Crovalimab'ın dünya çapında onayı: Yeni PNH tedavisi size ne zaman geliyor?

Son güncelleme: 10 Temmuz 2024

Şimdiye kadar, 2024 yılı paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) hastaları için olumlu bir yıl oldu. İptacopan'ın EMA onayı ve crovalimab'ın ilk küresel onaylarının yılın ilk yarısında gerçekleşmesiyle, dünya çapındaki hastalar daha fazla tedavi seçeneğinden faydalanabilir.

Herhangi bir onay iyi bir haber olsa da, ABD dışındaki hastalar için PNH'ye yönelik en yeni tedavilerin kullanıma sunulması hala biraz zaman alabilir.

İşte crovalimab'ın MHRA ve EMA onayları için beklenen zaman çizelgelerinin yanı sıra diğer ülkelerde beklenen bulunabilirliği hakkında bilmeniz gerekenler.

Crovalimab neyi tedavi eder?

Crovalimab (Piasky markasıyla da bilinir) paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) tedavisi için reçeteli bir ilaçtır. İlaç, vücut ağırlığı en az 40 kg olan 13 yaş ve üzeri hastalar için ^{tasarlanmıştır1}.

Crovalimab orak hücre hastalığını tedavi edebilir mi?

Crovalimab henüz orak hücre hastalığı için bir tedavi olarak onaylanmamıştır. Ancak, orak hücre hastalığı hastalarında aktif olan kompleman yolunu hedeflemektedir. Bu nedenle, crovalimab şu anda orak hücre hastalığı hastalarında vazo-oklüzif atakları önleme potansiyeli açısından araştırılmaktadır. Faz 2 çalışmasının birincil sonuçlarının Temmuz 2024 ²'de açıklanması beklenmektedir.

Crovalimab nasıl çalışır?

Crovalimab bir anti-C5 monoklonal antikordur. C5 adı verilen belirli bir kompleman proteinini hedef almak üzere tasarlanmıştır. Crovalimab, aktivitesini bloke ederek PNH ³ için karakteristik olan kan hücresi yıkımı sürecini durdurur.

Klinik çalışmalarda crovalimab ne kadar etkilidir?

Crovalimab'ın FDA onayı Faz 3 COMMODORE 2 çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Bu çalışmada PNH hastaları ya crovalimab ya da eculizumab ile tedavi edilmiştir. Bildirilen önemli sonuçlar şunlardı:

Crovalimab ile tedavi edilen hastaların %79,3'ü hemoliz kontrolü sağlarken, eculizumab ile tedavi edilen hastaların %79'u hemoliz kontrolü sağlamıştır;
Crovalimab hastalarının %65,7'si ve eculizumab hastalarının %68,1'i kırmızı kan hücresi transfüzyonundan kaçınmıştır;
Atılım hemoliz oranları %10,4 (crovalimab) ve %14,5 (eculizumab) idi;
Crovalimab hastalarının %63,4'ünde stabilize hemoglobin elde edilirken, eculizumab hastalarının %60,9'unda bu oran ^%4'tür.

Bu sonuçlara dayanarak, crovalimabın klinik faydalar ve güvenlik açısından eculizumab ile karşılaştırılabilir olduğu ^{bulunmuştur5}.

Crovalimab, ravulizumab ve eculizumab arasındaki fark

Her üç PNH tedavisi de anti-C5 monoklonal antikorlardır. Ve benzer şekillerde çalışsalar da, aralarında aşağıdakiler de dahil olmak üzere dikkate değer farklılıklar vardır:

Etki mekanizması: Tipik olarak, antikorlar bir antijene yalnızca bir kez bağlanır. Ancak crovalimab bu açıdan farklıdır. ravulizumab ve eculizumab'ın aksine, antijene tekrar tekrar bağlanır. Bu da kompleman yolunun aktivitesini daha uzun bir süre boyunca bloke etmesini ^sağlar6.
Uygulama: Hem ravulizumab hem de eculizumab intravenöz infüzyon yoluyla uygulanır. Crovalimab ise subkütan enjeksiyon olarak uygulanır. Kendi kendine bile uygulanabilir. Bu, günlük yaşamlarına daha az müdahale ettiği için PNH hastaları için daha az külfetli hale getirir ⁷.

Crovalimab nerede onaylanmıştır?

Haziran 2024 itibariyle, Piasky (crovalimab) ABD'de FDA tarafından onaylanmıştır ⁴. Ancak, bu ilaç için tek (veya ilk) küresel onay değildir.

Çin'de Crovalimab onayı

Piasky (crovalimab) Şubat 2024'ten beri Çin'de ^{onaylanmıştır8}. Yeni ilaçların ilk küresel onayını Çin'de alması tipik olmasa da (genellikle ABD daha hızlıdır), bu durumda crovalimab'ı geliştiren Roche'un Çin'deki iştiraki (Chugai Pharmaceutical) olduğu için bu bir sürpriz değil. Özellikle, Çin'de hastaların crovalimab tedavisi almaları için asgari yaş 12'dir ve bu yaş FDA onaylı ^13-8 yaşından farklıdır.

Japonya'da Crovalimab onayı

Mart 2024'ten beri Piasky (crovalimab) Japonya'da da onaylanmıştır. Japonya'da, minimum 40 kg vücut ağırlığı gereksinimi karşılandığı sürece, crovalimab ile tedaviye başlamak için herhangi bir yaş sınırlaması ^yoktur9.

Diğer küresel onaylar

Crovalimab şu anda Tayvan ve Kanada dahil olmak üzere diğer ülkelerde de onay için değerlendirilmektedir.

Crovalimab EMA onayını ne zaman alacak?

27 Haziran 2024 tarihinde Piasky (crovalimab) Avrupa'da CHMP'den olumlu görüş aldı. CHMP, ilaç için EMA onayını öneriyor. Bu, Avrupa onayı için yolu açarken, onayın resmileşmesi hala 2 ay kadar sürebilir.

Crovalimab Avrupalı hastalar için ne zaman kullanıma sunulacak?

Bu daha zor bir soru. Piasky'nin Ağustos 2024 sonuna kadar EMA onayı alması muhtemel görünse de, bu hemen ardından AB genelinde satışa sunulacağı anlamına gelmeyecektir.

Her üye ülke yeni onaylanan ilaçların piyasaya sürülmesi için kendi sürecini ve zaman çizelgesini takip etmektedir. Almanya gibi bazı ülkelerde bu süreç ortalama 133 gün sürmektedir. Romanya gibi diğer ülkelerde ise süreç ortalama 899 güne kadar ^{uzayabilmektedir10}.

Başka bir deyişle, AB'deki bazı hastalar 2024 yılı sonuna kadar crovalimab'a erişebilir. Diğerleri ise birkaç yıllık ek bekleme süresiyle karşı karşıya kalabilir.

Crovalimab Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Temmuz 2024 itibariyle Piasky henüz MHRA tarafından onaylanmamıştır. Ancak Brexit sonrası MHRA, EMA veya diğer güvenilir düzenleyici kurumlar tarafından yeşil ışık yakıldıktan sonra ilaçlara "neredeyse otomatik" onay verme hakkını saklı ^{tutmaktadır11}. Dolayısıyla, en azından teoride, crovalimab'ın Birleşik Krallık'ta onaylanması çok uzak olmayabilir.

NICE tarafından krovalimabın NHS'ye potansiyel olarak dahil edilmesine yönelik bir inceleme halihazırda devam etmektedir ve beklenen karar tarihi Ekim 2024' ^tür12.

NICE, Ekim ayında ilacın NHS'ye dahil edilmesi için olumlu bir tavsiye kararı alırsa, Piasky Ocak-Şubat 2025 civarında Birleşik Krallık'taki hastalara sunulabilir. Tabii ki tüm bunlar Ağustos 2024'te nihai EMA onayının alınacağını ve MHRA tarafından hemen kabul edileceğini varsayıyor.

Piasky (crovalimab) ülkenizde satışa sunulmadan önce nasıl edinilir?

Onaylar devam ediyor olsa da, tüm hastalar aylarca veya yıllarca bekleyemez. Eğer sizin durumunuz buysa, beklemek zorunda olmadığınızı öğrenmekten mutluluk duyacaksınız.

Piasky'ye Adlandırılmış Hasta İçe Aktarma düzenlemesi aracılığıyla hemen erişebilirsiniz.

Adlandırılmış Hasta olarak crovalimab satın alın

Tüm hastalar ve doktorlar bunu bilmez, ancak kişisel kullanım için yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almanıza ve ithal etmenize izin verilir. Özellikle de bu ilaçlar yaşam kalitenizi artıracak ya da hayati tehlike arz eden durumlara çare olacaksa.

MHRA veya EMA onayından önce crovalimab almak istiyorsanız, bu siz ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme Hasta Adına İthalat düzenlemesi olarak bilinir. Buna hak kazanmak için öncelikle sizi tedavi eden doktorunuzdan bir ilaç için reçete almış olmanız gerekir:

başka bir yerde onaylanmıştır;
yaşadığınız yerde onaylanmamış veya mevcut değildir;
yerel alternatifi yoktur ve
sadece kişisel kullanım içindir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın, Piasky'yi hemen satın almanız için size destek olalım.

Başvuru:

REÇETELEME BILGILERININ ÖNEMLI NOKTALARI. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 9 Temmuz 2024.
ÇALIŞMA DEVAM EDİYOR: ORAK HÜCRE HASTALIĞI (SCD) OLAN HASTALARDA (PTS) VAZO-OKLÜZİF EPİZODLARIN (VOES) ÖNLENMESİNDE EK TEDAVİ OLARAK CROVALIMAB'IN ETKİNLİĞİNİ DEĞERLENDİREN RANDOMİZE, ÇİFT KÖR, PLASEBO KONTROLLÜ FAZ 2A CROSSWALK-C ÇALIŞMASI. HemaSphere, 26 Nisan 2023.
Paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) için Crovalimab. PNH News, 20 Mart 2024.
Ryan, Chris. FDA Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri için Crovalimab'ı Onayladı. OncLive, Erişim tarihi: 9 Temmuz 2024.
Faz 3 randomize COMMODORE 2 çalışması: Kompleman inhibisyonuna naif paroksismal nokturnal hemoglobinürili hastalarda ekulizumaba karşı krovalimab. American Journal of Hematology, 17 Haziran 2024.
Crovalimab Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri (PNH) Tedavisi İçin İlk Ülke Olarak Çin'de Onaylandı. CHUGAI PHARMACEUTICAL, Erişim tarihi 9 Temmuz 2024.
Crovalimab, PNH Tedavisi için Eculizumab'a Etkili, Daha Az Külfetli Bir Alternatif Sunuyor. American Journal of Managed Care, 30 Haziran 2024.
Dunleavy, Kevin. Çin, Roche'un PNH ilacı crovalimab'ı onaylayan ilk ülke oldu. Fierce Pharma, 8 Şubat 2024.
Chugai, Japonya'da Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri için "Piasky 340mg" için Düzenleyici Onay Aldı. CHUGAI PHARMACEUTICAL, Erişim tarihi 9 Temmuz 2024.
EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. Efpia, Erişim tarihi 9 Temmuz 2024.
Birleşik Krallık, "güvenilir" düzenleyiciler tarafından onaylanan tedaviler için "neredeyse otomatik onay" verecek. The BMJ, 16 Mart 2023.
Proje bilgileri | Paroksismal nokturnal hemoglobinüri tedavisi için Crovalimab [ID6140] | Kılavuz. NICE, Erişim tarihi 9 Temmuz 2024.