Givinostat'ın polisitemia vera tedavisindeki rolü: Bilmeniz gereken her şey

Son Güncelleme 24 Nisan 2024

Yakın zamana kadar polisitemia vera (PV) hastaları öncelikle trombozu önleyen ilaçlarla tedavi ediliyordu. Ancak, daha yeni tedavilerle yapılan klinik çalışmalar hastalığın seyrini değiştirebilecek bir tedavi için umut vermektedir. Bu tedavilerden biri de givinostattır.

Bir hasta olarak, polisitemia vera için givinostat hakkında ne bilmelisiniz? İşte en son klinik çalışma sonuçlarının bir özeti ve sizin için ne anlama geldikleri.

Givinostat polisitemia vera için işe yarıyor mu? Klinik çalışma sonuçları

Givinostat'ın PV tedavisi için henüz hiçbir yerde onaylanmadığını söyleyerek başlayalım. Bununla birlikte, bu endikasyon için etkinliği ve güvenliği, son yıllarda çok sayıda klinik çalışmanın odak noktası olmuştur. Bunlardan, potansiyelini gösteren verilere sahibiz. Aşağıda, bildirilen sonuçlardan bazı önemli noktalar yer almaktadır.

Givinostatın hidroksikarbamid ile başarı oranı

Hidroksikarbamid ile kombinasyon halinde givinostatın faz 2 denemesi, tek başına hidroksikarbamide yanıt vermeyen hastalara odaklanmıştır. 12 haftalık tedavinin ardından bildirilen sonuçlar şöyledir:

50 mg/gün givinostat ve hidroksikarbamid ile tedavi edilen hastaların %55'i tam veya kısmi yanıt göstermiştir. 64'ünde kaşıntı semptomlarında azalma görülmüştür;
100 mg/gün givinostat ve hidroksikarbamid ile tedavi edilen hastaların %50'si tam veya kısmi yanıt göstermiştir. 67'sinde kaşıntı semptomlarında azalma görülmüştür;
Kombinasyon tedavisi iyi tolere edilmiştir. Hastaların sadece %4,5'i Derece 3 veya ²'ye kadar advers olay bildirmiştir.

Uzun vadeli etkinlik

Üç faz 1-2 çalışmasının ve bir merhametli kullanım programının 4 yıllık takibinde, givinostat bu sonuçları göstermiştir:

Genel yanıt oranı %80'in üzerinde olmuştur. Ayrıca, JAK2V617F alel yükü zaman içinde azalmıştır;
Gözlenen tepkiler 4 yıllık takip dönemi boyunca devam etmiştir;
Hastaların çoğu hafif ila orta şiddette advers olaylar yaşamıştır. Bu durum önceki bulgularla tutarlıdır;
İlginç bir şekilde, hastaların çoğu çalışmalardan sonra givinostat ile tedavilerine devam etmiştir. Bunun nedeni devam eden klinik faydası ve iyi güvenlik ^profiliydi1.

Bu sonuçlara dayanarak, bir faz 3 klinik çalışma başlamak üzeredir. Givinostat'ın polisitemia vera için güvenlik ve etkinliğini doğrulamayı amaçlamaktadır.

Givinostat standart PV tedavilerinden nasıl farklıdır?

Givinostat, polisitemia vera (PV) tedavisinde hidroksikarbamid (HC) gibi standart tedavilere kıyasla farklı bir yaklaşım sunmaktadır. PV hastalarında yaygın olarak bulunan JAK2 V617F mutasyonuna sahip hücreleri inhibe ederek hücre proliferasyonunu hedefler. Çalışmalar, HC'ye yanıt vermeyen hastalarda bile givinostatın etkinliğini göstermiştir. Bu, PV için alternatif veya tamamlayıcı bir tedavi olarak potansiyelini göstermektedir.

Doktorum polisitemia vera için givinostat reçete edebilir mi?

En iyi cevap, belki.

Duvyzat (givinostat) henüz PV tedavisi için hiçbir yerde onaylanmamıştır. Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için orijinal endikasyonu için hala EMA onayını beklemektedir .

Ancak, sizi tedavi eden doktorunuz yine de reçete yazma yetkisine sahiptir. Bunu mevcut klinik araştırma sonuçlarına ve kişisel durumunuza dayanarak yapabilirler. Doktorunuz bu kararı verirse, ilacın endikasyon dışı kullanımı olarak kabul edilir.

Doktorunuz polisitemi vera için size givinostat reçete etti mi? Everyone.org bu ilaca ulaşmanıza yardımcı olabilir. Hastanın ülkesinde bulunmayan reçeteli ilaçların tedariki ve teslimatı konusunda uzmanız. Size yardımcı olabilmemiz için bizimle iletişime geçin.