Givinostat'ın EMA onayı: Ne kadar beklemeniz gerekiyor (ve nasıl beklememelisiniz)?

Mart 2024'te FDA, Duvyzat'ı (givinostat) Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ¹ için ilk steroid olmayan tedavi olarak onayladı. Bu, tüm hastalar ve aileleri için olumlu bir haber olsa da, ABD dışındakiler her zamanki soruyla karşı karşıyadır: DMD için givinostat kendi ülkelerinde de ne zaman onaylanacak?

AB ve Birleşik Krallık'ta bulunan hastalar için, givinostat'ın MHRA ve EMA onay zaman çizelgeleri hakkında bilmeniz gereken her şey burada. Ülkenizde kullanıma sunulmadan önce tedaviye erişmenin yolları dahil.

Givinostat ne için kullanılır?

Duvyzat (givinostat), 6 yaşın üzerindeki hastalarda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için endikedir ². Givinostat'ın çalışma şekli nedeniyle, ilacın üreticisi Italfarmaco ³ tarafından belirtildiği gibi, potansiyel olarak Becker Musküler distrofi (BMD) için bir tedavidir. Bununla birlikte, ilaç şu anda BMD tedavisi için onaylanmamıştır.

Givinostat nasıl çalışır?

Givinostat bir HDAC inhibitörüdür. Histon deasetilaz (HDAC'ler) adı verilen bir tür enzimi bloke eder. HDAC'ler, Duchenne'de kas rejenerasyonunu azaltabilen genlerin aktive edilmesinde ve devre dışı bırakılmasında rol oynar. Givinostat, HDAC'leri bloke ederek kas onarımını uyarmayı, kas lifi yenilenmesini artırmayı, iltihabı ve fibrozu azaltmayı amaçlar ⁴.

Givinostat'ın EMA onay durumu

Duvyzat'ın pazarlama izni başvurusu, Ağustos 2023'ten bu yana EMA tarafından inceleniyor. Tipik olarak, bir inceleme, üreticiden ek bilgi istemek için herhangi bir duraklama hariç 210 güne kadar sürer. Bu standart zaman çizelgesine göre, givinostat'ın başvurusuna ilişkin bir karar 2024'ün ortalarına kadar hazır olmalıdır. Ancak, bunun gerçekleşip gerçekleşmeyeceği henüz belli değil. 

Givinostat Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Ne yazık ki, givinostat 2024'ün ortalarına kadar EMA onayı alsa bile, bu AB genelinde hemen kullanıma sunulacağı anlamına gelmiyor. EMA onayından piyasaya sürülmesine kadar gereken süre, üye ülkeler arasında büyük farklılıklar göstermektedir. Givinostat gibi yetim ilaçlar için, piyasaya sürülme süresi ortalama Almanya'da 102 gün ile Estonya'da 1.081 gün arasında değişmekte olup, AB ortalaması 636 gündür ⁴. 

Başka bir deyişle, AB içindeki bazı ülkeler 2024 içinde givinostat'a erişebilir, ancak AB hastalarının çoğu, ilacın yerel pazarlarında bulunmadan önce en az bir yıl daha bekleme süresiyle karşı karşıya kalacak. 

Givinostat İngiltere'de ne zaman satışa sunulacak?

Nisan 2024 itibariyle, givinostat henüz Birleşik Krallık'ta onaylanmamıştır veya mevcut değildir. Ancak bu, İngiltere'deki hastaların uzun süre beklemek zorunda kalacağı anlamına gelmeyebilir.

2024'ün başından bu yana, güvenilir bir düzenleyici (örneğin FDA veya EMA) tarafından halihazırda onaylanmış olan ilaçlar, Uluslararası Tanıma Prosedürü temelinde MHRA tarafından hızlandırılmış inceleme ve onaydan yararlanabilir. Bu otomatik olarak gerçekleşmez. İlacın üreticisi Italfarmaco bir onay süreci başlatmalıdır. Bu süreci desteklemek için, Duchenne UK organizasyonu, MHRA'nın FDA'nın givinostat hakkındaki kararını tanımasını hızlandırmak için kendi kampanyasını da başlatıyor .

Yukarıdakiler göz önünde bulundurulduğunda, givinostat'ın 2024 içinde MHRA onayı alması teorik olarak mümkündür. Bunun pratikte gerçekleşip gerçekleşmeyeceği henüz belli değil.

Givinostat NHS'de mevcut olacak mı?

NHS'ye dahil edilmek için givinostat, NICE tarafından olumlu bir inceleme gerektirecektir. İnceleme süreci çoktan başlatıldı, ancak kararın yayınlanması için herhangi bir tarih verilmedi.

Hem MHRA onayı hem de olumlu bir NICE incelemesi varsayarsak, givinostat NICE'in karar tarihinden itibaren 3 ay içinde NHS'de kullanılabilir hale gelmelidir. 

MHRA veya EMA onayından önce Duvyzat (givinostat) nasıl güvenli bir şekilde alınır

Tedaviyi beklemek, özellikle net bir zaman çizelgesi olmadan zor olabilir. İyi haber şu ki, ülkenizde kullanıma sunulmadan önce givinostat ile tedavinize başlamanın güvenli ve yasal yolları var. 

Seçeneklerinizden biri, bir klinik araştırma bulmak ve katılmaktır. Diğer bir seçenek de kişisel kullanımınız için givinostat satın almak ve ithal etmektir. 

Her seçeneğin nasıl çalıştığı aşağıda açıklanmıştır.

Bir givinostat klinik araştırmasına katılın

Duvyzat'a hızlı erişim sağlamak için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Bunu yapmak için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca tedavi eden doktorunuzun desteğine de ihtiyacınız olacak. Akılda tutulması gereken şey, bir denemenin tedavi grubuna atanacağınızı garanti etmediğidir. Bunun yerine plasebo alabilirsiniz. 

Devam eden givinostat klinik denemelerini aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veritabanıdır. Bununla birlikte, bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, bu givionostat denemesi Avrupa'daki hastaları işe almaya başlamak üzere. Göz kulak olmaya değer olabilir.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Givinostat Satın Alın Adlandırılmış Hasta Olarak

Çoğu ülkede, hastaların yaşamlarını iyileştirebilecek veya yaşamı tehdit eden koşulları ele alabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Özellikle, bu ilaçlar henüz yerel olarak onaylanmamışsa veya mevcut değilse.

Avrupa'da ve Birleşik Krallık'ta (veya başka bir yerde) onaylanmadan önce gevinostat'a erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için bir seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme, Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinir. Bu yönetmelik uyarınca, hastalar aşağıdaki durumlarda ülkelerinde henüz onaylanmamış veya mevcut olmayan bir ilacı ithal edebilirler:

• başka bir yerde onaylanmıştır;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem, hastayı tedavi eden doktordan bir reçete gerektirir. Ülkenize bağlı olarak başka belge gereksinimleri de geçerli olabilir.

MHRA veya EMA onayından önce givinostat almak için Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak ister misiniz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Bunu Everyone.org adresindeki ekibimizle paylaşın, böylece givinostat satın alma konusunda size hemen destek olabiliriz.

Duvyzat Satın Alın

Başvuru:

1. FDA, Duchenne Musküler Distrofi için Nonsteroidal Tedaviyi Onayladı. FDA, 21 Mart 2024.
2. Referans Kimliği: 5351230. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi: 16 Nisan 2024.
3. Italfarmaco > Faaliyetleri > Boru Hattı > Kas ditrofileri hakkında > Givinostat hakkında. ITALFARMACO SpA, erişim tarihi 16 Nisan 2024.
4. EFPIA Hastaları W.A.I.T. Göstergesi 2021 Anketi. EFPIA, erişim tarihi 16 Nisan 2024.