Peter'ın hikayesi: Hayat devam ediyor

Peter ile tanışın. İyi bir iş/yaşam dengesine sahip olmaktan hoşlanıyor. Hafta boyunca onu tıp sektöründe sıkı çalışırken bulabilirsiniz, ancak boş zamanlarında onu golf sahasında bulma şansınız yüksektir.

Kasım 2018'de güneşli bir günde durum böyleydi. Bir golf turnuvasına katılırken hayatını değiştiren bir şey oldu. Peter bir şişe suya uzandı ve kapağını çıkarmakta zorlandığını fark etti. Bu tek seferlik bir olay olduğu için üzerinde bir an bile düşünmedi. Ancak, 7 Ocak 2019'da bir kolyenin kopçasını açamadı ve sonra bir ton tuğla gibi çarptı - bir şeyler yanlıştı.

Teşhis

Peter hastaneye gitti ve boynunun, beyninin ve kalbinin sol tarafının manyetik rezonans görüntüleme (MRI) taramasını yaptırdı. Taramada kan damarlarında ve omurilikte daralma olan stenoz tespit edildi. Bunun ardından bir nöroloğa yönlendirildi, nörolog da onu kaslar konusunda uzmanlaşmış başka bir nöroloğa yönlendirdi. Kas uzmanı, semptomlar çok hızlı gerçekleştiği için boyun kaslarıyla ilgili sorunları eledi. Ardından kendisine bunun miyelom, nöropati veya amiyotrofik lateral skleroz (ALS, motor nöron hastalığı (MND) veya Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinir) olabileceği söylendi.

Doktoru dört MRI, bir bilgisayarlı tomografi (CAT veya CT taraması olarak da bilinir), bir pozitron emisyon tomografisi (PET taraması), bir omurga musluğu ve 'yağda bir şey' için bir test daha yaptı. Son teşhis, enfeksiyonu ekarte etmek için Peter'a intravenöz immünoglobulin (IVIg) uygulamaktı. Bu immünoterapi dört gün boyunca 1 mg IVIg/kg ağırlığında üç infüzyondan oluşuyordu. İki hafta sonra bunu, 2 mg IVIg/kg ağırlığında 'süper doz' üç infüzyondan oluşan ayakta tedavi prosedürü takip etti. İmmünoterapi zordu ve Peter'ı hasta hissettirdi, ancak diğer tüm olasılıkları ortadan kaldırmaya yardımcı oldu.

Doktor daha sonra kaslarının elektriksel aktivitesini incelemek için bir elektromiyografi (EMG) yaptı ve uzman bir hastaneyle temasa geçti. Peter'ın gerçekten de ALS hastası olduğunu doğruladılar. İşleri daha da karmaşık hale getirmek için Peter'ın aynı zamanda kanser öncesi bir plazma hücresi hastalığı olan smouldering myeloma hastası olduğunu öğrendiler. Neyse ki, daha az şiddetli bir formu vardı, bu yüzden hala ALS tedavisi için uygun durumdaydı.

Yeni ALS tedavileri arayışı

Sol kolundaki bozulma özellikle alt kısımda olmak üzere hızla ilerledi ve bir ay içinde işlevinin çoğunu kaybetti. Peter'ın ALS uzmanı nazik ve zeki biriydi ama çok meşguldü. Uzmanına ulaşmak ya da yanıt almak uzun zaman alıyordu, bu nedenle Peter bu arada ALS hakkında öğrenebildiği kadar çok şey öğrenmek için tanıdığı tüm doktorlarla temasa geçti. Bilinen ALS ilaçlarını araştırdı ve ABD'de mevcut olan en iyi iki ilaç hakkında bol miktarda gereksiz bilgi buldu. Daha sonra, kullanıma hazır tedavileri ve hatta ALS semptomları üzerinde de işe yarayabilecek diğer hastalıklara yönelik ilaçları araştırmaya başladı. Yeni ALS ilaçları bulmak sonsuz bir okyanusta yüzmek gibiydi. Aradığınızı bilmediğiniz şeyi nasıl bulursunuz?

"Bir [ilaçla ilgili tıbbi makale veya özet] bulduğunuzda çok şey bulabilirsiniz".
Zamanla Peter, yeni tedavi olasılıklarını araştırmasını sağlayacak anahtar kelimeleri nasıl ortaya çıkaracağını öğrendi. Kök hücre tedavisiyle ilgili bir şey buldu, ancak araştırmacılar embriyonik kök hücreleri kullanmadıkları için ona göre haklı değildi. Ayrıca Alzheimer ve multipl skleroz (MS) ilaçlarının ALS için de işe yaradığını çünkü hastalıkların benzer bir ilerleme izlediğini öğrendi.

Tünelin ucunda bir ışık

Japonya'dan özel bir ilaç olan ibudilast'ın ALS'nin ilerlemesini yavaşlattığı bildirilmiştir. FDA onayına doğru giden faz II denemelerindeydi. Peter bu bilgiyi uzmanına götürdü. "Doktorlar tutucudur" dedi ve uzmanı FDA onaylı olmayan ilaçlar hakkında konuşmak konusunda isteksiz olsa da, uzmanı Peter'ın bu ilacı kullanmaya uygun olduğuna karar verdi ve ona bir reçete yazdı. Daha sonra Peter'ın ilacı bulması gerekiyordu. İlaç sadece Japonya'da bulunduğundan, reçeteyle bile olsa bu ilacı Japonya dışına göndermek istemeyen Japon eczaneleriyle temasa geçti.

Peter, kendisini web sitemize yönlendiren uzmanına geri döndü. Orada nihayet ilacını alabildi. Bize, 'Sizler muhatap olduğum en iyi insanlarsınız' dedi. Ekibimiz için bu sözler paha biçilemez, çünkü istisnai ilaçlara erişmek için çok gerçek bir mücadele olduğunu biliyoruz ve her gün yardım ettiğimiz insanlarla bu mücadeleyi yaşıyoruz.

Bugün

Samimi bir şekilde konuşan Peter, 'İlaç insanların yalnızca %30 ila 35'inde işe yarıyor ve bunu ölçmenin bir yolu yok çünkü iyileşmiyorsunuz. [Şimdi kolumda daha az fibrilasyon var, bu da bir artı olabilir'. Şu anda vitamin alıyor, akupunktur yapıyor ve ALS'nin ilerlemesini yavaşlatmak ve yaşam kalitesini artırmak için uzmanının önerdiği her şeyi yapıyor. İlaçlar ve hastalık onu yoruyor olsa da, sağ kolu ve solunumu hala güçlü ve golf sahasına düzenli ziyaretler de dahil olmak üzere çoğu şeyi bağımsız olarak yapabiliyor.

"Herkes bu tür şeylerle kendi başına başa çıkıyor... Ben doktor olsaydım ve bende olan şeyle biri gelseydi, onu ilk günden itibaren her şeyiyle tedavi ederdim. Peter'a teşhis konulduğunda ilk duyduğu şey yürüyemeyeceği, konuşamayacağı, şunu yapamayacağı ya da bunu yapamayacağı olmuş. 'Size ölecekmişsiniz gibi davranıyorlar. Herhangi bir web sitesi size bunu söyleyebilir. Bunun yerine sağlığını korumaya odaklanmayı seçiyor ve olasılıkları keşfetmeye devam ediyor çünkü (ve bu hikayeyi Peter'ın kendi sözleriyle bitirmekten daha uygun bir şey düşünemiyorum), 'Sonuçta hayat devam ediyor'.