Avrupa ve Birleşik Krallık'ta onaylanmadan önce pirtobrutinibe nasıl erişilir?

2023 yılının başlarında Jaypirca (pirtobrutinib), önceki iki sıra tedaviden sonra nükseden veya refrakter mantle hücreli lenfoma tedavisi için FDA onayı almıştır ¹. Mantle hücreli lenfoma (MCL), nadir görülen bir B hücreli non-Hodgkin lenfoma türüdür. Yılda yaklaşık 200.000 kişiden 1'ini etkilemektedir. Birçok nadir hastalıkta olduğu gibi, daha önce çok fazla tedavi seçeneği mevcut değildi.

Bu nadir hastalığa sahip tüm hastalar için her yeni tedavi seçeneği önemli bir dönüm noktasıdır. Ancak, pirtobrutinib ABD'de neredeyse bir yıldır kullanılırken, Avrupalı hastaların AB onayını beklemesi gerekiyor.

Ya bekleyemiyorsanız? Bu makalede, EMA tarafından tam olarak onaylanmadan önce pirtobrutinibe erişmenin yasal ve güvenli yollarını inceleyeceğiz.

Avrupa'da Pirtobrutinib onayı: Durum nedir?

İyi haber! Jaypirca'nın (pirtobrutinib) AB'de tam ruhsat alması muhtemeldir. İlaç, Nisan 2023'te CHMP tarafından şartlı ruhsatlandırma için tavsiye ^edilmişti3.

Daha az olumlu olan haber ise pazarlama izninin ne zaman verileceğinin belirsiz ^olması2.

Normalde, CHMP'nin tavsiye etmesi halinde, Avrupa Komisyonu'nun bir ilacı 67 gün içinde onaylaması gerekir. Ekim 2023 itibariyle (tavsiyeden >100 gün sonra), Jaypirca için durum hala böyle değildir.

Onay, kullanılabilirlik anlamına gelmez

Ne yazık ki, pirtobrutinib onaylansa bile Avrupa'da hemen satışa sunulmayacaktır. Her üye devletin yerel onay, fiyatlar ve sağlık sigortası kapsamı hakkında karar vermesi gerekmektedir. Sonuç olarak, Avrupa'daki her ülkenin Jaypirca'yı farklı bir zamanda kullanıma sunması muhtemeldir.

Onkoloji ilaçlarının EMA onayından sonra Avrupa'da satışa sunulması ortalama 545 gün sürmektedir. Bu zaman çizelgesi ülkeden ülkeye önemli ölçüde farklılık göstermektedir. Almanya'da 100 gün ile Romanya'da 964 gün arasında ^{değişmektedir4}.

Birleşik Krallık'ta pirtobrutinib onayı ne durumda?

Brexit'ten sonra MHRA ve NICE, EMA'nın ruhsatlandırma zaman çizelgelerini takip etmek zorunda değildir. Bu, Birleşik Krallık'ta kullanılmak üzere bir ilacı bağımsız olarak onaylayabilecekleri anlamına gelir.

Ancak pirtobrutinib söz konusu olduğunda, MHRA ve NICE henüz herhangi bir onay kararı vermemiştir. İlaç inceleme aşamasındadır ve ⁵. sonucun bildirilmesi için herhangi bir zaman çizelgesi sunulmamıştır.

Bu da ne yazık ki pirtobrutinibin şu anda Birleşik Krallık'ta bulunmadığı anlamına gelmektedir.

Jaypirca'ya (pirtobrutinib) EMA onayından önce güvenle erişmenin yolları

Avrupa'da veya Birleşik Krallık'ta MCL hastası mısınız? Doktorunuz pirtobrutinibin size yardımcı olabileceğini düşünüyorsa, Jaypirca'nın EMA onayını beklemeniz gerekmeyebilir. Bunun yerine, doktorunuz ve siz Jaypirca klinik denemelerini keşfedebilirsiniz. Ya da Jaypirca 'yı Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak hemen satın alabilirsiniz.

Bir klinik çalışma aracılığıyla pirtobrutinibe erişim

Jaypirca (pirtobrutinib) veya diğer onaylanmamış ilaçları almak için bir klinik araştırmaya katılabilirsiniz. Ülkenizde katılımcıları işe alan bir deneme bulmak zor olabilir, ancak imkansız değildir. Denemenin uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ve sizi tedavi eden doktorunuzun desteğine ihtiyacınız olacaktır.

Devam eden pirtobrutinib klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Jaypirca ile yapılan NCT04662255 klinik araştırması buna bir örnektir. ABD merkezlidir, ancak İngiltere, Hollanda, Almanya ve diğer birçok Avrupa ülkesindeki hastalara da ^açıktır6.

• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Bireysel Adlandırılmış Hasta bazında pirtobrutinib satın alın

Çoğu ülkede, hastaların yaşamlarını iyileştirebilecek veya yaşamı tehdit eden durumları ele alabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Jaypirca'ya Avrupa'da onaylanmadan önce erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için bir seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan yönetmelik Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliği olarak bilinmektedir. Belirli idari gereklilikler açısından ülkeler arasında farklılıklar olabilir. Ancak her durumda bu kriterlerin karşılanması gerekmektedir:

• Söz konusu ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve hastanın ülkesinde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;

• Yerel piyasada alternatifi yok;

• İlaç kişisel kullanım içindir;

• Hastanın tedavi eden doktorundan bir reçete mektubu vardır;

• Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Bu, ülkeden ülkeye farklı belgeler gerektirebilir.

AB onayından önce pirtobrutinib almak için Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz Jaypirca'yı hemen temin etmeniz için size destek olabilir.

Jaypirca Satın Alın

AB onayından önce pirtobrutinibe erişim hakkında son düşünceler

Nadir hastalıkları olan hastalar genellikle yeni tedavileri deneme şansını çok değerli bulurlar. Bu seçenekler yaşam kalitelerini büyük ölçüde artırabilir.

Avrupa'da ve başka yerlerde yeni ilaçların onay süreçleri yavaştır. Erişimi hızlandırmak cazip görünebilir. Ancak, diğer tüm ilaçlar gibi Jaypirca'nın da yan etkileri vardır. Bunlar hakkında doktorunuz tarafından bilgilendirilmeniz gerekir. İster bir klinik araştırmayı keşfetmek isteyin, ister pirtobrutinib'i Hasta Adına satın almak isteyin, onlara ihtiyacınız olacaktır.

Siz ve doktorunuz iyi bilgilendirildikten sonra ilacı denemeye karar verirseniz, mevcut seçenekler vardır. Yardım için ekibimize ulaşın.

Başvuru:

1. FDA, nükseden veya refrakter mantle hücreli lenfoma için pirtobrutinibe hızlandırılmış onay verdi. FDA, 27 Ocak 2023.
2. Beşeri tıbbi ürünler için AB pazarlama ruhsatı başvurusu. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi 17 Ekim 2023.
3. Jaypirca: Bekleyen EC kararı | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, 26 Nisan 2023.
4. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi: 17 Ekim 2023.
5. Proje bilgileri | Relaps veya refrakter mantle hücreli lenfoma tedavisi için Pirtobrutinib [ID3975] | Kılavuz. NICE, Erişim tarihi 17 Ekim 2023.
6. Mantle Hücreli Lenfoma (MCL) Hastalarında Onaylı BTK İnhibitörü İlaçlara Karşı BTK İnhibitörü LOXO-305 Çalışması (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, Erişim tarihi 17 Ekim 2023.