Tofersen'in EMA onayı: Ne zaman geliyor (ve bu arada ilacı nasıl alabilirsiniz)

Son güncelleme: 09 Eylül 2024

Ülkenizde onaylanmamış olsalar bile yeni ilaçlara yasal olarak erişebilirsiniz.

Nasıl olduğunu öğrenin

FDA, 2023 yılında ALS tedavisi için Biogen'in Qalsody (tofersen) ilacına hızlandırılmış onay vermiştir. Özellikle, SOD1 gen mutasyonu 1 ile ilişkili ALS. Bu olumlu bir haber olsa da, Avrupa'da yaşayan hastalar tofersen'in EMA onayı alması için Mayıs 2024'ün sonuna kadar beklemek zorunda kaldı.

İşte tofersen'in EMA onayı hakkında bilmeniz gereken her şey ve ilacın henüz ülkenizde bulunmaması durumunda ilacı edinme seçenekleriniz. 

Qalsody (tofersen) ne için kullanılır?

Qalsody (tofersen), SOD1 gen mutasyonu (SOD1-ALS) olan ALS hastalarının tedavisi için reçeteli bir ilaçtır. Aktif bileşeni tofersen - hatalı SOD1 proteininin üretimine müdahale ederek çalışan bir antisens oligonükleotiddir.

Tofersen ALS için bir tedavi değildir. Bunun yerine, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlamaktadır.

Tofersen SOD1-ALS için gerçekten işe yarıyor mu?

Tofersen'in hızlandırılmış FDA onayı VALOR klinik araştırma sonuçlarına dayanılarak verilmiştir. Onayın devam etmesi için, ilacın etkinliğinin şu anda devam etmekte olan bir faz 3 çalışmasında doğrulanması gerekmektedir.

VALOR çalışması birincil hedefine (ortalama ALSFRS-R skorlarında önemli bir azalma) ulaşamamış olsa da, hastaların kanındaki nörofilament hafif zincirde (NfL) önemli bir azalma olduğunu göstermiştir. NfL, sinir hasarı ve bozulmasının bir göstergesidir. Bu nedenle bu sonuç, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmanın bir göstergesi olarak kabul edilmiştir4.

VALOR çalışmasından öne çıkan önemli noktalar şunlardır:

  • Qalsody alan hastalar ortalama ALSFRS-R skorlarında plasebo grubuna göre daha az düşüş yaşamıştır. Ancak bu fark istatistiksel olarak anlamlı değildi;
  • 28 haftalık tedavide, Qalsody alan hastaların NfL kan seviyelerinde %55'lik bir düşüş görülmüştür. Plasebo grubu ise %12'lik bir artış yaşamıştır4.

Tofersen ile bir Alman erken erişim programından elde edilen gerçek yaşam sonuçlarına ilişkin yakın tarihli bir rapor VALOR çalışma sonuçlarını doğrulamıştır. Raporda, tedavinin 6. ayında ve 9. ayında NfL serum seviyelerinde önemli bir düşüş olduğu bildirilmiştir6. Raporun sonucu, tofersenin SOD1-ALS hastaları için etkili bir terapötik yaklaşım olduğudur.

Tofersen ve beklenen yaşam süresi

VALOR çalışmasının başlamasından 12 ay sonra, hastaların yaşam beklentisi hakkında veri toplanmıştır. Yayınlanan rapora göre, SOD1-ALS hastaları tofersen ile hastalığın ilerlemesinde tutarlı bir yavaşlama göstermiştir. Sonuçların tofersen ile daha erken tedaviyi desteklediği, VALOR çalışmasının başlangıcında tedaviye başlayan hastalarda klinik fonksiyon, solunum fonksiyonu, kas gücü ve yaşam kalitesi puanlarının 6 ay sonrasına kıyasla daha iyi olduğu bildirilmiştir.

Çalışmada ölüm veya kalıcı ventilasyona (PV) kadar geçen medyan süre belirlenememiştir. Bununla birlikte, erken sağkalım verileri, tofersenin daha erken başlatılmasıyla 12 ay içinde ölüm veya PV riskinin daha düşük olduğunu göstermiştir.

Tofersen'in EMA onayı: Durum nedir?

Aralık 2022'de EMA, Qalsody2 için pazarlama izni başvurusunu kabul etti. EMA'nın onayı 29 Mayıs 2024 tarihinde gerçekleşmiştir.

Tofersen Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Tipik olarak, EMA onay kararları 210 gün içinde verilir. Ancak tofersen'in durumunda süreç daha uzun sürdü. Bunun nedeni CHMP'nin ilacın etkinliğine ilişkin ek veri beklemesi olabilir. Örneğin, Alman erken erişim programının yakın zamanda yayınlanan raporu 3.

Artık tofersen EMA onayına sahip olduğuna göre, her üye ülke ilacı yerel pazarda kullanılabilir hale getirmek için kendi sürecini başlatabilir. Qalsody gibi yetim ilaçlar için bu süreç ortalama 102 günden (Almanya) 1.081 güne (Estonya) kadar sürebilmektedir7.

Başka bir deyişle, tofersen şu anda AB'de onaylanmış olsa da, birlik içindeki tüm ülkelerin bu ilaca sahip olması birkaç yıl daha sürebilir.

Tofersen'in Birleşik Krallık onayı var mı?

Eylül 2024 itibariyle henüz değil. Brexit sonrası Avrupa Komisyonu Kararına Dayanma Prosedürüne göre, MHRA yerel onayları için EMA kararlarına dayanabilir. Başka bir deyişle, MHRA Qalsody'yi EMA onaylar onaylamaz onaylayabilir.

Ancak Qalsody'nin NHS'de kullanıma sunulabilmesi için NICE tarafından da değerlendirilmesi gerekmektedir. Bu değerlendirmede maliyet etkinliği, klinik çalışma kanıtları ve uzmanlar ile hastalardan gelen girdiler dikkate alınmaktadır. Tofersen'in NICE tarafından değerlendirilmesi devam etmekte olup belirli bir yayın tarihi bulunmamaktadır. 

Tüm kurumlardan olumlu bir değerlendirme alındığı varsayılırsa, tofersen 2025 yılı içinde Birleşik Krallık'ta piyasaya sürülebilir.

EMA onayından önce Qalsody (tofersen) nasıl güvenle alınır

Doktorunuz Qalsody ile tedaviden fayda görebileceğinize inanıyor mu? O zaman muhtemelen ilacın Birleşik Krallık'ta onaylanmasındaki veya EMA onayından sonra yerel olarak satışa sunulmasındaki gecikmeden dolayı hayal kırıklığına uğramışsınızdır. Bu durumda, iyi haberlerimiz var. Beklemek zorunda değilsiniz.

ABD dışında yaygın olarak bulunmadan önce tofersen almak için birden fazla seçenek vardır. Seçeneklerden biri bir klinik araştırmaya katılmaktır. Bir diğeri ise Biogen'in erken erişim programıdır. Üçüncü bir seçenek ise Qalsody'yi Adlandırılmış Hasta olarak hemen satın almaktır.

İşte her bir seçenek hakkında biraz daha fazla bilgi.

Bir tofersen klinik araştırmasına katılın

Devam eden bir klinik araştırmaya katılmak, Qalsody'ye hızlı erişim sağlamak için iyi bir yoldur. Deneme bulmak zor olabilir, ancak yapılabilir. Katılmak için uygunluk kriterlerini karşılamanız ve doktorunuzun desteğine sahip olmanız gerekir. Ayrıca aktif bileşen yerine plasebo alabileceğinizi de unutmayın.

İşte devam eden klinik araştırmaları aramaya başlamak için bazı iyi yerler:

  • ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak bazı çalışmalar uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda ATLAS çalışması uluslararası katılımcıları işe almaktadır. Ancak, her zaman yeni denemeler mevcut olabilir, bu nedenle bu listeyi takip etmekte fayda vardır.
  • EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
  • myTomorrows ve FindMeCure: Bu kuruluşlar diğer klinik deney seçeneklerini bulmanıza yardımcı olabilir.

Biogen'in erken erişim programı aracılığıyla tofersen alın (Merhametli kullanım)

Biogen, Temmuz 2021'de tofersen için bir erken erişim programı (EAP) başlattı. Program, buna izin verilen ülkelerde aktiftir ve yerel olarak onaylanmadan önce ilaca ücretsiz erişim sunar.

Programa kabul edilmek için, tedavi eden doktorunuzun [email protected] adresi üzerinden doğrudan Biogen'e bir talep göndermesi gerekmektedir. Bir talep göndermenin programa erişimi garanti etmediğini unutmayın.

Adlandırılmış Hasta olarak tofersen satın alın

Bir klinik araştırmaya veya EAP'ye katılmak sizin için bir seçenek değilse, tofersen'i Adlandırılmış Hasta olarak da hemen satın alabilirsiniz. Bu, çoğu ülkede yürürlükte olan Adlandırılmış Hasta İthalat düzenlemeleri sayesinde mümkün olmaktadır. Bu düzenlemelerden yararlanmak için, tedavi eden doktorunuzdan Qalsody (tofersen) için bir reçete almış olmanız gerekir.

Zaten bir reçeteniz mi var? İlaca Erişim uzman ekibimize gönderin ve tofersen'i hemen satın almanız için size destek olalım. Nerede olursanız olun.

Tofersen maliyeti

Henüz yerel pazarınızda bulunmayan bir ilacı satın almayı düşünüyorsanız, fiyatları yalnızca gösterge olarak almalısınız. Nihai maliyet, bulunduğunuz yere, tedarikçiye ve ilacın güvenli bir şekilde teslim edilmesi için uygulanabilecek nakliye veya ithalat ücretlerine bağlı olarak değişecektir.

Yıllık tofersen maliyetlerinin bir göstergesi olarak, tek dozluk bir flakon (100 mg/15 mL) şu anda yaklaşık 32.775 EUR'dur. Tedavinizin başlangıcında, 14 günlük aralıklarla uygulanan 3 doza ihtiyacınız olacaktır. Bundan sonra, her 28 günde bir doza ihtiyacınız olacaktır. Bu da kabaca bir tofersen tedavisinin yıllık maliyetini yaklaşık 450.000 Euro'ya çıkarmaktadır.

 

Tofersen satın al

Son düşünceler

Nihayetinde, Qalsody'ye (tofersen) Birleşik Krallık onayı veya AB'de bulunabilirliğinden önce erişim arama kararı siz ve doktorunuz arasındadır. Bu sürece gerçekçi beklentilerle ve potansiyel risk ve faydaları tam olarak anlayarak yaklaşmak çok önemlidir. Bununla birlikte, tedavinize başlamaya hazır olduğunuzda, ekibimiz beklemeyi atlamanıza yardımcı olmak için burada.

 

Başvuru:

  1. FDA, supero'daki bir mutasyonla ilişkili ALS tedavisini onayladı. FDA, 25 Nisan 2023.
  2. Avrupa İlaç Ajansı ALS'nin Nadir, Genetik Formunu Tedavi Etmek İçin Tofersen Pazarlama Ruhsatı Başvurusunu Kabul Etti | Biogen. Biogen, 5 Aralık 2022.
  3. "Gerçek dünya" ortamında SOD1-ALS hastalarında tofersen tedavisinin etkileri - Alman erken erişim programından 12 aylık çok merkezli bir kohort çalışması. eClinicalMedicine, 15 Şubat 2024.
  4. QALSODY® (tofersen) - Klinik Çalışmalar. QALSODY.com, Erişim tarihi 21 Şubat 2024.
  5. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi 21 Şubat 2024.
  6. ENCALS Toplantısında Sunulan Yeni 12 Aylık Tofersen Verileri, SOD1-ALS'li Kişilerde Klinik Olarak Anlamlı Fayda Sağladığını Gösteriyor | Biogen. Biogen | Yatırımcı İlişkileri, 3 Haziran 2022.