirmedi.
- Son ziyarette, kaydedilen chop intend* puanı nın ortalaması 58.4 idi (en fazla 64 puan üzerinden).
* CHOP INTEND (Philadelphia Bebek Hastanesi Nöromüsküler Bozukluklar Test) SMA olan bebeklerde genel motor fonksiyonu ölçer.
Daha fazla bilgi için sayfanın altındaki reçete bilgileri ve referanslara bakın.
Hangi yan etkileri bekleyebilirim?
ile nusinersen (Spinraza)?
En yaygın yan etkileri nusinersen (Spinraza) alt solunum yollarına enfeksiyonlar (trakea, bronşlar ve akciğerler), ateş, azalmış veya tıkanmış bağırsak hareketleri, baş ağrısı, kusma, sırt ağrısı ve bel sonrası delinme sendromu (omurilik sıvısının sızması ile sonuçlanan bir sendrom) içerir.
Benzer ilaçlar nusinersen (Spinraza) uygulandığında ciddi reaksiyonlara neden olduğu gösterilmiştir; kanama komplikasyonları ve böbreklerde akut hatta ölümcül olabilen hasar gibi.
Bunun kapsamlı bir kılavuz olması amaçlanmadığını lütfen unutmayın. Yan etkilerin tüm detayları için tedavi doktorunuza ve sayfanın alt kısmında ki reçete bilgilerine danışın.
Nasıl nusinersen (Spinraza) alınmış mı?
Daha fazla bilgi için, sayfanın altındaki tam reçeteleme bilgilerine de başvuruda bulunabilirsiniz.
Nasıl olur da nusinersen (Spinraza) çalışmak?
Yol hakkında daha fazla bilgi için nusinersen (Spinraza) çalışır, doktorunuza danışın veya sayfanın altındaki reçete bilgilerini görün.
Bu kapsamlı bir bilimsel açıklama olmak için tasarlanmamıştır.
Hakkında daha fazla bilgi nusinersen (Spinraza)
-
-
![İlaçların kullanılabilirliği ve onayı arasında ne olur?]()
İlaçların kullanılabilirliği ve onayı arasında ne olur?
-
![Spinraza, spinal müsküler atrofi için yeni ilaç]()
Spinraza, spinal müsküler atrofi için yeni ilaç
Desteğe mi ihtiyacınız var?
SMA hastasıysanız veya SMA'lı bir çocuğunuz varsa, bu hastalığın ilacı hakkında sorular sormak isteyebilirsiniz. Nasıl alacağınız hakkında sorular sormak istiyorsanız nusinersen (Spinraza) veya genel olarak hizmetimiz hakkında, kalifiye eczacılar ve uzmanlardan oluşan ekibimiz, sorgulara destek ve yardımcı olmaya hazırdır. Ekibimiz 17 farklı dil biliyor ve yardım etmeye hazır.
everyone.org kimdir?
everyone.org, onaylanmış en yeni ilaçları dünyanın dört bir yanındaki hastalara, hastanelere ve doktorlara yasalara uygun bir şekilde ulaştırmaktadır. Yenilikçi ilaçları mümkün olan en iyi fiyatlarla temin ediyor, güvenli ve verimli bir şekilde teslim edilmesini sağlıyoruz. Dünya çapında 88'den fazla ülkeye başarılı bir şekilde teslimat yaptık ve halihazırda 11.000'den fazla doktor ve hastayı destekledik.
Daha fazla bilgi edinin
