Tofersen'in EMA onayı: Ne zaman geliyor (ve bu arada ilacı nasıl alabilirsiniz)

Son güncelleme: 21 Şubat 2024

FDA, 2023 yılında ALS tedavisi için Biogen'in Qalsody (tofersen) ilacına hızlandırılmış onay vermiştir. Özellikle, SOD1 gen mutasyonu ¹ ile ilişkili ALS. Bu olumlu bir haber olsa da, Avrupa ve Birleşik Krallık'ta yaşayan hastalar hala yerel onay bekleme belirsizliğiyle karşı karşıya.

İşte tofersen'in EMA onay zaman çizelgesi ve bu arada ilacı almak için seçenekleriniz hakkında bilmeniz gereken her şey.

Qalsody (tofersen) ne için kullanılır?

Qalsody (tofersen), SOD1 gen mutasyonu (SOD1-ALS) olan ALS hastalarının tedavisi için reçeteli bir ilaçtır. Aktif bileşeni tofersen - hatalı SOD1 proteininin üretimine müdahale ederek çalışan bir antisens oligonükleotiddir.

Tofersen ALS için bir tedavi değildir. Bunun yerine, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlamaktadır.

Tofersen SOD1-ALS için gerçekten işe yarıyor mu?

Tofersen'in hızlandırılmış FDA onayı VALOR klinik araştırma sonuçlarına dayanılarak verilmiştir. Onayın devam etmesi için, ilacın etkinliğinin şu anda devam etmekte olan bir faz 3 çalışmasında doğrulanması gerekmektedir.

VALOR çalışması birincil hedefine (ortalama ALSFRS-R skorlarında önemli bir azalma) ulaşamamış olsa da, hastaların kanındaki nörofilament hafif zincirde (NfL) önemli bir azalma olduğunu göstermiştir. NfL, sinir hasarı ve bozulmasının bir göstergesidir. Bu nedenle bu sonuç, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmanın bir göstergesi olarak kabul ^edilmiştir4.

VALOR çalışmasından öne çıkan önemli noktalar şunlardır:

Qalsody alan hastalar ortalama ALSFRS-R skorlarında plasebo grubuna göre daha az düşüş yaşamıştır. Ancak bu fark istatistiksel olarak anlamlı değildi;
28 haftalık tedavide, Qalsody alan hastaların NfL kan seviyelerinde %55'lik bir düşüş görülmüştür. Plasebo grubu ise %12'lik bir artış ^{yaşamıştır4}.

Tofersen ile bir Alman erken erişim programından elde edilen gerçek yaşam sonuçlarına ilişkin yakın tarihli bir rapor VALOR çalışma sonuçlarını doğrulamıştır. Raporda, ^tedavinin 6. ayında ve 9. ayında NfL serum seviyelerinde önemli bir düşüş olduğu bildirilmiştir6. Raporun sonucu, tofersenin SOD1-ALS hastaları için etkili bir terapötik yaklaşım olduğudur.

Tofersen ve beklenen yaşam süresi

VALOR çalışmasının başlamasından 12 ay sonra, hastaların yaşam beklentisi hakkında veri toplanmıştır. Yayınlanan rapora göre, SOD1-ALS hastaları tofersen ile hastalığın ilerlemesinde tutarlı bir yavaşlama göstermiştir. Sonuçların tofersen ile daha erken tedaviyi desteklediği, VALOR çalışmasının başlangıcında tedaviye başlayan hastalarda klinik fonksiyon, solunum fonksiyonu, kas gücü ve yaşam kalitesi puanlarının 6 ay sonrasına kıyasla daha iyi olduğu bildirilmiştir.

Çalışmada ölüm veya kalıcı ventilasyona (PV) kadar geçen medyan süre belirlenememiştir. Bununla birlikte, erken sağkalım verileri, tofersenin daha erken başlatılmasıyla 12 ay içinde ölüm veya PV riskinin daha düşük olduğunu göstermiştir.

Tofersen'in EMA onayı: Durum nedir?

Aralık 2022'de EMA, ^Qalsody2 için bir pazarlama izni başvurusunu kabul etmiştir. Şubat 2024 itibariyle başvuru halen inceleme aşamasındadır.

Tofersen Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Tipik olarak, EMA onay kararları 210 gün içinde verilir. Ancak tofersen'in durumunda süreç daha uzun sürmüştür. Bunun nedeni CHMP'nin ilacın etkinliğine ilişkin ek veri beklemesi olabilir. Örneğin, Alman erken erişim programının yakın zamanda yayınlanan raporu ³.

Tofersen EMA onayı alır almaz, her üye ülke ilacı yerel pazarda kullanılabilir hale getirmek için kendi sürecini başlatabilir. Qalsody gibi yetim ilaçlar için bu süreç ortalama 102 günden (Almanya) 1.081 güne (Estonya) kadar ^{sürebilmektedir7}.

Bunu akılda tutarak, Qalsody'nin 2024 yılı içinde bazı Avrupa ülkelerinde kullanıma sunulması teknik olarak mümkündür. Bununla birlikte, daha spesifik bir zaman çizelgesi sunmak zordur.

Tofersen'in Birleşik Krallık onayı var mı?

Şubat 2024 itibariyle henüz değil. Brexit sonrası Avrupa Komisyonu Kararına Dayanma Prosedürüne göre, MHRA yerel onayları için EMA kararlarına dayanabilir. Başka bir deyişle, MHRA Qalsody'yi EMA onaylar onaylamaz onaylayabilir.

Ancak Qalsody'nin NHS'de kullanıma sunulabilmesi için NICE tarafından da değerlendirilmesi gerekmektedir. Bu değerlendirmede maliyet etkinliği, klinik çalışma kanıtları ve uzmanlar ile hastalardan gelen girdiler dikkate alınmaktadır. Tofersen'in NICE tarafından değerlendirilmesi devam etmekte olup, değerlendirmenin 2024 yılı ortalarında sonuçlanması beklenmektedir. Bu olumlu bir haber, çünkü MHRA ilacı onaylarsa, NHS'de bulunabilirlik yolunda ilerleyeceği anlamına geliyor.

Tüm kurumlardan olumlu bir değerlendirme alındığı varsayılırsa, tofersen 2024 yılı içerisinde Birleşik Krallık'ta satışa sunulabilir.

EMA onayından önce Qalsody (tofersen) nasıl güvenle alınır

Doktorunuz Qalsody ile tedaviden fayda görebileceğinize inanıyor mu? O zaman muhtemelen ilaç için EMA onayının alınmasındaki gecikmeden dolayı hayal kırıklığına uğramışsınızdır. Bu durumda, iyi haberlerimiz var. Beklemek zorunda değilsiniz.

ABD dışında yaygın olarak bulunmadan önce tofersen almak için birden fazla seçenek vardır. Seçeneklerden biri bir klinik araştırmaya katılmaktır. Bir diğeri ise Biogen'in erken erişim programıdır. Üçüncü bir seçenek ise Qalsody'yi Adlandırılmış Hasta olarak hemen satın almaktır.

İşte her bir seçenek hakkında biraz daha fazla bilgi.

Bir tofersen klinik araştırmasına katılın

Devam eden bir klinik araştırmaya katılmak, Qalsody'ye hızlı erişim sağlamak için iyi bir yoldur. Deneme bulmak zor olabilir, ancak yapılabilir. Katılmak için uygunluk kriterlerini karşılamanız ve doktorunuzun desteğine sahip olmanız gerekir. Ayrıca aktif bileşen yerine plasebo alabileceğinizi de unutmayın.

İşte devam eden klinik araştırmaları aramaya başlamak için bazı iyi yerler:

ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak bazı çalışmalar uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda ATLAS çalışması uluslararası katılımcıları işe almaktadır. Ancak, her zaman yeni denemeler mevcut olabilir, bu nedenle bu listeyi takip etmekte fayda vardır.
EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
myTomorrows ve FindMeCure: Bu kuruluşlar diğer klinik deney seçeneklerini bulmanıza yardımcı olabilir.

Biogen'in erken erişim programı aracılığıyla tofersen alın (Merhametli kullanım)

Biogen, Temmuz 2021'de tofersen için bir erken erişim programı (EAP) başlattı. Program, buna izin verilen ülkelerde aktiftir ve yerel olarak onaylanmadan önce ilaca ücretsiz erişim sunar.

Programa kabul edilmek için, tedavi eden doktorunuzun [email protected] adresi üzerinden doğrudan Biogen'e bir talep göndermesi gerekmektedir. Bir talep göndermenin programa erişimi garanti etmediğini unutmayın.

Adlandırılmış Hasta olarak tofersen satın alın

Bir klinik araştırmaya veya EAP'ye katılmak sizin için bir seçenek değilse, tofersen'i Adlandırılmış Hasta olarak da hemen satın alabilirsiniz. Bu, çoğu ülkede yürürlükte olan Adlandırılmış Hasta İthalat düzenlemeleri sayesinde mümkün olmaktadır. Bu düzenlemelerden yararlanmak için, tedavi eden doktorunuzdan Qalsody (tofersen) için bir reçete almış olmanız gerekir.

Zaten bir reçeteniz mi var? İlaca Erişim uzman ekibimize gönderin ve tofersen'i hemen satın almanız için size destek olalım. Nerede olursanız olun.

Tofersen maliyeti

Henüz yerel pazarınızda bulunmayan bir ilacı satın almayı düşünüyorsanız, fiyatları yalnızca gösterge olarak almalısınız. Nihai maliyet, bulunduğunuz yere, tedarikçiye ve ilacın güvenli bir şekilde teslim edilmesi için uygulanabilecek nakliye veya ithalat ücretlerine bağlı olarak değişecektir.

Yıllık tofersen maliyetlerinin bir göstergesi olarak, tek dozluk bir flakon (100 mg/15 mL) şu anda yaklaşık 30.850 EUR'dur. Tedavinizin başlangıcında, 14 günlük aralıklarla uygulanan 3 doza ihtiyacınız olacaktır. Bundan sonra, her 28 günde bir doza ihtiyacınız olacaktır. Kabaca, bu bir tofersen tedavisinin yıllık maliyetini 448.400 Euro'ya getirir.

Tofersen satın al

Son düşünceler

Nihayetinde, EMA onayından önce Qalsody'ye (tofersen) erişim arama kararı siz ve doktorunuz arasındadır. Bu sürece gerçekçi beklentilerle ve potansiyel risk ve faydaları tam olarak anlayarak yaklaşmak çok önemlidir. Bununla birlikte, tedavinize başlamaya hazır olduğunuzda, ekibimiz beklemeyi atlamanıza yardımcı olmak için burada.