EMA'nın Adakveo İptalini ve Sizin Üzerinizdeki Etkisini Nasıl Yönetebilirsiniz?

2019 yılında FDA tarafından onaylandığında, Adakveo ( crizanlizumab ) on yıllardır tanıtılan ilk yeni orak hücre hastalığı tedavisiydi ^1. Bununla birlikte hem tıp camiasından hem de hastalardan yüksek beklentiler oluştu ² .

Günümüze hızlıca ilerleyelim ve EMA, koşullu pazarlama yetkisini resmi olarak iptal etti. Adakveo ^3. Eğer tedaviyi kullanan bir hastaysanız muhtemelen aklınızda birçok soru vardır. 

Yapmak Adakveo 'nin iptali güvenli olmadığı anlamına mı geliyor? İlacı hala kullanabilecek misiniz? Potansiyeller nelerdir? Adakveo Doktorunuzla görüşebileceğiniz alternatifler nelerdir?

Bu yazıda, bilmeniz gereken her şeyi anlatacağız Adakveo EMA'nın iptali. 

Neden oldu? Adakveo AB'de iptal mi edildi?

EMA, iptal kararının gerekçelerini bir dizi nedene dayandırdı crizanlizumab 'nin koşullu pazarlama yetkisi. Bunlardan başlıcaları şunlardır:

• İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) şunları tespit etti: Adakveo 'nin klinik faydaları risklerinden daha ağır basmadı.
• STAND klinik denemesinin sonuçları bunu göstermedi Adakveo 'nin etkinliği. Daha spesifik olarak, acı verici krizlerin sayısını azaltma yeteneği.
• STAND denemesi, ciddi yan etkilerin daha yüksek sıklıkta görüldüğünü gösterdi Adakveo plaseboya kıyasla.
• Ek klinik çalışmalar, yönetilen erişim programı ve gerçek dünya verileri, STAND çalışmasının olumsuz sonuçlarını dengelemede başarısız oldu.

STAND denemesinin sonuçları ilacın faydalarını doğrulamadığından CHMP iptalini önerdi ³ . 

mı Adakveo İngiltere'de hala mevcut mu?

Avrupa Birliği'nde (AB) iptal edilmesinin ardından, şunu merak ediyor olabilirsiniz: Adakveo İngiltere'de orak hücreli anemi hastalarına hala uygulanabiliyor.

Şu anda, İngiltere'deki hastaların erişimi Adakveo etkilenmiş gibi görünmüyor. Adakveo Novartis ve NICE arasındaki Yönetilen Erişim anlaşmasının bir parçası olarak mevcuttur. Bu program şu anda Ocak 2025'e kadar devam edecek şekilde ayarlanmıştır. Bu noktada, toplanan veriler NICE tarafından yeniden değerlendirilecektir. Bu değerlendirmeye dayanarak, rutin NHS finansmanı için nihai bir öneri yapılacaktır ⁵ .

mı Adakveo güvenli değil mi?

Mevcut koşullarda, şunu merak ediyor olabilirsiniz: Adakveo tehlikelidir. 

Yeni onaylanan ilaçlarla tedavide her zaman riskler vardır. Bu nedenle, reçete bilgilerinin tamamını doktorunuzla görüşmeniz her zaman önemlidir. 

STAND klinik denemesinin iyi bir şey olduğunu bilmek güzel. Adakveo yeni bir güvenlik endişesi göstermedi. Bilinen ciddi yan etkilerin daha yaygın olabileceğini ortaya koydu Adakveo ^4. Plasebo alan hastalarla karşılaştırıldığında hastalar.

Deneme, ilacın ağrılı krizleri azaltmadaki etkinliğini kanıtlamadığından, yan etki riskinin artması haksız kabul edildi. EMA'nın kararı, eğer Adakveo STAND denemesinde 'nin etkinlik sonuçları daha olumluydu.

Başka bir deyişle, daha önemli soru şu değil: Adakveo güvenli değil, ancak olumsuz etkilerini haklı çıkaracak kadar etkili olup olmadığı. Mevcut verilere göre, durum böyle görünmüyor.

Adakveo Doktorunuzla görüşebileceğiniz alternatifler

Adakveo AB'de iptal edilen 'in iptali sizin gibi hastaları alternatif tedavi seçeneklerine ihtiyaç duymaya bıraktı. 

Doğru ilacı seçme yetkisi yalnızca doktorunuza aittir Adakveo sizin durumunuzda alternatif. Burada, orak hücre hastalığı için onaylanmış ilaçların kısa bir listesini sunuyoruz, bunları doktorunuzla görüşmek isteyebilirsiniz:

• Xyndari (L-glutamin) : Beğen Adakveo , Xyndari aynı zamanda ağrılı krizlerin sıklığını azaltmayı da hedefliyor. Xyndari ABD'de (ticari adı altında) onaylanmıştır Endari ). EMA'ya yaptığı pazarlama yetkisi başvurusu 2019 yılında geri çekildi ^7. Ancak, doktorunuz Xyndari'yi uygun görürse Adakveo sizin için alternatif, Avrupa'da Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesi kapsamında ilaca erişebilirsiniz. Daha fazla bilgi için ekibimizle iletişime geçin . 
• Oxbryta ( voxelotor ) : Bu ilaç düşük kırmızı kan hücresi sayısını (anemi) azaltmayı amaçlar. Oxbryta ABD ve Avrupa'da onaylanmıştır ^6. İşte Oxbryta Adakveo ile karşılaştırılması hakkında daha fazla bilgi.
• Hidroksiüre: Orak hücreli ağrı krizlerinin sıklığını azaltmaya yardımcı olabilecek köklü bir tedavi seçeneği. AB'de bu aktif bileşene sahip iki onaylı ilaç vardır - Siklos ve Xromi. 

Hala erişebilir misin? Adakveo Avrupa'da iptalinden sonra?

Eğer tedavi gördüyseniz Adakveo ve faydalı sonuçlar elde ettiyseniz, ilginizi çekmiyor olabilir Adakveo alternatifler. Bunun yerine, muhtemelen AB'de iptal edildikten sonra crizanlizumab hala satın alıp alamayacağınızı merak ediyorsunuz. 

İyi haber şu ki, doktorunuz bu görüşü sürdürdüğü sürece bunu yapabilirsiniz. crizanlizumab Sizin için doğru tedavi yöntemi hangisidir? 

Bir ilaç hastanın ülkesinde onaylanmamışsa veya onaylanmış olmasına rağmen mevcut değilse (örneğin Adakveo (Avrupa'da) İsimlendirilmiş Hasta İthalatı yönetmeliği üzerinden erişim sağlayabilirsiniz.

Everyone.org bu düzenleme aracılığıyla insanların en son ilaçlara erişmesine yardımcı olma konusunda uzmanlaşmıştır. Tedavi eden doktorunuzdan bir reçete aldıysanız Adakveo ( crizanlizumab ) ve ilaca hemen ulaşmanıza yardımcı olmamızı istiyorsanız bizimle iletişime geçin.

İletişime geçin

Referanslar:

1. FDA, orak hücre hastalığı için crizanlizumab -tmca'yı onayladı . FDA, 15 Kasım 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo Orak Hücreli Hastalıklarda VOC Krizleri İçin 'Önemli' ve Güvenli Yeni Tedavi . Orak Hücreli Hastalık Haberleri, 22 Kasım 2019.
3. Adakveo | Avrupa İlaç Ajansı . Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi 3 Ekim 2023.
4. Adakveo - EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013 . Avrupa İlaç Ajansı, 3 Ağustos 2023.
5. Crizanlizumab - Basit Bir Kılavuz . Orak Hücreli Hastalık Derneği, Erişim tarihi 3 Ekim 2023.
6. Oxbryta | Avrupa İlaç Ajansı . Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi 3 Ekim 2023.
7. Xyndari: Başvuru geri çekildi . Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi: 3 Ekim 2023.