Linvoseltamab'ın EMA (ve FDA) tarafından onaylanması: Ne kadar beklemeniz gerekecek?

Multipl miyelom (MM) en sık görülen ikinci kan kanseridir. Her yıl dünya çapında 176.000'den fazla yeni vaka teşhis edilmektedir. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilecek tedaviler mevcut olsa da, bu durum henüz tedavi edilebilir değildir. 

Bu nedenle yeni bir MM tedavisinin onaylanma olasılığı her yerdeki hastalar ve doktorlar için olumludur. Linvoseltamab pazarlama izni başvurusunu hem FDA'ya (öncelikli inceleme ile) hem de EMA'ya sunmuştur. Şimdi onay alması ve hastaların kullanımına sunulması an meselesi. 

Linvoseltamab'ın bekleyen FDA ve EMA onayları hakkında, zaman çizelgeleri ve bu arada tüm seçenekleriniz dahil olmak üzere bilmeniz gereken her şey burada.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) multipl miyelom için nasıl çalışır?

Linvoseltamab, bir B-hücresi olgunlaşma antijeni (BCMA) ve CD3-hedefleyen bispesifik antikor ¹'dir.

Başka bir deyişle, bağışıklık sisteminin kanserle savaşmasına yardımcı olmak için tasarlanmıştır. İki farklı hedefe bağlanarak çalışır: BCMA (özellikle multipl miyelom gibi durumlarda kanserli plazma hücreleri) ve CD3 (bağışıklık sistemindeki T hücrelerinde bulunan bir protein). Linvoseltamab, bu iki hücre türünü birbirine bağlayarak bağışıklık sisteminin kanser hücrelerini daha etkili bir şekilde bulmasına ve öldürmesine yardımcı olur.

Şiddetli alerji için Linvoseltamab ile dupixent (dupilumab)

Multipl miyelom tedavisine ek olarak linvoseltamab, linvoseltamabı dupixent (dupilumab) ile birleştiren yeni bir tedavi yaklaşımında şiddetli gıda alerjilerinin tersine çevrilmesinde de potansiyel bir rol oynayabilir. 

Faz 1 denemesinden elde edilen ilk verilere göre, linvoseltamab ve dupixent kombinasyonu, uzun ömürlü plazma hücreleri tarafından sürekli olarak üretilen alerjik reaksiyonların temel itici gücü olan İmmünoglobulin E'yi (IgE) kalıcı olarak ortadan kaldırabilir. Bu tedavi rejimini daha ayrıntılı inceleyen bir Faz 2 klinik çalışmasının 2024 yılında başlaması ^{planlanmaktadır2}. 

Klinik çalışmalarda linvoseltamab ne kadar etkilidir?

Nisan 2024'te Regeneron Pharmaceuticals, relaps/refrakter (R/R) multipl miyelom (MM) ³ hastalarında linvoseltamabın Faz 1/2 LINKER-MM1 çalışmasının sonuçlarını açıkladı.

İşte bazı önemli sonuçlar:

• Linvoseltamab ile tedavi edilen hastaların %71'i tedaviye kısmi veya tam yanıt vermiştir;
• Medyan yanıt süresi 1 aydı;
• Tedavi başlangıcından 12 ay sonra, tahmini yanıtın sürdürülme olasılığı %78, progresyonsuz olma olasılığı %69 ve sağkalım olasılığı %75' ^tir3.

Bu sonuçlar linvoseltamab'ın FDA ve EMA onay başvurularının kabul edilmesine temel oluşturmuştur. Doğrulayıcı bir Faz 3 klinik çalışması şu anda devam etmektedir.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) herhangi bir yerde onaylandı mı?

Haziran 2024 itibariyle, hayır. Linvoseltamab'ın onay başvuruları incelenmektedir:

• ABD (öncelikli değerlendirme ile) ³;
• AB ⁴.

Linvoseltamab EMA onayını ne zaman alacak?

Tipik olarak, EMA onayı ile ilgili kararlar, ilacın üreticisinden ek veri talep etmek için herhangi bir duraklama hariç olmak üzere 210 güne kadar sürer. 

Linvoseltamab 1 Şubat 2024'ten bu yana EMA tarafından incelenmektedir, yani teorik olarak 2024'ün sonuna doğru EMA onayı alması mümkündür. 

Linvoseltamab Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki, EMA onayı almak hastaların kullanımına sunulmak için sadece ilk adımdır. EMA onayından sonra, yerel fiyatlar ve geri ödemeler konusunda pazarlık yapmak ve yeni bir ilacı yerel pazarda piyasaya sürmek her üye devletin farklı bir zamanını alır. Almanya, onkolojik ilaçlar için ortalama 100 gün ile en hızlı lansman sürecine sahip ülke olma eğilimindedir. Yelpazenin diğer ucunda ise yeni bir kanser ilacının piyasaya sürülmesinin ortalama 964 gün sürebildiği Romanya yer alıyor.

Bu, linvoseltamabın Avrupa'nın neresinde bulunduğunuza bağlı olarak farklı bir zamanda kullanıma sunulacağı anlamına ^gelir5.

Linvoseltamab Birleşik Krallık'ta ne zaman onaylanacak?

Bunu söylemek daha zor. Haziran 2024 itibariyle linvoseltamab (BCMAXCD3) için MHRA'ya sunulmuş bir ruhsat bulunmamaktadır. Ayrıca, ilacın NHS'ye potansiyel olarak dahil edilmesi için NICE tarafından herhangi bir inceleme başlatılmamıştır.

Ancak Brexit sonrası düzenlemelere göre, MHRA başka bir güvenilir düzenleyici kurumdan (EMA veya FDA gibi) yeşil ışık alır almaz ilaçları yerel olarak onaylamaya karar verebilir. Bu, Uluslararası Güven Prosedürü ⁶ olarak bilinmektedir. MHRA'nın linvoseltamab'ı onaylamak için bu yolu izlemeye karar vermesi şaşırtıcı olmayacaktır.

Linvoseltamab Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

MHRA, linvoseltamab'ı EMA ile eş zamanlı olarak onaylarsa (2024'ün sonuna doğru bekleniyor), ilacın Birleşik Krallık'taki hastalara sunulmadan önce bir NICE değerlendirmesine tabi tutulması gerekecektir. NICE, linvoseltamabın NHS'de kullanıma sunulup sunulmayacağına karar verecektir. Onaylanması halinde ilaç, karar tarihinden itibaren üç ay içinde Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulacaktır.

MHRA'nın 2024'ün sonlarında potansiyel bir EMA onayını takip ettiği ve NICE'in kısa süre sonra olumlu bir karar verdiği en iyi senaryo varsayıldığında, linvoseltamab (BCMAXCD3) İngiltere'de 2025'in ortalarında satışa sunulabilir. Böyle bir zaman çizelgesinin gerçekten gerçekçi olup olmadığını sadece zaman gösterecek.

Ülkenizde satışa sunulmadan önce linvoseltamab nasıl temin edilir?

Yukarıdaki zaman çizelgelerinin gösterdiğine rağmen, beklemek Avrupa, Birleşik Krallık veya başka herhangi bir yerdeki multipl miyelom hastaları için tek seçenek değildir.

Linvoseltamab bir yerde onay alır almaz, ilacı kişisel kullanımınız için ithal ederek başka herhangi bir yerden hemen erişebilirsiniz. Bu seçenek Adlandırılmış Hasta İthalatı veya genişletilmiş erişim olarak bilinir. Şu şekilde çalışır.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) genişletilmiş erişim

Bir ilaç ülkenizde henüz onaylanmamış veya mevcut olmasa bile, ona yasal olarak erişebilirsiniz. Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinen bir düzenleme, bu koşulları karşıladığı sürece bir ilacı satın almanıza ve ithal etmenize izin verir:

• bir yerde onaylanmıştır;
• ülkenizde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem için tedavi eden doktorunuzun reçete yazması gerekmektedir. Diğer tüm durumlarda olduğu gibi, tedavi sorumluluğu doktorunuza aittir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Hasta İthalat Yönetmeliğini kullanarak linvoseltamab ile tedavinize mümkün olan en kısa sürede başlamak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresindeki ekibimizle paylaşın. Dünyanın herhangi bir yerinde onaylanır onaylanmaz linvoseltamab (BCMAXCD3) satın almanızda size destek olabiliriz.

Başvuru:

1. FDA, Relaps/Refrakter Multipl Miyelom için Linvoseltamab'a Öncelikli İnceleme Verdi. OncLive, 21 Şubat 2024.
2. REGN Kurumsal Sunumu. Yatırımcı İlişkileri | Regeneron Pharmaceuticals Inc., Erişim tarihi 11 Haziran 2024.
3. AACR'de Sunulan Linvoseltamab Pivotal Verileri, Ağır Önceden Tedavi Edilmiş Multipl Miyelomlu Hastalarda Zamanla Derinleşen Yüksek Yanıt Oranını Güçlendiriyor. Yatırımcı İlişkileri | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 7 Nisan 2024.
4. Linvoseltamab, Relaps/Refrakter Multipl Miyelom Tedavisi için EMA Dosyalama Kabulü Aldı. Yatırımcı İlişkileri | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 2 Şubat 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey, IQVIA, Erişim tarihi 10 Haziran 2024.
6. İlaçların Onayının Hızlandırılması - Birleşik Krallık Yeni Uluslararası Tanıma Prosedürüne İlişkin Ayrıntılı Kılavuz Yayınladı. Inside EU Life Sciences, 11 Eylül 2023.