EMA'nın Adakveo İptalini ve Sizin Üzerinizdeki Etkisini Nasıl Yönetebilirsiniz?

2019'da FDA tarafından onaylandığında, Adakveo (crizanlizumab) on yıllardır piyasaya sürülen ilk yeni orak hücre hastalığı tedavisiydi ¹. Bununla birlikte hem tıp camiasından hem de hastalardan yüksek beklentiler geldi ².

Günümüze doğru hızlı bir ilerleme kaydedildi ve EMA, Adakveo 3 için şartlı pazarlama iznini resmen iptal etti. Tedaviyi kullanan bir hastaysanız, muhtemelen birçok sorunuz vardır. 

Adakveo'un iptal edilmesi güvenli olmadığı anlamına mı geliyor? İlaca hala erişebilecek misiniz? Doktorunuzla görüşmeniz gereken potansiyel Adakveo alternatifleri nelerdir?

Bu makalede, Adakveo'un EMA tarafından iptal edilmesi hakkında bilmeniz gereken her şeyi anlatacağız. 

AB'de Adakveo neden iptal edildi?

EMA, crizanlizumab'un şartlı pazarlama iznini iptal etme kararı için bir dizi neden sunmuştur. Bunların başlıcaları şunlardır:

• Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) Adakveo'un klinik faydalarının risklerinden daha ağır basmadığına karar vermiştir.
• STAND klinik çalışmasından elde edilen sonuçlar Adakveo'un etkinliğini göstermemiştir. Daha spesifik olarak, ağrılı krizlerin sayısını azaltma kabiliyeti.
• STAND denemesi, Adakveo için plaseboya kıyasla daha yüksek bir ciddi yan etki sıklığı göstermiştir.
• Ek klinik çalışmalar, yönetilen bir erişim programı ve gerçek dünya verileri STAND çalışmasının olumsuz sonuçlarını dengeleyemedi.

STAND deneme sonuçları ilacın faydalarını doğrulamadığından, CHMP ilacın iptal edilmesini tavsiye ^etmiştir3. 

Adakveo İngiltere'de hala mevcut mu?

Avrupa Birliği'nde (AB) iptal edilmesinin ardından, Adakveo adresinin Birleşik Krallık'taki orak hücre hastaları için hala mevcut olup olmadığını merak ediyor olabilirsiniz.

Şu anda Birleşik Krallık'taki hastaların Adakveo 'a erişimi etkilenmiş görünmemektedir. Adakveo Novartis ve NICE arasındaki Yönetilen Erişim anlaşmasının bir parçası olarak mevcuttur. Bu program şu anda Ocak 2025'e kadar devam edecek şekilde ayarlanmıştır. Bu noktada, toplanan veriler NICE tarafından yeniden değerlendirilecektir. Bu değerlendirmeye dayanarak, rutin NHS finansmanı için nihai bir tavsiyede ^{bulunulacaktır5}.

Adakveo güvenli değil mi?

Mevcut koşullarda Adakveo adresinin tehlikeli olup olmadığını merak ediyor olabilirsiniz. 

Yeni onaylanmış ilaçlarla tedavide her zaman riskler vardır. Bu nedenle reçete bilgilerinin tamamını doktorunuzla görüşmeniz her zaman önemlidir. 

Adakveo için yapılan STAND klinik çalışmasının herhangi bir yeni güvenlik endişesi göstermediğini bilmek güzel. Bilinen ciddi yan etkilerin Adakveo hastalarında plasebo ⁴ alanlara kıyasla daha yaygın olabileceğini ortaya koymuştur.

Deneme, ilacın ağrılı krizleri azaltmadaki etkinliğini kanıtlamadığından, artan yan etki riskinin gerekçesiz olduğu düşünülmüştür. STAND denemesinde Adakveo'un etkinlik sonuçları daha olumlu olsaydı EMA'nın kararı farklı olabilirdi.

Başka bir deyişle, asıl önemli olan soru Adakveo 'un güvenli olup olmadığı değil, olumsuz etkilerini haklı çıkaracak kadar etkili olup olmadığıdır. Mevcut verilere göre durum böyle görünmüyor.

Adakveo doktorunuzla görüşmeniz gereken alternatifler

Adakveo'nin AB'de iptal edilmesi, sizin gibi hastaların alternatif tedavi seçeneklerine ihtiyaç duymasına neden oldu. 

Sizin durumunuz için doğru Adakveo alternatifini seçme yetkisi yalnızca doktorunuza aittir. Burada, doktorunuzla görüşmek isteyebileceğiniz, orak hücre hastalığı için onaylanmış ilaçların kısa bir listesini sunuyoruz:

• Xyndari (L-glutamin): Adakveo gibi Xyndari de ağrılı krizlerin sıklığını azaltmayı amaçlamaktadır. Xyndari ABD'de onaylanmıştır ( Endari ticari adı altında). EMA'ya yapılan ruhsat başvurusu 2019 yılında geri çekilmiştir ⁷. Ancak, doktorunuz Xyndari'yi sizin için uygun bir Adakveo alternatifi olarak görürse, Avrupa'da Adlandırılmış Hasta İthalatı düzenlemesi kapsamında ilaca erişebilirsiniz. Daha fazla bilgi için ekibimizle iletişime geçin. 
• Oxbryta (voxelotor): Bu ilaç düşük kırmızı kan hücresi sayısını (anemi) azaltmayı amaçlamaktadır. Oxbryta ABD ve Avrupa'da onaylanmıştır ⁶. Burada Oxbryta 'un Adakveo ile karşılaştırılması hakkında daha fazla bilgi bulabilirsiniz.
• Hidroksiüre: Orak hücre ağrı krizlerinin sıklığını azaltmaya yardımcı olabilecek köklü bir tedavi seçeneğidir. AB'de bu etken maddeyi içeren iki onaylı ilaç bulunmaktadır: Siklos ve Xromi. 

İptal edildikten sonra da Avrupa'da Adakveo adresine erişebilir misiniz?

Eğer Adakveo ile tedavi gördüyseniz ve faydalı sonuçlar aldıysanız, Adakveo alternatifleriyle ilgilenmeyebilirsiniz. Bunun yerine, muhtemelen AB'deki iptalinden sonra hala crizanlizumab satın alıp alamayacağınızı merak ediyorsunuzdur. 

İyi haber şu ki, doktorunuz crizanlizumab adresinin sizin için doğru tedavi yöntemi olduğu görüşünü koruduğu sürece bunu yapabilirsiniz. 

Bir ilaç hastanın ülkesinde onaylanmamışsa veya onaylanmış ancak mevcut değilse (Avrupa'da Adakveo adresinde olduğu gibi), Hasta Adına İthalat yönetmeliği aracılığıyla ilaca erişebilirsiniz.

Everyone.org insanların bu yönetmelik aracılığıyla en yeni ilaçlara erişmelerine yardımcı olma konusunda uzmanlaşmıştır. Tedavinizi yürüten doktorunuzdan Adakveo (crizanlizumab) için bir reçeteniz varsa ve ilaca hemen erişmenize yardımcı olmamızı istiyorsanız, bizimle iletişime geçin.

İletişime geçin

Başvuru:

1. FDA, orak hücre hastalığı için crizanlizumab-tmca adresini onayladı. FDA, 15 Kasım 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo Orak Hücrede VOC Krizleri için 'Önemli' ve Güvenli Yeni Tedavi. Orak Hücre Hastalığı Haberleri, 22 Kasım 2019.
3. Adakveo | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi: 3 Ekim 2023.
4. Adakveo -EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Avrupa İlaç Ajansı, 3 Ağustos 2023.
5. Crizanlizumab -Basit Bir Kılavuz. Orak Hücre Derneği, Erişim tarihi: 3 Ekim 2023.
6. Oxbryta | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi: 3 Ekim 2023.
7. Xyndari: Geri çekilen başvuru. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi 3 Ekim 2023.