Resminostat'ın EMA (ve FDA, MHRA ve daha fazlası) tarafından onaylanması: Ne kadar beklemeniz gerekecek?

Kutanöz T-hücreli lenfoma (CTCL) nadir görülen bir kanser türüdür ve yaklaşık bir milyon kişiden 8'ini etkilemektedir ¹. Bu durum için topikal steroidler, fototerapi, sistemik kemoterapi ve vorinostat ve romidepsin gibi hedefe yönelik tedaviler gibi bir dizi tedavi mevcuttur. Bu nedenle, Kinselby (resminostat) CTCL hastaları için ilk veya tek tedavi seçeneği değildir. Bununla birlikte, ileri evre CTCL için tedaviler sınırlı kalmaktadır.

Resminostatın EMA onayı, voriostat ve romidepsin gibi diğer tedavi seçenekleri onay sorunlarıyla karşılaştığı ve bölgede mevcut olmadığı için özellikle Avrupalı hastalar için ilginç olabilir.

Reminostat'ın Avrupa, Birleşik Krallık ve ötesinde potansiyel onayı ve bulunabilirliği ile ilgili zaman çizelgeleri hakkında bildiklerimiz. 

Resminostat ne için kullanılır?

Kinselby (resminostat) kutanöz T-hücreli lenfoma (CTCL) tedavisi için geliştirilmiş bir ilaçtır. Daha spesifik olarak, önceki sistemik tedaviden sonra CTCL'si ilerleyen hastalar için bir idame tedavisi olarak ^{tasarlanmıştır2}. 

Resminostat klinik çalışmalarda ne kadar etkilidir?

Kinselby'nin kutanöz T-hücreli lenfoma tedavisindeki güvenlik ve etkinliği RESMAIN faz 2 klinik çalışmasında test edilmiştir. Bildirilen en önemli sonuçlar şunlardı:

• Resminostat, plaseboya kıyasla progresyonsuz sağkalımda (PFS) %97,6'lık bir iyileşme göstermiştir (medyan PFS resminostat için 8,3 ay iken plasebo için 4,2 aydır);
• Bir sonraki tedaviye kadar geçen medyan süre resminostat hastaları için 8,8 ay, plasebo grubu için ise 4,2 ay olmuştur;
• Medyan "toplam" PFS (önceki son tedavinin başlangıcından hastalığın ilerlemesine kadar) resminostat hastaları için 24,3 ay ve plasebo grubu için 14,9 ay ^olmuştur3.

Bu klinik çalışma sonuçları, resminostatın ilerlemiş CTCL'de hastalığın ilerlemesini erteleyebileceğini göstermiştir - bu hem hastalar hem de doktorlar için önemli bir bulgudur. RESMAIN çalışması, birçok ülkede pazarlama onayı başvuruları için temel oluşturmuştur. 

Resminostat herhangi bir yerde onaylandı mı?

Mayıs 2024 itibariyle değil. Pazarlama izni başvuruları yapılmıştır ve incelenmektedir:

• ABD (yetim ilaç ataması ile) ⁴;
• AB (yetim tanımlaması ile) ⁵.

Kinselby'nin üreticisi 4SC, Birleşik Krallık'ta MHRA'ya ve İsviçre'de Swissmedic'e de ruhsat başvurusunda bulunma niyetini açıkladı. Bu başvurular şu anda hazırlık ^{aşamasındadır6}.

Kinselby (resminostat) EMA onayını ne zaman alacak?

Resminostat'ın EMA onay başvurusu 29 Şubat 2024 tarihinden bu yana resmi olarak incelenmektedir. Üreticiden ek veri talep edilmediği sürece inceleme süreci 210 güne kadar sürmektedir. En iyi senaryoyu varsayarsak, Kinselby'nin Ekim 2024'e kadar CHMP'den olumlu bir tavsiye alması gerekiyor. Bu noktadan sonra EMA onayının nihai hale gelmesi için 67 gün daha geçmesi gerekmektedir. 

Resminostat Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki onay, bulunabilirlikle aynı şey değildir. Resminostat 2024 sonu veya 2025 başında EMA onayı alsa bile, Avrupa'daki hastalar için hemen erişilebilir olmayacaktır. 

Her üye devletin yerel fiyatlar üzerinde pazarlık yapması, geri ödemeye karar vermesi ve yeni onaylanan ilacı piyasaya sürmesi farklı süreler almaktadır. Almanya'da resminostat gibi yetim ilaçlar ortalama 102 gün içinde piyasaya sürülebilmektedir. Ancak AB ortalaması olan 636 gün çok daha az cesaret vericidir. Hatta Estonya gibi belirli ülkelerde yeni bir ilacın kullanıma sunulması ortalama 1.081 güne kadar ^{uzayabilmektedir7}.

Bu nedenle, nerede bulunduğunuz resminostatın sizin için ne zaman kullanılabilir olacağı konusunda büyük bir faktördür. Bu 2025 ortası kadar erken ya da 2028 kadar geç olabilir.

Kinselby (resminostat) Birleşik Krallık'ta ne zaman onaylanacak?

Resmi bir ruhsat başvurusunun bugünlerde MHRA'ya sunulması gerekiyor. Ancak, böyle bir başvuru olmasa bile, Brexit sonrası MHRA'nın başka bir güvenilir düzenleyici kurumdan (EMA veya FDA gibi) yeşil ışık alır almaz ilaçları yerel olarak onaylamasına izin veren düzenlemeler mevcuttur. Bu, Uluslararası Güven Prosedürü ⁸ olarak bilinmektedir.

Bu yolda ilerleyip ilerlemeyeceğine MHRA karar verecektir, ancak teorik olarak resminostat Avrupa'nın geri kalanıyla aynı zamanda Birleşik Krallık'ta da onaylanabilir.

Resminostat Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

MHRA'nın resminostatı EMA ile eş zamanlı olarak onaylaması halinde (Ekim 2024 civarında bekleniyor), ilacın Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulmadan önce NICE değerlendirmesi gerekecektir. NICE, Kinselby'nin NHS'de kullanıma sunulup sunulmayacağına karar verecektir. Onaylanması halinde, ilacın karar tarihinden itibaren üç ay içinde Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulması gerekmektedir.

Mayıs 2024 itibariyle, NICE bir değerlendirme veya resminostat başlatmamıştır, bu da potansiyel bir kararın ne zaman geleceğini söylemenin imkansız olduğu anlamına gelir. MHRA'nın 2024'ün sonlarında potansiyel bir EMA onayını takip ettiği ve NICE'in kısa süre sonra olumlu bir karar verdiği en iyi senaryoyu varsayarsak, resminostat İngiltere'de 2025'in ortalarında satışa sunulabilir. Ancak sürecin bu şekilde ilerleyip ilerlemeyeceğini sadece zaman gösterecek. 

FDA, EMA veya MHRA onayından önce resminostat nasıl alınır?

Yukarıdaki zaman çizelgelerine rağmen, ABD, Avrupa, Birleşik Krallık veya başka yerlerdeki CTCL hastaları için tek seçenek beklemek değildir.

Resminostat bir yerde onay alır almaz, ilacı kişisel kullanımınız için içe aktararak başka herhangi bir yerden hemen erişebilirsiniz. Bu seçenek Adlandırılmış Hasta İthalatı veya genişletilmiş erişim olarak bilinir. Şu şekilde çalışır.

Resminostat genişletilmiş erişim

Bir ilaç ülkenizde henüz onaylanmamış veya mevcut olmasa bile, ona yasal olarak erişebilirsiniz. Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinen bir düzenleme, bu koşulları karşıladığı sürece bir ilacı satın almanıza ve ithal etmenize izin verir:

• bir yerde onaylanmıştır;
• ülkenizde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem için tedavi eden doktorunuzun reçete yazması gerekmektedir. Diğer tüm durumlarda olduğu gibi, tedavi sorumluluğu doktorunuza aittir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Kinselby (resminostat) ile tedavinize Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliğini kullanarak mümkün olan en kısa sürede başlamak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresindeki ekibimizle paylaşın. Dünyanın herhangi bir yerinde onaylanır onaylanmaz resminostat satın almanız için size destek olabiliriz.

Başvuru:

1. Linos, E. 2000'den 2018'e ABD'de Primer Kutanöz T-Hücreli Lenfoma İnsidans Eğilimleri: Bir SEER Popülasyon Veri Analizi. NCBI, 1 Eylül 2022.
2. RESMAIN Çalışma Sonuçları EORTC Kutanöz Lenfoma Tümör Grubu Yıllık Toplantısı 23 Eylül 2023'te Sunulacak. 4SC, 23 Eylül 2023.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. EORTC Kutanöz Lenfoma Tümör Grubu Yıllık Toplantısı - 4SC AG'de sunulan önemli RESMAIN çalışması verileri. 4SC, 25 Eylül 2023.
4. 4SC, CTCL'de resminostat (Kinselby) için ABD FDA'dan Yetim İlaç Ataması (ODD) aldı. 4SC, Erişim tarihi: 28 Mayıs 2024.
5. 4SC, Resminostat (Kinselby) için EMA'ya Pazarlama Ruhsatı Başvurusunda Bulundu. 4SC, 1 Mart 2024.
6. 4SC AG: Birleşik Krallık MHRA'dan resminostat için Pediatrik Araştırma Planı feragati alındı. 4SC, 15 Nisan 2024.
7. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi: 28 Mayıs 2024.
8. İlaçların Onayının Hızlandırılması - Birleşik Krallık Yeni Uluslararası Tanıma Prosedürüne İlişkin Ayrıntılı Kılavuz Yayınladı. Inside EU Life Sciences, 11 Eylül 2023.