Turuncu görmek: 2017'nin hızlı bir özeti

Hastaların onaylanmış en yeni ilaçlara erişimine yardımcı olan çığır açan bir yıl

Geçen hafta bizim üç aylık planlama günü. Yeni yıldaki ilk etkinliğimiz olduğu için 2017'yi ve nasıl bir yıl olduğunu bir anlığına gözden geçirdik!

Bizim için en büyüğü, işlev kaybının azalmasını yavaşlattığı gösterilen bir tedavi olan edaravone'a erişmelerine ve satın almalarına yardımcı olabildiğimiz amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının sayısı oldu. Yirmi yılı aşkın bir süredir FDA ilk kez bu yıkıcı ölümcül hastalık için Radicava adlı bir ilacı onaylamıştı. Klinik deney sonuçları tedavinin hastalığın erken dönemlerinde daha etkili olacağını gösterdiğinden, dünyanın dört bir yanından hastalar anlaşılır bir şekilde bir an önce bu ilaca kavuşmak istiyordu. Neyse ki edaravone iki yıldır zaten mevcut olduğu Japonya'dan (aynı ilaç şirketi tarafından ve 'Radicut' piyasa adı altında üretilmektedir ) edaravone tedarik etmek ve teslim etmek için güvenilir bir aracımız vardı. Bu ilacı dünyanın dört bir yanındaki ALS hastalarına birkaç hafta içinde ve ABD piyasa fiyatının neredeyse dörtte birine gönderebildik. Hasta destek telefon hattımız çok meşguldü! Çok yoğun birkaç ay geçirdik ve başka türlüsünü de istemezdik. 

ALS bizim için kişisel açıdan özel bir öneme sahipti. Üç kurucu ort ağımızın da hastalıkla çok yakın bir bağlantısı var. Bernard Muller'in kendisi de bir ALS hastası; Jamie Heywood'un kardeşi Stephen 2006 yılında 37 yaşındayken bu hastalıktan vefat etti; Sjaak Vink ise çok yakın bir arkadaşı olan Garmt van Soest'i Ekim ayında kaybetti. Bu korkunç hastalığın hala bir tedavisi yok, ancak tedavi bulunur bulunmaz hastaların dünya çapında bu tedaviye hemen ulaşabilmeleri için elimizden gelen her şeyi yapacağımızdan emin olabilirsiniz.

2017'de sadece ALS hastalarına değil, multipl skleroz, epilepsi, çeşitli kanser türleri ve diğer nörolojik hastalıklara yakalanan ve aksi takdirde çok ihtiyaç duyulan yeni ilaçlara erişmekte zorlanacak olan hastalara her zamankinden daha fazla yardımcı olduk. Şu ana kadar 53 ülkedeki hastalara ve doktorlara ilaçları ulaştırdık.

Ortaklarımıza, yatırımcılarımıza, dostlarımıza ve ailemize - misyonumuzu desteklediğiniz ve hikayelerinizi paylaştığınız için teşekkür ederiz. Siz olmasaydınız bunu başaramazdık. Sizden aldığımız tüm mektupları ve yorumları okuyoruz ve bir hastanın aile üyesinden gelen bir mektubu paylaşmak istedik, çünkü bu gibi hasta üyelerinin mesajları her şeye değiyor:

"Babam ilacın yan etkileri nedeniyle çok zayıf ama Tanrı'ya şükür iyi. Tedavinin başlangıcında 190.000 olan beyaz hücre sayısı bugün 10.000'e düştü!!! Önümüzdeki hafta hastaneden taburcu olacak :) Doktorlar ve biz çok mutlu ve umutluyuz."

Yeni ilaçlar, yeni ortaklıklar, hastalar için daha fazla destek ve daha fazla kaynak da dahil olmak üzere sizlerle paylaşmayı dört gözle beklediğimiz bazı heyecan verici gelişmeler var. En iyi ilaçlara uygun fiyata erişimi iyileştirme misyonumuzu sürdürürken 2018'in daha da büyük ve cesur bir yıl olması dileğiyle... hadi bakalım!