Givinostat'ın EMA onayı: Ne kadar beklemeniz gerekiyor (ve nasıl beklememelisiniz)?

Mart 2024'te FDA, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için ilk nonsteroidal tedavi olarak Duvyzat'ı (givinostat) onayladı ¹. Bu tüm hastalar ve aileleri için olumlu bir haber olsa da, ABD dışındakiler her zamanki soruyla karşı karşıya - DMD için givinostat kendi ülkelerinde de ne zaman onaylanacak?

AB ve Birleşik Krallık'ta yaşayan hastalar için, givinostatın MHRA ve EMA onay zaman çizelgeleriyle ilgili bilmeniz gereken her şey burada. Ülkenizde satışa sunulmadan önce tedaviye erişmenin yolları da dahil.

Givinostat ne için kullanılır?

Duvyzat (givinostat) 6 yaşın üzerindeki hastalarda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için endikedir ². Givinostat'ın çalışma şekli nedeniyle, ilacın üreticisi Italfarmaco tarafından belirtildiği gibi, potansiyel olarak Becker Musküler distrofi (BMD) için de bir tedavidir ³. Bununla birlikte, ilaç şu anda BMD tedavisi için onaylanmamıştır.

Givinostat nasıl çalışır?

Givinostat bir HDAC inhibitörüdür. Histon deasetilazlar (HDAC'ler) adı verilen bir tür enzimi bloke eder. HDAC'ler Duchenne'de kas yenilenmesini azaltabilen genlerin aktive ve deaktive edilmesinde rol oynar. HDAC'leri bloke ederek, givinostat kas onarımını uyarmayı, kas lifi rejenerasyonunu artırmayı, inflamasyonu ve fibrozu azaltmayı ^{amaçlamaktadır4}.

Givinostat'ın EMA onay durumu

Duvyzat'ın ruhsat başvurusu Ağustos 2023'ten bu yana EMA tarafından incelenmektedir. Tipik olarak bir inceleme, üreticiden ek bilgi istemek için verilen aralar hariç 210 gün kadar sürmektedir. Bu standart zaman çizelgesine göre, givinostat'ın başvurusuna ilişkin bir kararın 2024'ün ortalarına kadar çıkması gerekiyor. Ancak bunun gerçekleşip gerçekleşmeyeceğini zaman gösterecek. 

Givinostat Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki, givinostat 2024 ortalarında EMA onayı alsa bile, bu AB genelinde hemen satışa sunulacağı anlamına gelmiyor. EMA onayından piyasaya sürülmesine kadar geçen süre üye ülkeler arasında büyük farklılıklar göstermektedir. Givinostat gibi yetim ilaçlar için ortalama piyasaya sürülme süresi Almanya'da 102 gün ile Estonya'da 1.081 gün arasında değişirken, AB ortalaması 636 ^gündür4. 

Başka bir deyişle, AB içindeki bazı ülkeler givinostat'a 2024 yılı içinde erişebilir, ancak AB hastalarının çoğunluğu ilacın yerel pazarlarında mevcut olması için en az bir yıl daha beklemek zorunda kalacaktır. 

Givinostat Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Nisan 2024 itibariyle, givinostat henüz Birleşik Krallık'ta onaylanmamıştır veya mevcut değildir. Ancak bu, Birleşik Krallık'taki hastaların uzun süre beklemek zorunda kalacağı anlamına gelmeyebilir.

2024 yılı başından itibaren, güvenilir bir düzenleyici kurum (örneğin FDA veya EMA) tarafından halihazırda onaylanmış olan ilaçlar, Uluslararası Tanıma Prosedürü temelinde MHRA tarafından hızlandırılmış inceleme ve onaydan faydalanabilir. Bu otomatik olarak gerçekleşmez. İlacın üreticisi Italfarmaco'nun bir onay süreci başlatması gerekir. Bu sürece destek olmak amacıyla Duchenne UK organizasyonu da MHRA'nın FDA'nın givinostat kararını tanımasını hızlandırması için kendi kampanyasını başlat ıyor.

Yukarıdakiler göz önünde bulundurulduğunda, givinostatın 2024 yılı içinde MHRA onayı alması teorik olarak mümkündür. Bunun pratikte gerçekleşip gerçekleşmeyeceğini göreceğiz.

Givinostat NHS'de mevcut olacak mı?

Givinostat'ın NHS'ye dahil edilmesi için NICE tarafından olumlu bir inceleme yapılması gerekecektir. İnceleme süreci halihazırda başlatılmıştır, ancak kararın yayınlanması için herhangi bir tarih verilmemektedir.

Hem MHRA onayı hem de olumlu bir NICE incelemesi varsayıldığında, givinostat NICE karar tarihinden itibaren 3 ay içinde NHS'de satışa sunulmalıdır. 

MHRA veya EMA onayından önce Duvyzat (givinostat) nasıl güvenle alınır?

Tedavi için beklemek, özellikle de net bir zaman çizelgesi olmadan zor olabilir. İyi haber şu ki, givinostat ile tedavinize ülkenizde mevcut olmadan önce başlamanın güvenli ve yasal yolları vardır. 

Seçeneklerinizden biri bir klinik araştırma bulmak ve ona katılmaktır. Diğer bir seçenek ise kişisel kullanımınız için givinostat satın almak ve ithal etmektir. 

Her bir seçeneğin nasıl çalıştığı aşağıda açıklanmıştır.

Bir givinostat klinik araştırmasına katılın

Duvyzat'a hızlı erişim sağlamak için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Bunu yapmak için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca tedavi eden doktorunuzun desteğine de ihtiyacınız olacaktır. Akılda tutulması gereken nokta, bir denemenin tedavi grubuna atanacağınızı garanti etmediğidir. Bunun yerine plasebo alabilirsiniz. 

Devam eden givinostat klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak, bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, bu givionostat denemesi Avrupa çapında hasta alımına başlamak üzeredir. Göz atmaya değer olabilir.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Adlandırılmış Hasta olarak givinostat satın alın

Çoğu ülkede, hastaların hayatlarını iyileştirebilecek veya yaşamı tehdit eden durumlara çözüm olabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Özellikle de bu ilaçlar henüz onaylanmamışsa veya yerel olarak mevcut değilse.

Givinostat'a Avrupa ve Birleşik Krallık'ta (veya başka bir yerde) onaylanmadan önce erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için bir seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinmektedir. Bu yönetmelik kapsamında, hastalar aşağıdaki durumlarda henüz onaylanmamış veya ülkelerinde bulunmayan bir ilacı ithal edebilirler:

• başka bir yerde onaylanmıştır;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem hastanın tedavi eden doktorundan bir reçete gerektirir. Ülkenize bağlı olarak başka belge gereksinimleri de geçerli olabilir.

MHRA veya EMA onayından önce givinostat almak için Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org'daki ekibimizle paylaşın, böylece givinostat satın alma konusunda size hemen destek olabiliriz.

Duvyzat Satın Alın

Referanslar:

1. FDA, Duchenne Musküler Distrofi için Nonsteroidal Tedaviyi Onayladı. FDA, 21 Mart 2024.
2. Referans Kimliği: 5351230. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 16 Nisan 2024.
3. Italfarmaco > Faaliyetler > Boru Hattı > Kas distrofileri hakkında > Givinostat. ITALFARMACO SpA, Erişim tarihi 16 Nisan 2024.
4. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi 16 Nisan 2024.