Vorasidenib'in EMA Onayı: Avrupa, Birleşik Krallık ve Dünya Genelinde Ne Zaman Piyasaya Çıkacak?

Düşük dereceli gliomlar genellikle 30'lu ve 40'lı yaşlardaki sağlıklı bireylerde bulunur. İlk başta yavaş büyürler, ancak sonunda daha agresif tedaviler gerektiren yüksek dereceli tümörlere ^{dönüşebilirler1}.

Düşük dereceli gliomalı bireyler için ilk hedefe yönelik tedavi olan Vorasidenib büyük ilgi görmektedir. Klinik çalışma verileri, IDH1 veya IDH2 mutasyonlarına sahip düşük dereceli gliomlarda tümör ilerlemesini geciktirme potansiyeline sahip olduğunu ve glioma hastaları için potansiyel olarak hayat değiştiren bir seçenek sunduğunu göstermektedir ¹.

Siz de beyin kanseri tedavisinde çığır açan bu yeni buluş hakkında en son gelişmeleri öğrenmek istiyorsanız okumaya devam edin. Vorasidenib'in EMA onayını ne zaman alabileceğinin yanı sıra Avrupa, Birleşik Krallık ve ötesinde ne zaman satışa sunulacağına bakacağız.

Vorasidenib beyin kanseri için nasıl çalışır?

Voranigo (vorasidenib), beyin kanseri için hedefe yönelik bir terapidir ve özellikle 50 yaşın altındaki kişilerde en sık görülen primer kötü huylu beyin tümörleri olan IDH mutasyonuna sahip gliomları hedef alır. Astrositomlar ve oligodendrogliomlar dahil olmak üzere ². derece gliomların neredeyse tamamı bu mutasyona sahiptir.

Mevcut tedaviler -cerrahi, radyasyon ve kemoterapi- oldukça toksiktir ve önemli yan etkileri vardır. Vorasidenib, mutasyona uğramış IDH1 ve IDH2 enzimlerini hedef alarak tümör büyümesini yavaşlatmayı amaçlayan çok önemli bir alternatif sunmaktadır.

Klinik çalışmalarda vorasidenib ne kadar etkilidir?

Kasım 2023'te Faz 3 INDIGO çalışmasından elde edilen veriler sunulmuştur. Bu veriler, vorasidenib üreticisi tarafından Şubat 2024'te sunulan FDA onay başvurusunun temelini ^{oluşturmuştur3}. 

İşte INDIGO denemesinden bazı önemli raporlar:

• Medyan progresyonsuz sağkalım vorasidenib hastaları için 27,7 ay iken plasebo grubu için 11,1 ay olmuştur;
• Vorasidenib, tümör progresyonu veya ölüm riskinde %61'lik bir azalmaya yol açmıştır;
• Vorasidenib ile tedavi edilen hastaların 24 ay içinde başka bir tedavi müdahalesi ALMAMA olasılığı %83,4'tür. Plasebo hastalarının bir müdahaleye ihtiyaç duymama olasılığı %27 idi ^4,5.

Bu sonuçlar dünya çapındaki düşük dereceli glioma hastaları için bir umut ışığıdır. Ancak klinik çalışma sonuçları vorasidenib için ne zaman onaya dönüşecek? Ve onaydan sonra, ilacın tüm dünyada satışa sunulması ne kadar sürecek?

Vorasidenib herhangi bir yerde onaylandı mı?

Evet, Ağustos 2024'te Voranigo'ya (vorasidenib) ABD'de FDA tarafından hızlandırılmış onay verilmiştir. Buna ek olarak, Vorasidenib'in onay başvuruları da incelenmektedir:

• AB (hızlandırılmış değerlendirme ile) ⁶;
• Kanada ⁷.

Vorasidenib EMA onayını ne zaman alacak?

Hızlandırılmış değerlendirmeler için EMA tarafından sağlanan zaman çizelgesi 150 gündür. Ancak bu, EMA tarafından Haziran 2024 sonuna kadar bir karar alınmasını gerektirmektedir ki bu gerçekleşmemiştir. Böyle bir gecikme olağandışı değildir. EMA'nın üreticiden ek verilere ihtiyaç duyması halinde onay zaman çizelgeleri değişebilir. Vorasidenib'in yakın zamandaki FDA onayının ardından, bir EMA onayının çok geride kalmaması muhtemeldir. Bununla birlikte, AB hastalarının tedaviden ne zaman faydalanabileceğini sadece zaman gösterecek.  

Vorasidenib Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki, EMA onayı almak sadece ilk adımdır. Bu, vorasidenib'in AB genelindeki hastalar için hemen kullanıma sunulacağı anlamına gelmez. EMA onayından sonra, her üye devletin yerel fiyatlar, geri ödemeler ve yerel pazarda yeni bir ilacın piyasaya sürülmesi için pazarlık yapması farklı bir zaman alır.

Yetim ilaçlar için ortalama 102 gün ile Almanya en hızlı lansman sürecine sahip ülke olma eğilimindedir. Yelpazenin diğer ucunda ise yeni bir ilacın piyasaya sürülmesinin ortalama 1.081 gün sürebildiği Estonya yer alıyor. 

Bu, vorasidenibin Avrupa'nın neresinde bulunduğunuza bağlı olarak farklı bir zamanda kullanıma sunulacağı anlamına ^gelir8.

Voranigo (vorasidenib) Birleşik Krallık'ta ne zaman onaylanacak?

Bunu söylemek daha zor. Ağustos 2024 itibariyle vorasidenib için MHRA'ya sunulmuş bir ruhsat bulunmamaktadır. Ancak Brexit sonrası düzenlemelere göre, MHRA başka bir güvenilir düzenleyici kurumdan (EMA veya FDA gibi) yeşil ışık alır almaz ilaçları yerel olarak onaylamaya karar verebilir. Bu, Uluslararası Güven Prosedürü ⁹ olarak bilinmektedir. Birleşik Krallık'ta düşük dereceli gliomalı hastalar için karşılanmamış tedavi ihtiyacı göz önüne alındığında, MHRA'nın vorasidenib'i onaylamak için bu yolu seçmesi şaşırtıcı olmayacaktır. 

Vorasidenib Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

MHRA, vorasidenib'i FDA veya EMA ile eş zamanlı olarak onaylarsa, ilacın Birleşik Krallık'taki hastalara sunulmadan önce bir NICE değerlendirmesine tabi tutulması gerekecektir. NICE, vorasidenib'in NHS'de kullanıma sunulup sunulmayacağına karar verecektir. Onaylanması halinde, vorasidenib karar tarihinden itibaren üç ay içinde Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulmalıdır.

NICE bir değerlendirme başlatmış olsa da, herhangi bir karar tarihi ^{açıklanmamıştır10}. MHRA'nın Ağustos 2024'te vorasidenib'in FDA onayını takip ettiği ve NICE'ın kısa süre sonra olumlu bir karar verdiği en iyi senaryo varsayıldığında, vorasidenib 2024'ün sonlarında veya 2025'in başlarında Birleşik Krallık'ta satışa sunulabilir.

Tedavisi o zamana kadar bekleyemeyecek olan hastalar, Birleşik Krallık'ta bir Merhametli kullanım programı aracılığıyla vorasidenib'e ^{erişebilirler11}.

Ülkenizde satışa sunulmadan önce vorasidenib nasıl temin edilir?

Yukarıdaki zaman çizelgelerinin gösterdiğinin aksine, beklemek Avrupa, Birleşik Krallık veya başka herhangi bir yerdeki düşük dereceli glioma hastaları için tek seçenek değildir.

Voranigo (vorasidenib) ABD'de ilk küresel onayını aldığına göre, ilacı kişisel kullanımınız için ithal ederek başka herhangi bir yerde hemen erişebilirsiniz. Bu seçenek Adlandırılmış Hasta İthalatı veya genişletilmiş erişim olarak bilinir. Şu şekilde çalışır.

Vorasidenib genişletilmiş erişim

Bir ilaç ülkenizde henüz onaylanmamış veya mevcut olmasa bile, ona yasal olarak erişebilirsiniz. Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinen bir düzenleme, bu koşulları karşıladığı sürece bir ilacı satın almanıza ve ithal etmenize izin verir:

• bir yerde onaylanmıştır;
• ülkenizde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem için tedavi eden doktorunuzun reçete yazması gerekmektedir. Diğer tüm durumlarda olduğu gibi, tedavi sorumluluğu doktorunuza aittir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliğini kullanarak vorasidenib ile tedavinize mümkün olan en kısa sürede başlamak istiyor musunuz? Öncelikle sizi tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresindeki ekibimizle paylaşın. Dünyanın herhangi bir yerinde onaylanır onaylanmaz vorasidenib satın almanız için size destek olabiliriz.

Başvuru:

1.  Vorasidenib Düşük Dereceli Gliomlara Karşı Etkili. Ulusal Kanser Enstitüsü, 27 Haziran 2023.
2. Passey, J. Son klinik çalışma, vorasidenib ilacının düşük dereceli glioma için yeni bir tedavi seçeneği sunabileceğini gösteriyor. The Brain Tumour Charity, 30 Haziran 2023.
3. FDA ve EMA, IDH-Mutant Diffüz Glioma için Vorasidenib için Düzenleyici Başvuruları Kabul Etti. OncLive, 20 Şubat 2024.
4. INDIGO: Vorasidenib, IDH-Mutant Düşük Dereceli Gliomalı Hastalara Kemoterapi ve Radyoterapiyi Geciktirmek İçin Bir Araç Sunuyor. ASCO Daily News, Erişim Tarihi: 27 Mayıs 2024.
5. IDH1- veya IDH2-Mutant Düşük Dereceli Gliomada Vorasidenib. The New England Journal of Medicine, 4 Haziran 2023.
6. FDA ve EMA, IDH-mutant diffüz glioma tedavisi için Vorasidenib Düzenleyici Başvurularını Kabul Etti. Duke Research & Innovation, 21 Şubat 2024.
7. İnceleme Altındaki İlaç ve Sağlık Ürünü Başvuruları. Health Canada, Erişim tarihi: 27 Mayıs 2024.
8. EFPIA Hastaları W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. Erişim tarihi: 27 Mayıs 2024.
9. İlaçların Onayının Hızlandırılması - Birleşik Krallık Yeni Uluslararası Tanıma Prosedürüne İlişkin Ayrıntılı Kılavuz Yayınladı. Inside EU Life Sciences, 11 Eylül 2023.
10. Proje bilgileri | 12 yaş ve üzeri kişilerde ameliyat sonrası IDH1 veya IDH2 mutasyonları olan astrositom veya oligodendrogliom tedavisi için Vorasidenib TS ID 11974. NICE, Erişim tarihi 28 Mayıs 2024.
11. Birleşik Krallık beyin tümörü topluluğu için Vorasidenib güncellemesi. Brain Tumour Research, Erişim tarihi: 28 Mayıs 2024.