Spinraza nusinersen) hakkında geri ödeme bilgileri
Spinal Musküler Atrofi (SMA), hareket ve kas gücünü etkileyen nadir bir genetik hastalıktır. Nusinersen ( Spinraza markalı) spinal musküler atrofisi (SMA) olan çocuklar ve yetişkinler için onaylanmış ilk ve tek tedavidir. Nusinersen bir tedavi değildir, ancak hastaların fiziksel durumunu ve yaşam kalitesini iyileştirdiği gösterilmiştir.
Şu anda
Spinal Müsküler Atrofi için onaylanmış tek ilaç
Nusinersen Spinraza), Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastası bazı çocuklar ve yetişkinler için umut olabilecek onaylı bir tedavidir. Diğerlerinin yanı sıra ABD, AB, Brezilya, Japonya, İsviçre, Kanada ve Avustralya'da kullanım için onaylanmıştır. Klinik çalışmalar, bu ilacın SMA'lı çocukların ve yetişkinlerin yaşamları üzerinde olumlu bir etkiye sahip olabileceğini göstermektedir. Dünya çapında mevcut olmasa da, erişilemeyen hastalar bu ilacı güvenli ve yasal bir şekilde ülkelerine ithal edebilirler.
nusinersen Spinraza) nedir?
Bu ilaç SMA hastaları için bir iğnedir. SMA motor nöronları etkiler ve DNA kromozomlarındaki değişikliklerden (mutasyonlardan) kaynaklandığı düşünülmektedir. Nusinersen 'inSpinraza) bu mutasyona uğramış DNA'nın davranışını engelleyerek motor nöronların korunmasına yardımcı olması beklenmektedir. Nusinersen Spinraza) bu şekilde çalışan ilk ve tek onaylı tedavidir.
Maliyetler ve teslimat hakkında daha fazla bilgi edinin
nusinersen Spinraza) ülkemde geri ödeniyor mu?
Ülkenizdeki geri ödeme seçenekleri hakkında daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.
nusinersen Spinraza) ne kadar etkilidir?
nusinersen 'inSpinraza) etkinliği klinik çalışmalarda test edilmiştir. Bu klinik çalışmalar farklı şekillerde etkilenen üç hasta grubuna odaklanmıştır: infantil başlangıçlı (Tip 1) SMA hastaları, daha geç başlangıçlı (Tip 2 ve 3) SMA hastaları ve Tip 1 veya 2 SMA geliştirme olasılığı olan (genetik testler temelinde teşhis edilen) presemptomatik bebekler.
İnfantil başlangıçlı SMA'da çalışma
Bu ilk çalışma, 6 ayın altında hastalık belirtileri gösteren bebekleri kapsıyordu. Klinik çalışmalar, bu ilacın verildiği bebeklerin, tekmeleme, başını kontrol etme, oturma veya deambulasyon (emekleme veya hareket etme) gibi faktörleri içeren motor kilometre taşlarında iyileşmeler gösterdiğini ortaya koymuştur. Bu kilometre taşlarına, bu ilaçla tedavi edilmeyen bebekler tarafından ulaşılamamıştır.
İyileştirme
51%
Spinraza
vs
0%
Tedavi edilmemiş
61%
Spinraza
vs
32%
Tedavi edilmemiş
Daha fazla ayrıntı için sayfanın altındaki reçeteleme bilgilerine bakınız.
Geç başlangıçlı SMA'da çalışma
Bu gruptaki çocuklar 6 aylıktan sonra hastalık belirtileri göstermiştir (Tip 2 veya 3). nusinersen Spinraza) alan bireylerin belirli fiziksel aktiviteleri tamamlama becerileri önemli ölçüde artmıştır (HFMSE adı verilen bir testle ölçülmüştür). Bu artış, yaklaşık 3 yıl süren çalışmanın tüm süresi boyunca korunmuştur.
Daha fazla ayrıntı için sayfanın altındaki reçeteleme bilgilerine ve referanslara bakınız.
Presemptomatik SMA'lı bebeklerde çalışma
Devam etmekte olan bu çalışma, SMA (tip 1 veya 2) hastası olduklarını gösteren genetik testlere sahip 25 bebeği içermektedir. Bu bebeklere SMA semptomları görülmeden önce ilaç verilmiştir.
En son veriler, 2 yılı aşkın bir süre sonra (25,6 ay) çocukların SMA tip 1 veya 2'li tedavi edilmemiş çocuklar için beklenene kıyasla büyük gelişmeler gösterdiğini ortaya koymaktadır:
- Tüm bebekler hayattaydı ve hiçbirinin kalıcı ventilasyona ihtiyacı yoktu.
- Son ziyarette, kaydedilen ortalama CHOP INTEND* puanı 58,4'tür (maksimum 64 puan üzerinden).
*CHOP INTEND (Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromüsküler Bozukluklar Bebek Testi) SMA'lı bebeklerin genel motor fonksiyonlarını ölçer.
Daha fazla ayrıntı için sayfanın altındaki reçeteleme bilgilerine ve referanslara bakınız.
nusinersen Spinraza) ile
hangi yan etkileri bekleyebilirim?
nusinersen 'inSpinraza) en yaygın yan etkileri arasında alt solunum yollarında (trakea, bronşlar ve akciğerler) enfeksiyonlar, ateş, bağırsak hareketlerinde azalma veya tıkanma, baş ağrısı, kusma, sırt ağrısı ve post-lomber ponksiyon sendromu (omurilik sıvısının sızmasıyla sonuçlanan bir sendrom) yer alır.
nusinersen Spinraza) benzeri ilaçların uygulandığında ciddi reaksiyonlara yol açtığı gösterilmiştir; kanama komplikasyonları ve böbreklerde akut veya hatta ölümcül olabilen hasar gibi.
Lütfen bunun kapsamlı bir rehber olma amacı taşımadığını unutmayın. Yan etkilerin tüm ayrıntıları için tedavi eden doktorunuza ve sayfanın altındaki reçete bilgilerine başvurun.
nusinersen Spinraza) nasıl alınır?
Daha fazla ayrıntı için, sayfanın altındaki tam reçete bilgilerine de başvurabilirsiniz.
nusinersen Spinraza) nasıl çalışır?
nusinersen 'inSpinraza) çalışma şekli hakkında daha fazla bilgi için doktorunuza danışın veya sayfanın altındaki reçeteleme bilgilerine bakın.
Bunun kapsamlı bir bilimsel açıklama olması amaçlanmamıştır.
nusinersen Spinraza) hakkında daha fazla bilgi
-
-
![İlaçların bulunabilirliği ile onaylanması arasında ne olur?]()
İlaçların bulunabilirliği ile onaylanması arasında ne olur?
-
![Spinraza, spinal müsküler atrofi için yeni ilaç]()
Spinraza, spinal müsküler atrofi için yeni ilaç
Desteğe mi ihtiyacınız var?
SMA hastasıysanız veya SMA'lı bir çocuğunuz varsa, bu hastalığın ilacı hakkında soru sormak isteyebilirsiniz. nusinersen 'iSpinraza) nasıl alacağınız veya genel olarak hizmetimiz hakkında soru sormak isterseniz, nitelikli eczacılardan ve uzmanlardan oluşan ekibimiz destek sunmaya ve sorularınızda yardımcı olmaya hazırdır. Ekibimiz 17 farklı dil konuşmaktadır ve yardıma hazırdır.
everyone.org kimdir?
everyone.org , onaylanmış en yeni ilaçları dünyanın dört bir yanındaki hastalara, hastanelere ve doktorlara yasalara uygun bir şekilde ulaştırmaktadır. Yenilikçi ilaçları mümkün olan en iyi fiyatlarla temin ediyor, güvenli ve verimli bir şekilde teslim edilmesini sağlıyoruz. Dünya çapında 88'den fazla ülkeye başarılı bir şekilde teslimat yaptık ve halihazırda 11.000'den fazla doktor ve hastayı destekledik.
Daha fazlasını öğrenin
